Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование перорального применения PHA-022121 для экстренного лечения приступов ангионевротического отека у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком (RAPIDe-2)

20 июля 2026 г. обновлено: Pharvaris Netherlands B.V.

Фаза II/III, расширенное исследование перорально вводимого PHA-022121 для неотложного лечения приступов ангионевротического отека у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком из-за дефицита C1-ингибитора (тип I или тип II)

В этом исследовании оценивается безопасность и эффективность длительного лечения по требованию с помощью перорально вводимого PHA-022121 при приступах острого наследственного ангионевротического отека (НАО), включая приступы гортани, у пациентов с НАО из-за дефицита ингибитора С1-эстеразы (С1-ИНГ). (тип I/II). В исследование будут включены пациенты из исследования PHA022121-C201 (NCT04618211), которые решат участвовать в этом расширенном исследовании и соответствуют требованиям приемлемости.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В части A исследования будет сохранено назначение двойного слепого лечения из исследования PHA022121-C201. Лечение в части A будет состоять из 3 мягких капсул на одну вводимую дозу, как в исследовании PHA022121-C201. В части B исследования будет вводиться выбранная доза и состав PHA-022121.

Препарат PHA-022121, который будет выведен на рынок, будет представлять собой одну мягкую капсулу с дозировкой, предложенной для продажи, на основе раскрытия и оценки клинических данных исследования PHA022121-C201. Продолжительность периода лечения (Часть A плюс Часть B) зависит от времени регистрации пациента. Исследование планируется продолжать до тех пор, пока не появятся коммерческие поставки или не будут предоставлены другие средства для продолжения лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

150

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Австралия, 2560
        • Study Site
  • Австрия
      • Graz, Австрия, 8036
        • Study Site
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Study Site
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, B1629AHJ
        • Study Site
      • Salta, Аргентина, 4400
        • Study Site
  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Болгария, 1680
        • Study Site
  • Бразилия
      • Ribeirão Preto, Бразилия, 14048-900
        • Study Site
      • Santo André, Бразилия, 09060-870
        • Study Site
      • São Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Study Site
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Бразилия, 41950-640
        • Study Site
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1088
        • Study Site
  • Германия
      • Berlin, Германия, 12203
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Германия, 60596
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Германия, 60590
        • Study Site
      • Lübeck, Германия, 23538
        • Study Site
  • Гонконг
      • Hong Kong, Гонконг
        • Study Site
  • Израиль
      • Ashkelon, Израиль, 78278
        • Study Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08907
        • Study Site
      • Madrid, Испания, 28007
        • Study Site
  • Италия
      • Catania, Италия, 95124
        • Study Site
      • Milan, Италия, 20097
        • Study Site
      • Milan, Италия, 20138
        • Study Site
      • Naples, Италия, 80131
        • Study Site
      • Padova, Италия, 35128
        • Study Site
      • Palermo, Италия, 90146
        • Study Site
      • Roma, Италия, 00133
        • Study Site
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 1Z1
        • Study Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада
        • Study Site
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1005 AZ
        • Study Site
  • Польша
      • Krakow, Польша, 31-503
        • Study Site
  • Пуэрто-Рико
      • San Juan, Пуэрто-Рико, 918
        • Study Site
      • San Juan, Пуэрто-Рико, 927
        • Study Site
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, E1 2ES
        • Study Site
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35209
        • Study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Соединенные Штаты, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Соединенные Штаты, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Соединенные Штаты, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Соединенные Штаты, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Study Site
  • Турция (Туркие)
      • Ankara, Турция (Туркие), 06230
        • Study Site
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34093
        • Study Site
  • Франция
      • Grenoble, Франция, 38043
        • Study Site
      • Paris, Франция, 75571
        • Study Site
  • Чехия
      • Brno, Чехия, 602 00
        • Study Site
  • Швеция
      • Lund, Швеция, 22185
        • Study Site
  • Южная Африка
      • Cape Town, Южная Африка, 7700
        • Study Site
  • Южная Корея
      • Daegu, Южная Корея, 41944
        • Study Site
      • Seoul, Южная Корея, 03080
        • Study Site
  • Япония
      • Hiroshima, Япония, 730-8518
        • Study Site
      • Kanagawa, Япония, 216-8511
        • Study Site
      • Osaka, Япония, 569-8686
        • Study Site
      • Tokyo, Япония, 113-8431
        • Study Site
      • Tokyo, Япония, 133-8431
        • Study Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Подписанная и датированная форма информированного согласия
  2. Диагностика НАО типа I или II
  3. должен был получить по крайней мере 1 дозу исследуемого препарата (включая визит без приступа) в исследовании PHA022121-C201.

Ключевые критерии исключения:

  1. Беременность или кормление грудью
  2. Клинически значимая аномалия на электрокардиограмме
  3. Любое другое системное заболевание или серьезное заболевание или расстройство, которое может повлиять на безопасность пациента или его способность участвовать в исследовании.
  4. Использование ингибитора С1-эстеразы, пероральных ингибиторов калликреина, аттенуированных андрогенов, антифибринолитиков или моноклональной терапии НАО в течение определенного периода до включения в исследование
  5. История злоупотребления алкоголем или наркотиками в течение определенного периода или текущие доказательства зависимости или злоупотребления психоактивными веществами.
  6. Прекращено участие в исследовании PHA022121-C201 после регистрации по любой причине, связанной с безопасностью исследуемого препарата.
  7. Использование сопутствующих препаратов, которые являются мощными ингибиторами CYP3A4 (например, кларитромицин, эритромицин, итраконазол, кетоконазол, ритонавир, грейпфрут) или мощными индукторами CYP3A4 (например, фенитоин, рифампицин, зверобой продырявленный).
  8. Участие в любом другом исследовании исследуемого препарата в течение определенного периода

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть A: Деукриктибант, слепая дозировка
Участники получат дозу деукриктибанта, к которой они были рандомизированы в исследовании PHA022121-C201 (низкую, среднюю или высокую дозу, каждая из которых состоит из 3 капсул деукриктибанта или соответствующего плацебо) для перорального применения для лечения по требованию приступов HAE.
Лекарство: деукриктибант
При каждом приступе НАО перорально будут вводиться 3 капсулы деукриктибана или плацебо
Другие имена:
  • PHVS416
  • PHA121
  • РНА-022121
Лекарство: деукриктибант
Мягкие капсулы деукриктибанта будут вводиться перорально для каждого приступа НАО
Другие имена:
  • PHVS416
  • PHA121
  • РНА-022121
Экспериментальный: Часть B: Деукриктибант, открытое исследование
Участники будут получать мягкие капсулы деукриктибана для перорального применения для купирования приступов НАО по требованию.
Лекарство: деукриктибант
При каждом приступе НАО перорально будут вводиться 3 капсулы деукриктибана или плацебо
Другие имена:
  • PHVS416
  • PHA121
  • РНА-022121
Лекарство: деукриктибант
Мягкие капсулы деукриктибанта будут вводиться перорально для каждого приступа НАО
Другие имена:
  • PHVS416
  • PHA121
  • РНА-022121

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нежелательные явления, возникшие во время лечения (TEAE), связанные с лечением TEAE, серьезные нежелательные явления, возникшие во время лечения (TESAE), связанные с лечением TESAE и TEAE, приводящие к отмене деукриктибанта
Временное ограничение: С момента зачисления до завершения обучения — до 54 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
С момента зачисления до завершения обучения — до 54 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
Частота сердечных сокращений
Временное ограничение: С момента зачисления до завершения обучения — до 54 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
Они носят описательный характер, формальная статистическая проверка гипотез не проводится.
С момента зачисления до завершения обучения — до 54 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
Артериальное давление
Временное ограничение: С момента зачисления до завершения обучения — до 54 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
Будет измерено систолическое и диастолическое артериальное давление. Они носят описательный характер, формальная статистическая проверка гипотез не проводится.
С момента зачисления до завершения обучения — до 54 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
Температура тела
Временное ограничение: С момента зачисления до завершения обучения — до 54 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
Они носят описательный характер, формальная статистическая проверка гипотез не проводится.
С момента зачисления до завершения обучения — до 54 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
Клинические лабораторные исследования
Временное ограничение: С момента зачисления до завершения обучения — до 54 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
гематология, биохимический анализ крови, анализ мочи
С момента зачисления до завершения обучения — до 54 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
Электрокардиограммы
Временное ограничение: С момента зачисления до завершения обучения — до 54 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
С момента зачисления до завершения обучения — до 54 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
Физическое обследование
Временное ограничение: От зачисления до завершения исследования, до 54 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
От зачисления до завершения исследования, до 54 месяцев (в зависимости от времени зачисления).

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до наступления облегчения симптомов, определяемое как оценка общего впечатления пациента от изменений (PGI-C) как минимум «немного лучше» в течение 2 последовательных временных точек в течение 12 часов после лечения.
Временное ограничение: Оценивается через 1–12 часов после обработки.
PGI-C оценивает изменение симптомов приступа с течением времени по 7-балльной шкале ответа.
Оценивается через 1–12 часов после обработки.
Время до существенного облегчения симптомов, определяемое как достижение рейтинга PGI-C как минимум «лучше» в течение 2 последовательных точек времени в течение 12 часов после лечения.
Временное ограничение: Оценивается через 1–12 часов после обработки.
PGI-C оценивает изменение симптомов приступа с течением времени по 7-балльной шкале ответа.
Оценивается через 1–12 часов после обработки.
Время до существенного облегчения симптомов по общему впечатлению пациента о тяжести (PGI-S), определяемое как достижение снижения PGI-S на ≥1 балл по сравнению с предварительным лечением в течение 2 последовательных точек времени в течение 12 часов после лечения.
Временное ограничение: Оценивается от момента до лечения до 12 часов после лечения.
PGI-S оценивает тяжесть симптомов приступа по 5-балльной шкале ответа.
Оценивается от момента до лечения до 12 часов после лечения.
Доля приступов, получавших лечение деукриктибантом, требующих экстренной терапии в течение 24 часов после лечения
Временное ограничение: Оценивается от периода до лечения до 24 часов после лечения.
Оценивается от периода до лечения до 24 часов после лечения.
Доля приступов, при которых достигается разрешение симптомов, определяемое как достижение оценки PGI-S «отсутствует» через 24 часа после лечения.
Временное ограничение: Через 24 часа после лечения
Через 24 часа после лечения
Время до наступления облегчения симптомов, оцениваемое по снижению сводного балла VAS-3/VAS-5 (Часть A) или AMRA (Часть B) на ≥30% по сравнению с баллом до лечения
Временное ограничение: Оценено от предлечения до 48 часов после лечения
Баллы VAS/AMRA находятся в диапазоне от 0 до 100. Большее снижение означает лучший результат.
Оценено от предлечения до 48 часов после лечения
Время до существенного облегчения симптомов по шкале VAS-3/VAS-5 (Часть A) или AMRA (Часть B), определяемое как снижение на ≥50% в комбинированном балле VAS-3/VAS-5 (Часть A) или AMRA (Часть B) от исходного уровня до лечения в течение 2 последовательных временных точек в пределах 12 часов после лечения
Временное ограничение: Оценка проводилась от предлечения до 12 часов после лечения
Оценки VAS/AMRA варьируются от 0 до 100. Большее снижение означает лучший результат.
Оценка проводилась от предлечения до 12 часов после лечения
Доля приступов, пролеченных исследуемым препаратом, достигших почти полного или полного облегчения симптомов по VAS-3/VAS-5 (Часть A) или AMRA (Часть B), определяемая как все баллы по пунктам VAS-3/VAS-5/AMRA, имеющие значение ≤10 через 24 часа после лечения
Временное ограничение: Через 24 часа после лечения
Почти полное или полное облегчение симптомов определяется как сохранение значений всех отдельных показателей по шкале VAS/AMRA ≤10 в течение двух последовательных временных точек.
Через 24 часа после лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pharvaris Netherlands B.V.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Pharvaris Netherlands B.V.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 декабря 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 апреля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 мая 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 мая 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PHA022121-C303
  • 2023-505766-28-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться