12-ukers studie av NFX-179 gel hos personer med epidermal Nevi
12-ukers klinisk studie for å bestemme sikkerheten, toleransen og den kliniske effekten av NFX-179 gel hos personer med epidermal Nevi
Denne studien av NFX-179 er en åpen studie som evaluerer sikkerhet, tolerabilitet, farmakodynamisk aktivitet og den kliniske effekten hos personer med Epidermal Nevus(ENS). NFX-179 er formulert som en gel for topisk administrering. NFX-179 har vist seg i dyrestudier og i humane ekstrakter å undertrykke p-ERK med systemisk absorpsjon av NFX-179 etter topisk påføring å være ekstremt lav, basert på serumverdier observert i dyrestudier.
Primære mål:
- For å bestemme den farmakodynamiske aktiviteten til NFX-179 Gel som definert ved undertrykkelse av fosfo-ERK (p-ERK) nivåer i Target EN i behandlingsgruppen etter 12 uker med en gang daglig (QD) påføring
- For å bestemme sikkerheten og toleransen til behandling med NFX-179 Gel 1,50 % påført QD i 12 uker.
Sekundære mål:
-Klinisk effekt av NFX-179 Gel 1,5 % definert som prosentvis endring i EN-volum etter 12 uker med QD-påføring
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en 12-ukers klinisk studie for å bestemme sikkerhet, tolerabilitet og klinisk effekt av NFX-179 Gel 1,50 % Gel hos personer med EN.
Ved besøk 1 (screening) vil etterforskeren velge 1 mål EN-lesjon for behandling som oppfyller inklusjonskriteriene. En biopsi vevsprøve av Target EN vil bli tatt for histologisk bekreftelse av en EN-diagnose om nødvendig, for å vurdere p-ERK-nivåer og for genetisk testing.
Forsøkspersoner vil bli sett på besøk 2 for behandling av besøk 1-biopsisår.
Ved besøk 3 (grunnlinje) vil kvalifiserte forsøkspersoner få studiemedisin og starte den 12-ukers QD-behandlingsperioden. Mål EN-vurderinger vil bli samlet inn.
Forsøkspersoner vil bli sett for behandlingsperiodebesøk, besøk 4-7, når Target EN-vurderinger vil bli samlet inn.
Ved besøk 8 vil forsøkspersonene bli sett for det siste besøket i behandlingsperioden. Mål EN-vurderinger, en biopsiprøve for genetisk testing og p-ERK-nivåer vil være. Forsøkspersonene vil starte en 4-ukers oppfølgingsperiode uten behandling.
Forsøkspersoner vil bli sett på besøk 9, for behandling av besøk 8-biopsisåret.
Ved besøk 10 (studieslutt) vil forsøkspersonene bli sett for det avsluttende studiebesøket og vil bli utskrevet fra studiet.
Studietype
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Redwood City, California, Forente stater, 94063
- Stanford University
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
For å være kvalifisert til å delta i denne studien må alle følgende kriterier være oppfylt:
- Emnet er minst 18 år
- Forsøkspersonen må gi skriftlig informert samtykke før eventuelle studieprosedyrer
Personen har en Target Epidermal Nevi for behandling som:
- Er en dokumentert, bevist biopsi, keratinocytisk epidermal nevi (KEN) eller nevus sebaceous (NS) eller har en 3 mm stansebiopsi tatt for histologisk undersøkelse for å bestemme KEN- eller NS-status
- Er en diskret lesjon omgitt av minst 5 mm ikke-involvert hud
- Er ikke irritert
- Har ikke en aktiv kutan infeksjon
- Har en lengde ≥15mm
- Har et overflateareal ≤100cm2
- Har en etterforskers lesjonsvurdering karakter ≥2
- Ligger på et anatomisk sted som forsøkspersonen kan nå for å bruke studiemedisinen
- Har aldri vært kirurgisk behandlet
- Personen er villig til å få hår i området rundt Target EN barbert, om nødvendig, for å ta bilder
- Personen er villig til å minimere eksponeringen av Target EN for naturlig eller kunstig ultrafiolett stråling
- Forsøkspersonen er villig til å avstå fra bruk av ikke-studie aktuelle resepter og reseptfrie medisiner til Target EN under studien
- Forsøkspersonen er villig til å gi avkall på behandling av Target EN, unntatt protokollspesifisert terapi, under studien
- Kvinnelige forsøkspersoner som er kvinner i fertil alder må ha et negativt resultat på uringraviditetstesten og være villige til å bruke en protokollgodkjent prevensjonsmetode i løpet av studien.
- Emnet er villig og i stand til å følge alle studieinstrukser og delta på alle studiebesøk.
Ingen fravikelser til inklusjonskriteriene er tillatt.
Ekskluderingskriterier Et potensielt forsøksperson som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra deltakelse i denne studien:
Forsøkspersonen har brukt noen av følgende aktuelle produkter i løpet av de siste 30 dagene på eller i nærheten av Target EN som, etter etterforskerens mening, svekker evalueringen av Target EN eller som utsetter forsøkspersonen for en uakseptabel risiko ved studiedeltakelse:
- Aktuelle glukokortikoidsteroider
- Aktuelle retinoider (f.eks. tazaroten, tretinoin, adapalen)
- > 5 % av en alfa-hydroksysyre (f.eks. glykolsyre, melkesyre)
- Fluorouracil
- Imiquimod
- Target EN har noen gang blitt behandlet med en aktuell MEK-hemmer eller en aktuell BRAF-hemmer
Forsøkspersonen har brukt noen av følgende systemiske medisiner i den angitte tidsperioden:
- Systemiske retinoider (f.eks. etretinat, isotretinoin) de siste 90 dagene
- Systemiske MEK-hemmere de siste 180 dagene
- Systemiske BRAF-hemmere de siste 180 dagene
- Personen har en historie med overfølsomhet overfor noen av ingrediensene i studiemedisinene
- Forsøkspersonen har noen kjente periodiske sykdommer eller fysiske tilstander som etter etterforskerens mening ville svekke evalueringen av Target EN eller som utsetter forsøkspersonen for en uakseptabel risiko ved studiedeltakelse
- Forsøkspersonen har, etter etterforskerens mening, en klinisk relevant historie med leversykdom, inkludert viral hepatitt, nåværende alkoholmisbruk eller skrumplever
- Personen har en historie med metastatisk sykdom eller aktiv kreft (unntatt ikke-melanom hudkreft, stadium I livmorhalskreft, ductal carcinoma in situ i brystet eller stadium 0 kronisk lymfatisk lymfom) i løpet av de siste 5 årene
- Forsøkspersonen har en hvilken som helst tilstand (f.eks. andre hudsykdommer eller sykdommer, metabolsk dysfunksjon, fysiske undersøkelsesfunn, kliniske laboratoriefunn) eller situasjoner (f.eks. ferie, planlagt operasjon) som etter etterforskerens mening vil svekke evalueringen av Target EN eller som utsetter forsøkspersonen for en uakseptabel risiko ved studiedeltakelse
- Forsøkspersonen har deltatt i en utprøvende legemiddelutprøving der administrering av et medikament i studien skjedde i løpet av de siste 30 dagene. Ingen fravikelser til eksklusjonskriteriene er tillatt.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Pasienter som får NFX-179 Gel
NFX-179 Gel 1,50 % påført QD i 12 uker
|
Stanford University (Stanford) studerer en selektiv mitogenaktivert proteinkinasekinase (MEK)-hemmer (NFX-179) som er kjemisk utviklet for topisk applikasjon for å behandle epidermale nevus-syndromer (ENS). Prekliniske studier som evaluerte topisk applikasjon av NFX-179 på humane nevus-talgeksplantater viste at NFX-179 kan trenge inn i vevet og undertrykke p-ERK-biomarkøren. Det ble også bestemt at NFX-179, når det ble inkubert med vevet i medium, også undertrykte ERK-fosforylering i human keratinocytisk epidermal nevi. Denne kliniske studien er designet for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og den kliniske effekten av NFX-179 Gel hos pasienter med epidermal Nevi. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppigheten av vurderinger av hudsikkerhet og tolerabilitet inkludert smerte/brenning, kløe, erytem, ødem, skorper/skorpedannelse og vesikulasjon/erosjon
Tidsramme: 12 uker
|
For å bestemme sikkerheten og toleransen til behandling med NFX-179 gel påført QD i 12 ukers behandling.
|
12 uker
|
|
Frekvensen av uønskede hendelser og alvorlige bivirkninger vurdert av CTCAE v4.0
Tidsramme: 12 uker
|
For å bestemme sikkerheten og toleransen til behandling med NFX-179 gel påført QD i 12 ukers behandling.
|
12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i ILA (Investigator's Lesion Assessment)
Tidsramme: 12 uker
|
Endring i etterforskerens lesjonsvurdering etter 12 uker med QD-applikasjon, vurdert ved screening, baseline, behandlingsperiode ved uke 2, 3, 4 og 8, og behandlingsslutt ved uke 12.
|
12 uker
|
|
Prosentvis endring i EN-volum
Tidsramme: 12 uker
|
Prosentvis endring i EN-volum etter 12 uker med QD-påføring som bestemt basert på EN-størrelse avledet fra linjalmålinger og/eller digitale bilder fra standardisert fotografering utført ved screening, baseline, behandlingsperiode ved uke 2, 3, 4 og 8, og avsluttet behandling i uke 12.
|
12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Albert S Chiou, MD, MBA, Stanford University
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 60276
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .