Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie doustnej PHA-022121 w ostrym leczeniu napadów obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (RAPIDe-2)

20 lipca 2026 zaktualizowane przez: Pharvaris Netherlands B.V.

Rozszerzone badanie fazy II/III dotyczące doustnego podawania PHA-022121 w ostrym leczeniu napadów obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym spowodowanym niedoborem inhibitora C1 (typu I lub typu II)

Niniejsze badanie ocenia bezpieczeństwo i skuteczność długotrwałego leczenia na żądanie PHA-022121 podawanego doustnie w przypadku napadów ostrego dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE), w tym napadów krtani, u pacjentów z HAE z powodu niedoboru inhibitora C1-esterazy (C1-INH) (typ I/II). Do badania zostaną włączeni pacjenci z badania PHA022121-C201 (NCT04618211), którzy zdecydują się wziąć udział w tym rozszerzonym badaniu i spełnią wymagania kwalifikacyjne.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W części A badania utrzymany zostanie przydział leczenia metodą podwójnie ślepej próby z badania PHA022121-C201. Leczenie w części A będzie się składać z 3 kapsułek miękkich na podaną dawkę, jak w badaniu PHA022121-C201. W części B badania zostanie podana wybrana dawka i preparat PHA-022121.

Preparat PHA-022121, który ma zostać wprowadzony do obrotu, będzie miał postać jednej miękkiej kapsułki o mocy proponowanej do wprowadzenia do obrotu, w oparciu o odślepienie i ocenę danych klinicznych z badania PHA022121-C201. Czas trwania okresu leczenia (Część A plus Część B) zależy od czasu rejestracji pacjenta. Planuje się, że badanie będzie kontynuowane do czasu dostępności dostaw handlowych lub zapewnienia innych środków dalszego leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

150

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Cape Town, Afryka Południowa, 7700
        • Study Site
  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, B1629AHJ
        • Study Site
      • Salta, Argentyna, 4400
        • Study Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Study Site
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Study Site
      • Vienna, Austria, 1090
        • Study Site
  • Brazylia
      • Ribeirão Preto, Brazylia, 14048-900
        • Study Site
      • Santo André, Brazylia, 09060-870
        • Study Site
      • São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Study Site
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazylia, 41950-640
        • Study Site
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bułgaria, 1680
        • Study Site
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 602 00
        • Study Site
  • Francja
      • Grenoble, Francja, 38043
        • Study Site
      • Paris, Francja, 75571
        • Study Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08907
        • Study Site
      • Madrid, Hiszpania, 28007
        • Study Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1005 AZ
        • Study Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Study Site
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael, 78278
        • Study Site
  • Japonia
      • Hiroshima, Japonia, 730-8518
        • Study Site
      • Kanagawa, Japonia, 216-8511
        • Study Site
      • Osaka, Japonia, 569-8686
        • Study Site
      • Tokyo, Japonia, 113-8431
        • Study Site
      • Tokyo, Japonia, 133-8431
        • Study Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Study Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Study Site
  • Korea Południowa
      • Daegu, Korea Południowa, 41944
        • Study Site
      • Seoul, Korea Południowa, 03080
        • Study Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 12203
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Niemcy, 60596
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Niemcy, 60590
        • Study Site
      • Lübeck, Niemcy, 23538
        • Study Site
  • Polska
      • Krakow, Polska, 31-503
        • Study Site
  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko, 918
        • Study Site
      • San Juan, Portoryko, 927
        • Study Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35209
        • Study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Study Site
  • Szwecja
      • Lund, Szwecja, 22185
        • Study Site
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06230
        • Study Site
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
        • Study Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1088
        • Study Site
  • Włochy
      • Catania, Włochy, 95124
        • Study Site
      • Milan, Włochy, 20097
        • Study Site
      • Milan, Włochy, 20138
        • Study Site
      • Naples, Włochy, 80131
        • Study Site
      • Padova, Włochy, 35128
        • Study Site
      • Palermo, Włochy, 90146
        • Study Site
      • Roma, Włochy, 00133
        • Study Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 2ES
        • Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody
  2. Rozpoznanie HAE typu I lub II
  3. musieli otrzymać co najmniej 1 dawkę badanego leku (w tym wizytę bez napadu) w badaniu PHA022121-C201.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Ciąża lub karmienie piersią
  2. Klinicznie istotny nieprawidłowy elektrokardiogram
  3. Jakakolwiek inna choroba ogólnoustrojowa lub istotna choroba lub zaburzenie, które mogłyby zakłócić bezpieczeństwo pacjenta lub jego zdolność do udziału w badaniu
  4. Stosowanie inhibitora C1-esterazy, doustnych inhibitorów kalikreiny, atenuowanych androgenów, leków przeciwfibrynolitycznych lub monoklonalnej terapii HAE w określonym okresie przed włączeniem
  5. Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków w określonym okresie lub aktualne dowody uzależnienia lub nadużywania substancji
  6. Wycofano z badania PHA022121-C201 po włączeniu z jakiegokolwiek powodu bezpieczeństwa związanego z badanym lekiem.
  7. Jednoczesne stosowanie leków, które są silnymi inhibitorami CYP3A4 (np. klarytromycyna, erytromycyna, itrakonazol, ketokonazol, rytonawir, grejpfrut) lub silnymi induktorami CYP3A4 (np. fenytoina, ryfampicyna, ziele dziurawca).
  8. Udział w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego w określonym czasie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część A: Deukrycybant, ślepa dawka
Uczestnicy otrzymają dawkę deukryktybantu, do której zostali losowo przydzieleni w badaniu PHA022121-C201 (niska, średnia lub wysoka dawka, każda składająca się z 3 kapsułek deukryktybantu lub dopasowanego placebo) do stosowania doustnego w celu doraźnego leczenia ataków HAE.
Lek: deucrictibant
3 kapsułki deukryktybantu lub dopasowanego placebo będą podawane doustnie podczas każdego ataku HAE
Inne nazwy:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Lek: deukryktibant
deukryktibant w miękkich kapsułkach będzie podawany doustnie podczas każdego ataku HAE
Inne nazwy:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Eksperymentalny: Część B: Deukryptyban, otwarta
Uczestnicy otrzymają miękkie kapsułki deukriktybantu do stosowania doustnego w celu doraźnego leczenia ataków HAE.
Lek: deucrictibant
3 kapsułki deukryktybantu lub dopasowanego placebo będą podawane doustnie podczas każdego ataku HAE
Inne nazwy:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Lek: deukryktibant
deukryktibant w miękkich kapsułkach będzie podawany doustnie podczas każdego ataku HAE
Inne nazwy:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane powstałe podczas leczenia (TEAE), TEAE związane z leczeniem, poważne zdarzenia niepożądane powstałe podczas leczenia (TESAE), TESAE związane z leczeniem i TEAE prowadzące do odstawienia leku deukrytycznego
Ramy czasowe: Od zapisania się do zakończenia studiów, do 54 miesięcy (w zależności od momentu zapisania się).
Od zapisania się do zakończenia studiów, do 54 miesięcy (w zależności od momentu zapisania się).
Tętno
Ramy czasowe: Od zapisania się do zakończenia studiów, do 54 miesięcy (w zależności od momentu zapisania się).
Ma charakter opisowy i nie będzie przeprowadzane żadne formalne testowanie hipotez statystycznych.
Od zapisania się do zakończenia studiów, do 54 miesięcy (w zależności od momentu zapisania się).
Ciśnienie krwi
Ramy czasowe: Od zapisania się do zakończenia studiów, do 54 miesięcy (w zależności od momentu zapisania się).
Zmierzone zostanie ciśnienie skurczowe i rozkurczowe krwi. Ma charakter opisowy i nie będzie przeprowadzane żadne formalne testowanie hipotez statystycznych.
Od zapisania się do zakończenia studiów, do 54 miesięcy (w zależności od momentu zapisania się).
Temperatura ciała
Ramy czasowe: Od zapisania się do zakończenia studiów, do 54 miesięcy (w zależności od momentu zapisania się).
Ma charakter opisowy i nie będzie przeprowadzane żadne formalne testowanie hipotez statystycznych.
Od zapisania się do zakończenia studiów, do 54 miesięcy (w zależności od momentu zapisania się).
Kliniczne badania laboratoryjne
Ramy czasowe: Od zapisania się do zakończenia studiów, do 54 miesięcy (w zależności od momentu zapisania się).
hematologia, chemia krwi, analiza moczu
Od zapisania się do zakończenia studiów, do 54 miesięcy (w zależności od momentu zapisania się).
Elektrokardiogramy
Ramy czasowe: Od zapisania się do zakończenia studiów, do 54 miesięcy (w zależności od momentu zapisania się).
Od zapisania się do zakończenia studiów, do 54 miesięcy (w zależności od momentu zapisania się).
Badanie fizyczne
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia badań, do 54 miesięcy (zależne od czasu rejestracji).
Od rejestracji do zakończenia badań, do 54 miesięcy (zależne od czasu rejestracji).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do wystąpienia ustąpienia objawów, definiowany jako co najmniej „trochę lepsza” ocena globalnego wrażenia pacjenta przez pacjenta (PGI-C) w 2 kolejnych punktach czasowych w ciągu 12 godzin po leczeniu
Ramy czasowe: Oceniano od 1 godziny do 12 godzin po zabiegu
PGI-C ocenia zmianę objawów napadu w czasie za pomocą 7-punktowej skali reakcji.
Oceniano od 1 godziny do 12 godzin po zabiegu
Czas do znacznego złagodzenia objawów, definiowany jako osiągnięcie co najmniej „lepszej” oceny PGI-C przez 2 kolejne punkty czasowe w ciągu 12 godzin po leczeniu
Ramy czasowe: Oceniano od 1 godziny do 12 godzin po zabiegu
PGI-C ocenia zmianę objawów napadu w czasie za pomocą 7-punktowej skali reakcji.
Oceniano od 1 godziny do 12 godzin po zabiegu
Czas do znacznego złagodzenia objawów według globalnego wrażenia pacjenta (PGI-S), zdefiniowanego jako osiągnięcie ≥1 punktu redukcji PGI-S w porównaniu z leczeniem wstępnym przez 2 kolejne punkty czasowe w ciągu 12 godzin po leczeniu
Ramy czasowe: Oceniano od fazy wstępnej do 12 godzin po zabiegu
PGI-S ocenia nasilenie objawów napadu za pomocą 5-punktowej skali reakcji.
Oceniano od fazy wstępnej do 12 godzin po zabiegu
Odsetek napadów leczonych deukryptantem wymagających zastosowania leku doraźnego w ciągu 24 godzin po leczeniu
Ramy czasowe: Oceniano od fazy wstępnej do 24 godzin po zabiegu
Oceniano od fazy wstępnej do 24 godzin po zabiegu
Proporcja ataków, w których uzyskano ustąpienie objawów, zdefiniowana jako osiągnięcie oceny PGI-S „brak” w ciągu 24 godzin po leczeniu.
Ramy czasowe: Po 24 godzinach od leczenia
Po 24 godzinach od leczenia
Czas do wystąpienia ulgi w objawach, oceniany na podstawie zmniejszenia złożonego wyniku VAS-3/VAS-5 (część A) lub AMRA (część B) o ≥30% w porównaniu z wynikiem przed leczeniem
Ramy czasowe: Oceniano od momentu przed leczeniem do 48 godzin po leczeniu
Wyniki VAS/AMRA mieszczą się w przedziale od 0 do 100. Większa redukcja oznacza lepszy wynik.
Oceniano od momentu przed leczeniem do 48 godzin po leczeniu
Czas do istotnego złagodzenia objawów według skali VAS-3/VAS-5 (część A) lub AMRA (część B), zdefiniowany jako redukcja o ≥50% w skali VAS-3/VAS-5 (część A) lub w skali złożonej AMRA (część B) w porównaniu do stanu przed leczeniem, utrzymująca się przez 2 kolejne punkty czasowe w ciągu 12 godzin po leczeniu
Ramy czasowe: Oceniano od momentu przed leczeniem do 12 godzin po leczeniu
Wyniki VAS/AMRA mieszczą się w zakresie od 0 do 100. Większa redukcja oznacza lepszy wynik.
Oceniano od momentu przed leczeniem do 12 godzin po leczeniu
Proporcja napadów leczonych badanym lekiem, w których osiągnięto niemal całkowitą lub całkowitą ulgę w objawach według VAS-3/VAS-5 (część A) lub AMRA (część B), zdefiniowana jako wszystkie wyniki pozycji w VAS-3/VAS-5/AMRA o wartości ≤10 po 24 godzinach od leczenia
Ramy czasowe: Po 24 godzinach od leczenia
Prawie całkowite lub całkowite ustąpienie objawów definiuje się jako sytuację, w której wszystkie indywidualne wyniki pozycji w skali VAS/AMRA mają wartość ≤10 utrzymującą się przez 2 kolejne punkty czasowe.
Po 24 godzinach od leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Pharvaris Netherlands B.V.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 maja 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 maja 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PHA022121-C303
  • 2023-505766-28-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj