Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suun PHA-022121:n laajennustutkimus angioödeemakohtausten akuutissa hoidossa potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema (RAPIDe-2)

keskiviikko 10. toukokuuta 2023 päivittänyt: Pharvaris Netherlands B.V.

Vaihe II/III, laajennustutkimus suun kautta annetusta PHA-022121:stä potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema C1-estäjän puutteesta (tyyppi I tai tyyppi II) johtuva angioödeemakohtausten akuutti hoito

Tässä tutkimuksessa arvioidaan pitkäaikaisen tarpeen mukaan annettavan hoidon turvallisuutta ja tehoa suun kautta annetulla PHA-022121:llä akuuttien perinnöllisten angioedeeman (HAE) kohtausten, mukaan lukien kurkunpään kohtaukset, potilailla, joilla on C1-esteraasi-inhibiittorin (C1-INH) puutteesta johtuva HAE. (tyyppi I/II). Tutkimukseen otetaan potilaat tutkimuksesta PHA022121-C201 (NCT04618211), jotka haluavat osallistua tähän jatkotutkimukseen ja täyttävät kelpoisuusvaatimukset.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen osassa A säilytetään kaksoissokkohoitomääräys tutkimuksesta PHA022121-C201. Osan A hoito koostuu 3 pehmeästä kapselista annettua annosta kohti, kuten tutkimuksessa PHA022121-C201. Tutkimuksen osassa B annetaan valittu PHA-022121:n annos ja formulaatio.

Markkinoille saatava PHA-022121-formulaatio on yksi ainoa pehmeä kapseli markkinointiin ehdotetun vahvuuden perusteella, mikä perustuu tutkimuksen PHA022121-C201 kliinisen tiedon poistamiseen ja arviointiin. Hoitojakson kesto (osa A ja osa B) riippuu potilaan ilmoittautumisajasta. Tutkimusta on tarkoitus jatkaa, kunnes kaupallinen tarjonta on saatavilla tai muu hoitokeino voidaan tarjota.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

72

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Rekrytointi
        • Study Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Study Site
      • Barcelona, Espanja, 08907
        • Rekrytointi
        • Study Site
      • Madrid, Espanja, 28007
        • Rekrytointi
        • Study Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Rekrytointi
        • Study Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • Rekrytointi
        • Study Site
  • Puola
      • Kraków, Puola
        • Rekrytointi
        • Study Site
  • Ranska
      • Grenoble, Ranska, 38043
        • Rekrytointi
        • Study Site
      • Paris, Ranska, 75010
        • Rekrytointi
        • Study Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10114
        • Rekrytointi
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Saksa, 60596
        • Rekrytointi
        • Study Site
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki
        • Rekrytointi
        • Study Site
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • Rekrytointi
        • Study Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35209
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85258
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Study Site
    • California
      • Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumuslomake
  2. HAE-tyypin I tai II diagnoosi
  3. on täytynyt saada vähintään yksi annos tutkimuslääkettä (mukaan lukien ei-hyökkäyskäynti) tutkimuksessa PHA022121-C201.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Raskaus tai imetys
  2. Kliinisesti merkittävä poikkeava EKG
  3. Mikä tahansa muu systeeminen sairaus tai merkittävä sairaus tai häiriö, joka häiritsisi potilaan turvallisuutta tai kykyä osallistua tutkimukseen
  4. C1-esteraasi-inhibiittorin, oraalisten kallikreiinin estäjien, heikennettyjen androgeenien, antifibrinolyyttien tai monoklonaalisen HAE-hoidon käyttö tietyn ajanjakson aikana ennen ilmoittautumista
  5. Alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö tietyn ajanjakson aikana tai todisteet päihteiden riippuvuudesta tai väärinkäytöstä
  6. Poistettu tutkimuksesta PHA022121-C201 ilmoittautumisen jälkeen mistä tahansa tutkimuslääkkeeseen liittyvästä turvallisuussyistä.
  7. Samanaikainen sellaisten lääkkeiden käyttö, jotka ovat voimakkaita CYP3A4:n estäjiä (esim. klaritromysiini, erytromysiini, itrakonatsoli, ketokonatsoli, ritonaviiri, greippi) tai voimakkaita CYP3A4:n indusoijia (esim. fenytoiini, rifampisiini, mäkikuisma).
  8. Osallistuminen muihin lääketutkimuksiin tietyn ajan kuluessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa A: Pieni annos
Pieni kerta-annos dekriktibanttia
Lääke: deukriktibantti pieni annos
deukrictibant pehmeät kapselit suun kautta käytettäväksi
Muut nimet:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Kokeellinen: Osa A: Keskimääräinen annos
Keskimääräinen kerta-annos dekriktibanttia
Lääke: keskimääräinen deukriktibanttiannos
deukrictibant pehmeät kapselit suun kautta käytettäväksi
Muut nimet:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Kokeellinen: Osa A: Suuri annos
Suuri kerta-annos dekriktibanttia
Lääke: deukriktibanttia suuri annos
deukrictibant pehmeät kapselit suun kautta käytettäväksi
Muut nimet:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Kokeellinen: Osa B: Valittu annos
Yksi annos dekriktibanttia
Lääke: deukriktibantin valittu annos
Deukrictibant pehmeä kapseli suun kautta käytettäväksi
Muut nimet:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat (TEAE), hoitoon liittyvät TEAE-tapahtumat, hoidosta johtuvat vakavat haittatapahtumat (TESAE) ja hoitoon liittyvät TESAE-tapahtumat
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 40 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 40 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
Syke
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 40 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
Luonteeltaan kuvaileva, muodollista tilastollista hypoteesitestausta ei suoriteta.
Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 40 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
Verenpaine
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 40 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
Systolinen ja diastolinen verenpaine mitataan. Luonteeltaan kuvaileva, muodollista tilastollista hypoteesitestausta ei suoriteta.
Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 40 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
Ruumiinlämpö
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 40 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
Luonteeltaan kuvaileva, muodollista tilastollista hypoteesitestausta ei suoriteta.
Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 40 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika oireiden lievittymiseen (TOSR) arvioituna 3- tai 5-oireisen visuaalisen analogisen asteikon pistemäärällä (VAS-3 tai VAS-5)
Aikaikkuna: Arvioitu esikäsittelystä 48 tuntiin hoidon jälkeen
VAS-3 (ei-laryngeaaliset kohtaukset) ja VAS-5 (kurkunpääkohtaukset) pisteet vaihtelevat 0–100. Oireiden helpotus määritellään VAS-3- tai VAS-5-pisteiden 50 %:n tai korkeammaksi laskuksi hoitoa edeltävästä arvosta.
Arvioitu esikäsittelystä 48 tuntiin hoidon jälkeen
Aika lähes täydelliseen tai täydelliseen oireiden lievitykseen (TACSR ja TCSR) arvioituna VAS-3:lla tai VAS-5:llä
Aikaikkuna: Arvioitu esikäsittelystä 48 tuntiin hoidon jälkeen
VAS-pisteet vaihtelevat välillä 0-100. Melkein täydellinen oireiden helpotus määritellään, kun kaikki kolme VAS-3:n tai VAS-5:n yksittäistä VAS-pistettä, joiden arvo on < 10. Täydellinen oireiden helpotus määritellään siten, että kaikki kolme VAS-3:n tai VAS-5:n yksittäistä VAS-pistettä, joiden arvo on 0.
Arvioitu esikäsittelystä 48 tuntiin hoidon jälkeen
Aika oireiden paranemiseen potilaan yleisvaikutelman vakavuuden perusteella (PGI-S)
Aikaikkuna: Arvioitu esikäsittelystä 48 tuntiin hoidon jälkeen
PGI-S arvioi hyökkäyksen oireiden vakavuuden 5-pisteen vasteasteikolla.
Arvioitu esikäsittelystä 48 tuntiin hoidon jälkeen
Aika oireiden paranemiseen perustuen potilaan yleisen vaikutelman muutoksesta (PGI-C)
Aikaikkuna: Arvioitu esikäsittelystä 48 tuntiin hoidon jälkeen
PGI-C arvioi hyökkäysoireiden muutosta ajan kuluessa 7-pisteen vasteasteikolla.
Arvioitu esikäsittelystä 48 tuntiin hoidon jälkeen
VAS-3-pistemäärän ja yksittäisen VAS-pistemäärän muutos esikäsittelystä 4 tuntiin hoidon jälkeen ei-laryngeaalisten kohtausten yhteydessä
Aikaikkuna: Esikäsittely ja 4 tuntia hoidon jälkeen
VAS-3-pisteet vaihtelevat välillä 0-100. Suurempi vähennys tarkoittaa parempaa tulosta.
Esikäsittely ja 4 tuntia hoidon jälkeen
Muutos keskimääräisessä oirekompleksin vaikeusasteessa (MSCS).
Aikaikkuna: Arvioitu esikäsittelystä 48 tuntiin hoidon jälkeen
MSCS-pisteet vaihtelevat välillä 0 ja 3. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
Arvioitu esikäsittelystä 48 tuntiin hoidon jälkeen
Hoidon tulospisteet (TOS)
Aikaikkuna: Arvioitu esikäsittelystä 4 tuntiin hoidon jälkeen
TOS-pisteet vaihtelevat välillä -100 ja 100. Positiivinen pistemäärä tarkoittaa parantumista, 0 pistemäärä ei muutosta ja negatiivinen pistemäärä huononemista esihoitoon verrattuna.
Arvioitu esikäsittelystä 4 tuntiin hoidon jälkeen
Toisen annoksen PHA-022121 vaativien PHA-022121:llä hoidettujen kohtausten osuus
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 40 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 40 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
Hoitotyytyväisyyskysely lääkityspisteisiin (TSQM).
Aikaikkuna: 48 tuntia hoidon jälkeen
TSQM-pisteet vaihtelevat välillä 0-100. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta.
48 tuntia hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pharvaris Netherlands B.V.

Tutkijat

  • Päätutkija: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 28. joulukuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 28. huhtikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. toukokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 31. toukokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 12. toukokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PHA022121-C303

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset deukriktibantti pieni annos

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Costa Rica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa