Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie av oral PHA-022121 for akuttbehandling av angioødemangrep hos pasienter med arvelig angioødem (RAPIDe-2)

20. juli 2026 oppdatert av: Pharvaris Netherlands B.V.

En fase II/III, utvidelsesstudie av oralt administrert PHA-022121 for akuttbehandling av angioødemanfall hos pasienter med arvelig angioødem på grunn av C1-hemmermangel (type I eller type II)

Denne studien evaluerer sikkerheten og effekten av langsiktig behandling etter behov med oralt administrert PHA-022121 for akutte arvelige angioødem (HAE) angrep, inkludert larynxanfall, hos pasienter med HAE på grunn av C1-esterasehemmer (C1-INH) mangel (type I/II). Studien vil inkludere pasienter fra studie PHA022121-C201 (NCT04618211) som velger å delta i denne utvidelsesstudien og oppfyller kvalifikasjonskravene.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I del A av studien vil den dobbeltblindede behandlingsoppgaven fra studie PHA022121-C201 opprettholdes. Behandlingen i del A vil bestå av 3 myke kapsler per administrert dose som i studie PHA022121-C201. I del B av studien vil den valgte dosen og formuleringen av PHA-022121 bli administrert.

PHA-022121-formuleringen som skal markedsføres vil være én enkelt myk kapsel med styrken foreslått for markedsføring, basert på avblinding og evaluering av kliniske data fra studie PHA022121-C201. Varigheten av behandlingsperioden (del A pluss del B) er avhengig av tidspunktet for pasientregistrering. Studien er planlagt å fortsette inntil kommersiell forsyning er tilgjengelig, eller en annen måte for fortsatt behandling kan gis.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Study Site
      • Salta, Argentina, 4400
        • Study Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Study Site
  • Brasil
      • Ribeirão Preto, Brasil, 14048-900
        • Study Site
      • Santo André, Brasil, 09060-870
        • Study Site
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Study Site
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 41950-640
        • Study Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgaria, 1680
        • Study Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Study Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Study Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35209
        • Study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Forente stater, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Study Site
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike, 38043
        • Study Site
      • Paris, Frankrike, 75571
        • Study Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 78278
        • Study Site
  • Italia
      • Catania, Italia, 95124
        • Study Site
      • Milan, Italia, 20097
        • Study Site
      • Milan, Italia, 20138
        • Study Site
      • Naples, Italia, 80131
        • Study Site
      • Padova, Italia, 35128
        • Study Site
      • Palermo, Italia, 90146
        • Study Site
      • Roma, Italia, 00133
        • Study Site
  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 730-8518
        • Study Site
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Study Site
      • Osaka, Japan, 569-8686
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 133-8431
        • Study Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1005 AZ
        • Study Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-503
        • Study Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 918
        • Study Site
      • San Juan, Puerto Rico, 927
        • Study Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08907
        • Study Site
      • Madrid, Spania, 28007
        • Study Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, E1 2ES
        • Study Site
  • Sverige
      • Lund, Sverige, 22185
        • Study Site
  • Sør -Korea
      • Daegu, Sør -Korea, 41944
        • Study Site
      • Seoul, Sør -Korea, 03080
        • Study Site
  • Sør-Afrika
      • Cape Town, Sør-Afrika, 7700
        • Study Site
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 602 00
        • Study Site
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06230
        • Study Site
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34093
        • Study Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60590
        • Study Site
      • Lübeck, Tyskland, 23538
        • Study Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1088
        • Study Site
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike, 8036
        • Study Site
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Signert og datert informert samtykkeskjema
  2. Diagnose av HAE type I eller II
  3. må ha mottatt minst 1 dose studiemedikament (inkludert ikke-angrepsbesøket) i studie PHA022121-C201.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Graviditet eller amming
  2. Klinisk signifikant unormalt elektrokardiogram
  3. Enhver annen systemisk sykdom eller betydelig sykdom eller lidelse som vil forstyrre pasientens sikkerhet eller evne til å delta i studien
  4. Bruk av C1-esterasehemmere, orale kallikreinhemmere, svekkede androgener, anti-fibrinolytika eller monoklonal HAE-behandling innen en definert periode før påmelding
  5. Historie om alkohol- eller narkotikamisbruk innen en definert periode, eller nåværende bevis på rusavhengighet eller -misbruk
  6. Avbrutt fra studie PHA022121-C201 etter registrering av en hvilken som helst studiemedisinrelatert sikkerhetsårsak.
  7. Bruk av samtidig medisiner som er potente CYP3A4-hemmere (f.eks. klaritromycin, erytromycin, itrakonazol, ketokonazol, ritonavir, grapefrukt) eller potente CYP3A4-induktorer (f.eks. fenytoin, rifampicin, johannesurt).
  8. Deltakelse i enhver annen legemiddelstudie innen definert periode

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del A: Deucrictibant, blindet dose
Deltakerne vil motta den dosen deucrictibant de ble randomisert til i PHA022121-C201-studien (lav, middels eller høy dose, som hver består av 3 kapsler deucrictibant eller tilsvarende placebo) for oral bruk ved behovsbehandling av HAE-angrep.
Legemiddel: deucrictibant
3 kapsler av deucrictibant eller tilsvarende placebo vil bli administrert oralt for hvert HAE-angrep
Andre navn:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Legemiddel: deucrictibant
deucrictibant myke kapsler vil bli administrert oralt for hvert HAE-angrep
Andre navn:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Eksperimentell: Del B: Deucrictibant, åpen merket
Deltakerne vil motta deucrictibant myke kapsler for oral bruk for behandling av HEA-angrep ved behov.
Legemiddel: deucrictibant
3 kapsler av deucrictibant eller tilsvarende placebo vil bli administrert oralt for hvert HAE-angrep
Andre navn:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Legemiddel: deucrictibant
deucrictibant myke kapsler vil bli administrert oralt for hvert HAE-angrep
Andre navn:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAEs), behandlingsrelaterte TEAEs, behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAEs), behandlingsrelaterte TESAEs og TEAEs som fører til seponering av deucrictibant
Tidsramme: Fra påmelding til studieavslutning, inntil 54 måneder (avhengig av tidspunkt for påmelding).
Fra påmelding til studieavslutning, inntil 54 måneder (avhengig av tidspunkt for påmelding).
Hjertefrekvens
Tidsramme: Fra påmelding til studieavslutning, inntil 54 måneder (avhengig av tidspunkt for påmelding).
Beskrivende i sin natur vil ingen formell statistisk hypotesetesting bli utført.
Fra påmelding til studieavslutning, inntil 54 måneder (avhengig av tidspunkt for påmelding).
Blodtrykk
Tidsramme: Fra påmelding til studieavslutning, inntil 54 måneder (avhengig av tidspunkt for påmelding).
Systolisk og diastolisk blodtrykk vil bli målt. Beskrivende i sin natur vil ingen formell statistisk hypotesetesting bli utført.
Fra påmelding til studieavslutning, inntil 54 måneder (avhengig av tidspunkt for påmelding).
Kroppstemperatur
Tidsramme: Fra påmelding til studieavslutning, inntil 54 måneder (avhengig av tidspunkt for påmelding).
Beskrivende i sin natur vil ingen formell statistisk hypotesetesting bli utført.
Fra påmelding til studieavslutning, inntil 54 måneder (avhengig av tidspunkt for påmelding).
Kliniske laboratorietester
Tidsramme: Fra påmelding til studieavslutning, inntil 54 måneder (avhengig av tidspunkt for påmelding).
hematologi, blodkjemi, urinanalyse
Fra påmelding til studieavslutning, inntil 54 måneder (avhengig av tidspunkt for påmelding).
Elektrokardiogrammer
Tidsramme: Fra påmelding til studieavslutning, inntil 54 måneder (avhengig av tidspunkt for påmelding).
Fra påmelding til studieavslutning, inntil 54 måneder (avhengig av tidspunkt for påmelding).
Fysisk undersøkelse
Tidsramme: Fra påmelding til fullføring av studier, opptil 54 måneder (avhengig av påmeldingstid).
Fra påmelding til fullføring av studier, opptil 54 måneder (avhengig av påmeldingstid).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til symptomlindring, definert som pasientens globale inntrykk av endring (PGI-C) vurdering på minst "litt bedre" i 2 påfølgende tidspunkt innen 12 timer etter behandling
Tidsramme: Vurderes fra 1 time til 12 timer etter behandling
PGI-C evaluerer endringen i angrepssymptomene over tid med en 7-punkts responsskala.
Vurderes fra 1 time til 12 timer etter behandling
Tid til betydelig symptomlindring, definert som å oppnå PGI-C-vurdering på minst "bedre" i 2 påfølgende tidspunkt innen 12 timer etter behandling
Tidsramme: Vurderes fra 1 time til 12 timer etter behandling
PGI-C evaluerer endringen i angrepssymptomene over tid med en 7-punkts responsskala.
Vurderes fra 1 time til 12 timer etter behandling
Tid til betydelig symptomlindring av pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S), definert som å oppnå ≥1 poeng reduksjon i PGI-S fra forbehandling i 2 påfølgende tidspunkter innen 12 timer etter behandling
Tidsramme: Vurdert fra forbehandling til 12 timer etter behandling
PGI-S evaluerer alvorlighetsgraden av angrepssymptomer med en 5-punkts responsskala.
Vurdert fra forbehandling til 12 timer etter behandling
Andel av deucrictibant-behandlede angrep som krever redningsmedisin innen 24 timer etter behandling
Tidsramme: Vurdert fra forbehandling til 24 timer etter behandling
Vurdert fra forbehandling til 24 timer etter behandling
Andel angrep som oppnår symptomoppløsning, definert som å oppnå PGI-S-vurdering på "ingen" 24 timer etter behandling.
Tidsramme: 24 timer etter behandling
24 timer etter behandling
Tid til symptomlindring, vurdert ved en reduksjon på ≥30 % i VAS-3/VAS-5 (del A) eller AMRA (del B) sammensatt poengsum fra førbehandlingspoengsummen
Tidsramme: Vurdert fra før behandling til 48 timer etter behandling
VAS/AMRA-skårer varierer mellom 0 og 100.
En større reduksjon betyr et bedre resultat.
Vurdert fra før behandling til 48 timer etter behandling
Tid til betydelig symptomlindring ved VAS-3/ VAS-5 (del A) eller AMRA (del B), definert som en ≥50 % reduksjon i VAS-3/ VAS-5 (del A) eller AMRA (del B) sammensatt poengsum fra før behandling ved 2 påfølgende tidspunkter innen 12 timer etter behandling
Tidsramme: Vurdert fra før behandling til 12 timer etter behandling
VAS/AMRA-skårer varierer mellom 0 og 100. En større reduksjon betyr et bedre utfall.
Vurdert fra før behandling til 12 timer etter behandling
Andel av studiebehandlede angrep som oppnår nesten fullstendig eller fullstendig symptomlindring etter VAS-3/VAS-5 (del A) eller AMRA (del B), definert som alle itemskårer i VAS-3/VAS-5/AMRA med en verdi ≤10 ved 24 timer etter behandling
Tidsramme: 24 timer etter behandling
Nesten fullstendig eller fullstendig symptomlindring er definert som at alle enkeltvurderingspoeng i VAS/AMRA har en verdi ≤10 opprettholdt ved to påfølgende tidspunkter.
24 timer etter behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Pharvaris Netherlands B.V.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. desember 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. april 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. mai 2022

Først lagt ut (Faktiske)

31. mai 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. juli 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PHA022121-C303
  • 2023-505766-28-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere