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Estudo de extensão do PHA-022121 oral para tratamento agudo de ataques de angioedema em pacientes com angioedema hereditário (RAPIDe-2)

10 de maio de 2023 atualizado por: Pharvaris Netherlands B.V.

Um estudo de extensão de Fase II/III de PHA-022121 administrado por via oral para tratamento agudo de ataques de angioedema em pacientes com angioedema hereditário devido à deficiência de inibidor de C1 (tipo I ou tipo II)

Este estudo avalia a segurança e a eficácia do tratamento sob demanda de longo prazo com PHA-022121 administrado por via oral para ataques agudos de angioedema hereditário (HAE), incluindo ataques laríngeos, em pacientes com HAE devido à deficiência do inibidor de C1-esterase (C1-INH) (tipo I/II). O estudo incluirá pacientes do Estudo PHA022121-C201 (NCT04618211) que optarem por participar deste estudo de extensão e atender aos requisitos de elegibilidade.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Na Parte A do estudo, a atribuição de tratamento duplo-cego do Estudo PHA022121-C201 será mantida. O tratamento na Parte A consistirá em 3 cápsulas moles por dose administrada como no Estudo PHA022121-C201. Na Parte B do estudo, a dose selecionada e a formulação de PHA-022121 serão administradas.

A formulação PHA-022121 a ser comercializada será uma única cápsula mole na dosagem proposta para comercialização, com base na revelação e avaliação dos dados clínicos do Estudo PHA022121-C201. A duração do período de tratamento (Parte A mais Parte B) depende do tempo de inscrição do paciente. O estudo está planejado para continuar até a disponibilidade de fornecimento comercial, ou outro meio de tratamento continuado pode ser fornecido.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

72

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10114
        • Recrutamento
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Alemanha, 60596
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Canadá
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Study Site
      • Barcelona, Espanha, 08907
        • Recrutamento
        • Study Site
      • Madrid, Espanha, 28007
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
        • Ativo, não recrutando
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
        • Ativo, não recrutando
        • Study Site
    • California
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Ativo, não recrutando
        • Study Site
  • França
      • Grenoble, França, 38043
        • Recrutamento
        • Study Site
      • Paris, França, 75010
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Polônia
      • Kraków, Polônia
        • Recrutamento
        • Study Site
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca
        • Recrutamento
        • Study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Formulário de consentimento informado assinado e datado
  2. Diagnóstico de AEH tipo I ou II
  3. deve ter recebido pelo menos 1 dose do medicamento do estudo (incluindo a visita sem ataque) no Estudo PHA022121-C201.

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Gravidez ou amamentação
  2. Eletrocardiograma anormal clinicamente significativo
  3. Qualquer outra doença sistêmica ou doença ou distúrbio significativo que interfira na segurança do paciente ou na capacidade de participar do estudo
  4. Uso de inibidor de C1-esterase, inibidores orais de calicreína, andrógenos atenuados, antifibrinolíticos ou terapia monoclonal de HAE dentro de um período definido antes da inscrição
  5. História de abuso de álcool ou drogas dentro de um período definido, ou evidência atual de dependência ou abuso de substâncias
  6. Descontinuado do Estudo PHA022121-C201 após a inscrição por qualquer motivo de segurança relacionado ao medicamento do estudo.
  7. Uso concomitante de medicamentos que são inibidores potentes do CYP3A4 (por exemplo, claritromicina, eritromicina, itraconazol, cetoconazol, ritonavir, toranja) ou indutores potentes do CYP3A4 (por exemplo, fenitoína, rifampicina, erva de São João).
  8. Participação em qualquer outro estudo de medicamento experimental dentro do período definido

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte A: Dose baixa
Dose baixa única de deucritibant
Medicamento: deucritibant dose baixa
deucritibant cápsulas moles para uso oral
Outros nomes:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimental: Parte A: Dose média
Dose média única de deucritibanto
Medicamento: deucritibanto dose média
deucritibant cápsulas moles para uso oral
Outros nomes:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimental: Parte A: Dose alta
Dose alta única de deucritibant
Medicamento: deucrictibant alta dose
deucritibant cápsulas moles para uso oral
Outros nomes:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimental: Parte B: Dose selecionada
Dose única de deucritibanto
Medicamento: dose selecionada de deucritibante
deucritibant cápsula mole para uso oral
Outros nomes:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), TEAEs relacionados ao tratamento, eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs) e TESAEs relacionados ao tratamento
Prazo: Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 40 meses (dependendo do tempo de inscrição).
Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 40 meses (dependendo do tempo de inscrição).
Frequência cardíaca
Prazo: Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 40 meses (dependendo do tempo de inscrição).
De natureza descritiva, nenhum teste de hipótese estatística formal será realizado.
Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 40 meses (dependendo do tempo de inscrição).
Pressão arterial
Prazo: Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 40 meses (dependendo do tempo de inscrição).
A pressão arterial sistólica e diastólica será medida. De natureza descritiva, nenhum teste de hipótese estatística formal será realizado.
Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 40 meses (dependendo do tempo de inscrição).
Temperatura corporal
Prazo: Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 40 meses (dependendo do tempo de inscrição).
De natureza descritiva, nenhum teste de hipótese estatística formal será realizado.
Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 40 meses (dependendo do tempo de inscrição).

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo até o início do alívio dos sintomas (TOSR) avaliado pela pontuação da escala visual analógica de 3 ou 5 sintomas (VAS-3 ou VAS-5)
Prazo: Avaliado desde o pré-tratamento até 48 horas após o tratamento
As pontuações VAS-3 (ataques não laríngeos) e VAS-5 (ataques laríngeos) variam entre 0 e 100. O alívio dos sintomas é definido como uma redução de 50% ou mais da pontuação VAS-3 ou VAS-5 do valor pré-tratamento.
Avaliado desde o pré-tratamento até 48 horas após o tratamento
Tempo para alívio quase completo ou completo dos sintomas (TACSR e TCSR) avaliado por VAS-3 ou VAS-5
Prazo: Avaliado desde o pré-tratamento até 48 horas após o tratamento
Os escores VAS variam entre 0 e 100. O alívio quase completo dos sintomas é definido como todos os 3 escores VAS individuais do VAS-3 ou VAS-5 tendo um valor < 10. O alívio completo dos sintomas é definido como todas as 3 pontuações VAS individuais do VAS-3 ou VAS-5 tendo um valor de 0.
Avaliado desde o pré-tratamento até 48 horas após o tratamento
Tempo para melhora dos sintomas com base na impressão global de gravidade do paciente (PGI-S)
Prazo: Avaliado desde o pré-tratamento até 48 horas após o tratamento
O PGI-S avalia a gravidade dos sintomas de ataque com uma escala de resposta de 5 pontos.
Avaliado desde o pré-tratamento até 48 horas após o tratamento
Tempo para melhora dos sintomas com base na impressão global de mudança do paciente (PGI-C)
Prazo: Avaliado desde o pré-tratamento até 48 horas após o tratamento
O PGI-C avalia a mudança nos sintomas do ataque ao longo do tempo com uma escala de resposta de 7 pontos.
Avaliado desde o pré-tratamento até 48 horas após o tratamento
Alteração da pontuação VAS-3 e pontuação VAS individual do pré-tratamento para 4 h pós-tratamento para ataques não laríngeos
Prazo: Pré-tratamento e 4 horas pós-tratamento
As pontuações VAS-3 variam entre 0 e 100. Uma redução maior significa um resultado melhor.
Pré-tratamento e 4 horas pós-tratamento
Alteração na pontuação da gravidade média do complexo de sintomas (MSCS)
Prazo: Avaliado desde o pré-tratamento até 48 horas após o tratamento
As pontuações do MSCS variam entre 0 e 3. Uma pontuação mais alta significa um resultado pior.
Avaliado desde o pré-tratamento até 48 horas após o tratamento
Pontuação do resultado do tratamento (TOS)
Prazo: Avaliado desde o pré-tratamento até 4 horas após o tratamento
As pontuações do TOS variam entre -100 e 100. Uma pontuação positiva indica melhora, uma pontuação de 0 indica nenhuma mudança e uma pontuação negativa indica piora em comparação com o pré-tratamento.
Avaliado desde o pré-tratamento até 4 horas após o tratamento
Proporção de ataques tratados com PHA-022121 que requerem uma segunda dose de PHA-022121
Prazo: Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 40 meses (dependendo do tempo de inscrição).
Desde a inscrição até a conclusão do estudo, até 40 meses (dependendo do tempo de inscrição).
Questionário de satisfação com o tratamento para pontuações de medicamentos (TSQM)
Prazo: 48 horas pós-tratamento
As pontuações do TSQM variam de 0 a 100. Uma pontuação mais alta significa um resultado melhor.
48 horas pós-tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pharvaris Netherlands B.V.

Investigadores

  • Investigador principal: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de dezembro de 2022

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de abril de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de maio de 2022

Primeira postagem (Real)

31 de maio de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de maio de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de maio de 2023

Última verificação

1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PHA022121-C303

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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