Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie perorální PHA-022121 pro akutní léčbu záchvatů angioedému u pacientů s hereditárním angioedémem (RAPIDe-2)

10. května 2023 aktualizováno: Pharvaris Netherlands B.V.

Fáze II/III, prodloužená studie perorálně podávaného PHA-022121 pro akutní léčbu záchvatů angioedému u pacientů s hereditárním angioedémem v důsledku nedostatku inhibitoru C1 (typ I nebo typ II)

Tato studie hodnotí bezpečnost a účinnost dlouhodobé léčby na vyžádání s perorálně podávaným PHA-022121 pro akutní záchvaty hereditárního angioedému (HAE), včetně záchvatů hrtanu, u pacientů s HAE v důsledku nedostatku inhibitoru C1-esterázy (C1-INH) (typ I/II). Do studie budou zařazeni pacienti ze studie PHA022121-C201 (NCT04618211), kteří se rozhodnou zúčastnit se této rozšířené studie a splňují požadavky na způsobilost.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V části A studie bude zachováno dvojitě zaslepené přiřazení léčby ze studie PHA022121-C201. Léčba v části A se bude skládat ze 3 měkkých tobolek na podanou dávku jako ve studii PHA022121-C201. V části B studie bude podávána vybraná dávka a formulace PHA-022121.

Formulace PHA-022121, která má být uvedena na trh, bude jedna měkká tobolka v síle navržené pro marketing na základě odslepení a vyhodnocení klinických údajů ze studie PHA022121-C201. Délka léčebného období (část A plus část B) závisí na době registrace pacienta. Plánuje se, že studie bude pokračovat, dokud nebude dostupná komerční nabídka nebo bude možné poskytnout jiný způsob pokračující léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

72

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko
        • Nábor
        • Study Site
  • Francie
      • Grenoble, Francie, 38043
        • Nábor
        • Study Site
      • Paris, Francie, 75010
        • Nábor
        • Study Site
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael
        • Nábor
        • Study Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • Nábor
        • Study Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Nábor
        • Study Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10114
        • Nábor
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Německo, 60596
        • Nábor
        • Study Site
  • Polsko
      • Kraków, Polsko
        • Nábor
        • Study Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35209
        • Aktivní, ne nábor
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85258
        • Aktivní, ne nábor
        • Study Site
    • California
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Aktivní, ne nábor
        • Study Site
  • Česko
      • Brno, Česko
        • Nábor
        • Study Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Study Site
      • Barcelona, Španělsko, 08907
        • Nábor
        • Study Site
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Nábor
        • Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu
  2. Diagnóza HAE typu I nebo II
  3. musí dostat alespoň 1 dávku studovaného léku (včetně neútočné návštěvy) ve studii PHA022121-C201.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Těhotenství nebo kojení
  2. Klinicky významný abnormální elektrokardiogram
  3. Jakékoli jiné systémové onemocnění nebo významné onemocnění nebo porucha, která by narušovala pacientovu bezpečnost nebo schopnost účastnit se studie
  4. Použití inhibitoru C1-esterázy, perorálních inhibitorů kalikreinu, atenuovaných androgenů, antifibrinolytik nebo monoklonální terapie HAE během definovaného období před zařazením
  5. Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog v rámci definovaného období nebo aktuální důkaz závislosti nebo zneužívání návykových látek
  6. Přerušeno ze studie PHA022121-C201 po zařazení z jakéhokoli bezpečnostního důvodu souvisejícího se studovaným lékem.
  7. Současné užívání léků, které jsou silnými inhibitory CYP3A4 (např. klarithromycin, erythromycin, itrakonazol, ketokonazol, ritonavir, grapefruit) nebo silnými induktory CYP3A4 (např. fenytoin, rifampicin, třezalka tečkovaná).
  8. Účast na jakékoli jiné výzkumné studii léčiv v rámci definovaného období

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část A: Nízká dávka
Jedna nízká dávka deukrictibantu
Lék: nízká dávka deukrictibantu
deukrictibantní měkké tobolky pro perorální podání
Ostatní jména:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimentální: Část A: Střední dávka
Jedna střední dávka deukrictibantu
Lék: střední dávka deukriktibantu
deukrictibantní měkké tobolky pro perorální podání
Ostatní jména:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimentální: Část A: Vysoká dávka
Jedna vysoká dávka deukrictibantu
Lék: vysoká dávka deukrictibantu
deukrictibantní měkké tobolky pro perorální podání
Ostatní jména:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimentální: Část B: Zvolená dávka
Jedna dávka deukrictibantu
Lék: zvolená dávka deukrictibantu
měkká tobolka deukrictibantu pro perorální podání
Ostatní jména:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody související s léčbou (TEAE), TEAE související s léčbou, závažné nežádoucí příhody související s léčbou (TESAE) a TESAE související s léčbou
Časové okno: Od zápisu přes ukončení studia až do 40 měsíců (v závislosti na době zápisu).
Od zápisu přes ukončení studia až do 40 měsíců (v závislosti na době zápisu).
Tepová frekvence
Časové okno: Od zápisu přes ukončení studia až do 40 měsíců (v závislosti na době zápisu).
Popisné povahy, nebude prováděno žádné formální testování statistických hypotéz.
Od zápisu přes ukončení studia až do 40 měsíců (v závislosti na době zápisu).
Krevní tlak
Časové okno: Od zápisu přes ukončení studia až do 40 měsíců (v závislosti na době zápisu).
Bude měřen systolický a diastolický krevní tlak. Popisné povahy, nebude prováděno žádné formální testování statistických hypotéz.
Od zápisu přes ukončení studia až do 40 měsíců (v závislosti na době zápisu).
Tělesná teplota
Časové okno: Od zápisu přes ukončení studia až do 40 měsíců (v závislosti na době zápisu).
Popisné povahy, nebude prováděno žádné formální testování statistických hypotéz.
Od zápisu přes ukončení studia až do 40 měsíců (v závislosti na době zápisu).

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba do nástupu úlevy od příznaků (TOSR) hodnocená pomocí skóre vizuální analogové stupnice se 3 nebo 5 příznaky (VAS-3 nebo VAS-5)
Časové okno: Posuzuje se od předběžného ošetření do 48 hodin po ošetření
Skóre VAS-3 (nelaryngeální záchvaty) a VAS-5 (laryngeální záchvaty) se pohybují mezi 0 a 100. Úleva od symptomů je definována jako 50% nebo vyšší snížení skóre VAS-3 nebo VAS-5 oproti hodnotě před léčbou.
Posuzuje se od předběžného ošetření do 48 hodin po ošetření
Čas do téměř úplného nebo úplného zmírnění symptomů (TACSR a TCSR) hodnocený pomocí VAS-3 nebo VAS-5
Časové okno: Posuzuje se od předběžného ošetření do 48 hodin po ošetření
Skóre VAS se pohybuje mezi 0 a 100. Téměř úplná úleva od symptomů je definována jako všechna 3 individuální skóre VAS VAS-3 nebo VAS-5, která mají hodnotu < 10. Úplná úleva od symptomů je definována jako všechna 3 individuální VAS skóre VAS-3 nebo VAS-5 s hodnotou 0.
Posuzuje se od předběžného ošetření do 48 hodin po ošetření
Doba do zlepšení symptomů na základě celkového dojmu závažnosti pacienta (PGI-S)
Časové okno: Posuzuje se od předběžného ošetření do 48 hodin po ošetření
PGI-S hodnotí závažnost příznaků ataky pomocí 5bodové škály odezvy.
Posuzuje se od předběžného ošetření do 48 hodin po ošetření
Doba do zlepšení symptomů na základě celkového dojmu změny pacienta (PGI-C)
Časové okno: Posuzuje se od předběžného ošetření do 48 hodin po ošetření
PGI-C vyhodnocuje změnu příznaků záchvatu v průběhu času pomocí 7bodové škály odezvy.
Posuzuje se od předběžného ošetření do 48 hodin po ošetření
Změna skóre VAS-3 a individuálního skóre VAS z období před léčbou na 4 hodiny po léčbě u nelaryngeálních záchvatů
Časové okno: Předběžné ošetření a 4 hodiny po ošetření
Skóre VAS-3 se pohybuje mezi 0 a 100. Větší snížení znamená lepší výsledek.
Předběžné ošetření a 4 hodiny po ošetření
Změna skóre střední závažnosti komplexu symptomů (MSCS).
Časové okno: Posuzuje se od předběžného ošetření do 48 hodin po ošetření
Skóre MSCS se pohybuje mezi 0 a 3. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Posuzuje se od předběžného ošetření do 48 hodin po ošetření
Výsledek léčby (TOS)
Časové okno: Posuzuje se od předběžného ošetření do 4 hodin po ošetření
Skóre TOS se pohybuje mezi -100 a 100. Pozitivní skóre znamená zlepšení, skóre 0 znamená žádnou změnu a negativní skóre znamená zhoršení ve srovnání s předléčbou.
Posuzuje se od předběžného ošetření do 4 hodin po ošetření
Podíl útoků léčených PHA-022121 vyžadujících druhou dávku PHA-022121
Časové okno: Od zápisu přes ukončení studia až do 40 měsíců (v závislosti na době zápisu).
Od zápisu přes ukončení studia až do 40 měsíců (v závislosti na době zápisu).
Dotazník spokojenosti s léčbou pro skóre medikace (TSQM).
Časové okno: 48 hodin po ošetření
Skóre TSQM se pohybuje od 0 do 100. Vyšší skóre znamená lepší výsledek.
48 hodin po ošetření

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pharvaris Netherlands B.V.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. prosince 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2024

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. dubna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. května 2022

První zveřejněno (Aktuální)

31. května 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PHA022121-C303

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na nízká dávka deukrictibantu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit