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Verlängerungsstudie zu oralem PHA-022121 zur akuten Behandlung von Angioödem-Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem (RAPIDe-2)

10. Mai 2023 aktualisiert von: Pharvaris Netherlands B.V.

Eine Verlängerungsstudie der Phase II/III mit oral verabreichtem PHA-022121 zur akuten Behandlung von Angioödem-Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem aufgrund von C1-Inhibitor-Mangel (Typ I oder Typ II)

Diese Studie bewertet die Sicherheit und Wirksamkeit einer bedarfsgerechten Langzeitbehandlung mit oral verabreichtem PHA-022121 für Attacken des akuten hereditären Angioödems (HAE), einschließlich Kehlkopfattacken, bei Patienten mit HAE aufgrund eines Mangels an C1-Esterase-Inhibitoren (C1-INH). (Typ I/II). In die Studie werden Patienten aus der Studie PHA022121-C201 (NCT04618211) aufgenommen, die sich für die Teilnahme an dieser Verlängerungsstudie entscheiden und die Eignungsvoraussetzungen erfüllen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In Teil A der Studie wird die doppelblinde Behandlungszuordnung aus Studie PHA022121-C201 beibehalten. Die Behandlung in Teil A besteht aus 3 Weichkapseln pro verabreichter Dosis wie in Studie PHA022121-C201. In Teil B der Studie wird die ausgewählte Dosis und Formulierung von PHA-022121 verabreicht.

Die zu vermarktende Formulierung von PHA-022121 wird eine einzelne Weichkapsel in der für die Vermarktung vorgeschlagenen Stärke sein, basierend auf der Entblindung und Bewertung der klinischen Daten aus der Studie PHA022121-C201. Die Dauer des Behandlungszeitraums (Teil A plus Teil B) hängt vom Zeitpunkt der Patientenaufnahme ab. Die Studie soll fortgesetzt werden, bis eine kommerzielle Versorgung verfügbar ist oder andere Mittel zur Fortsetzung der Behandlung bereitgestellt werden können.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

72

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Rekrutierung
        • Study Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10114
        • Rekrutierung
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Deutschland, 60596
        • Rekrutierung
        • Study Site
  • Frankreich
      • Grenoble, Frankreich, 38043
        • Rekrutierung
        • Study Site
      • Paris, Frankreich, 75010
        • Rekrutierung
        • Study Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Rekrutierung
        • Study Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • Rekrutierung
        • Study Site
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Rekrutierung
        • Study Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrutierung
        • Study Site
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Rekrutierung
        • Study Site
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Rekrutierung
        • Study Site
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien
        • Rekrutierung
        • Study Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Rekrutierung
        • Study Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35209
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85258
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Study Site
    • California
      • Walnut Creek, California, Vereinigte Staaten, 94598
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung
  2. Diagnose HAE Typ I oder II
  3. muss in der Studie PHA022121-C201 mindestens 1 Dosis des Studienmedikaments (einschließlich des Besuchs ohne Angriff) erhalten haben.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Schwangerschaft oder Stillzeit
  2. Klinisch signifikantes anormales Elektrokardiogramm
  3. Jede andere systemische Erkrankung oder signifikante Erkrankung oder Störung, die die Sicherheit oder Fähigkeit des Patienten zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde
  4. Verwendung von C1-Esterase-Inhibitoren, oralen Kallikrein-Inhibitoren, attenuierten Androgenen, Antifibrinolytika oder monoklonaler HAE-Therapie innerhalb eines definierten Zeitraums vor der Einschreibung
  5. Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch innerhalb eines bestimmten Zeitraums oder aktuelle Hinweise auf Drogenabhängigkeit oder -missbrauch
  6. Abbruch der Studie PHA022121-C201 nach Aufnahme aus Sicherheitsgründen im Zusammenhang mit dem Studienmedikament.
  7. Verwendung von Begleitmedikamenten, die starke CYP3A4-Hemmer (z. B. Clarithromycin, Erythromycin, Itraconazol, Ketoconazol, Ritonavir, Grapefruit) oder starke CYP3A4-Induktoren (z. B. Phenytoin, Rifampicin, Johanniskraut) sind.
  8. Teilnahme an einer anderen Arzneimittelstudie innerhalb eines festgelegten Zeitraums

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A: Niedrige Dosis
Einzelne niedrige Dosis Deucrictibant
Arzneimittel: Deucrictibant niedrige Dosis
Deucrictibant-Weichkapseln zur oralen Anwendung
Andere Namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimental: Teil A: Mittlere Dosis
Einzelne mittlere Dosis Deucrictibant
Arzneimittel: Deucrictibant mittlere Dosis
Deucrictibant-Weichkapseln zur oralen Anwendung
Andere Namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimental: Teil A: Hohe Dosis
Einzelne hohe Dosis Deucrictibant
Arzneimittel: Deucrictibant hochdosiert
Deucrictibant-Weichkapseln zur oralen Anwendung
Andere Namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimental: Teil B: Ausgewählte Dosis
Einzeldosis Deucrictibant
Arzneimittel: Deucrictibant ausgewählte Dosis
Deucrictibant-Weichkapsel zur oralen Anwendung
Andere Namen:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs), behandlungsbedingte TEAEs, behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (TESAEs) und behandlungsbedingte TESAEs
Zeitfenster: Von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss bis zu 40 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Immatrikulation).
Von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss bis zu 40 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Immatrikulation).
Pulsschlag
Zeitfenster: Von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss bis zu 40 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Immatrikulation).
Da es sich um einen beschreibenden Charakter handelt, werden keine formalen statistischen Hypothesentests durchgeführt.
Von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss bis zu 40 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Immatrikulation).
Blutdruck
Zeitfenster: Von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss bis zu 40 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Immatrikulation).
Systolischer und diastolischer Blutdruck werden gemessen. Da es sich um einen beschreibenden Charakter handelt, werden keine formalen statistischen Hypothesentests durchgeführt.
Von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss bis zu 40 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Immatrikulation).
Körpertemperatur
Zeitfenster: Von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss bis zu 40 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Immatrikulation).
Da es sich um einen beschreibenden Charakter handelt, werden keine formalen statistischen Hypothesentests durchgeführt.
Von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss bis zu 40 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Immatrikulation).

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Einsetzen der Symptomlinderung (TOSR), bewertet anhand der visuellen Analogskala mit 3 oder 5 Symptomen (VAS-3 oder VAS-5)
Zeitfenster: Bewertet von der Vorbehandlung bis 48 Stunden nach der Behandlung
VAS-3 (nicht-laryngeale Attacken) und VAS-5 (laryngeale Attacken) Werte liegen zwischen 0 und 100. Symptomlinderung ist definiert als eine Verringerung des VAS-3- oder VAS-5-Scores um 50 % oder mehr gegenüber dem Wert vor der Behandlung.
Bewertet von der Vorbehandlung bis 48 Stunden nach der Behandlung
Zeit bis zur fast vollständigen oder vollständigen Linderung der Symptome (TACSR und TCSR), bewertet durch VAS-3 oder VAS-5
Zeitfenster: Bewertet von der Vorbehandlung bis 48 Stunden nach der Behandlung
VAS-Scores liegen zwischen 0 und 100. Eine nahezu vollständige Symptomlinderung ist definiert als alle 3 einzelnen VAS-Scores der VAS-3 oder VAS-5 mit einem Wert < 10. Eine vollständige Symptomlinderung ist definiert als alle 3 einzelnen VAS-Scores der VAS-3 oder VAS-5 mit einem Wert von 0.
Bewertet von der Vorbehandlung bis 48 Stunden nach der Behandlung
Zeit bis zur Besserung der Symptome basierend auf dem globalen Eindruck des Patienten vom Schweregrad (PGI-S)
Zeitfenster: Bewertet von der Vorbehandlung bis 48 Stunden nach der Behandlung
PGI-S bewertet die Schwere der Angriffssymptome mit einer 5-Punkte-Antwortskala.
Bewertet von der Vorbehandlung bis 48 Stunden nach der Behandlung
Zeit bis zur Symptomverbesserung basierend auf dem globalen Eindruck der Veränderung durch den Patienten (PGI-C)
Zeitfenster: Bewertet von der Vorbehandlung bis 48 Stunden nach der Behandlung
PGI-C bewertet die zeitliche Veränderung der Anfallssymptome mit einer 7-stufigen Antwortskala.
Bewertet von der Vorbehandlung bis 48 Stunden nach der Behandlung
Änderung des VAS-3-Scores und des individuellen VAS-Scores von der Vorbehandlung bis 4 h nach der Behandlung für nicht-laryngeale Attacken
Zeitfenster: Vorbehandlung und 4 Stunden Nachbehandlung
VAS-3-Scores liegen zwischen 0 und 100. Eine größere Reduzierung bedeutet ein besseres Ergebnis.
Vorbehandlung und 4 Stunden Nachbehandlung
Änderung des MSCS-Scores (Mean Symptom Complex Severity).
Zeitfenster: Bewertet von der Vorbehandlung bis 48 Stunden nach der Behandlung
MSCS-Scores liegen zwischen 0 und 3. Ein höherer Score bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
Bewertet von der Vorbehandlung bis 48 Stunden nach der Behandlung
Behandlungsergebnis-Score (TOS)
Zeitfenster: Bewertet von der Vorbehandlung bis 4 Stunden nach der Behandlung
Die TOS-Werte liegen zwischen -100 und 100. Ein positiver Wert zeigt eine Verbesserung an, ein Wert von 0 bedeutet keine Veränderung und ein negativer Wert zeigt eine Verschlechterung im Vergleich zur Vorbehandlung an.
Bewertet von der Vorbehandlung bis 4 Stunden nach der Behandlung
Anteil der mit PHA-022121 behandelten Attacken, die eine zweite Dosis von PHA-022121 erfordern
Zeitfenster: Von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss bis zu 40 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Immatrikulation).
Von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss bis zu 40 Monate (abhängig vom Zeitpunkt der Immatrikulation).
Behandlungszufriedenheits-Fragebogen für Medikation (TSQM)-Scores
Zeitfenster: 48 Stunden Nachbehandlung
TSQM-Scores reichen von 0 bis 100. Eine höhere Punktzahl bedeutet ein besseres Ergebnis.
48 Stunden Nachbehandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Ermittler

  • Hauptermittler: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2024

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. April 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Mai 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Mai 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PHA022121-C303

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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