Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suun PHA-022121:n laajennustutkimus angioödeemakohtausten akuutissa hoidossa potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema (RAPIDe-2)

maanantai 20. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Pharvaris Netherlands B.V.

Vaihe II/III, laajennustutkimus suun kautta annetusta PHA-022121:stä potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema C1-estäjän puutteesta (tyyppi I tai tyyppi II) johtuva angioödeemakohtausten akuutti hoito

Tässä tutkimuksessa arvioidaan pitkäaikaisen tarpeen mukaan annettavan hoidon turvallisuutta ja tehoa suun kautta annetulla PHA-022121:llä akuuttien perinnöllisten angioedeeman (HAE) kohtausten, mukaan lukien kurkunpään kohtaukset, potilailla, joilla on C1-esteraasi-inhibiittorin (C1-INH) puutteesta johtuva HAE. (tyyppi I/II). Tutkimukseen otetaan potilaat tutkimuksesta PHA022121-C201 (NCT04618211), jotka haluavat osallistua tähän jatkotutkimukseen ja täyttävät kelpoisuusvaatimukset.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen osassa A säilytetään kaksoissokkohoitomääräys tutkimuksesta PHA022121-C201. Osan A hoito koostuu 3 pehmeästä kapselista annettua annosta kohti, kuten tutkimuksessa PHA022121-C201. Tutkimuksen osassa B annetaan valittu PHA-022121:n annos ja formulaatio.

Markkinoille saatava PHA-022121-formulaatio on yksi ainoa pehmeä kapseli markkinointiin ehdotetun vahvuuden perusteella, mikä perustuu tutkimuksen PHA022121-C201 kliinisen tiedon poistamiseen ja arviointiin. Hoitojakson kesto (osa A ja osa B) riippuu potilaan ilmoittautumisajasta. Tutkimusta on tarkoitus jatkaa, kunnes kaupallinen tarjonta on saatavilla tai muu hoitokeino voidaan tarjota.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

150

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1005 AZ
        • Study Site
  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, B1629AHJ
        • Study Site
      • Salta, Argentiina, 4400
        • Study Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Study Site
  • Brasilia
      • Ribeirão Preto, Brasilia, 14048-900
        • Study Site
      • Santo André, Brasilia, 09060-870
        • Study Site
      • São Paulo, Brasilia, 05403-000
        • Study Site
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasilia, 41950-640
        • Study Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgaria, 1680
        • Study Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08907
        • Study Site
      • Madrid, Espanja, 28007
        • Study Site
  • Etelä -Korea
      • Daegu, Etelä -Korea, 41944
        • Study Site
      • Seoul, Etelä -Korea, 03080
        • Study Site
  • Etelä-Afrikka
      • Cape Town, Etelä-Afrikka, 7700
        • Study Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 78278
        • Study Site
  • Italia
      • Catania, Italia, 95124
        • Study Site
      • Milan, Italia, 20097
        • Study Site
      • Milan, Italia, 20138
        • Study Site
      • Naples, Italia, 80131
        • Study Site
      • Padova, Italia, 35128
        • Study Site
      • Palermo, Italia, 90146
        • Study Site
      • Roma, Italia, 00133
        • Study Site
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta, 8036
        • Study Site
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • Study Site
  • Japani
      • Hiroshima, Japani, 730-8518
        • Study Site
      • Kanagawa, Japani, 216-8511
        • Study Site
      • Osaka, Japani, 569-8686
        • Study Site
      • Tokyo, Japani, 113-8431
        • Study Site
      • Tokyo, Japani, 133-8431
        • Study Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Study Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Study Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 918
        • Study Site
      • San Juan, Puerto Rico, 927
        • Study Site
  • Puola
      • Krakow, Puola, 31-503
        • Study Site
  • Ranska
      • Grenoble, Ranska, 38043
        • Study Site
      • Paris, Ranska, 75571
        • Study Site
  • Ruotsi
      • Lund, Ruotsi, 22185
        • Study Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 12203
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Saksa, 60596
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Saksa, 60590
        • Study Site
      • Lübeck, Saksa, 23538
        • Study Site
  • Turkki (Türkiye)
      • Ankara, Turkki (Türkiye), 06230
        • Study Site
      • Istanbul, Turkki (Türkiye), 34093
        • Study Site
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 602 00
        • Study Site
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1088
        • Study Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 2ES
        • Study Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35209
        • Study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumuslomake
  2. HAE-tyypin I tai II diagnoosi
  3. on täytynyt saada vähintään yksi annos tutkimuslääkettä (mukaan lukien ei-hyökkäyskäynti) tutkimuksessa PHA022121-C201.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Raskaus tai imetys
  2. Kliinisesti merkittävä poikkeava EKG
  3. Mikä tahansa muu systeeminen sairaus tai merkittävä sairaus tai häiriö, joka häiritsisi potilaan turvallisuutta tai kykyä osallistua tutkimukseen
  4. C1-esteraasi-inhibiittorin, oraalisten kallikreiinin estäjien, heikennettyjen androgeenien, antifibrinolyyttien tai monoklonaalisen HAE-hoidon käyttö tietyn ajanjakson aikana ennen ilmoittautumista
  5. Alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö tietyn ajanjakson aikana tai todisteet päihteiden riippuvuudesta tai väärinkäytöstä
  6. Poistettu tutkimuksesta PHA022121-C201 ilmoittautumisen jälkeen mistä tahansa tutkimuslääkkeeseen liittyvästä turvallisuussyistä.
  7. Samanaikainen sellaisten lääkkeiden käyttö, jotka ovat voimakkaita CYP3A4:n estäjiä (esim. klaritromysiini, erytromysiini, itrakonatsoli, ketokonatsoli, ritonaviiri, greippi) tai voimakkaita CYP3A4:n indusoijia (esim. fenytoiini, rifampisiini, mäkikuisma).
  8. Osallistuminen muihin lääketutkimuksiin tietyn ajan kuluessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa A: Deucrictibant, sokkoutettu annos
Osallistujat saavat annoksen deucrictibantia, johon heidät satunnaistettiin PHA022121-C201-tutkimuksessa (pieni, keskisuuri tai suuri annos, joista jokainen koostuu 3 deucrictibant-kapselista tai vastaavasta lumelääkkeestä) suun kautta käytettäväksi HAE-kohtausten tarpeen mukaiseen hoitoon.
Lääke: deucrictibant
3 kapselia deucrictibantia tai vastaavaa lumelääkettä annetaan suun kautta jokaiselle HAE-kohtaukselle
Muut nimet:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Lääke: deucrictibant
deucrictibant-pehmeät kapselit annostellaan suun kautta jokaisessa HAE-kohtauksessa
Muut nimet:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Kokeellinen: Osa B: Deucrictibant, avoimesti merkitty
Osallistujat saavat deucrictibant-pehmeäkapselit suun kautta käytettäväksi HAE-kohtausten tarpeenmukaiseen hoitoon.
Lääke: deucrictibant
3 kapselia deucrictibantia tai vastaavaa lumelääkettä annetaan suun kautta jokaiselle HAE-kohtaukselle
Muut nimet:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Lääke: deucrictibant
deucrictibant-pehmeät kapselit annostellaan suun kautta jokaisessa HAE-kohtauksessa
Muut nimet:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat (TEAE), hoitoon liittyvät TEAE-tapahtumat, hoitoon liittyvät vakavat haittatapahtumat (TESAE), hoitoon liittyvät TESAE-tapahtumat ja TEAE-tapahtumat, jotka johtavat deukriktibantin lopettamiseen
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 54 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 54 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
Syke
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 54 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
Luonteeltaan kuvaileva, muodollista tilastollista hypoteesitestausta ei suoriteta.
Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 54 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
Verenpaine
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 54 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
Systolinen ja diastolinen verenpaine mitataan. Luonteeltaan kuvaileva, muodollista tilastollista hypoteesitestausta ei suoriteta.
Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 54 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
Kehon lämpötila
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 54 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
Luonteeltaan kuvaileva, muodollista tilastollista hypoteesitestausta ei suoriteta.
Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 54 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
Kliiniset laboratoriotutkimukset
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 54 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
hematologia, veren kemia, virtsaanalyysi
Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 54 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
Elektrokardiogrammit
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 54 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
Ilmoittautumisesta opintojen loppuun, jopa 54 kuukautta (riippuen ilmoittautumisajasta).
Lääkärintarkastus
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta tutkimuksen valmistumisesta, jopa 54 kuukauteen (riippuen ilmoittautumisajasta).
Ilmoittautumisesta tutkimuksen valmistumisesta, jopa 54 kuukauteen (riippuen ilmoittautumisajasta).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika oireiden lievittymiseen, määritellään potilaan globaalin muutoksen vaikutuksen (PGI-C) arvosanaksi, joka on vähintään "hieman parempi" kahdella peräkkäisellä aikapisteellä 12 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Arvioitu 1 tunnin ja 12 tunnin välillä hoidon jälkeen
PGI-C arvioi hyökkäysoireiden muutosta ajan kuluessa 7-pisteen vasteasteikolla.
Arvioitu 1 tunnin ja 12 tunnin välillä hoidon jälkeen
Aika huomattavaan oireiden lievitykseen, joka määritellään vähintään "paremman" PGI-C-luokituksen saavuttamiseksi 2 peräkkäisenä ajanjaksona 12 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Arvioitu 1 tunnin ja 12 tunnin välillä hoidon jälkeen
PGI-C arvioi hyökkäysoireiden muutosta ajan kuluessa 7-pisteen vasteasteikolla.
Arvioitu 1 tunnin ja 12 tunnin välillä hoidon jälkeen
Aika oireiden huomattavaan helpotukseen potilaan yleisen vaikeusvaikutelman (PGI-S) mukaan, joka määritellään PGI-S:n ≥ 1 pisteen alenemiseksi esihoidosta kahdessa peräkkäisessä aikapisteessä 12 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Arvioitu esikäsittelystä 12 tuntiin hoidon jälkeen
PGI-S arvioi hyökkäyksen oireiden vakavuuden 5-pisteen vasteasteikolla.
Arvioitu esikäsittelystä 12 tuntiin hoidon jälkeen
Niiden deukriktibantilla hoidettujen kohtausten osuus, jotka vaativat pelastuslääkitystä 24 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Arvioitu esikäsittelystä 24 tuntiin hoidon jälkeen
Arvioitu esikäsittelystä 24 tuntiin hoidon jälkeen
Osuus kohtauksista, joissa saavutetaan oireiden poistuminen, määriteltynä PGI-S-luokituksen "ei lainkaan" saavuttamisena 24 tuntia hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: 24 tunnin kuluttua hoidosta
24 tunnin kuluttua hoidosta
Oireiden lievittymisen alkuun kulunut aika, arvioitu ≥30 %:n vähennyksellä VAS-3/VAS-5 (osa A) tai AMRA (osa B) yhdistelmäpisteestä verrattuna hoitoa edeltävään pistemäärään
Aikaikkuna: Arvioitu ennen hoitoa 48 tunnin kuluttua hoidosta
VAS/AMRA-pisteet vaihtelevat välillä 0–100.
Suurempi alenema tarkoittaa parempaa tulosta.
Arvioitu ennen hoitoa 48 tunnin kuluttua hoidosta
Aika huomattavan oireiden lievittymiseen VAS-3/VAS-5:n (Osa A) tai AMRA:n (Osa B) mukaan, määriteltynä ≥50 %:n vähenemisenä VAS-3/VAS-5:n (Osa A) tai AMRA:n (Osa B) yhdistelmäpisteissä hoitoa edeltävästä tasosta kahdessa peräkkäisessä aikapisteessä 12 tunnin kuluessa hoidosta
Aikaikkuna: Arvioitu ennen hoitoa aina 12 tuntiin hoitoa seuranneeseen aikaan
VAS/AMRA-pisteet vaihtelevat välillä 0–100.
Suurempi alenema tarkoittaa parempaa tulosta.
Arvioitu ennen hoitoa aina 12 tuntiin hoitoa seuranneeseen aikaan
Osuus tutkimuslääkkeellä hoidetuista kohtauksista, jotka saavuttavat lähes täydellisen tai täydellisen oireiden lievityksen VAS-3/VAS-5 (osa A) tai AMRA (osa B) -mittareilla, määriteltynä siten, että kaikkien VAS-3/VAS-5/AMRA -kohteiden pisteet ovat arvoltaan ≤10 24 tuntia hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 24 tuntia hoidon jälkeen
Melkein täydellinen tai täydellinen oireiden lievitys määritellään siten, että kaikkien VAS/AMRA-yksittäisten kohteiden pistemäärät ovat arvoltaan ≤10 kahdessa peräkkäisessä mittausajankohdassa.
24 tuntia hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pharvaris Netherlands B.V.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Pharvaris Netherlands B.V.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 28. joulukuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. kesäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. kesäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 28. huhtikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. toukokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 31. toukokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 21. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 20. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PHA022121-C303
  • 2023-505766-28-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa