Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitbreidingsstudie van orale PHA-022121 voor acute behandeling van angio-oedeemaanvallen bij patiënten met erfelijk angio-oedeem (RAPIDe-2)

10 mei 2023 bijgewerkt door: Pharvaris Netherlands B.V.

Een fase II/III uitbreidingsstudie van oraal toegediende PHA-022121 voor de acute behandeling van angio-oedeemaanvallen bij patiënten met erfelijk angio-oedeem als gevolg van C1-remmerdeficiëntie (type I of type II)

Deze studie evalueert de veiligheid en werkzaamheid van langdurige on-demand-behandeling met oraal toegediende PHA-022121 voor acute erfelijke angio-oedeem (HAE)-aanvallen, waaronder larynxaanvallen, bij patiënten met HAE als gevolg van C1-esteraseremmer (C1-INH)-deficiëntie (type I/II). De studie zal patiënten uit studie PHA022121-C201 (NCT04618211) inschrijven die ervoor kiezen om deel te nemen aan deze uitbreidingsstudie en die voldoen aan de geschiktheidsvereisten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In deel A van het onderzoek wordt de dubbelblinde behandelingsopdracht van onderzoek PHA022121-C201 behouden. De behandeling in deel A zal bestaan ​​uit 3 zachte capsules per toegediende dosis zoals in onderzoek PHA022121-C201. In deel B van het onderzoek zullen de geselecteerde dosis en formulering van PHA-022121 worden toegediend.

De PHA-022121-formulering die op de markt zal worden gebracht, zal één enkele zachte capsule zijn met de sterkte die wordt voorgesteld voor marketing, op basis van de deblindering en evaluatie van klinische gegevens uit onderzoek PHA022121-C201. De duur van de behandelingsperiode (deel A plus deel B) is afhankelijk van het tijdstip van inschrijving van de patiënt. Het is de bedoeling dat de studie wordt voortgezet totdat er commercieel aanbod beschikbaar is of er een ander middel voor voortgezette behandeling kan worden geboden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

72

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije
        • Werving
        • Study Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada
        • Werving
        • Study Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10114
        • Werving
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Duitsland, 60596
        • Werving
        • Study Site
  • Frankrijk
      • Grenoble, Frankrijk, 38043
        • Werving
        • Study Site
      • Paris, Frankrijk, 75010
        • Werving
        • Study Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Werving
        • Study Site
  • Israël
      • Ashkelon, Israël
        • Werving
        • Study Site
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Werving
        • Study Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Werving
        • Study Site
      • Barcelona, Spanje, 08907
        • Werving
        • Study Site
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Werving
        • Study Site
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië
        • Werving
        • Study Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35209
        • Actief, niet wervend
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85258
        • Actief, niet wervend
        • Study Site
    • California
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • Actief, niet wervend
        • Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Ondertekend en gedateerd toestemmingsformulier
  2. Diagnose van HAE type I of II
  3. moet ten minste 1 dosis onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen (inclusief het niet-aanvalsbezoek) in onderzoek PHA022121-C201.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Zwangerschap of borstvoeding
  2. Klinisch significant abnormaal elektrocardiogram
  3. Elke andere systemische ziekte of significante ziekte of stoornis die de veiligheid van de patiënt of het vermogen om aan het onderzoek deel te nemen zou kunnen verstoren
  4. Gebruik van C1-esteraseremmer, orale kallikreïneremmers, verzwakte androgenen, antifibrinolytica of monoklonale HAE-therapie binnen een bepaalde periode voorafgaand aan inschrijving
  5. Geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik binnen een bepaalde periode, of actueel bewijs van afhankelijkheid of misbruik van middelen
  6. Gestopt met onderzoek PHA022121-C201 na inschrijving vanwege veiligheidsredenen die verband houden met het onderzoeksgeneesmiddel.
  7. Gebruik van gelijktijdige medicatie die krachtige CYP3A4-remmers zijn (bijv. claritromycine, erytromycine, itraconazol, ketoconazol, ritonavir, grapefruit) of krachtige CYP3A4-inductoren (bijv. fenytoïne, rifampicine, sint-janskruid).
  8. Deelname aan een ander experimenteel geneesmiddelenonderzoek binnen een bepaalde periode

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel A: Lage dosis
Enkele lage dosis deucrictibant
Geneesmiddel: deucrictibant lage dosis
deucrictibant zachte capsules voor oraal gebruik
Andere namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimenteel: Deel A: Gemiddelde dosis
Enkele middelgrote dosis deucrictibant
Geneesmiddel: deucrictibant middelmatige dosis
deucrictibant zachte capsules voor oraal gebruik
Andere namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimenteel: Deel A: Hoge dosis
Enkele hoge dosis deucrictibant
Geneesmiddel: deucrictibant hoge dosis
deucrictibant zachte capsules voor oraal gebruik
Andere namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimenteel: Deel B: geselecteerde dosis
Eenmalige dosis deucrictibant
Geneesmiddel: deucrictibant geselecteerde dosis
deucrictibant zachte capsule voor oraal gebruik
Andere namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's), aan de behandeling gerelateerde TEAE's, aan de behandeling optredende ernstige ongewenste voorvallen (TESAE's) en aan de behandeling gerelateerde TESAE's
Tijdsspanne: Van inschrijving tot voltooiing van de studie, tot 40 maanden (afhankelijk van tijdstip van inschrijving).
Van inschrijving tot voltooiing van de studie, tot 40 maanden (afhankelijk van tijdstip van inschrijving).
Hartslag
Tijdsspanne: Van inschrijving tot voltooiing van de studie, tot 40 maanden (afhankelijk van tijdstip van inschrijving).
Beschrijvend van aard, er zullen geen formele statistische hypothesetesten worden uitgevoerd.
Van inschrijving tot voltooiing van de studie, tot 40 maanden (afhankelijk van tijdstip van inschrijving).
Bloeddruk
Tijdsspanne: Van inschrijving tot voltooiing van de studie, tot 40 maanden (afhankelijk van tijdstip van inschrijving).
De systolische en diastolische bloeddruk worden gemeten. Beschrijvend van aard, er zullen geen formele statistische hypothesetesten worden uitgevoerd.
Van inschrijving tot voltooiing van de studie, tot 40 maanden (afhankelijk van tijdstip van inschrijving).
Lichaamstemperatuur
Tijdsspanne: Van inschrijving tot voltooiing van de studie, tot 40 maanden (afhankelijk van tijdstip van inschrijving).
Beschrijvend van aard, er zullen geen formele statistische hypothesetesten worden uitgevoerd.
Van inschrijving tot voltooiing van de studie, tot 40 maanden (afhankelijk van tijdstip van inschrijving).

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot aanvang van symptoomverlichting (TOSR) beoordeeld door de 3- of 5-symptoom visuele analoge schaalscore (VAS-3 of VAS-5)
Tijdsspanne: Beoordeeld van voor de behandeling tot 48 uur na de behandeling
VAS-3 (niet-larynxaanvallen) en VAS-5 (larynxaanvallen) scores variëren tussen 0 en 100. Symptoomverlichting wordt gedefinieerd als een vermindering van 50% of meer van de VAS-3- of VAS-5-score ten opzichte van de waarde van voor de behandeling.
Beoordeeld van voor de behandeling tot 48 uur na de behandeling
Tijd tot bijna volledige of volledige symptoomverlichting (TACSR en TCSR) beoordeeld door VAS-3 of VAS-5
Tijdsspanne: Beoordeeld van voor de behandeling tot 48 uur na de behandeling
VAS-scores variëren tussen 0 en 100. Vrijwel volledige symptoomverlichting wordt gedefinieerd als alle 3 individuele VAS-scores van de VAS-3 of VAS-5 met een waarde < 10. Volledige symptoomverlichting wordt gedefinieerd als alle 3 individuele VAS-scores van de VAS-3 of VAS-5 met een waarde van 0.
Beoordeeld van voor de behandeling tot 48 uur na de behandeling
Tijd tot verbetering van de symptomen op basis van de globale indruk van de ernst van de patiënt (PGI-S)
Tijdsspanne: Beoordeeld van voor de behandeling tot 48 uur na de behandeling
PGI-S evalueert de ernst van aanvalssymptomen met een 5-punts responsschaal.
Beoordeeld van voor de behandeling tot 48 uur na de behandeling
Tijd tot verbetering van de symptomen op basis van de algemene indruk van verandering van de patiënt (PGI-C)
Tijdsspanne: Beoordeeld van voor de behandeling tot 48 uur na de behandeling
PGI-C evalueert de verandering in de aanvalssymptomen in de loop van de tijd met een 7-punts responsschaal.
Beoordeeld van voor de behandeling tot 48 uur na de behandeling
Verandering van VAS-3-score en individuele VAS-score van voorbehandeling tot 4 uur na behandeling voor niet-larynxaanvallen
Tijdsspanne: Voorbehandeling en 4 uur nabehandeling
VAS-3-scores variëren tussen 0 en 100. Een grotere reductie betekent een beter resultaat.
Voorbehandeling en 4 uur nabehandeling
Verandering in gemiddelde score voor symptoomcomplexernst (MSCS).
Tijdsspanne: Beoordeeld van voor de behandeling tot 48 uur na de behandeling
MSCS-scores liggen tussen 0 en 3. Een hogere score betekent een slechtere uitkomst.
Beoordeeld van voor de behandeling tot 48 uur na de behandeling
Behandelingsresultaatscore (TOS)
Tijdsspanne: Beoordeeld van voorbehandeling tot 4 uur na behandeling
TOS-scores variëren tussen -100 en 100. Een positieve score geeft verbetering aan, een score van 0 betekent geen verandering en een negatieve score duidt op verslechtering ten opzichte van voorbehandeling.
Beoordeeld van voorbehandeling tot 4 uur na behandeling
Aandeel van met PHA-022121 behandelde aanvallen waarvoor een tweede dosis PHA-022121 nodig is
Tijdsspanne: Van inschrijving tot voltooiing van de studie, tot 40 maanden (afhankelijk van tijdstip van inschrijving).
Van inschrijving tot voltooiing van de studie, tot 40 maanden (afhankelijk van tijdstip van inschrijving).
Vragenlijst over behandelingstevredenheid voor medicatiescores (TSQM).
Tijdsspanne: 48 uur na de behandeling
TSQM-scores variëren van 0 tot 100. Een hogere score betekent een beter resultaat.
48 uur na de behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 december 2022

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2024

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 april 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 mei 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 mei 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 mei 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 mei 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PHA022121-C303

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijk angio-oedeem

Klinische onderzoeken op deucrictibant lage dosis

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Tunisia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren