Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse af oral PHA-022121 til akut behandling af angioødem-anfald hos patienter med arvelig angioødem (RAPIDe-2)

12. juni 2026 opdateret af: Pharvaris Netherlands B.V.

Et fase II/III, forlængelsesstudie af oralt administreret PHA-022121 til akut behandling af angioødem-anfald hos patienter med arvelig angioødem på grund af C1-hæmmermangel (type I eller type II)

Denne undersøgelse evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​langvarig on-demand behandling med oralt administreret PHA-022121 for akut arvelig angioødem (HAE) angreb, herunder larynx angreb, hos patienter med HAE på grund af C1-esterasehæmmer (C1-INH) mangel (type I/II). Undersøgelsen vil inkludere patienter fra undersøgelse PHA022121-C201 (NCT04618211), som vælger at deltage i denne forlængelsesundersøgelse og opfylder berettigelseskravene.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I del A af undersøgelsen vil den dobbeltblindede behandlingsopgave fra undersøgelse PHA022121-C201 blive fastholdt. Behandlingen i del A vil bestå af 3 bløde kapsler pr. administreret dosis som i undersøgelse PHA022121-C201. I del B af undersøgelsen vil den valgte dosis og formulering af PHA-022121 blive administreret.

Den PHA-022121-formulering, der skal markedsføres, vil være én enkelt blød kapsel i den styrke, der foreslås til markedsføring, baseret på afblænding og evaluering af kliniske data fra undersøgelse PHA022121-C201. Varigheden af ​​behandlingsperioden (del A plus del B) afhænger af tidspunktet for patientindskrivning. Undersøgelsen er planlagt til at fortsætte, indtil kommerciel forsyning er tilgængelig, eller en anden måde at fortsætte behandling på kan tilvejebringes.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Study site
      • Salta, Argentina, 4400
        • Study site
  • Australien
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australien, 2560
        • Study site
  • Brasilien
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14048-900
        • Study site
      • Santo André, Brasilien, 09060-870
        • Study site
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Study site
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasilien, 41950-640
        • Study site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Study site
      • Sofia, Bulgarien, 1680
        • Study site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Study site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Study site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 2ES
        • Study site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35209
        • Study site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85258
        • Study site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Study site
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92122
        • Study site
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • Study site
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
        • Study site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
        • Study site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Study site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Study site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Study site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Study site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Study site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Study site
  • Frankrig
      • Grenoble, Frankrig, 38043
        • Study site
      • Paris, Frankrig, 75571
        • Study site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1005 AZ
        • Study site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 78278
        • Study site
  • Italien
      • Catania, Italien, 95124
        • Study site
      • Milan, Italien, 20097
        • Study site
      • Milan, Italien, 20138
        • Study site
      • Naples, Italien, 80131
        • Study site
      • Padova, Italien, 35128
        • Study site
      • Palermo, Italien, 90146
        • Study site
      • Roma, Italien, 00133
        • Study site
  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 730-8518
        • Study site
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Study site
      • Osaka, Japan, 569-8686
        • Study site
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Study site
      • Tokyo, Japan, 133-8431
        • Study site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-503
        • Study site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 918
        • Study site
      • San Juan, Puerto Rico, 927
        • Study site
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11471
        • Study site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Study site
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Study site
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Study site
  • Sverige
      • Lund, Sverige, 22185
        • Study site
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika, 7700
        • Study site
  • Sydkorea
      • Daegu, Sydkorea, 41944
        • Study site
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Study site
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 602 00
        • Study site
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06230
        • Study site
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Study site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Study site
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • Study site
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60590
        • Study site
      • Lübeck, Tyskland, 23538
        • Study site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1088
        • Study site
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Study site
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Study site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Underskrevet og dateret informeret samtykkeformular
  2. Diagnose af HAE type I eller II
  3. skal have modtaget mindst 1 dosis af undersøgelseslægemidlet (inklusive ikke-angrebsbesøget) i undersøgelse PHA022121-C201.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Graviditet eller amning
  2. Klinisk signifikant unormalt elektrokardiogram
  3. Enhver anden systemisk sygdom eller væsentlig sygdom eller lidelse, der ville forstyrre patientens sikkerhed eller evne til at deltage i undersøgelsen
  4. Anvendelse af C1-esterasehæmmer, orale kallikreinhæmmere, svækkede androgener, anti-fibrinolytika eller monoklonal HAE-terapi inden for en defineret periode før indskrivning
  5. Historie om alkohol- eller stofmisbrug inden for en defineret periode eller aktuelle beviser for stofafhængighed eller -misbrug
  6. Afbrudt fra undersøgelse PHA022121-C201 efter tilmelding af enhver lægemiddelrelateret sikkerhedsårsag.
  7. Brug af samtidig medicin, der er potente CYP3A4-hæmmere (f.eks. clarithromycin, erythromycin, itraconazol, ketoconazol, ritonavir, grapefrugt) eller potente CYP3A4-inducere (f.eks. phenytoin, rifampicin, perikon).
  8. Deltagelse i enhver anden lægemiddelundersøgelse inden for en defineret periode

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A: Deucrictibant, blindet dosis
Deltagerne vil modtage den dosis deucrictibant, de blev randomiseret til i PHA022121-C201-studiet (lav, mellem eller høj dosis, hver bestående af 3 kapsler deucrictibant eller matchende placebo) til oral anvendelse til behandling af HAE-anfald efter behov.
Medicin: deucrictibant
3 kapsler deucrictibant eller matchende placebo vil blive administreret oralt for hvert HAE-angreb
Andre navne:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Medicin: deucrictibant
deucrictibant bløde kapsler vil blive administreret oralt for hvert HAE-angreb
Andre navne:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Eksperimentel: Del B: Deucrictibant, åben-label
Deltagerne vil modtage deucrictibant-bløde kapsler til oral brug til behandling af HAE-anfald efter behov.
Medicin: deucrictibant
3 kapsler deucrictibant eller matchende placebo vil blive administreret oralt for hvert HAE-angreb
Andre navne:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Medicin: deucrictibant
deucrictibant bløde kapsler vil blive administreret oralt for hvert HAE-angreb
Andre navne:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), behandlingsrelaterede TEAE'er, behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE'er), behandlingsrelaterede TESAE'er og TEAE'er, der fører til seponering af deucrictibant
Tidsramme: Fra indskrivning til studieafslutning, op til 54 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
Fra indskrivning til studieafslutning, op til 54 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
Hjertefrekvens
Tidsramme: Fra indskrivning til studieafslutning, op til 54 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
Af beskrivende karakter vil der ikke blive udført nogen formel statistisk hypotesetestning.
Fra indskrivning til studieafslutning, op til 54 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
Blodtryk
Tidsramme: Fra indskrivning til studieafslutning, op til 54 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
Systolisk og diastolisk blodtryk vil blive målt. Af beskrivende karakter vil der ikke blive udført nogen formel statistisk hypotesetestning.
Fra indskrivning til studieafslutning, op til 54 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
Kropstemperatur
Tidsramme: Fra indskrivning til studieafslutning, op til 54 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
Af beskrivende karakter vil der ikke blive udført nogen formel statistisk hypotesetestning.
Fra indskrivning til studieafslutning, op til 54 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
Kliniske laboratorietests
Tidsramme: Fra indskrivning til studieafslutning, op til 54 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
hæmatologi, blodkemi, urinanalyse
Fra indskrivning til studieafslutning, op til 54 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
Elektrokardiogrammer
Tidsramme: Fra indskrivning til studieafslutning, op til 54 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
Fra indskrivning til studieafslutning, op til 54 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunkt).
Fysisk undersøgelse
Tidsramme: Fra tilmelding gennem undersøgelsesafslutning, op til 54 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunktet).
Fra tilmelding gennem undersøgelsesafslutning, op til 54 måneder (afhængig af tilmeldingstidspunktet).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til indtræden af ​​symptomlindring, defineret som Patient Global Impression of Change (PGI-C) rating på mindst "lidt bedre" i 2 på hinanden følgende tidspunkter inden for 12 timer efter behandling
Tidsramme: Vurderet fra 1 time til 12 timer efter behandling
PGI-C evaluerer ændringen i angrebssymptomer over tid med en 7-punkts svarskala.
Vurderet fra 1 time til 12 timer efter behandling
Tid til væsentlig symptomlindring, defineret som opnåelse af PGI-C rating på mindst "bedre" i 2 på hinanden følgende tidspunkter inden for 12 timer efter behandling
Tidsramme: Vurderet fra 1 time til 12 timer efter behandling
PGI-C evaluerer ændringen i angrebssymptomer over tid med en 7-punkts svarskala.
Vurderet fra 1 time til 12 timer efter behandling
Tid til væsentlig symptomlindring ved Patient Global Impression of Severity (PGI-S), defineret som opnåelse af ≥1 point reduktion i PGI-S fra forbehandling i 2 på hinanden følgende tidspunkter inden for 12 timer efter behandling
Tidsramme: Vurderet fra forbehandling til 12 timer efter behandling
PGI-S evaluerer sværhedsgraden af ​​angrebssymptomer med en 5-punkts svarskala.
Vurderet fra forbehandling til 12 timer efter behandling
Andel af deucrictibant-behandlede angreb, der kræver redningsmedicin inden for 24 timer efter behandling
Tidsramme: Vurderet fra forbehandling til 24 timer efter behandling
Vurderet fra forbehandling til 24 timer efter behandling
Andel af anfald, der opnår symptomatisk opløsning, defineret som at opnå en PGI-S-vurdering på "ingen" 24 timer efter behandlingen.
Tidsramme: 24 timer efter behandling
24 timer efter behandling
Tid til indtræden af symptombedring, vurderet ved en ≥30% reduktion i VAS-3/VAS-5 (del A) eller AMRA (del B) sammensat score fra før-behandlingsscoren
Tidsramme: Vurderet fra før behandling til 48 timer efter behandling
VAS/AMRA-scorer spænder fra 0 til 100. En større reduktion betyder et bedre udfald.
Vurderet fra før behandling til 48 timer efter behandling
Tid til betydelig lindring af symptomer målt ved VAS-3/VAS-5 (del A) eller AMRA (del B), defineret som en ≥50% reduktion i VAS-3/VAS-5 (del A) eller AMRA (del B) samlet score fra før behandling i 2 på hinanden følgende tidspunkter inden for 12 timer efter behandling
Tidsramme: Vurderet fra før behandling til 12 timer efter behandling
VAS/AMRA-scorer spænder fra 0 til 100.
En større reduktion betyder et bedre resultat.
Vurderet fra før behandling til 12 timer efter behandling
Andelen af behandlingsangreb med undersøgelsesmedicin, der når næsten fuldstændig eller fuldstændig symptombedring ved VAS-3/VAS-5 (del A) eller AMRA (del B), defineret som alle vurderingsposter i VAS-3/VAS-5/AMRA med en værdi ≤10 24 timer efter behandling
Tidsramme: 24 timer efter behandling
Næsten fuldstændig eller fuldstændig symptombedøvelse defineres som alle individuelle vurderingsscores i VAS/AMRA med en værdi ≤10 opretholdt i 2 på hinanden følgende tidspunkter.
24 timer efter behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Pharvaris Netherlands B.V.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. december 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. maj 2022

Først opslået (Faktiske)

31. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PHA022121-C303
  • 2023-505766-28-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arveligt angioødem

Kliniske forsøg med deucrictibant

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner