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Étude d'extension du PHA-022121 oral pour le traitement aigu des crises d'angio-œdème chez les patients atteints d'angio-œdème héréditaire (RAPIDe-2)

20 juillet 2026 mis à jour par: Pharvaris Netherlands B.V.

Une phase II/III, étude d'extension du PHA-022121 administré par voie orale pour le traitement aigu des crises d'angio-œdème chez les patients atteints d'angio-œdème héréditaire dû à un déficit en inhibiteur de C1 (type I ou type II)

Cette étude évalue l'innocuité et l'efficacité d'un traitement à long terme à la demande avec le PHA-022121 administré par voie orale pour les crises d'angio-œdème héréditaire aigu (AOH), y compris les crises laryngées, chez les patients atteints d'AOH en raison d'un déficit en inhibiteur de la C1-estérase (C1-INH) (type I/II). L'étude recrutera des patients de l'étude PHA022121-C201 (NCT04618211) qui choisissent de participer à cette étude d'extension et répondent aux critères d'éligibilité.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Dans la partie A de l'étude, l'assignation de traitement en double aveugle de l'étude PHA022121-C201 sera maintenue. Le traitement de la partie A consistera en 3 capsules molles par dose administrée comme dans l'étude PHA022121-C201. Dans la partie B de l'étude, la dose et la formulation sélectionnées de PHA-022121 seront administrées.

La formulation de PHA-022121 qui sera commercialisée sera une seule capsule molle au dosage proposé pour la commercialisation, sur la base de la levée de l'aveugle et de l'évaluation des données cliniques de l'étude PHA022121-C201. La durée de la période de traitement (partie A plus partie B) dépend du moment de l'inscription du patient. Il est prévu que l'étude se poursuive jusqu'à ce que l'approvisionnement commercial soit disponible ou qu'un autre moyen de traitement continu puisse être fourni.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

150

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Cape Town, Afrique du Sud, 7700
        • Study Site
  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 12203
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Allemagne, 60596
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Allemagne, 60590
        • Study Site
      • Lübeck, Allemagne, 23538
        • Study Site
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine, B1629AHJ
        • Study Site
      • Salta, Argentine, 4400
        • Study Site
  • Australie
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australie, 2560
        • Study Site
  • Brésil
      • Ribeirão Preto, Brésil, 14048-900
        • Study Site
      • Santo André, Brésil, 09060-870
        • Study Site
      • São Paulo, Brésil, 05403-000
        • Study Site
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brésil, 41950-640
        • Study Site
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgarie, 1680
        • Study Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Study Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Study Site
  • Corée du Sud
      • Daegu, Corée du Sud, 41944
        • Study Site
      • Seoul, Corée du Sud, 03080
        • Study Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08907
        • Study Site
      • Madrid, Espagne, 28007
        • Study Site
  • France
      • Grenoble, France, 38043
        • Study Site
      • Paris, France, 75571
        • Study Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study Site
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1088
        • Study Site
  • Israël
      • Ashkelon, Israël, 78278
        • Study Site
  • Italie
      • Catania, Italie, 95124
        • Study Site
      • Milan, Italie, 20097
        • Study Site
      • Milan, Italie, 20138
        • Study Site
      • Naples, Italie, 80131
        • Study Site
      • Padova, Italie, 35128
        • Study Site
      • Palermo, Italie, 90146
        • Study Site
      • Roma, Italie, 00133
        • Study Site
  • Japon
      • Hiroshima, Japon, 730-8518
        • Study Site
      • Kanagawa, Japon, 216-8511
        • Study Site
      • Osaka, Japon, 569-8686
        • Study Site
      • Tokyo, Japon, 113-8431
        • Study Site
      • Tokyo, Japon, 133-8431
        • Study Site
  • L'Autriche
      • Graz, L'Autriche, 8036
        • Study Site
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • Study Site
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1005 AZ
        • Study Site
  • Pologne
      • Krakow, Pologne, 31-503
        • Study Site
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 918
        • Study Site
      • San Juan, Porto Rico, 927
        • Study Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, E1 2ES
        • Study Site
  • Suède
      • Lund, Suède, 22185
        • Study Site
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 602 00
        • Study Site
  • Turquie (Türkiye)
      • Ankara, Turquie (Türkiye), 06230
        • Study Site
      • Istanbul, Turquie (Türkiye), 34093
        • Study Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35209
        • Study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, États-Unis, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, États-Unis, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Formulaire de consentement éclairé signé et daté
  2. Diagnostic d'AOH de type I ou II
  3. doit avoir reçu au moins 1 dose du médicament à l'étude (y compris la visite sans crise) dans l'étude PHA022121-C201.

Critères d'exclusion clés :

  1. Grossesse ou allaitement
  2. Électrocardiogramme anormal cliniquement significatif
  3. Toute autre maladie systémique ou maladie ou trouble important qui interférerait avec la sécurité du patient ou sa capacité à participer à l'étude
  4. Utilisation d'un inhibiteur de la C1-estérase, d'inhibiteurs de la kallikréine par voie orale, d'androgènes atténués, d'anti-fibrinolytiques ou d'un traitement monoclonal de l'AOH pendant une période définie avant l'inscription
  5. Antécédents d'abus d'alcool ou de drogues au cours d'une période définie, ou preuves actuelles de dépendance ou d'abus de substances
  6. Abandon de l'étude PHA022121-C201 après inscription pour toute raison de sécurité liée au médicament à l'étude.
  7. Utilisation concomitante de médicaments qui sont de puissants inhibiteurs du CYP3A4 (par exemple, clarithromycine, érythromycine, itraconazole, kétoconazole, ritonavir, pamplemousse) ou de puissants inducteurs du CYP3A4 (par exemple, phénytoïne, rifampicine, millepertuis).
  8. Participation à toute autre étude de médicament expérimental dans un délai défini

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie A : Deucrictibant, dose en aveugle
Les participants recevront la dose de deucrictibant à laquelle ils ont été randomisés dans l'étude PHA022121-C201 (dose faible, moyenne ou élevée, chacune consistant en 3 gélules de deucrictibant ou de placebo correspondant) pour une utilisation orale dans le traitement à la demande des crises d'HAE.
Médicament: deucrictibant
3 capsules de deucrictibant ou de placebo correspondant seront administrées par voie orale pour chaque crise d'HAE
Autres noms:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Médicament: deucrictibant
les gélules molles de deucrictibant seront administrées par voie orale pour chaque crise d'AEH
Autres noms:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Expérimental: Partie B : Deucrictibant, en ouvert
Les participants recevront des capsules molles de deucrictibant pour administration orale pour le traitement à la demande des crises d'HAE.
Médicament: deucrictibant
3 capsules de deucrictibant ou de placebo correspondant seront administrées par voie orale pour chaque crise d'HAE
Autres noms:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Médicament: deucrictibant
les gélules molles de deucrictibant seront administrées par voie orale pour chaque crise d'AEH
Autres noms:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE), TEAE liés au traitement, événements indésirables graves survenus pendant le traitement (TESAE), TESAE liés au traitement et TEAE conduisant à l'arrêt du déucrictibant.
Délai: De l'inscription à la fin des études, jusqu'à 54 mois (en fonction du moment de l'inscription).
De l'inscription à la fin des études, jusqu'à 54 mois (en fonction du moment de l'inscription).
Fréquence cardiaque
Délai: De l'inscription à la fin des études, jusqu'à 54 mois (en fonction du moment de l'inscription).
De nature descriptive, aucun test d'hypothèse statistique formel ne sera effectué.
De l'inscription à la fin des études, jusqu'à 54 mois (en fonction du moment de l'inscription).
Pression artérielle
Délai: De l'inscription à la fin des études, jusqu'à 54 mois (en fonction du moment de l'inscription).
La pression artérielle systolique et diastolique sera mesurée. De nature descriptive, aucun test d'hypothèse statistique formel ne sera effectué.
De l'inscription à la fin des études, jusqu'à 54 mois (en fonction du moment de l'inscription).
Température corporelle
Délai: De l'inscription à la fin des études, jusqu'à 54 mois (en fonction du moment de l'inscription).
De nature descriptive, aucun test d'hypothèse statistique formel ne sera effectué.
De l'inscription à la fin des études, jusqu'à 54 mois (en fonction du moment de l'inscription).
Tests de laboratoire clinique
Délai: De l'inscription à la fin des études, jusqu'à 54 mois (en fonction du moment de l'inscription).
hématologie, chimie du sang, analyse d'urine
De l'inscription à la fin des études, jusqu'à 54 mois (en fonction du moment de l'inscription).
Électrocardiogrammes
Délai: De l'inscription à la fin des études, jusqu'à 54 mois (en fonction du moment de l'inscription).
De l'inscription à la fin des études, jusqu'à 54 mois (en fonction du moment de l'inscription).
Examen physique
Délai: De l'inscription à la fin de l'étude, jusqu'à 54 mois (en fonction du délai d'inscription).
De l'inscription à la fin de l'étude, jusqu'à 54 mois (en fonction du délai d'inscription).

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai jusqu'à l'apparition du soulagement des symptômes, défini comme l'évaluation de l'impression globale du changement du patient (PGI-C) d'au moins « un peu mieux » pendant 2 points temporels consécutifs dans les 12 heures suivant le traitement.
Délai: Évalué de 1 heure à 12 heures après le traitement
Le PGI-C évalue l'évolution des symptômes d'attaque au fil du temps avec une échelle de réponse en 7 points.
Évalué de 1 heure à 12 heures après le traitement
Délai jusqu'à un soulagement substantiel des symptômes, défini comme l'obtention d'une note PGI-C d'au moins « meilleur » pendant 2 points de temps consécutifs dans les 12 heures suivant le traitement.
Délai: Évalué de 1 heure à 12 heures après le traitement
Le PGI-C évalue l'évolution des symptômes d'attaque au fil du temps avec une échelle de réponse en 7 points.
Évalué de 1 heure à 12 heures après le traitement
Délai jusqu'à un soulagement substantiel des symptômes selon l'impression globale de gravité du patient (PGI-S), défini comme l'obtention d'une réduction ≥ 1 point de la PGI-S par rapport au prétraitement pendant 2 points consécutifs dans les 12 heures suivant le traitement.
Délai: Évalué du pré-traitement à 12 heures après le traitement
Le PGI-S évalue la gravité des symptômes d'attaque avec une échelle de réponse en 5 points.
Évalué du pré-traitement à 12 heures après le traitement
Proportion de crises traitées par deucrictibant nécessitant un traitement de secours dans les 24 heures suivant le traitement
Délai: Évalué du pré-traitement à 24 heures après le traitement
Évalué du pré-traitement à 24 heures après le traitement
Proportion des crises atteignant la résolution des symptômes, définie comme l'obtention d'une note PGI-S de « aucune » à 24 heures après le traitement.
Délai: À 24 heures après le traitement
À 24 heures après le traitement
Temps jusqu'à l'apparition du soulagement des symptômes, évalué par une réduction d'au moins 30 % du score composite VAS-3/VAS-5 (partie A) ou AMRA (partie B) par rapport au score avant traitement
Délai: Évalué du prétraitement à 48 heures après le traitement
Les scores VAS/AMRA varient entre 0 et 100. Une réduction plus importante signifie un meilleur résultat.
Évalué du prétraitement à 48 heures après le traitement
Temps jusqu'au soulagement substantiel des symptômes selon VAS-3/VAS-5 (Partie A) ou AMRA (Partie B), défini comme une réduction ≥50 % du score composite VAS-3/VAS-5 (Partie A) ou AMRA (Partie B) par rapport au prétraitement, sur 2 points temporels consécutifs dans les 12 heures suivant le traitement
Délai: Évalué du prétraitement jusqu'à 12 heures après le traitement
Les scores VAS/AMRA varient entre 0 et 100.
Une réduction plus importante signifie un meilleur résultat.
Évalué du prétraitement jusqu'à 12 heures après le traitement
Proportion des crises traitées par le médicament de l'étude atteignant un soulagement presque complet ou complet des symptômes selon l'ÉVA-3/ÉVA-5 (Partie A) ou l'AMRA (Partie B), définie comme tous les scores d'items de l'ÉVA-3/ÉVA-5/AMRA ayant une valeur ≤10 à 24 heures après le traitement
Délai: À 24 heures post-traitement
Le soulagement presque complet ou complet des symptômes est défini comme toutes les notes individuelles des items dans l'échelle VAS/AMRA ayant une valeur ≤10 maintenue pendant 2 points de temps consécutifs.
À 24 heures post-traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pharvaris Netherlands B.V.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Pharvaris Netherlands B.V.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 décembre 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 avril 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 mai 2022

Première publication (Réel)

31 mai 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 juillet 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PHA022121-C303
  • 2023-505766-28-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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