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Studio di estensione del PHA-022121 orale per il trattamento acuto degli attacchi di angioedema nei pazienti con angioedema ereditario (RAPIDe-2)

12 giugno 2026 aggiornato da: Pharvaris Netherlands B.V.

Uno studio di estensione di fase II/III del PHA-022121 somministrato per via orale per il trattamento acuto degli attacchi di angioedema in pazienti con angioedema ereditario dovuto a carenza di C1-inibitore (tipo I o tipo II)

Questo studio valuta la sicurezza e l'efficacia del trattamento on-demand a lungo termine con PHA-022121 somministrato per via orale per attacchi di angioedema ereditario acuto (HAE), inclusi attacchi laringei, in pazienti con HAE dovuto a deficit di C1-esterasi inibitore (C1-INH) (tipo I/II). Lo studio arruolerà i pazienti dello Studio PHA022121-C201 (NCT04618211) che scelgono di partecipare a questo studio di estensione e soddisfano i requisiti di ammissibilità.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nella Parte A dello studio, verrà mantenuto l'assegnazione del trattamento in doppio cieco dallo Studio PHA022121-C201. Il trattamento nella Parte A consisterà in 3 capsule molli per dose somministrata come nello Studio PHA022121-C201. Nella Parte B dello studio, verranno somministrate la dose e la formulazione selezionate di PHA-022121.

La formulazione PHA-022121 da commercializzare sarà una singola capsula molle al dosaggio proposto per la commercializzazione, sulla base dell'apertura del cieco e della valutazione dei dati clinici dello Studio PHA022121-C201. La durata del periodo di trattamento (Parte A più Parte B) dipende dal momento dell'arruolamento del paziente. Si prevede che lo studio continui fino alla disponibilità di forniture commerciali o che possa essere fornito un altro mezzo per continuare il trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11471
        • Study site
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Study site
      • Salta, Argentina, 4400
        • Study site
  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Study site
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Study site
      • Vienna, Austria, 1090
        • Study site
  • Brasile
      • Ribeirão Preto, Brasile, 14048-900
        • Study site
      • Santo André, Brasile, 09060-870
        • Study site
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Study site
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasile, 41950-640
        • Study site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Study site
      • Sofia, Bulgaria, 1680
        • Study site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Study site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Study site
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 602 00
        • Study site
  • Corea del Sud
      • Daegu, Corea del Sud, 41944
        • Study site
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Study site
  • Francia
      • Grenoble, Francia, 38043
        • Study site
      • Paris, Francia, 75571
        • Study site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 12203
        • Study site
      • Frankfurt am Main, Germania, 60596
        • Study site
      • Frankfurt am Main, Germania, 60590
        • Study site
      • Lübeck, Germania, 23538
        • Study site
  • Giappone
      • Hiroshima, Giappone, 730-8518
        • Study site
      • Kanagawa, Giappone, 216-8511
        • Study site
      • Osaka, Giappone, 569-8686
        • Study site
      • Tokyo, Giappone, 113-8431
        • Study site
      • Tokyo, Giappone, 133-8431
        • Study site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study site
  • Israele
      • Ashkelon, Israele, 78278
        • Study site
  • Italia
      • Catania, Italia, 95124
        • Study site
      • Milan, Italia, 20097
        • Study site
      • Milan, Italia, 20138
        • Study site
      • Naples, Italia, 80131
        • Study site
      • Padova, Italia, 35128
        • Study site
      • Palermo, Italia, 90146
        • Study site
      • Roma, Italia, 00133
        • Study site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1005 AZ
        • Study site
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-503
        • Study site
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 918
        • Study site
      • San Juan, Porto Rico, 927
        • Study site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, E1 2ES
        • Study site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Study site
      • Barcelona, Spagna, 08907
        • Study site
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Study site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35209
        • Study site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85258
        • Study site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Study site
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92122
        • Study site
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • Study site
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
        • Study site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • Study site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
        • Study site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Study site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Study site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Study site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Study site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Study site
  • Sud Africa
      • Cape Town, Sud Africa, 7700
        • Study site
  • Svezia
      • Lund, Svezia, 22185
        • Study site
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06230
        • Study site
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
        • Study site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1088
        • Study site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Modulo di consenso informato firmato e datato
  2. Diagnosi di HAE di tipo I o II
  3. deve aver ricevuto almeno 1 dose del farmaco in studio (inclusa la visita di non attacco) nello Studio PHA022121-C201.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Gravidanza o allattamento
  2. Elettrocardiogramma anomalo clinicamente significativo
  3. Qualsiasi altra malattia sistemica o malattia o disturbo significativo che possa interferire con la sicurezza o la capacità del paziente di partecipare allo studio
  4. Uso di inibitore della C1-esterasi, inibitori orali della callicreina, androgeni attenuati, antifibrinolitici o terapia HAE monoclonale entro un periodo definito prima dell'arruolamento
  5. Storia di abuso di alcol o droghe entro un periodo definito o prove attuali di dipendenza o abuso di sostanze
  6. Interrotto dallo Studio PHA022121-C201 dopo l'arruolamento per qualsiasi motivo di sicurezza correlato al farmaco oggetto dello studio.
  7. Uso di farmaci concomitanti che sono potenti inibitori del CYP3A4 (ad es. claritromicina, eritromicina, itraconazolo, ketoconazolo, ritonavir, pompelmo) o potenti induttori del CYP3A4 (ad es. fenitoina, rifampicina, erba di San Giovanni).
  8. Partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci entro un periodo definito

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A: Deucrictibant, dose in cieco
I partecipanti riceveranno la dose di deucrictibant alla quale sono stati randomizzati nello studio PHA022121-C201 (dose bassa, media o alta, ciascuna consistente in 3 capsule di deucrictibant o placebo corrispondente) per uso orale per il trattamento al bisogno degli attacchi di HAE.
Droga: deucrictibant
3 capsule di deucrictibant o placebo corrispondente saranno somministrate per via orale per ogni attacco di HAE
Altri nomi:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Droga: deucrictibant
le capsule molli di deucrictibant verranno somministrate per via orale per ogni attacco di HAE
Altri nomi:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Sperimentale: Parte B: Deucrictibant, open-label
I partecipanti riceveranno capsule molli di deucrictibant per uso orale per il trattamento al bisogno degli attacchi di HAE.
Droga: deucrictibant
3 capsule di deucrictibant o placebo corrispondente saranno somministrate per via orale per ogni attacco di HAE
Altri nomi:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Droga: deucrictibant
le capsule molli di deucrictibant verranno somministrate per via orale per ogni attacco di HAE
Altri nomi:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE correlati al trattamento, eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE), TESAE correlati al trattamento e TEAE che hanno portato alla sospensione del deucrictibant
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 54 mesi (a seconda del momento dell'iscrizione).
Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 54 mesi (a seconda del momento dell'iscrizione).
Frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 54 mesi (a seconda del momento dell'iscrizione).
Di natura descrittiva, non verrà effettuata alcuna verifica formale di ipotesi statistiche.
Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 54 mesi (a seconda del momento dell'iscrizione).
Pressione sanguigna
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 54 mesi (a seconda del momento dell'iscrizione).
Verrà misurata la pressione arteriosa sistolica e diastolica. Di natura descrittiva, non verrà effettuata alcuna verifica formale di ipotesi statistiche.
Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 54 mesi (a seconda del momento dell'iscrizione).
Temperatura corporea
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 54 mesi (a seconda del momento dell'iscrizione).
Di natura descrittiva, non verrà effettuata alcuna verifica formale di ipotesi statistiche.
Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 54 mesi (a seconda del momento dell'iscrizione).
Esami clinici di laboratorio
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 54 mesi (a seconda del momento dell'iscrizione).
ematologia, chimica del sangue, analisi delle urine
Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 54 mesi (a seconda del momento dell'iscrizione).
Elettrocardiogrammi
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 54 mesi (a seconda del momento dell'iscrizione).
Dall'iscrizione al completamento degli studi, fino a 54 mesi (a seconda del momento dell'iscrizione).
Esame fisico
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento dello studio, fino a 54 mesi (dipendente dal tempo di iscrizione).
Dall'iscrizione al completamento dello studio, fino a 54 mesi (dipendente dal tempo di iscrizione).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo all'insorgenza del sollievo dei sintomi, definito come valutazione dell'impressione globale di cambiamento del paziente (PGI-C) di almeno "leggermente migliore" per 2 punti temporali consecutivi entro 12 ore dopo il trattamento
Lasso di tempo: Valutato da 1 ora a 12 ore dopo il trattamento
PGI-C valuta il cambiamento dei sintomi dell'attacco nel tempo con una scala di risposta a 7 punti.
Valutato da 1 ora a 12 ore dopo il trattamento
Tempo necessario per ottenere un sostanziale sollievo dai sintomi, definito come il raggiungimento della valutazione PGI-C almeno "migliore" per 2 punti temporali consecutivi entro 12 ore dal trattamento
Lasso di tempo: Valutato da 1 ora a 12 ore dopo il trattamento
PGI-C valuta il cambiamento dei sintomi dell'attacco nel tempo con una scala di risposta a 7 punti.
Valutato da 1 ora a 12 ore dopo il trattamento
Tempo necessario per ottenere un sostanziale sollievo dai sintomi in base all'impressione globale di gravità del paziente (PGI-S), definito come il raggiungimento di una riduzione ≥ 1 punto nel PGI-S dal pre-trattamento per 2 punti temporali consecutivi entro 12 ore dopo il trattamento
Lasso di tempo: Valutato dal pre-trattamento alle 12 ore dopo il trattamento
PGI-S valuta la gravità dei sintomi dell'attacco con una scala di risposta a 5 punti.
Valutato dal pre-trattamento alle 12 ore dopo il trattamento
Proporzione di attacchi trattati con deucrictibant che richiedono farmaci di salvataggio entro 24 ore dal trattamento
Lasso di tempo: Valutato dal pre-trattamento alle 24 ore dopo il trattamento
Valutato dal pre-trattamento alle 24 ore dopo il trattamento
Proporzione di attacchi che raggiungono la risoluzione dei sintomi, definita come il raggiungimento di una valutazione PGI-S di "nessuno" a 24 ore dal trattamento.
Lasso di tempo: A 24 ore dal trattamento
A 24 ore dal trattamento
Tempo di insorgenza del sollievo dei sintomi, valutato da una riduzione del punteggio composito VAS-3/VAS-5 (Parte A) o AMRA (Parte B) ≥30% rispetto al punteggio pre-trattamento
Lasso di tempo: Valutato dal pre-trattamento fino a 48 ore dopo il trattamento
I punteggi VAS/AMRA vanno da 0 a 100.
Una riduzione maggiore indica un esito migliore.
Valutato dal pre-trattamento fino a 48 ore dopo il trattamento
Tempo per un sollievo sostanziale dei sintomi secondo VAS-3/VAS-5 (Parte A) o AMRA (Parte B), definito come una riduzione ≥50% nel punteggio composito VAS-3/VAS-5 (Parte A) o AMRA (Parte B) rispetto al pre-trattamento per 2 punti temporali consecutivi entro 12 ore dal trattamento
Lasso di tempo: Valutato dal pre-trattamento fino a 12 ore dopo il trattamento
I punteggi VAS/AMRA variano tra 0 e 100. Una riduzione maggiore indica un esito migliore.
Valutato dal pre-trattamento fino a 12 ore dopo il trattamento
Proporzione di attacchi trattati con il farmaco dello studio che raggiungono un sollievo quasi completo o completo dei sintomi secondo VAS-3/VAS-5 (Parte A) o AMRA (Parte B), definita come tutti i punteggi degli item in VAS-3/VAS-5/AMRA con un valore ≤10 a 24 ore dopo il trattamento
Lasso di tempo: A 24 ore dal trattamento
Il sollievo quasi completo o completo dei sintomi è definito come tutti i punteggi individuali degli item nella VAS/AMRA che hanno un valore ≤10 mantenuto per 2 punti temporali consecutivi.
A 24 ore dal trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Pharvaris Netherlands B.V.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 dicembre 2022

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 maggio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

31 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PHA022121-C303
  • 2023-505766-28-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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