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Estudio de extensión de PHA-022121 oral para el tratamiento agudo de los ataques de angioedema en pacientes con angioedema hereditario (RAPIDe-2)

10 de mayo de 2023 actualizado por: Pharvaris Netherlands B.V.

Un estudio de extensión de fase II/III de PHA-022121 administrado por vía oral para el tratamiento agudo de los ataques de angioedema en pacientes con angioedema hereditario debido a la deficiencia del inhibidor C1 (tipo I o tipo II)

Este estudio evalúa la seguridad y la eficacia del tratamiento a pedido a largo plazo con PHA-022121 administrado por vía oral para los ataques de angioedema hereditario agudo (AEH), incluidos los ataques laríngeos, en pacientes con AEH debido a la deficiencia del inhibidor de C1-esterasa (C1-INH). (tipo I/II). El estudio inscribirá a pacientes del Estudio PHA022121-C201 (NCT04618211) que elijan participar en este estudio de extensión y cumplan con los requisitos de elegibilidad.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

En la Parte A del estudio, se mantendrá la asignación de tratamiento doble ciego del Estudio PHA022121-C201. El tratamiento en la Parte A consistirá en 3 cápsulas blandas por dosis administrada como en el Estudio PHA022121-C201. En la Parte B del estudio, se administrará la dosis y la formulación seleccionadas de PHA-022121.

La formulación de PHA-022121 que se comercializará será una sola cápsula blanda con la concentración propuesta para la comercialización, según la revelación y la evaluación de los datos clínicos del estudio PHA022121-C201. La duración del período de tratamiento (Parte A más Parte B) depende del momento de inscripción del paciente. Está previsto que el estudio continúe hasta que haya disponibilidad de suministro comercial o se pueda proporcionar otro medio de tratamiento continuo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

72

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10114
        • Reclutamiento
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Alemania, 60596
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Canadá
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Chequia
      • Brno, Chequia
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Study Site
      • Barcelona, España, 08907
        • Reclutamiento
        • Study Site
      • Madrid, España, 28007
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
        • Activo, no reclutando
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
        • Activo, no reclutando
        • Study Site
    • California
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Activo, no reclutando
        • Study Site
  • Francia
      • Grenoble, Francia, 38043
        • Reclutamiento
        • Study Site
      • Paris, Francia, 75010
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Reclutamiento
        • Study Site
  • Polonia
      • Kraków, Polonia
        • Reclutamiento
        • Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Formulario de consentimiento informado firmado y fechado
  2. Diagnóstico de AEH tipo I o II
  3. debe haber recibido al menos 1 dosis del fármaco del estudio (incluida la visita de no ataque) en el estudio PHA022121-C201.

Criterios clave de exclusión:

  1. Embarazo o lactancia
  2. Electrocardiograma anormal clínicamente significativo
  3. Cualquier otra enfermedad sistémica o enfermedad o trastorno significativo que pudiera interferir con la seguridad o la capacidad del paciente para participar en el estudio.
  4. Uso de inhibidores de la esterasa C1, inhibidores orales de la calicreína, andrógenos atenuados, antifibrinolíticos o terapia de AEH monoclonal dentro de un período definido antes de la inscripción
  5. Historial de abuso de alcohol o drogas dentro de un período definido, o evidencia actual de dependencia o abuso de sustancias
  6. Descontinuado del estudio PHA022121-C201 después de la inscripción por cualquier motivo de seguridad relacionado con el fármaco del estudio.
  7. Uso concomitante de medicamentos que son inhibidores potentes de CYP3A4 (p. ej., claritromicina, eritromicina, itraconazol, ketoconazol, ritonavir, toronja) o inductores potentes de CYP3A4 (p. ej., fenitoína, rifampicina, hierba de San Juan).
  8. Participación en cualquier otro estudio de fármaco en investigación dentro de un período definido

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte A: Dosis baja
Dosis baja única de deucrictibant
Droga: deucrictibant dosis baja
cápsulas blandas deucrictibant para uso oral
Otros nombres:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimental: Parte A: dosis media
Dosis media única de deucrictibant
Droga: deucrictibant dosis media
cápsulas blandas deucrictibant para uso oral
Otros nombres:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimental: Parte A: Dosis alta
Dosis alta única de deucrictibant
Droga: deucrictibant dosis alta
cápsulas blandas deucrictibant para uso oral
Otros nombres:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimental: Parte B: Dosis seleccionada
Dosis única de deucrictibant
Droga: dosis seleccionada de deucrictibant
cápsula blanda deucrictibant para uso oral
Otros nombres:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), TEAE relacionados con el tratamiento, eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE) y TESAE relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 40 meses (según el momento de la inscripción).
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 40 meses (según el momento de la inscripción).
Ritmo cardiaco
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 40 meses (según el momento de la inscripción).
De naturaleza descriptiva, no se realizarán pruebas de hipótesis estadísticas formales.
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 40 meses (según el momento de la inscripción).
Presión arterial
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 40 meses (según el momento de la inscripción).
Se medirá la presión arterial sistólica y diastólica. De naturaleza descriptiva, no se realizarán pruebas de hipótesis estadísticas formales.
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 40 meses (según el momento de la inscripción).
Temperatura corporal
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 40 meses (según el momento de la inscripción).
De naturaleza descriptiva, no se realizarán pruebas de hipótesis estadísticas formales.
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 40 meses (según el momento de la inscripción).

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta el inicio del alivio de los síntomas (TOSR) evaluado por la puntuación de la escala analógica visual de 3 o 5 síntomas (VAS-3 o VAS-5)
Periodo de tiempo: Evaluado desde el pretratamiento hasta las 48 horas posteriores al tratamiento
Las puntuaciones VAS-3 (ataques no laríngeos) y VAS-5 (ataques laríngeos) oscilan entre 0 y 100. El alivio de los síntomas se define como una reducción del 50 % o más de la puntuación VAS-3 o VAS-5 con respecto al valor previo al tratamiento.
Evaluado desde el pretratamiento hasta las 48 horas posteriores al tratamiento
Tiempo hasta el alivio casi completo o completo de los síntomas (TACSR y TCSR) evaluado por VAS-3 o VAS-5
Periodo de tiempo: Evaluado desde el pretratamiento hasta las 48 horas posteriores al tratamiento
Las puntuaciones de la EVA oscilan entre 0 y 100. El alivio casi completo de los síntomas se define como que las 3 puntuaciones VAS individuales de VAS-3 o VAS-5 tienen un valor < 10. El alivio completo de los síntomas se define como que las 3 puntuaciones VAS individuales de VAS-3 o VAS-5 tengan un valor de 0.
Evaluado desde el pretratamiento hasta las 48 horas posteriores al tratamiento
Tiempo hasta la mejoría de los síntomas según la impresión global de gravedad del paciente (PGI-S)
Periodo de tiempo: Evaluado desde el pretratamiento hasta las 48 horas posteriores al tratamiento
PGI-S evalúa la gravedad de los síntomas del ataque con una escala de respuesta de 5 puntos.
Evaluado desde el pretratamiento hasta las 48 horas posteriores al tratamiento
Tiempo hasta la mejoría de los síntomas según la impresión global del cambio del paciente (PGI-C)
Periodo de tiempo: Evaluado desde el pretratamiento hasta las 48 horas posteriores al tratamiento
PGI-C evalúa el cambio en los síntomas del ataque a lo largo del tiempo con una escala de respuesta de 7 puntos.
Evaluado desde el pretratamiento hasta las 48 horas posteriores al tratamiento
Cambio de la puntuación VAS-3 y la puntuación VAS individual del pretratamiento a las 4 h posteriores al tratamiento para los ataques no laríngeos
Periodo de tiempo: Pretratamiento y 4 horas postratamiento
Las puntuaciones VAS-3 oscilan entre 0 y 100. Una mayor reducción significa un mejor resultado.
Pretratamiento y 4 horas postratamiento
Cambio en la puntuación media de gravedad del complejo de síntomas (MSCS)
Periodo de tiempo: Evaluado desde el pretratamiento hasta las 48 horas posteriores al tratamiento
Las puntuaciones de MSCS oscilan entre 0 y 3. Una puntuación más alta significa un peor resultado.
Evaluado desde el pretratamiento hasta las 48 horas posteriores al tratamiento
Puntaje de resultado del tratamiento (TOS)
Periodo de tiempo: Evaluado desde el pretratamiento hasta 4 horas después del tratamiento
Las puntuaciones de TOS oscilan entre -100 y 100. Una puntuación positiva indica una mejora, una puntuación de 0 indica que no hay cambios y una puntuación negativa indica un empeoramiento en comparación con el tratamiento previo.
Evaluado desde el pretratamiento hasta 4 horas después del tratamiento
Proporción de ataques tratados con PHA-022121 que requieren una segunda dosis de PHA-022121
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 40 meses (según el momento de la inscripción).
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 40 meses (según el momento de la inscripción).
Cuestionario de satisfacción con el tratamiento para puntuaciones de medicamentos (TSQM)
Periodo de tiempo: 48 horas post-tratamiento
Las puntuaciones del TSQM oscilan entre 0 y 100. Una puntuación más alta significa un mejor resultado.
48 horas post-tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pharvaris Netherlands B.V.

Investigadores

  • Investigador principal: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de diciembre de 2022

Finalización primaria (Anticipado)

1 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de abril de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de mayo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

31 de mayo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de mayo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de mayo de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PHA022121-C303

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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