Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование перорального применения PHA-022121 для экстренного лечения приступов ангионевротического отека у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком (RAPIDe-2)

10 мая 2023 г. обновлено: Pharvaris Netherlands B.V.

Фаза II/III, расширенное исследование перорально вводимого PHA-022121 для неотложного лечения приступов ангионевротического отека у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком из-за дефицита C1-ингибитора (тип I или тип II)

В этом исследовании оценивается безопасность и эффективность длительного лечения по требованию с помощью перорально вводимого PHA-022121 при приступах острого наследственного ангионевротического отека (НАО), включая приступы гортани, у пациентов с НАО из-за дефицита ингибитора С1-эстеразы (С1-ИНГ). (тип I/II). В исследование будут включены пациенты из исследования PHA022121-C201 (NCT04618211), которые решат участвовать в этом расширенном исследовании и соответствуют требованиям приемлемости.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В части A исследования будет сохранено назначение двойного слепого лечения из исследования PHA022121-C201. Лечение в части A будет состоять из 3 мягких капсул на одну вводимую дозу, как в исследовании PHA022121-C201. В части B исследования будет вводиться выбранная доза и состав PHA-022121.

Препарат PHA-022121, который будет выведен на рынок, будет представлять собой одну мягкую капсулу с дозировкой, предложенной для продажи, на основе раскрытия и оценки клинических данных исследования PHA022121-C201. Продолжительность периода лечения (Часть A плюс Часть B) зависит от времени регистрации пациента. Исследование планируется продолжать до тех пор, пока не появятся коммерческие поставки или не будут предоставлены другие средства для продолжения лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

72

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Pharvaris Clinical Team
  • Номер телефона: +31 (71) 203-6410
  • Электронная почта: clinicaltrials@pharvaris.com

Места учебы

  • Болгария
      • Sofia, Болгария
        • Рекрутинг
        • Study Site
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • Рекрутинг
        • Study Site
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10114
        • Рекрутинг
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Германия, 60596
        • Рекрутинг
        • Study Site
  • Израиль
      • Ashkelon, Израиль
        • Рекрутинг
        • Study Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Study Site
      • Barcelona, Испания, 08907
        • Рекрутинг
        • Study Site
      • Madrid, Испания, 28007
        • Рекрутинг
        • Study Site
  • Канада
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада
        • Рекрутинг
        • Study Site
  • Польша
      • Kraków, Польша
        • Рекрутинг
        • Study Site
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35209
        • Активный, не рекрутирующий
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85258
        • Активный, не рекрутирующий
        • Study Site
    • California
      • Walnut Creek, California, Соединенные Штаты, 94598
        • Активный, не рекрутирующий
        • Study Site
  • Франция
      • Grenoble, Франция, 38043
        • Рекрутинг
        • Study Site
      • Paris, Франция, 75010
        • Рекрутинг
        • Study Site
  • Чехия
      • Brno, Чехия
        • Рекрутинг
        • Study Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Подписанная и датированная форма информированного согласия
  2. Диагностика НАО типа I или II
  3. должен был получить по крайней мере 1 дозу исследуемого препарата (включая визит без приступа) в исследовании PHA022121-C201.

Ключевые критерии исключения:

  1. Беременность или кормление грудью
  2. Клинически значимая аномалия на электрокардиограмме
  3. Любое другое системное заболевание или серьезное заболевание или расстройство, которое может повлиять на безопасность пациента или его способность участвовать в исследовании.
  4. Использование ингибитора С1-эстеразы, пероральных ингибиторов калликреина, аттенуированных андрогенов, антифибринолитиков или моноклональной терапии НАО в течение определенного периода до включения в исследование
  5. История злоупотребления алкоголем или наркотиками в течение определенного периода или текущие доказательства зависимости или злоупотребления психоактивными веществами.
  6. Прекращено участие в исследовании PHA022121-C201 после регистрации по любой причине, связанной с безопасностью исследуемого препарата.
  7. Использование сопутствующих препаратов, которые являются мощными ингибиторами CYP3A4 (например, кларитромицин, эритромицин, итраконазол, кетоконазол, ритонавир, грейпфрут) или мощными индукторами CYP3A4 (например, фенитоин, рифампицин, зверобой продырявленный).
  8. Участие в любом другом исследовании исследуемого препарата в течение определенного периода

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть А: Низкая доза
Однократная низкая доза деукриктибанта
Лекарство: деукриктибант в низкой дозе
Деукриктибант мягкие капсулы для перорального применения
Другие имена:
  • PHVS416
  • PHA121
  • РНА-022121
Экспериментальный: Часть А: Средняя доза
Однократная средняя доза деукриктибанта
Лекарство: деукриктибант средняя доза
Деукриктибант мягкие капсулы для перорального применения
Другие имена:
  • PHVS416
  • PHA121
  • РНА-022121
Экспериментальный: Часть A: Высокая доза
Однократная высокая доза деукритибанта
Лекарство: деукриктибант в высоких дозах
Деукриктибант мягкие капсулы для перорального применения
Другие имена:
  • PHVS416
  • PHA121
  • РНА-022121
Экспериментальный: Часть B: Выбранная доза
Разовая доза деукриктибанта
Лекарство: выбранная доза деукриктибанта
Деукритибант в мягких капсулах для перорального применения
Другие имена:
  • PHVS416
  • PHA121
  • РНА-022121

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нежелательные явления, возникающие при лечении (TEAE), связанные с лечением нежелательные явления, серьезные нежелательные явления, возникающие при лечении (TESAE), и связанные с лечением TESAE
Временное ограничение: От зачисления до завершения обучения, до 40 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
От зачисления до завершения обучения, до 40 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
Частота сердцебиения
Временное ограничение: От зачисления до завершения обучения, до 40 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
Описательный характер, формальная статистическая проверка гипотез не проводится.
От зачисления до завершения обучения, до 40 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
Артериальное давление
Временное ограничение: От зачисления до завершения обучения, до 40 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
Будет измерено систолическое и диастолическое артериальное давление. Описательный характер, формальная статистическая проверка гипотез не проводится.
От зачисления до завершения обучения, до 40 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
Температура тела
Временное ограничение: От зачисления до завершения обучения, до 40 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
Описательный характер, формальная статистическая проверка гипотез не проводится.
От зачисления до завершения обучения, до 40 месяцев (в зависимости от времени зачисления).

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до начала купирования симптомов (TOSR), оцениваемое по 3- или 5-симптомной визуальной аналоговой шкале (ВАШ-3 или ВАШ-5)
Временное ограничение: Оценивается от предварительной обработки до 48 часов после обработки
ВАШ-3 (негортанные приступы) и ВАШ-5 (ларингеальные приступы) варьируются от 0 до 100. Облегчение симптомов определяется как снижение на 50% или более баллов по ВАШ-3 или ВАШ-5 по сравнению со значением до лечения.
Оценивается от предварительной обработки до 48 часов после обработки
Время до почти полного или полного купирования симптомов (TACSR и TCSR), оцениваемое по ВАШ-3 или ВАШ-5
Временное ограничение: Оценивается от предварительной обработки до 48 часов после обработки
Оценки по ВАШ варьируются от 0 до 100. Почти полное купирование симптомов определяется, когда все 3 отдельных балла по ВАШ по ВАШ-3 или ВАШ-5 имеют значение < 10. Полное купирование симптомов определяется как 0 баллов по всем трем индивидуальным показателям ВАШ по ВАШ-3 или ВАШ-5.
Оценивается от предварительной обработки до 48 часов после обработки
Время до улучшения симптомов на основе общего впечатления пациента о степени тяжести (PGI-S)
Временное ограничение: Оценивается от предварительной обработки до 48 часов после обработки
PGI-S оценивает тяжесть симптомов приступа по 5-балльной шкале ответов.
Оценивается от предварительной обработки до 48 часов после обработки
Время до улучшения симптомов на основе общего впечатления пациента об изменении (PGI-C)
Временное ограничение: Оценивается от предварительной обработки до 48 часов после обработки
PGI-C оценивает изменение симптомов приступа с течением времени по 7-балльной шкале ответов.
Оценивается от предварительной обработки до 48 часов после обработки
Изменение оценки по ВАШ-3 и индивидуальной оценки по ВАШ от до лечения до 4 часов после лечения для неларингеальных приступов
Временное ограничение: До обработки и через 4 часа после обработки
Оценки по ВАШ-3 варьируются от 0 до 100. Большее сокращение означает лучший результат.
До обработки и через 4 часа после обработки
Изменение средней тяжести симптомокомплекса (MSCS)
Временное ограничение: Оценивается от предварительной обработки до 48 часов после обработки
Оценки MSCS варьируются от 0 до 3. Более высокая оценка означает худший результат.
Оценивается от предварительной обработки до 48 часов после обработки
Оценка результатов лечения (TOS)
Временное ограничение: Оценивается от предварительной обработки до 4 часов после обработки
Показатели TOS варьируются от -100 до 100. Положительный балл указывает на улучшение, 0 баллов указывает на отсутствие изменений, а отрицательный балл указывает на ухудшение по сравнению с состоянием до лечения.
Оценивается от предварительной обработки до 4 часов после обработки
Доля приступов, вылеченных PHA-022121, требующих второй дозы PHA-022121
Временное ограничение: От зачисления до завершения обучения, до 40 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
От зачисления до завершения обучения, до 40 месяцев (в зависимости от времени зачисления).
Опросник удовлетворенности лечением для оценки лекарств (TSQM)
Временное ограничение: 48 часов после обработки
Оценки TSQM варьируются от 0 до 100. Более высокий балл означает лучший результат.
48 часов после обработки

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pharvaris Netherlands B.V.

Следователи

  • Главный следователь: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 декабря 2022 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 декабря 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 апреля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 мая 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 мая 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 мая 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 мая 2023 г.

Последняя проверка

1 мая 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PHA022121-C303

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования деукриктибант в низкой дозе

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Ecuador

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться