Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Förlängningsstudie av oral PHA-022121 för akut behandling av angioödem attacker hos patienter med ärftligt angioödem (RAPIDe-2)

10 maj 2023 uppdaterad av: Pharvaris Netherlands B.V.

En fas II/III, förlängningsstudie av oralt administrerad PHA-022121 för akut behandling av angioödem attacker hos patienter med ärftligt angioödem på grund av C1-hämmare brist (typ I eller typ II)

Denna studie utvärderar säkerheten och effekten av långtidsbehandling på begäran med oralt administrerad PHA-022121 för akuta ärftliga angioödem (HAE) attacker, inklusive larynxattacker, hos patienter med HAE på grund av C1-esterashämmare (C1-INH) brist (typ I/II). Studien kommer att registrera patienter från studie PHA022121-C201 (NCT04618211) som väljer att delta i denna förlängningsstudie och uppfyller behörighetskraven.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

I del A av studien kommer den dubbelblinda behandlingsuppgiften från studie PHA022121-C201 att bibehållas. Behandlingen i del A kommer att bestå av 3 mjuka kapslar per administrerad dos som i studie PHA022121-C201. I del B av studien kommer den valda dosen och formuleringen av PHA-022121 att administreras.

Formuleringen PHA-022121 som ska marknadsföras kommer att vara en enda mjuk kapsel med den styrka som föreslås för marknadsföring, baserad på avblindningen och utvärderingen av kliniska data från studien PHA022121-C201. Behandlingsperiodens längd (del A plus del B) är beroende av tidpunkten för patientinskrivningen. Studien är planerad att fortsätta tills det finns tillgång till kommersiellt utbud eller annat sätt för fortsatt behandling kan tillhandahållas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

72

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Rekrytering
        • Study Site
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike, 38043
        • Rekrytering
        • Study Site
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Rekrytering
        • Study Site
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35209
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85258
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Study Site
    • California
      • Walnut Creek, California, Förenta staterna, 94598
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Study Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Rekrytering
        • Study Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • Rekrytering
        • Study Site
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Rekrytering
        • Study Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrytering
        • Study Site
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Rekrytering
        • Study Site
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Rekrytering
        • Study Site
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien
        • Rekrytering
        • Study Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10114
        • Rekrytering
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • Rekrytering
        • Study Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Rekrytering
        • Study Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Undertecknad och daterad blankett för informerat samtycke
  2. Diagnos av HAE typ I eller II
  3. måste ha fått minst 1 dos av studieläkemedlet (inklusive besöket utan angrepp) i studie PHA022121-C201.

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Graviditet eller amning
  2. Kliniskt signifikant onormalt elektrokardiogram
  3. Varje annan systemisk sjukdom eller betydande sjukdom eller störning som skulle störa patientens säkerhet eller förmåga att delta i studien
  4. Användning av C1-esterashämmare, orala kallikreinhämmare, försvagade androgener, antifibrinolytika eller monoklonal HAE-terapi inom en definierad period före inskrivning
  5. Historik av alkohol- eller drogmissbruk inom en definierad period, eller aktuella bevis på drogberoende eller missbruk
  6. Avbröts från studie PHA022121-C201 efter inskrivning av någon studieläkemedelsrelaterad säkerhetsskäl.
  7. Användning av samtidig medicinering som är potenta CYP3A4-hämmare (t.ex. klaritromycin, erytromycin, itrakonazol, ketokonazol, ritonavir, grapefrukt) eller potenta CYP3A4-inducerare (t.ex. fenytoin, rifampicin, johannesört).
  8. Deltagande i någon annan läkemedelsstudie inom en definierad period

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del A: Låg dos
Enstaka låg dos av deucrictibant
Läkemedel: deucrictibant låg dos
deucrictibant mjuka kapslar för oral användning
Andra namn:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimentell: Del A: Medium dos
Enstaka medeldos av deucrictibant
Läkemedel: deucrictibant medeldos
deucrictibant mjuka kapslar för oral användning
Andra namn:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimentell: Del A: Hög dos
Enstaka hög dos av deucrictibant
Läkemedel: deucrictibant hög dos
deucrictibant mjuka kapslar för oral användning
Andra namn:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimentell: Del B: Vald dos
Engångsdos av deucrictibant
Läkemedel: deucrictibant vald dos
deucrictibant mjuk kapsel för oral användning
Andra namn:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Behandlingsuppkomna biverkningar (TEAEs), behandlingsrelaterade TEAEs, behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (TESAEs) och behandlingsrelaterade TESAEs
Tidsram: Från inskrivning till avslutad studie, upp till 40 månader (beroende på tidpunkt för inskrivning).
Från inskrivning till avslutad studie, upp till 40 månader (beroende på tidpunkt för inskrivning).
Hjärtfrekvens
Tidsram: Från inskrivning till avslutad studie, upp till 40 månader (beroende på tidpunkt för inskrivning).
Beskrivande till sin natur kommer ingen formell statistisk hypotesprövning att utföras.
Från inskrivning till avslutad studie, upp till 40 månader (beroende på tidpunkt för inskrivning).
Blodtryck
Tidsram: Från inskrivning till avslutad studie, upp till 40 månader (beroende på tidpunkt för inskrivning).
Systoliskt och diastoliskt blodtryck kommer att mätas. Beskrivande till sin natur kommer ingen formell statistisk hypotesprövning att utföras.
Från inskrivning till avslutad studie, upp till 40 månader (beroende på tidpunkt för inskrivning).
Kroppstemperatur
Tidsram: Från inskrivning till avslutad studie, upp till 40 månader (beroende på tidpunkt för inskrivning).
Beskrivande till sin natur kommer ingen formell statistisk hypotesprövning att utföras.
Från inskrivning till avslutad studie, upp till 40 månader (beroende på tidpunkt för inskrivning).

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid till debut av symptomlindring (TOSR) bedömd med 3- eller 5-symptom visuell analog skala (VAS-3 eller VAS-5)
Tidsram: Bedöms från förbehandling till 48 timmar efter behandling
VAS-3 (icke-laryngeala attacker) och VAS-5 (laryngeala attacker) poäng varierar mellan 0 och 100. Symtomlindring definieras som en 50 % eller högre minskning av VAS-3- eller VAS-5-poängen från förbehandlingsvärdet.
Bedöms från förbehandling till 48 timmar efter behandling
Tid för nästan fullständig eller fullständig symtomlindring (TACSR och TCSR) bedömd med VAS-3 eller VAS-5
Tidsram: Bedöms från förbehandling till 48 timmar efter behandling
VAS-poäng varierar mellan 0 och 100. Nästan fullständig symtomlindring definieras som att alla 3 individuella VAS-poäng av VAS-3 eller VAS-5 har ett värde < 10. Fullständig symtomlindring definieras som att alla 3 individuella VAS-poäng för VAS-3 eller VAS-5 har ett värde på 0.
Bedöms från förbehandling till 48 timmar efter behandling
Tid till symtomförbättring baserat på patientens globala intryck av svårighetsgrad (PGI-S)
Tidsram: Bedöms från förbehandling till 48 timmar efter behandling
PGI-S utvärderar svårighetsgraden av attacksymtom med en 5-gradig svarsskala.
Bedöms från förbehandling till 48 timmar efter behandling
Tid till symtomförbättring baserat på patientens globala intryck av förändring (PGI-C)
Tidsram: Bedöms från förbehandling till 48 timmar efter behandling
PGI-C utvärderar förändringen i attacksymtomen över tid med en 7-gradig svarsskala.
Bedöms från förbehandling till 48 timmar efter behandling
Ändring av VAS-3-poäng och individuell VAS-poäng från förbehandling till 4 timmar efter behandling för icke-laryngeala attacker
Tidsram: Förbehandling och 4 timmar efter behandling
VAS-3-poäng varierar mellan 0 och 100. En större minskning innebär ett bättre resultat.
Förbehandling och 4 timmar efter behandling
Förändring i medelvärde för symtomkomplex svårighetsgrad (MSCS).
Tidsram: Bedöms från förbehandling till 48 timmar efter behandling
MSCS poäng varierar mellan 0 och 3. En högre poäng betyder ett sämre resultat.
Bedöms från förbehandling till 48 timmar efter behandling
Behandlingsresultatpoäng (TOS)
Tidsram: Bedöms från förbehandling till 4 timmar efter behandling
TOS-poäng varierar mellan -100 och 100. En positiv poäng indikerar förbättring, en poäng på 0 indikerar ingen förändring och en negativ poäng indikerar försämring jämfört med förbehandling.
Bedöms från förbehandling till 4 timmar efter behandling
Andel PHA-022121-behandlade attacker som kräver en andra dos av PHA-022121
Tidsram: Från inskrivning till avslutad studie, upp till 40 månader (beroende på tidpunkt för inskrivning).
Från inskrivning till avslutad studie, upp till 40 månader (beroende på tidpunkt för inskrivning).
Behandlingstillfredsställelse frågeformulär för medicinering (TSQM) poäng
Tidsram: 48 timmar efter behandling
TSQM-poäng varierar från 0 till 100. En högre poäng betyder ett bättre resultat.
48 timmar efter behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Utredare

  • Huvudutredare: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 december 2022

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2024

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 april 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 maj 2022

Första postat (Faktisk)

31 maj 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2023

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PHA022121-C303

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftligt angioödem

Kliniska prövningar på deucrictibant låg dos

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera