Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitbreidingsstudie van orale PHA-022121 voor acute behandeling van angio-oedeemaanvallen bij patiënten met erfelijk angio-oedeem (RAPIDe-2)

20 juli 2026 bijgewerkt door: Pharvaris Netherlands B.V.

Een fase II/III uitbreidingsstudie van oraal toegediende PHA-022121 voor de acute behandeling van angio-oedeemaanvallen bij patiënten met erfelijk angio-oedeem als gevolg van C1-remmerdeficiëntie (type I of type II)

Deze studie evalueert de veiligheid en werkzaamheid van langdurige on-demand-behandeling met oraal toegediende PHA-022121 voor acute erfelijke angio-oedeem (HAE)-aanvallen, waaronder larynxaanvallen, bij patiënten met HAE als gevolg van C1-esteraseremmer (C1-INH)-deficiëntie (type I/II). De studie zal patiënten uit studie PHA022121-C201 (NCT04618211) inschrijven die ervoor kiezen om deel te nemen aan deze uitbreidingsstudie en die voldoen aan de geschiktheidsvereisten.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In deel A van het onderzoek wordt de dubbelblinde behandelingsopdracht van onderzoek PHA022121-C201 behouden. De behandeling in deel A zal bestaan ​​uit 3 zachte capsules per toegediende dosis zoals in onderzoek PHA022121-C201. In deel B van het onderzoek zullen de geselecteerde dosis en formulering van PHA-022121 worden toegediend.

De PHA-022121-formulering die op de markt zal worden gebracht, zal één enkele zachte capsule zijn met de sterkte die wordt voorgesteld voor marketing, op basis van de deblindering en evaluatie van klinische gegevens uit onderzoek PHA022121-C201. De duur van de behandelingsperiode (deel A plus deel B) is afhankelijk van het tijdstip van inschrijving van de patiënt. Het is de bedoeling dat de studie wordt voortgezet totdat er commercieel aanbod beschikbaar is of er een ander middel voor voortgezette behandeling kan worden geboden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, B1629AHJ
        • Study Site
      • Salta, Argentinië, 4400
        • Study Site
  • Australië
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australië, 2560
        • Study Site
  • Brazilië
      • Ribeirão Preto, Brazilië, 14048-900
        • Study Site
      • Santo André, Brazilië, 09060-870
        • Study Site
      • São Paulo, Brazilië, 05403-000
        • Study Site
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazilië, 41950-640
        • Study Site
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgarije, 1680
        • Study Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Study Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Study Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 12203
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Duitsland, 60596
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Duitsland, 60590
        • Study Site
      • Lübeck, Duitsland, 23538
        • Study Site
  • Frankrijk
      • Grenoble, Frankrijk, 38043
        • Study Site
      • Paris, Frankrijk, 75571
        • Study Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1088
        • Study Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Study Site
  • Israël
      • Ashkelon, Israël, 78278
        • Study Site
  • Italië
      • Catania, Italië, 95124
        • Study Site
      • Milan, Italië, 20097
        • Study Site
      • Milan, Italië, 20138
        • Study Site
      • Naples, Italië, 80131
        • Study Site
      • Padova, Italië, 35128
        • Study Site
      • Palermo, Italië, 90146
        • Study Site
      • Roma, Italië, 00133
        • Study Site
  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 730-8518
        • Study Site
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Study Site
      • Osaka, Japan, 569-8686
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 133-8431
        • Study Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1005 AZ
        • Study Site
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk, 8036
        • Study Site
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Study Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-503
        • Study Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 918
        • Study Site
      • San Juan, Puerto Rico, 927
        • Study Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08907
        • Study Site
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Study Site
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 602 00
        • Study Site
  • Turkije (Türkiye)
      • Ankara, Turkije (Türkiye), 06230
        • Study Site
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34093
        • Study Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 2ES
        • Study Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35209
        • Study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Study Site
  • Zuid -Korea
      • Daegu, Zuid -Korea, 41944
        • Study Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 03080
        • Study Site
  • Zuid-Afrika
      • Cape Town, Zuid-Afrika, 7700
        • Study Site
  • Zweden
      • Lund, Zweden, 22185
        • Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Ondertekend en gedateerd toestemmingsformulier
  2. Diagnose van HAE type I of II
  3. moet ten minste 1 dosis onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen (inclusief het niet-aanvalsbezoek) in onderzoek PHA022121-C201.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Zwangerschap of borstvoeding
  2. Klinisch significant abnormaal elektrocardiogram
  3. Elke andere systemische ziekte of significante ziekte of stoornis die de veiligheid van de patiënt of het vermogen om aan het onderzoek deel te nemen zou kunnen verstoren
  4. Gebruik van C1-esteraseremmer, orale kallikreïneremmers, verzwakte androgenen, antifibrinolytica of monoklonale HAE-therapie binnen een bepaalde periode voorafgaand aan inschrijving
  5. Geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik binnen een bepaalde periode, of actueel bewijs van afhankelijkheid of misbruik van middelen
  6. Gestopt met onderzoek PHA022121-C201 na inschrijving vanwege veiligheidsredenen die verband houden met het onderzoeksgeneesmiddel.
  7. Gebruik van gelijktijdige medicatie die krachtige CYP3A4-remmers zijn (bijv. claritromycine, erytromycine, itraconazol, ketoconazol, ritonavir, grapefruit) of krachtige CYP3A4-inductoren (bijv. fenytoïne, rifampicine, sint-janskruid).
  8. Deelname aan een ander experimenteel geneesmiddelenonderzoek binnen een bepaalde periode

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel A: Deucrictibant, geblindeerde dosis
Deelnemers zullen de dosis deucrictibant die ze in de PHA022121-C201-studie gerandomiseerd kregen (lage, middelhoge of hoge dosis, elk bestaande uit 3 capsules deucrictibant of overeenkomstig placebo) ontvangen voor oraal gebruik bij on-demandbehandeling van HAE-aanvallen.
Geneesmiddel: deucrictibant
3 capsules deucrictibant of overeenkomend placebo worden oraal toegediend voor elke HAE-aanval
Andere namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Geneesmiddel: deucrictibant
deucrictibant soft capsules zullen oraal worden toegediend voor elke HAE-aanval
Andere namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimenteel: Deel B: Deucrictibant, open-label
Deelnemers zullen deucrictibant zachte capsules voor oraal gebruik ontvangen voor de on-demand behandeling van HAE-aanvallen.
Geneesmiddel: deucrictibant
3 capsules deucrictibant of overeenkomend placebo worden oraal toegediend voor elke HAE-aanval
Andere namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Geneesmiddel: deucrictibant
deucrictibant soft capsules zullen oraal worden toegediend voor elke HAE-aanval
Andere namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), behandelingsgerelateerde TEAE's, tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE's), behandelingsgerelateerde TESAE's en TEAE's die leiden tot stopzetting van deucrictibant
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, maximaal 54 maanden (afhankelijk van het tijdstip van inschrijving).
Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, maximaal 54 maanden (afhankelijk van het tijdstip van inschrijving).
Hartslag
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, maximaal 54 maanden (afhankelijk van het tijdstip van inschrijving).
Omdat het een beschrijvend karakter heeft, zal er geen formele statistische toetsing van hypothesen worden uitgevoerd.
Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, maximaal 54 maanden (afhankelijk van het tijdstip van inschrijving).
Bloeddruk
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, maximaal 54 maanden (afhankelijk van het tijdstip van inschrijving).
De systolische en diastolische bloeddruk worden gemeten. Omdat het een beschrijvend karakter heeft, zal er geen formele statistische toetsing van hypothesen worden uitgevoerd.
Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, maximaal 54 maanden (afhankelijk van het tijdstip van inschrijving).
Lichaamstemperatuur
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, maximaal 54 maanden (afhankelijk van het tijdstip van inschrijving).
Omdat het een beschrijvend karakter heeft, zal er geen formele statistische toetsing van hypothesen worden uitgevoerd.
Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, maximaal 54 maanden (afhankelijk van het tijdstip van inschrijving).
Klinische laboratoriumtests
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, maximaal 54 maanden (afhankelijk van het tijdstip van inschrijving).
hematologie, bloedchemie, urineonderzoek
Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, maximaal 54 maanden (afhankelijk van het tijdstip van inschrijving).
Elektrocardiogrammen
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, maximaal 54 maanden (afhankelijk van het tijdstip van inschrijving).
Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, maximaal 54 maanden (afhankelijk van het tijdstip van inschrijving).
Lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Van de inschrijving tot het voltooien van de studie, tot 54 maanden (afhankelijk van de inschrijvingstijd).
Van de inschrijving tot het voltooien van de studie, tot 54 maanden (afhankelijk van de inschrijvingstijd).

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot aanvang van verlichting van de symptomen, gedefinieerd als de Patient Global Impression of Change (PGI-C)-beoordeling van ten minste "een beetje beter" gedurende 2 opeenvolgende tijdstippen binnen 12 uur na de behandeling
Tijdsspanne: Beoordeeld vanaf 1 uur tot 12 uur na de behandeling
PGI-C evalueert de verandering in de aanvalssymptomen in de loop van de tijd met een responsschaal van 7 punten.
Beoordeeld vanaf 1 uur tot 12 uur na de behandeling
Tijd tot substantiële verlichting van de symptomen, gedefinieerd als het bereiken van een PGI-C-beoordeling van ten minste ‘beter’ gedurende 2 opeenvolgende tijdstippen binnen 12 uur na de behandeling
Tijdsspanne: Beoordeeld vanaf 1 uur tot 12 uur na de behandeling
PGI-C evalueert de verandering in de aanvalssymptomen in de loop van de tijd met een responsschaal van 7 punten.
Beoordeeld vanaf 1 uur tot 12 uur na de behandeling
Tijd tot substantiële symptoomverlichting volgens Patient Global Impression of Severity (PGI-S), gedefinieerd als het bereiken van ≥1 puntreductie in PGI-S ten opzichte van vóór de behandeling gedurende 2 opeenvolgende tijdstippen binnen 12 uur na de behandeling
Tijdsspanne: Beoordeeld vanaf de voorbehandeling tot 12 uur na de behandeling
PGI-S evalueert de ernst van aanvalssymptomen met een 5-punts responsschaal.
Beoordeeld vanaf de voorbehandeling tot 12 uur na de behandeling
Percentage met deucrictibant behandelde aanvallen waarbij binnen 24 uur na de behandeling noodmedicatie nodig is
Tijdsspanne: Beoordeeld vanaf de voorbehandeling tot 24 uur na de behandeling
Beoordeeld vanaf de voorbehandeling tot 24 uur na de behandeling
Proportie van aanvallen waarbij symptomen zijn opgelost, gedefinieerd als het behalen van een PGI-S-beoordeling van "geen" 24 uur na de behandeling.
Tijdsspanne: 24 uur na behandeling
24 uur na behandeling
Tijd tot het begin van symptoomverlichting, beoordeeld door een ≥30% reductie in VAS-3/VAS-5 (Deel A) of AMRA (Deel B) samengestelde score ten opzichte van de score voor behandeling
Tijdsspanne: Beoordeeld van vóór de behandeling tot 48 uur na de behandeling
VAS/AMRA-scores variëren tussen 0 en 100. Een grotere reductie betekent een beter resultaat.
Beoordeeld van vóór de behandeling tot 48 uur na de behandeling
Tijd tot aanzienlijke symptoomverlichting volgens VAS-3/VAS-5 (Deel A) of AMRA (Deel B), gedefinieerd als een ≥50% vermindering in de VAS-3/VAS-5 (Deel A) of AMRA (Deel B) samengestelde score ten opzichte van de pre-behandeling voor 2 opeenvolgende tijdspunten binnen 12 uur na de behandeling
Tijdsspanne: Beoordeeld van vóór de behandeling tot 12 uur na de behandeling
VAS/AMRA-scores variëren tussen 0 en 100. Een grotere afname betekent een beter resultaat.
Beoordeeld van vóór de behandeling tot 12 uur na de behandeling
Aandeel van met studiegeneesmiddel behandelde aanvallen waarbij bijna volledige of volledige symptoomverlichting werd bereikt volgens VAS-3/VAS-5 (deel A) of AMRA (deel B), gedefinieerd als alle itemscores in VAS-3/VAS-5/AMRA met een waarde ≤10 24 uur na behandeling
Tijdsspanne: 24 uur na behandeling
Bijna volledige of volledige symptoomverlichting wordt gedefinieerd als alle individuele itemscores in VAS/AMRA met een waarde ≤10 die gedurende 2 opeenvolgende tijdspunten worden volgehouden.
24 uur na behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Pharvaris Netherlands B.V.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 december 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 april 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 mei 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 mei 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PHA022121-C303
  • 2023-505766-28-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren