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口服 PHA-022121 用于急性治疗遗传性血管性水肿患者血管性水肿发作的扩展研究 (RAPIDe-2)

2023年5月10日 更新者：Pharvaris Netherlands B.V.

口服 PHA-022121 用于急性治疗因 C1 抑制剂缺陷（I 型或 II 型）引起的遗传性血管性水肿患者的血管性水肿发作的 II/III 期扩展研究

本研究评估了口服 PHA-022121 长期按需治疗急性遗传性血管性水肿 (HAE) 发作（包括喉部发作）的安全性和有效性，这些患者因 C1 酯酶抑制剂 (C1-INH) 缺乏症而患有 HAE （I/II 型）。 该研究将招募来自研究 PHA022121-C201 (NCT04618211) 的患者，他们选择参加该扩展研究并符合资格要求。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

在研究的 A 部分，将保留研究 PHA022121-C201 中的双盲治疗分配。 与研究 PHA022121-C201 中一样，A 部分的治疗将由每次给药剂量 3 个软胶囊组成。 在研究的 B 部分，将使用选定剂量和配方的 PHA-022121。

基于研究 PHA022121-C201 的临床数据的揭盲和评估，即将上市的 PHA-022121 制剂将是一个单一的软胶囊，具有拟上市的强度。 治疗期（A 部分加 B 部分）的持续时间取决于患者登记的时间。 该研究计划继续进行，直到获得商业供应，或可以提供另一种持续治疗的方法。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

72

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 以色列
      • Ashkelon、以色列
        • 招聘中
        • Study Site
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚
        • 招聘中
        • Study Site
  • 加拿大
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、加拿大
        • 招聘中
        • Study Site
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利
        • 招聘中
        • Study Site
  • 德国
      • Berlin、德国、10114
        • 招聘中
        • Study Site
      • Frankfurt am Main、德国、60596
        • 招聘中
        • Study Site
  • 捷克语
      • Brno、捷克语
        • 招聘中
        • Study Site
  • 法国
      • Grenoble、法国、38043
        • 招聘中
        • Study Site
      • Paris、法国、75010
        • 招聘中
        • Study Site
  • 波兰
      • Kraków、波兰
        • 招聘中
        • Study Site
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35209
        • 主动，不招人
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85258
        • 主动，不招人
        • Study Site
    • California
      • Walnut Creek、California、美国、94598
        • 主动，不招人
        • Study Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • 招聘中
        • Study Site
      • Barcelona、西班牙、08907
        • 招聘中
        • Study Site
      • Madrid、西班牙、28007
        • 招聘中
        • Study Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  1. 签署并注明日期的知情同意书
  2. I 型或 II 型 HAE 的诊断
  3. 必须在研究 PHA022121-C201 中接受过至少 1 剂研究药物（包括非发作访视）。

关键排除标准：

  1. 怀孕或哺乳
  2. 有临床意义的异常心电图
  3. 会影响患者安全或参与研究能力的任何其他全身性疾病或重大疾病或病症
  4. 在入组前的规定时间内使用 C1 酯酶抑制剂、口服激肽释放酶抑制剂、减毒雄激素、抗纤维蛋白溶解药或单克隆 HAE 治疗
  5. 在特定时期内有酗酒或吸毒史，或目前有物质依赖或滥用的证据
  6. 因任何与研究药物相关的安全原因在入组后停止研究 PHA022121-C201。
  7. 使用强效 CYP3A4 抑制剂（如克拉霉素、红霉素、伊曲康唑、酮康唑、利托那韦、葡萄柚）或强效 CYP3A4 诱导剂（如苯妥英、利福平、圣约翰草）的伴随药物。
  8. 在规定的期限内参与任何其他研究性药物研究

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：A 部分：低剂量
单次低剂量减毒剂
药品：减毒剂低剂量
口服减毒剂软胶囊
其他名称：
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
实验性的：A 部分：中等剂量
单次中等剂量的减毒剂
药品：减毒剂中等剂量
口服减毒剂软胶囊
其他名称：
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
实验性的：A 部分：高剂量
单次大剂量减毒剂
药品：减毒剂大剂量
口服减毒剂软胶囊
其他名称：
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
实验性的：B 部分：选定剂量
单剂量减毒剂
药品：减毒剂选定剂量
口服减毒剂软胶囊
其他名称：
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗中出现的不良事件 (TEAE)、治疗相关的 TEAE、治疗中出现的严重不良事件 (TESAE) 和治疗相关的 TESAE
大体时间：从入学到完成学业，最多 40 个月（取决于入学时间）。
从入学到完成学业，最多 40 个月（取决于入学时间）。
心率
大体时间：从入学到完成学业，最多 40 个月（取决于入学时间）。
本质上是描述性的，不会进行正式的统计假设检验。
从入学到完成学业，最多 40 个月（取决于入学时间）。
血压
大体时间：从入学到完成学业，最多 40 个月（取决于入学时间）。
将测量收缩压和舒张压。 本质上是描述性的，不会进行正式的统计假设检验。
从入学到完成学业，最多 40 个月（取决于入学时间）。
体温
大体时间：从入学到完成学业，最多 40 个月（取决于入学时间）。
本质上是描述性的，不会进行正式的统计假设检验。
从入学到完成学业，最多 40 个月（取决于入学时间）。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
通过 3 种或 5 种症状视觉模拟量表评分（VAS-3 或 VAS-5）评估的症状缓解时间 (TOSR)
大体时间：从治疗前到治疗后 48 小时进行评估
VAS-3（非喉部发作）和 VAS-5（喉部发作）评分范围在 0 到 100 之间。 症状缓解定义为 VAS-3 或 VAS-5 评分较治疗前值降低 50% 或更高。
从治疗前到治疗后 48 小时进行评估
通过 VAS-3 或 VAS-5 评估的几乎完全或完全症状缓解的时间（TACSR 和 TCSR）
大体时间：从治疗前到治疗后 48 小时进行评估
VAS 分数介于 0 和 100 之间。 几乎完全症状缓解定义为 VAS-3 或 VAS-5 的所有 3 个单独 VAS 评分的值 < 10。 症状完全缓解定义为 VAS-3 或 VAS-5 的所有 3 个单独 VAS 评分的值为 0。
从治疗前到治疗后 48 小时进行评估
基于患者对严重程度的整体印象 (PGI-S) 的症状改善时间
大体时间：从治疗前到治疗后 48 小时进行评估
PGI-S 使用 5 分反应量表评估发作症状的严重程度。
从治疗前到治疗后 48 小时进行评估
基于患者整体变化印象 (PGI-C) 的症状改善时间
大体时间：从治疗前到治疗后 48 小时进行评估
PGI-C 使用 7 分反应量表评估发作症状随时间的变化。
从治疗前到治疗后 48 小时进行评估
从治疗前到治疗后 4 小时非喉部发作的 VAS-3 评分和个体 VAS 评分的变化
大体时间：治疗前和治疗后 4 小时
VAS-3 评分范围在 0 到 100 之间。 更大的减少意味着更好的结果。
治疗前和治疗后 4 小时
平均症状复杂严重程度 (MSCS) 评分的变化
大体时间：从治疗前到治疗后 48 小时进行评估
MSCS 分数介于 0 和 3 之间。分数越高意味着结果越差。
从治疗前到治疗后 48 小时进行评估
治疗结果评分 (TOS)
大体时间：从治疗前到治疗后 4 小时进行评估
TOS 分数介于 -100 和 100 之间。 正分表示改善，0分表示无变化，负分表示与治疗前相比恶化。
从治疗前到治疗后 4 小时进行评估
需要第二剂 PHA-022121 的 PHA-022121 治疗攻击的比例
大体时间：从入学到完成学业，最多 40 个月（取决于入学时间）。
从入学到完成学业，最多 40 个月（取决于入学时间）。
药物治疗满意度问卷 (TSQM) 评分
大体时间：处理后 48 小时
TSQM 分数范围从 0 到 100。 更高的分数意味着更好的结果。
处理后 48 小时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pharvaris Netherlands B.V.

调查人员

  • 首席研究员：Marcus Maurer, Prof MD、Charite University, Berlin, Germany

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年12月28日

初级完成 (预期的)

2024年12月1日

研究完成 (预期的)

2024年12月1日

研究注册日期

首次提交

2022年4月28日

首先提交符合 QC 标准的

2022年5月24日

首次发布 (实际的)

2022年5月31日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年5月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年5月10日

最后验证

2023年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PHA022121-C303

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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遗传性血管性水肿的临床试验

  • GenSight Biologics
    不再可用
    EAP_GS010_单个患者
    Leber遗传性视神经病变（Optic, Atrophy, Hereditary, Leber）

减毒剂低剂量的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Austria

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

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