遺伝性血管性浮腫患者における血管性浮腫発作の急性治療のための経口PHA-022121の延長研究 (RAPIDe-2)
2023年5月10日 更新者：Pharvaris Netherlands B.V.
C1インヒビター欠乏症（I型またはII型）による遺伝性血管性浮腫患者の血管性浮腫発作の急性治療のための経口投与PHA-022121の第II/III相延長試験
この研究では、C1-エステラーゼ阻害剤 (C1-INH) 欠乏による HAE 患者における、喉頭発作を含む急性遺伝性血管性浮腫 (HAE) 発作に対する PHA-022121 の経口投与による長期オンデマンド治療の安全性と有効性を評価します。 (タイプ I/II)。
この研究では、研究 PHA022121-C201 (NCT04618211) から、この延長研究への参加を選択し、適格要件を満たす患者を登録します。
調査の概要
状態
募集
条件
詳細な説明
試験のパート A では、試験 PHA022121-C201 からの二重盲検治療割り当てが維持されます。 パート A の治療は、PHA022121-C201 試験と同様に、1 回の投与につき 3 つのソフト カプセルで構成されます。 研究のパートBでは、PHA-022121の選択された用量と製剤が投与されます。
市販予定の PHA-022121 製剤は、試験 PHA022121-C201 の非盲検化および臨床データの評価に基づいて、市販用に提案された強度の 1 つのソフト カプセルになります。 治療期間 (パート A とパート B) の期間は、患者の登録時期によって異なります。 この研究は、商業的な供給が可能になるか、継続的な治療の別の手段が提供されるまで継続する予定です。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
72
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Pharvaris Clinical Team
- 電話番号：+31 (71) 203-6410
- メール：clinicaltrials@pharvaris.com
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35209
- 積極的、募集していない
- Study Site
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85258
- 積極的、募集していない
- Study Site
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California
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Walnut Creek、California、アメリカ、94598
- 積極的、募集していない
- Study Site
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Ashkelon、イスラエル
- 募集
- Study Site
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Quebec
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Montréal、Quebec、カナダ
- 募集
- Study Site
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Barcelona、スペイン、08035
- 募集
- Study Site
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Barcelona、スペイン、08907
- 募集
- Study Site
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Madrid、スペイン、28007
- 募集
- Study Site
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Brno、チェコ
- 募集
- Study Site
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Berlin、ドイツ、10114
- 募集
- Study Site
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Frankfurt am Main、ドイツ、60596
- 募集
- Study Site
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Budapest、ハンガリー
- 募集
- Study Site
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Grenoble、フランス、38043
- 募集
- Study Site
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Paris、フランス、75010
- 募集
- Study Site
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Sofia、ブルガリア
- 募集
- Study Site
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Kraków、ポーランド
- 募集
- Study Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- 署名および日付入りのインフォームド コンセント フォーム
- HAEタイプIまたはIIの診断
- -研究PHA022121-C201で少なくとも1回の治験薬（非攻撃訪問を含む）を受けている必要があります。
主な除外基準:
- 妊娠中または授乳中
- 臨床的に重大な心電図異常
- -患者の安全性または研究に参加する能力を妨げる他の全身性疾患または重大な疾患または障害
- -登録前の定義された期間内のC1-エステラーゼ阻害剤、経口カリクレイン阻害剤、弱毒化アンドロゲン、抗線溶薬、またはモノクローナルHAE療法の使用
- 定義された期間内のアルコールまたは薬物乱用の履歴、または物質依存または乱用の現在の証拠
- -治験薬に関連する安全上の理由により、登録後にPHA022121-C201試験から中止されました。
- -強力なCYP3A4阻害剤（クラリスロマイシン、エリスロマイシン、イトラコナゾール、ケトコナゾール、リトナビル、グレープフルーツなど）または強力なCYP3A4誘導剤（フェニトイン、リファンピシン、セントジョンズワートなど）である併用薬の使用。
- -定義された期間内の他の治験薬研究への参加
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート A: 低用量
低用量の緩和剤を単回投与
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解糖剤経口用ソフトカプセル
他の名前：
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実験的：パート A: 中用量
単一中用量の緩和剤
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解糖剤経口用ソフトカプセル
他の名前：
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実験的：パート A: 高用量
高用量の解糖剤を単回投与
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解糖剤経口用ソフトカプセル
他の名前：
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実験的：パート B: 選択された用量
緩和剤の単回投与
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解糖剤経口用ソフトカプセル
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に起因する有害事象 (TEAE)、治療に関連する TEAE、治療に起因する重篤な有害事象 (TESAE)、および治療に関連する TESAE
時間枠：入学から学習完了まで、最大40か月（入学時期によって異なります）。
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入学から学習完了まで、最大40か月（入学時期によって異なります）。
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心拍数
時間枠：入学から学習完了まで、最大40か月（入学時期によって異なります）。
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本質的に記述的であるため、正式な統計的仮説検定は実行されません。
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入学から学習完了まで、最大40か月（入学時期によって異なります）。
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血圧
時間枠：入学から学習完了まで、最大40か月（入学時期によって異なります）。
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収縮期および拡張期血圧が測定されます。
本質的に記述的であるため、正式な統計的仮説検定は実行されません。
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入学から学習完了まで、最大40か月（入学時期によって異なります）。
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体温
時間枠：入学から学習完了まで、最大40か月（入学時期によって異なります）。
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本質的に記述的であるため、正式な統計的仮説検定は実行されません。
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入学から学習完了まで、最大40か月（入学時期によって異なります）。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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3 または 5 症状の視覚的アナログ スケール スコア (VAS-3 または VAS-5) によって評価される症状緩和 (TOSR) の発症までの時間
時間枠：治療前から治療後48時間までの評価
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VAS-3 (非喉頭発作) および VAS-5 (喉頭発作) スコアの範囲は 0 ～ 100 です。
症状の軽減は、VAS-3 または VAS-5 スコアが治療前の値から 50% 以上低下した場合と定義されます。
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治療前から治療後48時間までの評価
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VAS-3 または VAS-5 によって評価された症状緩和 (TACSR および TCSR) がほぼ完全または完全になるまでの時間
時間枠：治療前から治療後48時間までの評価
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VAS スコアの範囲は 0 ～ 100 です。
ほぼ完全な症状の緩和は、VAS-3 または VAS-5 の 3 つの個別の VAS スコアすべてが 10 未満の値を持つこととして定義されます。
完全な症状緩和は、VAS-3 または VAS-5 の 3 つの個々の VAS スコアがすべて 0 の値を持つこととして定義されます。
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治療前から治療後48時間までの評価
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重症度の患者全体の印象に基づく症状改善までの時間 (PGI-S)
時間枠：治療前から治療後48時間までの評価
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PGI-S は、攻撃症状の重症度を 5 段階の反応尺度で評価します。
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治療前から治療後48時間までの評価
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患者の全体的な変化の印象に基づく症状改善までの時間 (PGI-C)
時間枠：治療前から治療後48時間までの評価
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PGI-C は、時間の経過に伴う攻撃症状の変化を 7 段階の反応スケールで評価します。
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治療前から治療後48時間までの評価
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非喉頭発作の治療前から治療後 4 時間までの VAS-3 スコアと個々の VAS スコアの変化
時間枠：治療前と治療後4時間
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VAS-3 スコアの範囲は 0 ～ 100 です。
削減量が大きいほど、より良い結果が得られます。
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治療前と治療後4時間
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平均症状複合重症度 (MSCS) スコアの変化
時間枠：治療前から治療後48時間までの評価
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MSCS スコアの範囲は 0 ～ 3 です。スコアが高いほど転帰が悪いことを意味します。
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治療前から治療後48時間までの評価
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治療結果スコア (TOS)
時間枠：治療前から治療後4時間までの評価
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TOS スコアの範囲は -100 から 100 です。
正のスコアは改善を示し、スコア 0 は変化がないことを示し、負のスコアは治療前と比較して悪化していることを示します。
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治療前から治療後4時間までの評価
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PHA-022121の2回目の投与を必要とする、PHA-022121で治療された発作の割合
時間枠：入学から学習完了まで、最大40か月（入学時期によって異なります）。
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入学から学習完了まで、最大40か月（入学時期によって異なります）。
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投薬（TSQM）スコアの治療満足度アンケート
時間枠：治療後48時間
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TSQM スコアの範囲は 0 ～ 100 です。
スコアが高いほど、結果が良いことを意味します。
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治療後48時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Marcus Maurer, Prof MD、Charite University, Berlin, Germany
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年12月28日
一次修了 (予想される)
2024年12月1日
研究の完了 (予想される)
2024年12月1日
試験登録日
最初に提出
2022年4月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年5月24日
最初の投稿 (実際)
2022年5月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年5月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年5月10日
最終確認日
2023年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PHA022121-C303
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
緩和剤低用量の臨床試験
-
Reistone Biopharma Company Limited完了
-
Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation完了再発寛解型多発性硬化症クロアチア, ブルガリア, チェコ共和国, イタリア, ロシア連邦, スペイン, イギリス, ドイツ, リトアニア, ポーランド, ベルギー, ハンガリー, セルビア, フィンランド, ウクライナ, スイス, カナダ, 七面鳥
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-
Pepperdine University募集
-
Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation完了再発寛解型多発性硬化症ベルギー, ブルガリア, カナダ, クロアチア, チェコ共和国, フィンランド, ドイツ, ハンガリー, イタリア, リトアニア, ポーランド, ロシア連邦, セルビア, スペイン, 七面鳥, ウクライナ, イギリス
-
Gilead Sciences完了