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Studio di estensione del PHA-022121 orale per il trattamento acuto degli attacchi di angioedema nei pazienti con angioedema ereditario (RAPIDe-2)

10 maggio 2023 aggiornato da: Pharvaris Netherlands B.V.

Uno studio di estensione di fase II/III del PHA-022121 somministrato per via orale per il trattamento acuto degli attacchi di angioedema in pazienti con angioedema ereditario dovuto a carenza di C1-inibitore (tipo I o tipo II)

Questo studio valuta la sicurezza e l'efficacia del trattamento on-demand a lungo termine con PHA-022121 somministrato per via orale per attacchi di angioedema ereditario acuto (HAE), inclusi attacchi laringei, in pazienti con HAE dovuto a deficit di C1-esterasi inibitore (C1-INH) (tipo I/II). Lo studio arruolerà i pazienti dello Studio PHA022121-C201 (NCT04618211) che scelgono di partecipare a questo studio di estensione e soddisfano i requisiti di ammissibilità.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nella Parte A dello studio, verrà mantenuto l'assegnazione del trattamento in doppio cieco dallo Studio PHA022121-C201. Il trattamento nella Parte A consisterà in 3 capsule molli per dose somministrata come nello Studio PHA022121-C201. Nella Parte B dello studio, verranno somministrate la dose e la formulazione selezionate di PHA-022121.

La formulazione PHA-022121 da commercializzare sarà una singola capsula molle al dosaggio proposto per la commercializzazione, sulla base dell'apertura del cieco e della valutazione dei dati clinici dello Studio PHA022121-C201. La durata del periodo di trattamento (Parte A più Parte B) dipende dal momento dell'arruolamento del paziente. Si prevede che lo studio continui fino alla disponibilità di forniture commerciali o che possa essere fornito un altro mezzo per continuare il trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

72

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Reclutamento
        • Study Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada
        • Reclutamento
        • Study Site
  • Cechia
      • Brno, Cechia
        • Reclutamento
        • Study Site
  • Francia
      • Grenoble, Francia, 38043
        • Reclutamento
        • Study Site
      • Paris, Francia, 75010
        • Reclutamento
        • Study Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10114
        • Reclutamento
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Germania, 60596
        • Reclutamento
        • Study Site
  • Israele
      • Ashkelon, Israele
        • Reclutamento
        • Study Site
  • Polonia
      • Kraków, Polonia
        • Reclutamento
        • Study Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Study Site
      • Barcelona, Spagna, 08907
        • Reclutamento
        • Study Site
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Reclutamento
        • Study Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35209
        • Attivo, non reclutante
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85258
        • Attivo, non reclutante
        • Study Site
    • California
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
        • Attivo, non reclutante
        • Study Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Reclutamento
        • Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Modulo di consenso informato firmato e datato
  2. Diagnosi di HAE di tipo I o II
  3. deve aver ricevuto almeno 1 dose del farmaco in studio (inclusa la visita di non attacco) nello Studio PHA022121-C201.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Gravidanza o allattamento
  2. Elettrocardiogramma anomalo clinicamente significativo
  3. Qualsiasi altra malattia sistemica o malattia o disturbo significativo che possa interferire con la sicurezza o la capacità del paziente di partecipare allo studio
  4. Uso di inibitore della C1-esterasi, inibitori orali della callicreina, androgeni attenuati, antifibrinolitici o terapia HAE monoclonale entro un periodo definito prima dell'arruolamento
  5. Storia di abuso di alcol o droghe entro un periodo definito o prove attuali di dipendenza o abuso di sostanze
  6. Interrotto dallo Studio PHA022121-C201 dopo l'arruolamento per qualsiasi motivo di sicurezza correlato al farmaco oggetto dello studio.
  7. Uso di farmaci concomitanti che sono potenti inibitori del CYP3A4 (ad es. claritromicina, eritromicina, itraconazolo, ketoconazolo, ritonavir, pompelmo) o potenti induttori del CYP3A4 (ad es. fenitoina, rifampicina, erba di San Giovanni).
  8. Partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci entro un periodo definito

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A: Dose bassa
Singola dose bassa di deucrictibant
Droga: deucrictibante a basso dosaggio
capsule molli deucrictibant per uso orale
Altri nomi:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Sperimentale: Parte A: dose media
Singola dose media di deucrictibant
Droga: deucrictibante dose media
capsule molli deucrictibant per uso orale
Altri nomi:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Sperimentale: Parte A: dose elevata
Singola dose elevata di deucrictibant
Droga: alta dose di deucrictibante
capsule molli deucrictibant per uso orale
Altri nomi:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Sperimentale: Parte B: dose selezionata
Singola dose di deucrictibant
Droga: dose selezionata di deucrictibant
capsule molli deucrictibant per uso orale
Altri nomi:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE correlati al trattamento, eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE) e TESAE correlati al trattamento
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 40 mesi (a seconda del tempo di iscrizione).
Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 40 mesi (a seconda del tempo di iscrizione).
Frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 40 mesi (a seconda del tempo di iscrizione).
Di natura descrittiva, non verrà eseguito alcun test formale di ipotesi statistiche.
Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 40 mesi (a seconda del tempo di iscrizione).
Pressione sanguigna
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 40 mesi (a seconda del tempo di iscrizione).
Verrà misurata la pressione arteriosa sistolica e diastolica. Di natura descrittiva, non verrà eseguito alcun test formale di ipotesi statistiche.
Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 40 mesi (a seconda del tempo di iscrizione).
Temperatura corporea
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 40 mesi (a seconda del tempo di iscrizione).
Di natura descrittiva, non verrà eseguito alcun test formale di ipotesi statistiche.
Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 40 mesi (a seconda del tempo di iscrizione).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo all'insorgenza del sollievo dai sintomi (TOSR) valutato dal punteggio della scala analogica visiva a 3 o 5 sintomi (VAS-3 o VAS-5)
Lasso di tempo: Valutato dal pre-trattamento a 48 ore dopo il trattamento
I punteggi VAS-3 (attacchi non laringei) e VAS-5 (attacchi laringei) vanno da 0 a 100. Il sollievo dai sintomi è definito come una riduzione del 50% o superiore del punteggio VAS-3 o VAS-5 rispetto al valore pre-trattamento.
Valutato dal pre-trattamento a 48 ore dopo il trattamento
Tempo per il sollievo dai sintomi quasi completo o completo (TACSR e TCSR) valutato da VAS-3 o VAS-5
Lasso di tempo: Valutato dal pre-trattamento a 48 ore dopo il trattamento
I punteggi VAS vanno da 0 a 100. Il sollievo dai sintomi quasi completo è definito come tutti e 3 i punteggi VAS individuali di VAS-3 o VAS-5 con un valore < 10. Il sollievo completo dai sintomi è definito come tutti e 3 i punteggi VAS individuali di VAS-3 o VAS-5 che hanno un valore pari a 0.
Valutato dal pre-trattamento a 48 ore dopo il trattamento
Tempo al miglioramento dei sintomi in base all'impressione globale di gravità del paziente (PGI-S)
Lasso di tempo: Valutato dal pre-trattamento a 48 ore dopo il trattamento
PGI-S valuta la gravità dei sintomi di attacco con una scala di risposta a 5 punti.
Valutato dal pre-trattamento a 48 ore dopo il trattamento
Tempo al miglioramento dei sintomi in base all'impressione di cambiamento globale del paziente (PGI-C)
Lasso di tempo: Valutato dal pre-trattamento a 48 ore dopo il trattamento
PGI-C valuta il cambiamento dei sintomi di attacco nel tempo con una scala di risposta a 7 punti.
Valutato dal pre-trattamento a 48 ore dopo il trattamento
Modifica del punteggio VAS-3 e del punteggio VAS individuale dal pre-trattamento a 4 ore dopo il trattamento per attacchi non laringei
Lasso di tempo: Pre-trattamento e 4 ore post-trattamento
I punteggi VAS-3 vanno da 0 a 100. Una riduzione maggiore significa un risultato migliore.
Pre-trattamento e 4 ore post-trattamento
Variazione del punteggio di gravità media del complesso dei sintomi (MSCS).
Lasso di tempo: Valutato dal pre-trattamento a 48 ore dopo il trattamento
I punteggi MSCS vanno da 0 a 3. Un punteggio più alto significa un risultato peggiore.
Valutato dal pre-trattamento a 48 ore dopo il trattamento
Punteggio del risultato del trattamento (TOS)
Lasso di tempo: Valutato dal pre-trattamento a 4 ore dopo il trattamento
I punteggi TOS vanno da -100 a 100. Un punteggio positivo indica un miglioramento, un punteggio pari a 0 indica nessun cambiamento e un punteggio negativo indica un peggioramento rispetto al pretrattamento.
Valutato dal pre-trattamento a 4 ore dopo il trattamento
Percentuale di attacchi trattati con PHA-022121 che richiedono una seconda dose di PHA-022121
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 40 mesi (a seconda del tempo di iscrizione).
Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 40 mesi (a seconda del tempo di iscrizione).
Punteggi del questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM).
Lasso di tempo: 48 ore dopo il trattamento
I punteggi TSQM vanno da 0 a 100. Un punteggio più alto significa un risultato migliore.
48 ore dopo il trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Investigatori

  • Investigatore principale: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 dicembre 2022

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 maggio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

31 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PHA022121-C303

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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