Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie perorální PHA-022121 pro akutní léčbu záchvatů angioedému u pacientů s hereditárním angioedémem (RAPIDe-2)

12. června 2026 aktualizováno: Pharvaris Netherlands B.V.

Fáze II/III, prodloužená studie perorálně podávaného PHA-022121 pro akutní léčbu záchvatů angioedému u pacientů s hereditárním angioedémem v důsledku nedostatku inhibitoru C1 (typ I nebo typ II)

Tato studie hodnotí bezpečnost a účinnost dlouhodobé léčby na vyžádání s perorálně podávaným PHA-022121 pro akutní záchvaty hereditárního angioedému (HAE), včetně záchvatů hrtanu, u pacientů s HAE v důsledku nedostatku inhibitoru C1-esterázy (C1-INH) (typ I/II). Do studie budou zařazeni pacienti ze studie PHA022121-C201 (NCT04618211), kteří se rozhodnou zúčastnit se této rozšířené studie a splňují požadavky na způsobilost.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V části A studie bude zachováno dvojitě zaslepené přiřazení léčby ze studie PHA022121-C201. Léčba v části A se bude skládat ze 3 měkkých tobolek na podanou dávku jako ve studii PHA022121-C201. V části B studie bude podávána vybraná dávka a formulace PHA-022121.

Formulace PHA-022121, která má být uvedena na trh, bude jedna měkká tobolka v síle navržené pro marketing na základě odslepení a vyhodnocení klinických údajů ze studie PHA022121-C201. Délka léčebného období (část A plus část B) závisí na době registrace pacienta. Plánuje se, že studie bude pokračovat, dokud nebude dostupná komerční nabídka nebo bude možné poskytnout jiný způsob pokračující léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

150

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Study site
      • Salta, Argentina, 4400
        • Study site
  • Austrálie
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Austrálie, 2560
        • Study site
  • Brazílie
      • Ribeirão Preto, Brazílie, 14048-900
        • Study site
      • Santo André, Brazílie, 09060-870
        • Study site
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Study site
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazílie, 41950-640
        • Study site
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1431
        • Study site
      • Sofia, Bulharsko, 1680
        • Study site
  • Francie
      • Grenoble, Francie, 38043
        • Study site
      • Paris, Francie, 75571
        • Study site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1005 AZ
        • Study site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Study site
  • Itálie
      • Catania, Itálie, 95124
        • Study site
      • Milan, Itálie, 20097
        • Study site
      • Milan, Itálie, 20138
        • Study site
      • Naples, Itálie, 80131
        • Study site
      • Padova, Itálie, 35128
        • Study site
      • Palermo, Itálie, 90146
        • Study site
      • Roma, Itálie, 00133
        • Study site
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael, 78278
        • Study site
  • Japonsko
      • Hiroshima, Japonsko, 730-8518
        • Study site
      • Kanagawa, Japonsko, 216-8511
        • Study site
      • Osaka, Japonsko, 569-8686
        • Study site
      • Tokyo, Japonsko, 113-8431
        • Study site
      • Tokyo, Japonsko, 133-8431
        • Study site
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika, 7700
        • Study site
  • Jižní Korea
      • Daegu, Jižní Korea, 41944
        • Study site
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Study site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Study site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Study site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1088
        • Study site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 12203
        • Study site
      • Frankfurt am Main, Německo, 60596
        • Study site
      • Frankfurt am Main, Německo, 60590
        • Study site
      • Lübeck, Německo, 23538
        • Study site
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31-503
        • Study site
  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 918
        • Study site
      • San Juan, Portoriko, 927
        • Study site
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
        • Study site
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Study site
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 11471
        • Study site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, E1 2ES
        • Study site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35209
        • Study site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85258
        • Study site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Study site
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92122
        • Study site
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • Study site
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Study site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
        • Study site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • Study site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Study site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Study site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Study site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Study site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Study site
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06230
        • Study site
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
        • Study site
  • Česko
      • Brno, Česko, 602 00
        • Study site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Study site
      • Barcelona, Španělsko, 08907
        • Study site
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Study site
  • Švédsko
      • Lund, Švédsko, 22185
        • Study site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu
  2. Diagnóza HAE typu I nebo II
  3. musí dostat alespoň 1 dávku studovaného léku (včetně neútočné návštěvy) ve studii PHA022121-C201.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Těhotenství nebo kojení
  2. Klinicky významný abnormální elektrokardiogram
  3. Jakékoli jiné systémové onemocnění nebo významné onemocnění nebo porucha, která by narušovala pacientovu bezpečnost nebo schopnost účastnit se studie
  4. Použití inhibitoru C1-esterázy, perorálních inhibitorů kalikreinu, atenuovaných androgenů, antifibrinolytik nebo monoklonální terapie HAE během definovaného období před zařazením
  5. Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog v rámci definovaného období nebo aktuální důkaz závislosti nebo zneužívání návykových látek
  6. Přerušeno ze studie PHA022121-C201 po zařazení z jakéhokoli bezpečnostního důvodu souvisejícího se studovaným lékem.
  7. Současné užívání léků, které jsou silnými inhibitory CYP3A4 (např. klarithromycin, erythromycin, itrakonazol, ketokonazol, ritonavir, grapefruit) nebo silnými induktory CYP3A4 (např. fenytoin, rifampicin, třezalka tečkovaná).
  8. Účast na jakékoli jiné výzkumné studii léčiv v rámci definovaného období

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část A: Deucrictibant, slepá dávka
Účastníci obdrží dávku deukrikitibantu, na kterou byli randomizováni ve studii PHA022121-C201 (nízká, střední nebo vysoká dávka, z nichž každá se skládá ze 3 tobolek deukrikitibantu nebo odpovídajícího placeba) pro perorální použití k léčbě záchvatů HAE dle potřeby.
Lék: deucrictibant
Pro každý HAE záchvat budou podány 3 kapsle deucrictibantu nebo odpovídajícího placeba orálně
Ostatní jména:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Lék: deucrictibant
měkké tobolky deucrictibantu budou podávány perorálně při každém záchvatu HAE
Ostatní jména:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimentální: Část B: Deucrictibant, otevřená studie
Účastníci obdrží měkké tobolky deucrictibantu pro perorální použití k léčbě HAE záchvatů podle potřeby.
Lék: deucrictibant
Pro každý HAE záchvat budou podány 3 kapsle deucrictibantu nebo odpovídajícího placeba orálně
Ostatní jména:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Lék: deucrictibant
měkké tobolky deucrictibantu budou podávány perorálně při každém záchvatu HAE
Ostatní jména:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody související s léčbou (TEAE), TEAE související s léčbou, závažné nežádoucí příhody (TESAE) související s léčbou, TESAE související s léčbou a TEAE vedoucí k přerušení deukriktibantu
Časové okno: Od zápisu přes ukončení studia až do 54 měsíců (v závislosti na době zápisu).
Od zápisu přes ukončení studia až do 54 měsíců (v závislosti na době zápisu).
Srdeční frekvence
Časové okno: Od zápisu přes ukončení studia až do 54 měsíců (v závislosti na době zápisu).
Popisné povahy, nebude prováděno žádné formální testování statistických hypotéz.
Od zápisu přes ukončení studia až do 54 měsíců (v závislosti na době zápisu).
Krevní tlak
Časové okno: Od zápisu přes ukončení studia až do 54 měsíců (v závislosti na době zápisu).
Bude měřen systolický a diastolický krevní tlak. Popisné povahy, nebude prováděno žádné formální testování statistických hypotéz.
Od zápisu přes ukončení studia až do 54 měsíců (v závislosti na době zápisu).
Tělesná teplota
Časové okno: Od zápisu přes ukončení studia až do 54 měsíců (v závislosti na době zápisu).
Popisné povahy, nebude prováděno žádné formální testování statistických hypotéz.
Od zápisu přes ukončení studia až do 54 měsíců (v závislosti na době zápisu).
Klinické laboratorní testy
Časové okno: Od zápisu přes ukončení studia až do 54 měsíců (v závislosti na době zápisu).
hematologie, biochemie krve, rozbor moči
Od zápisu přes ukončení studia až do 54 měsíců (v závislosti na době zápisu).
Elektrokardiogramy
Časové okno: Od zápisu přes ukončení studia až do 54 měsíců (v závislosti na době zápisu).
Od zápisu přes ukončení studia až do 54 měsíců (v závislosti na době zápisu).
Fyzické vyšetření
Časové okno: Od zápisu po dokončení studie, až 54 měsíců (v závislosti na čase zápisu).
Od zápisu po dokončení studie, až 54 měsíců (v závislosti na čase zápisu).

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba do nástupu úlevy od příznaků, definovaná jako hodnocení celkového dojmu změny pacienta (PGI-C) alespoň „o něco lepší“ ve 2 po sobě jdoucích časových bodech během 12 hodin po léčbě
Časové okno: Hodnotí se od 1 hodiny do 12 hodin po ošetření
PGI-C vyhodnocuje změnu příznaků záchvatu v průběhu času pomocí 7bodové škály odezvy.
Hodnotí se od 1 hodiny do 12 hodin po ošetření
Doba do podstatného zmírnění symptomů, definovaná jako dosažení hodnocení PGI-C alespoň „lepší“ ve 2 po sobě jdoucích časových bodech během 12 hodin po léčbě
Časové okno: Hodnotí se od 1 hodiny do 12 hodin po ošetření
PGI-C vyhodnocuje změnu příznaků záchvatu v průběhu času pomocí 7bodové škály odezvy.
Hodnotí se od 1 hodiny do 12 hodin po ošetření
Doba do podstatného zmírnění symptomů pomocí PGI-S (Patient Global Impression of Severity), definovaná jako dosažení ≥1 bodu snížení PGI-S z předléčby ve 2 po sobě jdoucích časových bodech během 12 hodin po léčbě
Časové okno: Posuzuje se od předběžného ošetření do 12 hodin po ošetření
PGI-S hodnotí závažnost příznaků ataky pomocí 5bodové škály odezvy.
Posuzuje se od předběžného ošetření do 12 hodin po ošetření
Podíl záchvatů léčených deukrictibantem vyžadujících záchrannou medikaci do 24 hodin po léčbě
Časové okno: Posuzuje se od předběžného ošetření do 24 hodin po ošetření
Posuzuje se od předběžného ošetření do 24 hodin po ošetření
Podíl záchvatů s dosažením úlevy od příznaků, definovaný jako dosažení hodnocení PGI-S jako "žádné" 24 hodin po léčbě.
Časové okno: 24 hodin po léčbě
24 hodin po léčbě
Čas do nástupu úlevy od příznaků, hodnocený pomocí snížení složeného skóre VAS-3/VAS-5 (část A) nebo AMRA (část B) o ≥30 % oproti skóre před léčbou
Časové okno: Hodnoceno od předléčby do 48 hodin po léčbě
Skóre VAS/AMRA se pohybuje v rozmezí od 0 do 100. Větší snížení znamená lepší výsledek.
Hodnoceno od předléčby do 48 hodin po léčbě
Čas k výrazné úlevě od příznaků podle VAS-3/VAS-5 (část A) nebo AMRA (část B), definovaný jako snížení o ≥50 % v souhrnném skóre VAS-3/VAS-5 (část A) nebo AMRA (část B) oproti hodnotě před léčbou po dobu 2 po sobě jdoucích časových bodů během 12 hodin po léčbě
Časové okno: Hodnoceno od před léčbou do 12 hodin po léčbě
Skóre VAS/AMRA se pohybuje mezi 0 a 100.
Větší snížení znamená lepší výsledek.
Hodnoceno od před léčbou do 12 hodin po léčbě
Podíl záchvatů léčených studijním léčivem, které dosáhly téměř úplné nebo úplné úlevy od příznaků podle VAS-3/VAS-5 (část A) nebo AMRA (část B), definováno jako všechny skóre položek v VAS-3/VAS-5/AMRA s hodnotou ≤10 24 hodin po léčbě
Časové okno: 24 hodin po léčbě
Téměř úplná nebo úplná úleva od příznaků je definována jako všechny jednotlivé skóre položek ve VAS/AMRA s hodnotou ≤10 udržené po dobu 2 po sobě jdoucích časových bodů.
24 hodin po léčbě

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pharvaris Netherlands B.V.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Pharvaris Netherlands B.V.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. prosince 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. dubna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. května 2022

První zveřejněno (Aktuální)

31. května 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PHA022121-C303
  • 2023-505766-28-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na deucrictibant

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in New Zealand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit