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Verlängerungsstudie zu oralem PHA-022121 zur akuten Behandlung von Angioödem-Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem (RAPIDe-2)

20. Juli 2026 aktualisiert von: Pharvaris Netherlands B.V.

Eine Verlängerungsstudie der Phase II/III mit oral verabreichtem PHA-022121 zur akuten Behandlung von Angioödem-Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem aufgrund von C1-Inhibitor-Mangel (Typ I oder Typ II)

Diese Studie bewertet die Sicherheit und Wirksamkeit einer bedarfsgerechten Langzeitbehandlung mit oral verabreichtem PHA-022121 für Attacken des akuten hereditären Angioödems (HAE), einschließlich Kehlkopfattacken, bei Patienten mit HAE aufgrund eines Mangels an C1-Esterase-Inhibitoren (C1-INH). (Typ I/II). In die Studie werden Patienten aus der Studie PHA022121-C201 (NCT04618211) aufgenommen, die sich für die Teilnahme an dieser Verlängerungsstudie entscheiden und die Eignungsvoraussetzungen erfüllen.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In Teil A der Studie wird die doppelblinde Behandlungszuordnung aus Studie PHA022121-C201 beibehalten. Die Behandlung in Teil A besteht aus 3 Weichkapseln pro verabreichter Dosis wie in Studie PHA022121-C201. In Teil B der Studie wird die ausgewählte Dosis und Formulierung von PHA-022121 verabreicht.

Die zu vermarktende Formulierung von PHA-022121 wird eine einzelne Weichkapsel in der für die Vermarktung vorgeschlagenen Stärke sein, basierend auf der Entblindung und Bewertung der klinischen Daten aus der Studie PHA022121-C201. Die Dauer des Behandlungszeitraums (Teil A plus Teil B) hängt vom Zeitpunkt der Patientenaufnahme ab. Die Studie soll fortgesetzt werden, bis eine kommerzielle Versorgung verfügbar ist oder andere Mittel zur Fortsetzung der Behandlung bereitgestellt werden können.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

150

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, B1629AHJ
        • Study Site
      • Salta, Argentinien, 4400
        • Study Site
  • Australien
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australien, 2560
        • Study Site
  • Brasilien
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14048-900
        • Study Site
      • Santo André, Brasilien, 09060-870
        • Study Site
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Study Site
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasilien, 41950-640
        • Study Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgarien, 1680
        • Study Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 12203
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Deutschland, 60596
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Deutschland, 60590
        • Study Site
      • Lübeck, Deutschland, 23538
        • Study Site
  • Frankreich
      • Grenoble, Frankreich, 38043
        • Study Site
      • Paris, Frankreich, 75571
        • Study Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Study Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 78278
        • Study Site
  • Italien
      • Catania, Italien, 95124
        • Study Site
      • Milan, Italien, 20097
        • Study Site
      • Milan, Italien, 20138
        • Study Site
      • Naples, Italien, 80131
        • Study Site
      • Padova, Italien, 35128
        • Study Site
      • Palermo, Italien, 90146
        • Study Site
      • Roma, Italien, 00133
        • Study Site
  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 730-8518
        • Study Site
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Study Site
      • Osaka, Japan, 569-8686
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 133-8431
        • Study Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Study Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Study Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1005 AZ
        • Study Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-503
        • Study Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 918
        • Study Site
      • San Juan, Puerto Rico, 927
        • Study Site
  • Schweden
      • Lund, Schweden, 22185
        • Study Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Study Site
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Study Site
  • Südafrika
      • Cape Town, Südafrika, 7700
        • Study Site
  • Südkorea
      • Daegu, Südkorea, 41944
        • Study Site
      • Seoul, Südkorea, 03080
        • Study Site
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 602 00
        • Study Site
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06230
        • Study Site
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34093
        • Study Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1088
        • Study Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35209
        • Study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Vereinigte Staaten, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Study Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 2ES
        • Study Site
  • Österreich
      • Graz, Österreich, 8036
        • Study Site
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung
  2. Diagnose HAE Typ I oder II
  3. muss in der Studie PHA022121-C201 mindestens 1 Dosis des Studienmedikaments (einschließlich des Besuchs ohne Angriff) erhalten haben.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Schwangerschaft oder Stillzeit
  2. Klinisch signifikantes anormales Elektrokardiogramm
  3. Jede andere systemische Erkrankung oder signifikante Erkrankung oder Störung, die die Sicherheit oder Fähigkeit des Patienten zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde
  4. Verwendung von C1-Esterase-Inhibitoren, oralen Kallikrein-Inhibitoren, attenuierten Androgenen, Antifibrinolytika oder monoklonaler HAE-Therapie innerhalb eines definierten Zeitraums vor der Einschreibung
  5. Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch innerhalb eines bestimmten Zeitraums oder aktuelle Hinweise auf Drogenabhängigkeit oder -missbrauch
  6. Abbruch der Studie PHA022121-C201 nach Aufnahme aus Sicherheitsgründen im Zusammenhang mit dem Studienmedikament.
  7. Verwendung von Begleitmedikamenten, die starke CYP3A4-Hemmer (z. B. Clarithromycin, Erythromycin, Itraconazol, Ketoconazol, Ritonavir, Grapefruit) oder starke CYP3A4-Induktoren (z. B. Phenytoin, Rifampicin, Johanniskraut) sind.
  8. Teilnahme an einer anderen Arzneimittelstudie innerhalb eines festgelegten Zeitraums

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A: Deucrictibant, verblindete Dosis
Die Teilnehmer erhalten die Dosis Deucrictibant, die ihnen in der Studie PHA022121-C201 randomisiert zugeteilt wurde (niedrige, mittlere oder hohe Dosis, jeweils bestehend aus 3 Kapseln Deucrictibant oder passendem Placebo), zur oralen Anwendung für die bedarfsgesteuerte Behandlung von HAE-Attacken.
Arzneimittel: deucrictibant
3 Kapseln Deucrictibant oder passendes Placebo werden für jeden HAE-Anfall oral verabreicht.
Andere Namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Arzneimittel: deucrictibant
Deucrictibant-Weichkapseln werden oral für jeden HAE-Anfall verabreicht
Andere Namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimental: Teil B: Deucrictibant, offen
Die Teilnehmer erhalten Deucrictibant-Weichkapseln zur oralen Anwendung für die Bedarfsbehandlung von HAE-Attacken.
Arzneimittel: deucrictibant
3 Kapseln Deucrictibant oder passendes Placebo werden für jeden HAE-Anfall oral verabreicht.
Andere Namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Arzneimittel: deucrictibant
Deucrictibant-Weichkapseln werden oral für jeden HAE-Anfall verabreicht
Andere Namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs), behandlungsbedingte TEAEs, behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (TESAEs), behandlungsbedingte TESAEs und TEAEs, die zum Absetzen von Deucrictibant führen
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Abschluss des Studiums bis zu 54 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Einschreibung).
Von der Einschreibung bis zum Abschluss des Studiums bis zu 54 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Einschreibung).
Herzfrequenz
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Abschluss des Studiums bis zu 54 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Einschreibung).
Da sie beschreibender Natur sind, werden keine formalen statistischen Hypothesentests durchgeführt.
Von der Einschreibung bis zum Abschluss des Studiums bis zu 54 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Einschreibung).
Blutdruck
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Abschluss des Studiums bis zu 54 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Einschreibung).
Der systolische und diastolische Blutdruck werden gemessen. Da sie beschreibender Natur sind, werden keine formalen statistischen Hypothesentests durchgeführt.
Von der Einschreibung bis zum Abschluss des Studiums bis zu 54 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Einschreibung).
Körpertemperatur
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Abschluss des Studiums bis zu 54 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Einschreibung).
Da sie beschreibender Natur sind, werden keine formalen statistischen Hypothesentests durchgeführt.
Von der Einschreibung bis zum Abschluss des Studiums bis zu 54 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Einschreibung).
Klinische Labortests
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Abschluss des Studiums bis zu 54 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Einschreibung).
Hämatologie, Blutchemie, Urinanalyse
Von der Einschreibung bis zum Abschluss des Studiums bis zu 54 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Einschreibung).
Elektrokardiogramme
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Abschluss des Studiums bis zu 54 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Einschreibung).
Von der Einschreibung bis zum Abschluss des Studiums bis zu 54 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Einschreibung).
Körperliche Untersuchung
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zur Abschluss des Studiums bis zu 54 Monate (abhängig von der Zeit der Einschreibung).
Von der Einschreibung bis zur Abschluss des Studiums bis zu 54 Monate (abhängig von der Zeit der Einschreibung).

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Einsetzen der Symptomlinderung, definiert als Patient Global Impression of Change (PGI-C)-Bewertung von mindestens „etwas besser“ für 2 aufeinanderfolgende Zeitpunkte innerhalb von 12 Stunden nach der Behandlung
Zeitfenster: Bewertet 1 Stunde bis 12 Stunden nach der Behandlung
PGI-C bewertet die Veränderung der Anfallssymptome im Laufe der Zeit anhand einer 7-Punkte-Reaktionsskala.
Bewertet 1 Stunde bis 12 Stunden nach der Behandlung
Zeit bis zu einer wesentlichen Linderung der Symptome, definiert als Erreichen der PGI-C-Bewertung von mindestens „besser“ für 2 aufeinanderfolgende Zeitpunkte innerhalb von 12 Stunden nach der Behandlung
Zeitfenster: Bewertet 1 Stunde bis 12 Stunden nach der Behandlung
PGI-C bewertet die Veränderung der Anfallssymptome im Laufe der Zeit anhand einer 7-Punkte-Reaktionsskala.
Bewertet 1 Stunde bis 12 Stunden nach der Behandlung
Zeit bis zu einer wesentlichen Linderung der Symptome anhand des Patienten-Global-Impression-of-Severity (PGI-S), definiert als Erreichen einer Reduzierung des PGI-S um ≥1 Punkt gegenüber der Vorbehandlung für 2 aufeinanderfolgende Zeitpunkte innerhalb von 12 Stunden nach der Behandlung
Zeitfenster: Bewertet von der Vorbehandlung bis 12 Stunden nach der Behandlung
PGI-S bewertet die Schwere der Anfallssymptome anhand einer 5-Punkte-Reaktionsskala.
Bewertet von der Vorbehandlung bis 12 Stunden nach der Behandlung
Anteil der mit Deucrictibant behandelten Anfälle, die innerhalb von 24 Stunden nach der Behandlung eine Notfallmedikation erforderten
Zeitfenster: Bewertet von der Vorbehandlung bis 24 Stunden nach der Behandlung
Bewertet von der Vorbehandlung bis 24 Stunden nach der Behandlung
Anteil der Attacken, bei denen eine Symptomauflösung erreicht wird, definiert als Erreichen einer PGI-S-Bewertung von „keine“ 24 Stunden nach der Behandlung.
Zeitfenster: 24 Stunden nach der Behandlung
24 Stunden nach der Behandlung
Zeit bis zum Einsetzen der Symptomlinderung, bewertet durch eine ≥30%ige Reduktion des VAS-3/VAS-5 (Teil A) oder AMRA (Teil B) Gesamtscores im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Zeitfenster: Von vor der Behandlung bis 48 Stunden nach der Behandlung bewertet
VAS/AMRA-Werte liegen zwischen 0 und 100. Eine größere Reduktion bedeutet ein besseres Ergebnis.
Von vor der Behandlung bis 48 Stunden nach der Behandlung bewertet
Zeit bis zur wesentlichen Symptomlinderung gemäß VAS-3/VAS-5 (Teil A) oder AMRA (Teil B), definiert als eine Reduktion des VAS-3/VAS-5- (Teil A) oder AMRA- (Teil B) Gesamtscores um ≥50 % gegenüber dem Ausgangswert für 2 aufeinanderfolgende Zeitpunkte innerhalb von 12 Stunden nach der Behandlung
Zeitfenster: Von vor der Behandlung bis 12 Stunden nach der Behandlung beurteilt
VAS/AMRA-Scores liegen zwischen 0 und 100. Eine größere Reduktion bedeutet ein besseres Ergebnis.
Von vor der Behandlung bis 12 Stunden nach der Behandlung beurteilt
Anteil der mit dem Studienmedikament behandelten Attacken, die eine nahezu vollständige oder vollständige Symptomlinderung gemäß VAS-3/VAS-5 (Teil A) oder AMRA (Teil B) erreichen, definiert als alle Items in VAS-3/VAS-5/AMRA mit einem Wert ≤10 24 Stunden nach der Behandlung
Zeitfenster: 24 Stunden nach der Behandlung
Eine fast vollständige oder vollständige Symptomlinderung ist definiert als alle einzelnen Itemscores im VAS/AMRA mit einem Wert ≤10, die für 2 aufeinanderfolgende Zeitpunkte aufrechterhalten werden.
24 Stunden nach der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Pharvaris Netherlands B.V.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. April 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Mai 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Mai 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PHA022121-C303
  • 2023-505766-28-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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