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Estudo de extensão do PHA-022121 oral para tratamento agudo de ataques de angioedema em pacientes com angioedema hereditário (RAPIDe-2)

20 de julho de 2026 atualizado por: Pharvaris Netherlands B.V.

Um estudo de extensão de Fase II/III de PHA-022121 administrado por via oral para tratamento agudo de ataques de angioedema em pacientes com angioedema hereditário devido à deficiência de inibidor de C1 (tipo I ou tipo II)

Este estudo avalia a segurança e a eficácia do tratamento sob demanda de longo prazo com PHA-022121 administrado por via oral para ataques agudos de angioedema hereditário (HAE), incluindo ataques laríngeos, em pacientes com HAE devido à deficiência do inibidor de C1-esterase (C1-INH) (tipo I/II). O estudo incluirá pacientes do Estudo PHA022121-C201 (NCT04618211) que optarem por participar deste estudo de extensão e atender aos requisitos de elegibilidade.

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Na Parte A do estudo, a atribuição de tratamento duplo-cego do Estudo PHA022121-C201 será mantida. O tratamento na Parte A consistirá em 3 cápsulas moles por dose administrada como no Estudo PHA022121-C201. Na Parte B do estudo, a dose selecionada e a formulação de PHA-022121 serão administradas.

A formulação PHA-022121 a ser comercializada será uma única cápsula mole na dosagem proposta para comercialização, com base na revelação e avaliação dos dados clínicos do Estudo PHA022121-C201. A duração do período de tratamento (Parte A mais Parte B) depende do tempo de inscrição do paciente. O estudo está planejado para continuar até a disponibilidade de fornecimento comercial, ou outro meio de tratamento continuado pode ser fornecido.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

150

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 12203
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Alemanha, 60596
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Alemanha, 60590
        • Study Site
      • Lübeck, Alemanha, 23538
        • Study Site
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Study Site
      • Salta, Argentina, 4400
        • Study Site
  • Austrália
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Austrália, 2560
        • Study Site
  • Brasil
      • Ribeirão Preto, Brasil, 14048-900
        • Study Site
      • Santo André, Brasil, 09060-870
        • Study Site
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Study Site
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 41950-640
        • Study Site
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgária, 1680
        • Study Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • Study Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • Study Site
  • Coréia do Sul
      • Daegu, Coréia do Sul, 41944
        • Study Site
      • Seoul, Coréia do Sul, 03080
        • Study Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08907
        • Study Site
      • Madrid, Espanha, 28007
        • Study Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
        • Study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Study Site
  • França
      • Grenoble, França, 38043
        • Study Site
      • Paris, França, 75571
        • Study Site
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1005 AZ
        • Study Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study Site
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1088
        • Study Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 78278
        • Study Site
  • Itália
      • Catania, Itália, 95124
        • Study Site
      • Milan, Itália, 20097
        • Study Site
      • Milan, Itália, 20138
        • Study Site
      • Naples, Itália, 80131
        • Study Site
      • Padova, Itália, 35128
        • Study Site
      • Palermo, Itália, 90146
        • Study Site
      • Roma, Itália, 00133
        • Study Site
  • Japão
      • Hiroshima, Japão, 730-8518
        • Study Site
      • Kanagawa, Japão, 216-8511
        • Study Site
      • Osaka, Japão, 569-8686
        • Study Site
      • Tokyo, Japão, 113-8431
        • Study Site
      • Tokyo, Japão, 133-8431
        • Study Site
  • Polônia
      • Krakow, Polônia, 31-503
        • Study Site
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 918
        • Study Site
      • San Juan, Porto Rico, 927
        • Study Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, E1 2ES
        • Study Site
  • Suécia
      • Lund, Suécia, 22185
        • Study Site
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 602 00
        • Study Site
  • Turquia (Türkiye)
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06230
        • Study Site
      • Istanbul, Turquia (Türkiye), 34093
        • Study Site
  • África do Sul
      • Cape Town, África do Sul, 7700
        • Study Site
  • Áustria
      • Graz, Áustria, 8036
        • Study Site
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Formulário de consentimento informado assinado e datado
  2. Diagnóstico de AEH tipo I ou II
  3. deve ter recebido pelo menos 1 dose do medicamento do estudo (incluindo a visita sem ataque) no Estudo PHA022121-C201.

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Gravidez ou amamentação
  2. Eletrocardiograma anormal clinicamente significativo
  3. Qualquer outra doença sistêmica ou doença ou distúrbio significativo que interfira na segurança do paciente ou na capacidade de participar do estudo
  4. Uso de inibidor de C1-esterase, inibidores orais de calicreína, andrógenos atenuados, antifibrinolíticos ou terapia monoclonal de HAE dentro de um período definido antes da inscrição
  5. História de abuso de álcool ou drogas dentro de um período definido, ou evidência atual de dependência ou abuso de substâncias
  6. Descontinuado do Estudo PHA022121-C201 após a inscrição por qualquer motivo de segurança relacionado ao medicamento do estudo.
  7. Uso concomitante de medicamentos que são inibidores potentes do CYP3A4 (por exemplo, claritromicina, eritromicina, itraconazol, cetoconazol, ritonavir, toranja) ou indutores potentes do CYP3A4 (por exemplo, fenitoína, rifampicina, erva de São João).
  8. Participação em qualquer outro estudo de medicamento experimental dentro do período definido

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte A: Deucrictibant, dose cega
Os participantes receberão a dose de deucrictibant a que foram aleatoriamente atribuídos no estudo PHA022121-C201 (dose baixa, média ou alta, cada uma consistindo em 3 cápsulas de deucrictibant ou placebo correspondente) para uso oral no tratamento a pedido de ataques de HAE.
Medicamento: deucrictibant
3 cápsulas de deucrictibant ou placebo correspondente serão administradas por via oral para cada ataque de HAE
Outros nomes:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Medicamento: deucrictibant
as cápsulas moles de deucrictibante serão administradas por via oral para cada ataque de HAE
Outros nomes:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimental: Parte B: Deucrictibant, estudo aberto
Os participantes receberão cápsulas moles de deucrictibante para uso oral para o tratamento a pedido de ataques de HAE.
Medicamento: deucrictibant
3 cápsulas de deucrictibant ou placebo correspondente serão administradas por via oral para cada ataque de HAE
Outros nomes:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Medicamento: deucrictibant
as cápsulas moles de deucrictibante serão administradas por via oral para cada ataque de HAE
Outros nomes:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), TEAEs relacionados ao tratamento, eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs), TESAEs relacionados ao tratamento e TEAEs que levam à descontinuação do decrictibanto
Prazo: Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 54 meses (dependendo do momento da inscrição).
Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 54 meses (dependendo do momento da inscrição).
Frequência cardíaca
Prazo: Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 54 meses (dependendo do momento da inscrição).
De natureza descritiva, nenhum teste de hipótese estatística formal será realizado.
Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 54 meses (dependendo do momento da inscrição).
Pressão arterial
Prazo: Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 54 meses (dependendo do momento da inscrição).
A pressão arterial sistólica e diastólica será medida. De natureza descritiva, nenhum teste de hipótese estatística formal será realizado.
Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 54 meses (dependendo do momento da inscrição).
Temperatura corporal
Prazo: Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 54 meses (dependendo do momento da inscrição).
De natureza descritiva, nenhum teste de hipótese estatística formal será realizado.
Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 54 meses (dependendo do momento da inscrição).
Exames laboratoriais clínicos
Prazo: Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 54 meses (dependendo do momento da inscrição).
hematologia, química do sangue, urinálise
Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 54 meses (dependendo do momento da inscrição).
Eletrocardiogramas
Prazo: Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 54 meses (dependendo do momento da inscrição).
Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 54 meses (dependendo do momento da inscrição).
Exame físico
Prazo: Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 54 meses (dependente do horário da inscrição).
Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 54 meses (dependente do horário da inscrição).

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo até o início do alívio dos sintomas, definido como classificação da Impressão Global de Mudança do Paciente (PGI-C) de pelo menos "um pouco melhor" por 2 pontos de tempo consecutivos dentro de 12 horas após o tratamento
Prazo: Avaliado de 1 hora a 12 horas pós-tratamento
O PGI-C avalia a mudança nos sintomas do ataque ao longo do tempo com uma escala de resposta de 7 pontos.
Avaliado de 1 hora a 12 horas pós-tratamento
Tempo para alívio substancial dos sintomas, definido como atingir a classificação PGI-C de pelo menos “melhor” por 2 pontos de tempo consecutivos dentro de 12 horas após o tratamento
Prazo: Avaliado de 1 hora a 12 horas pós-tratamento
O PGI-C avalia a mudança nos sintomas do ataque ao longo do tempo com uma escala de resposta de 7 pontos.
Avaliado de 1 hora a 12 horas pós-tratamento
Tempo para alívio substancial dos sintomas pela Impressão Global de Gravidade do Paciente (PGI-S), definido como alcançar ≥1 ponto de redução no PGI-S desde o pré-tratamento por 2 pontos de tempo consecutivos dentro de 12 horas após o tratamento
Prazo: Avaliado desde o pré-tratamento até 12 horas após o tratamento
O PGI-S avalia a gravidade dos sintomas do ataque com uma escala de resposta de 5 pontos.
Avaliado desde o pré-tratamento até 12 horas após o tratamento
Proporção de crises tratadas com decrictibanto que necessitaram de medicação de resgate dentro de 24 horas após o tratamento
Prazo: Avaliado desde o pré-tratamento até 24 horas após o tratamento
Avaliado desde o pré-tratamento até 24 horas após o tratamento
Proporção de ataques que alcançam a resolução dos sintomas, definida como a obtenção de uma classificação PGI-S de "nenhum" 24 horas após o tratamento.
Prazo: 24 horas após o tratamento
24 horas após o tratamento
Tempo até ao início do alívio dos sintomas, avaliado por uma redução ≥30% na pontuação composta VAS-3/VAS-5 (Parte A) ou AMRA (Parte B) em relação à pontuação pré-tratamento
Prazo: Avaliado desde o pré-tratamento até 48 horas após o tratamento
As pontuações VAS/AMRA variam entre 0 e 100. Uma redução maior significa um resultado melhor.
Avaliado desde o pré-tratamento até 48 horas após o tratamento
Tempo até alívio substancial dos sintomas por VAS-3/VAS-5 (Parte A) ou AMRA (Parte B), definido como uma redução ≥50% na pontuação composta de VAS-3/VAS-5 (Parte A) ou AMRA (Parte B) em relação ao pré-tratamento, durante 2 pontos temporais consecutivos dentro das 12 horas após o tratamento
Prazo: Avaliado desde o pré-tratamento até 12 horas após o tratamento
As pontuações VAS/AMRA variam entre 0 e 100. Uma redução maior significa um resultado melhor.
Avaliado desde o pré-tratamento até 12 horas após o tratamento
Proporção de ataques tratados com o medicamento do estudo que atingiram alívio quase completo ou completo dos sintomas pela VAS-3/VAS-5 (Parte A) ou AMRA (Parte B), definida como todos os itens da VAS-3/VAS-5/AMRA com valor ≤10 às 24 horas após o tratamento
Prazo: 24 horas após o tratamento
Alívio quase completo ou completo dos sintomas é definido como todas as pontuações individuais dos itens na VAS/AMRA terem um valor ≤10 mantido durante 2 pontos de tempo consecutivos.
24 horas após o tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pharvaris Netherlands B.V.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Pharvaris Netherlands B.V.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de dezembro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de abril de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de maio de 2022

Primeira postagem (Real)

31 de maio de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de julho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PHA022121-C303
  • 2023-505766-28-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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