Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse af oral PHA-022121 til akut behandling af angioødem-anfald hos patienter med arvelig angioødem (RAPIDe-2)

10. maj 2023 opdateret af: Pharvaris Netherlands B.V.

Et fase II/III, forlængelsesstudie af oralt administreret PHA-022121 til akut behandling af angioødem-anfald hos patienter med arvelig angioødem på grund af C1-hæmmermangel (type I eller type II)

Denne undersøgelse evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​langvarig on-demand behandling med oralt administreret PHA-022121 for akut arvelig angioødem (HAE) angreb, herunder larynx angreb, hos patienter med HAE på grund af C1-esterasehæmmer (C1-INH) mangel (type I/II). Undersøgelsen vil inkludere patienter fra undersøgelse PHA022121-C201 (NCT04618211), som vælger at deltage i denne forlængelsesundersøgelse og opfylder berettigelseskravene.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I del A af undersøgelsen vil den dobbeltblindede behandlingsopgave fra undersøgelse PHA022121-C201 blive fastholdt. Behandlingen i del A vil bestå af 3 bløde kapsler pr. administreret dosis som i undersøgelse PHA022121-C201. I del B af undersøgelsen vil den valgte dosis og formulering af PHA-022121 blive administreret.

Den PHA-022121-formulering, der skal markedsføres, vil være én enkelt blød kapsel i den styrke, der foreslås til markedsføring, baseret på afblænding og evaluering af kliniske data fra undersøgelse PHA022121-C201. Varigheden af ​​behandlingsperioden (del A plus del B) afhænger af tidspunktet for patientindskrivning. Undersøgelsen er planlagt til at fortsætte, indtil kommerciel forsyning er tilgængelig, eller en anden måde at fortsætte behandling på kan tilvejebringes.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

72

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Rekruttering
        • Study Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada
        • Rekruttering
        • Study Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35209
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85258
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Study Site
    • California
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Study Site
  • Frankrig
      • Grenoble, Frankrig, 38043
        • Rekruttering
        • Study Site
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Rekruttering
        • Study Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Rekruttering
        • Study Site
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Rekruttering
        • Study Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Study Site
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Rekruttering
        • Study Site
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Rekruttering
        • Study Site
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • Rekruttering
        • Study Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10114
        • Rekruttering
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • Rekruttering
        • Study Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Rekruttering
        • Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Underskrevet og dateret informeret samtykkeformular
  2. Diagnose af HAE type I eller II
  3. skal have modtaget mindst 1 dosis af undersøgelseslægemidlet (inklusive ikke-angrebsbesøget) i undersøgelse PHA022121-C201.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Graviditet eller amning
  2. Klinisk signifikant unormalt elektrokardiogram
  3. Enhver anden systemisk sygdom eller væsentlig sygdom eller lidelse, der ville forstyrre patientens sikkerhed eller evne til at deltage i undersøgelsen
  4. Anvendelse af C1-esterasehæmmer, orale kallikreinhæmmere, svækkede androgener, anti-fibrinolytika eller monoklonal HAE-terapi inden for en defineret periode før indskrivning
  5. Historie om alkohol- eller stofmisbrug inden for en defineret periode eller aktuelle beviser for stofafhængighed eller -misbrug
  6. Afbrudt fra undersøgelse PHA022121-C201 efter tilmelding af enhver lægemiddelrelateret sikkerhedsårsag.
  7. Brug af samtidig medicin, der er potente CYP3A4-hæmmere (f.eks. clarithromycin, erythromycin, itraconazol, ketoconazol, ritonavir, grapefrugt) eller potente CYP3A4-inducere (f.eks. phenytoin, rifampicin, perikon).
  8. Deltagelse i enhver anden lægemiddelundersøgelse inden for en defineret periode

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A: Lav dosis
Enkelt lav dosis deucrictibant
Medicin: deucrictibant lav dosis
deucrictibant bløde kapsler til oral brug
Andre navne:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Eksperimentel: Del A: Mellem dosis
Enkelt medium dosis af deucrictibant
Medicin: deucrictibant medium dosis
deucrictibant bløde kapsler til oral brug
Andre navne:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Eksperimentel: Del A: Høj dosis
Enkelt høj dosis deucrictibant
Medicin: deucrictibant høj dosis
deucrictibant bløde kapsler til oral brug
Andre navne:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Eksperimentel: Del B: Valgt dosis
Enkelt dosis deucrictibant
Medicin: deucrictibant valgt dosis
deucrictibant blød kapsel til oral brug
Andre navne:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), behandlingsrelaterede TEAE'er, behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE'er) og behandlingsrelaterede TESAE'er
Tidsramme: Fra tilmelding til studieafslutning, op til 40 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
Fra tilmelding til studieafslutning, op til 40 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
Hjerterytme
Tidsramme: Fra tilmelding til studieafslutning, op til 40 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
Af beskrivende karakter vil der ikke blive udført nogen formel statistisk hypotesetestning.
Fra tilmelding til studieafslutning, op til 40 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
Blodtryk
Tidsramme: Fra tilmelding til studieafslutning, op til 40 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
Systolisk og diastolisk blodtryk vil blive målt. Af beskrivende karakter vil der ikke blive udført nogen formel statistisk hypotesetestning.
Fra tilmelding til studieafslutning, op til 40 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
Kropstemperatur
Tidsramme: Fra tilmelding til studieafslutning, op til 40 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
Af beskrivende karakter vil der ikke blive udført nogen formel statistisk hypotesetestning.
Fra tilmelding til studieafslutning, op til 40 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til indtræden af ​​symptomlindring (TOSR) vurderet ud fra 3- eller 5-symptom visuel analog skala-score (VAS-3 eller VAS-5)
Tidsramme: Vurderet fra forbehandling til 48 timer efter behandling
VAS-3 (ikke-laryngeale angreb) og VAS-5 (laryngeale angreb) scorer mellem 0 og 100. Symptomlindring er defineret som en 50 % eller højere reduktion af VAS-3- eller VAS-5-scoren fra før-behandlingsværdien.
Vurderet fra forbehandling til 48 timer efter behandling
Tid til næsten fuldstændig eller fuldstændig symptomlindring (TACSR og TCSR) vurderet ved VAS-3 eller VAS-5
Tidsramme: Vurderet fra forbehandling til 48 timer efter behandling
VAS-score varierer mellem 0 og 100. Næsten fuldstændig symptomlindring er defineret som alle 3 individuelle VAS-score af VAS-3 eller VAS-5 med en værdi < 10. Fuldstændig symptomlindring er defineret som alle 3 individuelle VAS-score af VAS-3 eller VAS-5 med en værdi på 0.
Vurderet fra forbehandling til 48 timer efter behandling
Tid til symptomforbedring baseret på patientens globale indtryk af sværhedsgrad (PGI-S)
Tidsramme: Vurderet fra forbehandling til 48 timer efter behandling
PGI-S evaluerer sværhedsgraden af ​​angrebssymptomer med en 5-punkts svarskala.
Vurderet fra forbehandling til 48 timer efter behandling
Tid til symptomforbedring baseret på patientens globale indtryk af forandring (PGI-C)
Tidsramme: Vurderet fra forbehandling til 48 timer efter behandling
PGI-C evaluerer ændringen i angrebssymptomer over tid med en 7-punkts svarskala.
Vurderet fra forbehandling til 48 timer efter behandling
Ændring af VAS-3 score og individuel VAS score fra forbehandling til 4 timer efter behandling for ikke-laryngeale angreb
Tidsramme: Forbehandling og 4 timer efter behandling
VAS-3-score varierer mellem 0 og 100. En større reduktion betyder et bedre resultat.
Forbehandling og 4 timer efter behandling
Ændring i gennemsnitlig symptomkompleks sværhedsgrad (MSCS) score
Tidsramme: Vurderet fra forbehandling til 48 timer efter behandling
MSCS-score ligger mellem 0 og 3. En højere score betyder et dårligere resultat.
Vurderet fra forbehandling til 48 timer efter behandling
Behandlingsresultatscore (TOS)
Tidsramme: Vurderet fra forbehandling til 4 timer efter behandling
TOS-score varierer mellem -100 og 100. En positiv score indikerer forbedring, en score på 0 indikerer ingen ændring, og en negativ score indikerer forværring sammenlignet med forbehandling.
Vurderet fra forbehandling til 4 timer efter behandling
Andel af PHA-022121-behandlede angreb, der kræver en anden dosis PHA-022121
Tidsramme: Fra tilmelding til studieafslutning, op til 40 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
Fra tilmelding til studieafslutning, op til 40 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
Behandlingstilfredshedsspørgeskema for medicinscore (TSQM).
Tidsramme: 48 timer efter behandling
TSQM-score varierer fra 0 til 100. En højere score betyder et bedre resultat.
48 timer efter behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. december 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2024

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. maj 2022

Først opslået (Faktiske)

31. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PHA022121-C303

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arveligt angioødem

Kliniske forsøg med deucrictibant lav dosis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner