遺伝性血管性浮腫患者における血管性浮腫発作の急性治療のための経口PHA-022121の延長研究 (RAPIDe-2)
2026年7月20日 更新者：Pharvaris Netherlands B.V.
C1インヒビター欠乏症（I型またはII型）による遺伝性血管性浮腫患者の血管性浮腫発作の急性治療のための経口投与PHA-022121の第II/III相延長試験
この研究では、C1-エステラーゼ阻害剤 (C1-INH) 欠乏による HAE 患者における、喉頭発作を含む急性遺伝性血管性浮腫 (HAE) 発作に対する PHA-022121 の経口投与による長期オンデマンド治療の安全性と有効性を評価します。 (タイプ I/II)。
この研究では、研究 PHA022121-C201 (NCT04618211) から、この延長研究への参加を選択し、適格要件を満たす患者を登録します。
調査の概要
状態
招待による登録
条件
介入・治療
詳細な説明
試験のパート A では、試験 PHA022121-C201 からの二重盲検治療割り当てが維持されます。 パート A の治療は、PHA022121-C201 試験と同様に、1 回の投与につき 3 つのソフト カプセルで構成されます。 研究のパートBでは、PHA-022121の選択された用量と製剤が投与されます。
市販予定の PHA-022121 製剤は、試験 PHA022121-C201 の非盲検化および臨床データの評価に基づいて、市販用に提案された強度の 1 つのソフト カプセルになります。 治療期間 (パート A とパート B) の期間は、患者の登録時期によって異なります。 この研究は、商業的な供給が可能になるか、継続的な治療の別の手段が提供されるまで継続する予定です。
研究の種類
介入
入学 (推定)
150
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35209
- Study Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
- Study Site
-
-
California
-
San Diego、California、アメリカ、92122
- Study Site
-
Santa Monica、California、アメリカ、90404
- Study Site
-
Walnut Creek、California、アメリカ、94598
- Study Site
-
-
Colorado
-
Colorado Springs、Colorado、アメリカ、80907
- Study Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20815
- Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Study Site
-
-
Michigan
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Study Site
-
-
Missouri
-
St Louis、Missouri、アメリカ、63141
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Study Site
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75231
- Study Site
-
-
-
-
-
Buenos Aires、アルゼンチン、B1629AHJ
- Study Site
-
Salta、アルゼンチン、4400
- Study Site
-
-
-
-
-
London、イギリス、E1 2ES
- Study Site
-
-
-
-
-
Ashkelon、イスラエル、78278
- Study Site
-
-
-
-
-
Catania、イタリア、95124
- Study Site
-
Milan、イタリア、20097
- Study Site
-
Milan、イタリア、20138
- Study Site
-
Naples、イタリア、80131
- Study Site
-
Padova、イタリア、35128
- Study Site
-
Palermo、イタリア、90146
- Study Site
-
Roma、イタリア、00133
- Study Site
-
-
-
-
-
Amsterdam、オランダ、1005 AZ
- Study Site
-
-
-
-
New South Wales
-
Campbelltown、New South Wales、オーストラリア、2560
- Study Site
-
-
-
-
-
Graz、オーストリア、8036
- Study Site
-
Vienna、オーストリア、1090
- Study Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 1Z1
- Study Site
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、カナダ
- Study Site
-
-
-
-
-
Lund、スウェーデン、22185
- Study Site
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン、08907
- Study Site
-
Madrid、スペイン、28007
- Study Site
-
-
-
-
-
Brno、チェコ、602 00
- Study Site
-
-
-
-
-
Ankara、トルコ（Türkiye）、06230
- Study Site
-
Istanbul、トルコ（Türkiye）、34093
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin、ドイツ、12203
- Study Site
-
Frankfurt am Main、ドイツ、60596
- Study Site
-
Frankfurt am Main、ドイツ、60590
- Study Site
-
Lübeck、ドイツ、23538
- Study Site
-
-
-
-
-
Budapest、ハンガリー、1088
- Study Site
-
-
-
-
-
Grenoble、フランス、38043
- Study Site
-
Paris、フランス、75571
- Study Site
-
-
-
-
-
Ribeirão Preto、ブラジル、14048-900
- Study Site
-
Santo André、ブラジル、09060-870
- Study Site
-
São Paulo、ブラジル、05403-000
- Study Site
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador、Estado de Bahia、ブラジル、41950-640
- Study Site
-
-
-
-
-
Sofia、ブルガリア、1431
- Study Site
-
Sofia、ブルガリア、1680
- Study Site
-
-
-
-
-
San Juan、プエルトリコ、918
- Study Site
-
San Juan、プエルトリコ、927
- Study Site
-
-
-
-
-
Krakow、ポーランド、31-503
- Study Site
-
-
-
-
-
Cape Town、南アフリカ、7700
- Study Site
-
-
-
-
-
Hiroshima、日本、730-8518
- Study Site
-
Kanagawa、日本、216-8511
- Study Site
-
Osaka、日本、569-8686
- Study Site
-
Tokyo、日本、113-8431
- Study Site
-
Tokyo、日本、133-8431
- Study Site
-
-
-
-
-
Daegu、韓国、41944
- Study Site
-
Seoul、韓国、03080
- Study Site
-
-
-
-
-
Hong Kong、香港
- Study Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- 署名および日付入りのインフォームド コンセント フォーム
- HAEタイプIまたはIIの診断
- -研究PHA022121-C201で少なくとも1回の治験薬（非攻撃訪問を含む）を受けている必要があります。
主な除外基準:
- 妊娠中または授乳中
- 臨床的に重大な心電図異常
- -患者の安全性または研究に参加する能力を妨げる他の全身性疾患または重大な疾患または障害
- -登録前の定義された期間内のC1-エステラーゼ阻害剤、経口カリクレイン阻害剤、弱毒化アンドロゲン、抗線溶薬、またはモノクローナルHAE療法の使用
- 定義された期間内のアルコールまたは薬物乱用の履歴、または物質依存または乱用の現在の証拠
- -治験薬に関連する安全上の理由により、登録後にPHA022121-C201試験から中止されました。
- -強力なCYP3A4阻害剤（クラリスロマイシン、エリスロマイシン、イトラコナゾール、ケトコナゾール、リトナビル、グレープフルーツなど）または強力なCYP3A4誘導剤（フェニトイン、リファンピシン、セントジョンズワートなど）である併用薬の使用。
- -定義された期間内の他の治験薬研究への参加
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：Part A: Deucrictibant、ブラインド投与量
参加者は、HAE発作のオン・デマンド治療のために経口使用するPHA022121-C201試験で無作為化されたデウクリクチバントの用量（低用量、中用量、または高用量。それぞれデウクリクチバントまたはマッチングプラセボのカプセル3錠）を受け取ります。
|
HAE発作ごとに、デュクリクチバントまたはマッチングプラセボの3カプセルを経口投与します
他の名前：
デウクリクチバントソフトカプセルは、それぞれのHAE発作に対して経口投与されます
他の名前：
|
|
実験的：パートB: デュクリクティバント、オープンラベル
参加者は、HAE発作のオン・デマンド治療のために、経口投与用デュクリクチバント軟カプセルを受け取ります。
|
HAE発作ごとに、デュクリクチバントまたはマッチングプラセボの3カプセルを経口投与します
他の名前：
デウクリクチバントソフトカプセルは、それぞれのHAE発作に対して経口投与されます
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療中に発生した有害事象 (TEAE)、治療に関連した TEAE、治療中に発生した重篤な有害事象 (TESAE)、治療に関連した TESAE、および緩和剤の中止に至った TEAE
時間枠：登録から学習完了まで、最長 54 か月（登録時期によって異なります）。
|
登録から学習完了まで、最長 54 か月（登録時期によって異なります）。
|
|
|
心拍
時間枠：登録から学習完了まで、最長 54 か月（登録時期によって異なります）。
|
本質的に記述的であるため、正式な統計的仮説検定は実行されません。
|
登録から学習完了まで、最長 54 か月（登録時期によって異なります）。
|
|
血圧
時間枠：登録から学習完了まで、最長 54 か月（登録時期によって異なります）。
|
収縮期血圧と拡張期血圧が測定されます。
本質的に記述的であるため、正式な統計的仮説検定は実行されません。
|
登録から学習完了まで、最長 54 か月（登録時期によって異なります）。
|
|
体温
時間枠：登録から学習完了まで、最長 54 か月（登録時期によって異なります）。
|
本質的に記述的であるため、正式な統計的仮説検定は実行されません。
|
登録から学習完了まで、最長 54 か月（登録時期によって異なります）。
|
|
臨床検査
時間枠：登録から学習完了まで、最長 54 か月（登録時期によって異なります）。
|
血液学、血液化学、尿検査
|
登録から学習完了まで、最長 54 か月（登録時期によって異なります）。
|
|
心電図
時間枠：登録から学習完了まで、最長 54 か月（登録時期によって異なります）。
|
登録から学習完了まで、最長 54 か月（登録時期によって異なります）。
|
|
|
身体検査
時間枠：登録から学習修了まで、最大54か月（登録時間に依存）。
|
登録から学習修了まで、最大54か月（登録時間に依存）。
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
症状緩和が始まるまでの時間。治療後 12 時間以内の連続 2 時点で少なくとも「少し良くなった」という患者全体の変化印象 (PGI-C) 評価として定義されます。
時間枠：治療後1時間から12時間までに評価
|
PGI-C は、時間の経過に伴う攻撃症状の変化を 7 段階の反応スケールで評価します。
|
治療後1時間から12時間までに評価
|
|
実質的な症状軽減までの時間。治療後 12 時間以内の連続 2 時点で少なくとも「良好」の PGI-C 評価を達成することとして定義されます。
時間枠：治療後1時間から12時間までに評価
|
PGI-C は、時間の経過に伴う攻撃症状の変化を 7 段階の反応スケールで評価します。
|
治療後1時間から12時間までに評価
|
|
患者全体の重症度印象（PGI-S）による実質的な症状軽減までの時間。治療後12時間以内の連続2時点で治療前からPGI-Sが1ポイント以上減少したと定義される
時間枠：治療前から治療後12時間までの評価
|
PGI-S は、攻撃症状の重症度を 5 段階の反応スケールで評価します。
|
治療前から治療後12時間までの評価
|
|
治療後 24 時間以内に救急薬を必要とする、緩和剤による治療を受けた発作の割合
時間枠：治療前から治療後24時間まで評価
|
治療前から治療後24時間まで評価
|
|
|
治療後24時間においてPGI-S評価が「なし」を達成した発作の割合。
時間枠：治療後24時間
|
治療後24時間
|
|
|
治療前スコアからのVAS-3/VAS-5（Part A）またはAMRA（Part B）複合スコアの30％以上の減少により評価される症状緩和までの時間
時間枠：治療前から治療後48時間までに評価
|
VAS/AMRAスコアは0から100の範囲です。
減少幅が大きいほど、良好な結果を意味します。
|
治療前から治療後48時間までに評価
|
|
VAS-3／VAS-5（パートA）またはAMRA（パートB）による実質的な症状緩解までの時間。これは、治療後12時間以内に連続する2つの時点で、治療前からのVAS-3／VAS-5（パートA）またはAMRA（パートB）複合スコアの≧50%の減少として定義されます
時間枠：治療前から治療後12時間までに評価
|
VAS／AMRAスコアは0から100の範囲です。
スコアの減少が大きいほど、より良好な結果を意味します。
|
治療前から治療後12時間までに評価
|
|
VAS-3／VAS-5（パートA）またはAMRA（パートB）により、ほぼ完全または完全な症状緩解に達した研究薬治療発作の割合。これは、治療後24時間の時点で、VAS-3／VAS-5／AMRAの全項目スコアが値≦10であると定義される
時間枠：治療後24時間
|
ほぼ完全または完全な症状緩和とは、VAS/AMRAのすべての個別項目スコアが値≦10であり、それが連続する2つの時点で持続していると定義されます。
|
治療後24時間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Pharvaris Netherlands B.V.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年12月28日
一次修了 (推定)
2027年6月1日
研究の完了 (推定)
2027年6月1日
試験登録日
最初に提出
2022年4月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年5月24日
最初の投稿 (実際)
2022年5月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月20日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PHA022121-C303
- 2023-505766-28-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。