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Estudio de extensión de PHA-022121 oral para el tratamiento agudo de los ataques de angioedema en pacientes con angioedema hereditario (RAPIDe-2)

20 de julio de 2026 actualizado por: Pharvaris Netherlands B.V.

Un estudio de extensión de fase II/III de PHA-022121 administrado por vía oral para el tratamiento agudo de los ataques de angioedema en pacientes con angioedema hereditario debido a la deficiencia del inhibidor C1 (tipo I o tipo II)

Este estudio evalúa la seguridad y la eficacia del tratamiento a pedido a largo plazo con PHA-022121 administrado por vía oral para los ataques de angioedema hereditario agudo (AEH), incluidos los ataques laríngeos, en pacientes con AEH debido a la deficiencia del inhibidor de C1-esterasa (C1-INH). (tipo I/II). El estudio inscribirá a pacientes del Estudio PHA022121-C201 (NCT04618211) que elijan participar en este estudio de extensión y cumplan con los requisitos de elegibilidad.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

En la Parte A del estudio, se mantendrá la asignación de tratamiento doble ciego del Estudio PHA022121-C201. El tratamiento en la Parte A consistirá en 3 cápsulas blandas por dosis administrada como en el Estudio PHA022121-C201. En la Parte B del estudio, se administrará la dosis y la formulación seleccionadas de PHA-022121.

La formulación de PHA-022121 que se comercializará será una sola cápsula blanda con la concentración propuesta para la comercialización, según la revelación y la evaluación de los datos clínicos del estudio PHA022121-C201. La duración del período de tratamiento (Parte A más Parte B) depende del momento de inscripción del paciente. Está previsto que el estudio continúe hasta que haya disponibilidad de suministro comercial o se pueda proporcionar otro medio de tratamiento continuo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 12203
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Alemania, 60596
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Alemania, 60590
        • Study Site
      • Lübeck, Alemania, 23538
        • Study Site
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Study Site
      • Salta, Argentina, 4400
        • Study Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Study Site
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Study Site
      • Vienna, Austria, 1090
        • Study Site
  • Brasil
      • Ribeirão Preto, Brasil, 14048-900
        • Study Site
      • Santo André, Brasil, 09060-870
        • Study Site
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Study Site
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 41950-640
        • Study Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgaria, 1680
        • Study Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • Study Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • Study Site
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 602 00
        • Study Site
  • Corea del Sur
      • Daegu, Corea del Sur, 41944
        • Study Site
      • Seoul, Corea del Sur, 03080
        • Study Site
  • España
      • Barcelona, España, 08907
        • Study Site
      • Madrid, España, 28007
        • Study Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
        • Study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Study Site
  • Francia
      • Grenoble, Francia, 38043
        • Study Site
      • Paris, Francia, 75571
        • Study Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1088
        • Study Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 78278
        • Study Site
  • Italia
      • Catania, Italia, 95124
        • Study Site
      • Milan, Italia, 20097
        • Study Site
      • Milan, Italia, 20138
        • Study Site
      • Naples, Italia, 80131
        • Study Site
      • Padova, Italia, 35128
        • Study Site
      • Palermo, Italia, 90146
        • Study Site
      • Roma, Italia, 00133
        • Study Site
  • Japón
      • Hiroshima, Japón, 730-8518
        • Study Site
      • Kanagawa, Japón, 216-8511
        • Study Site
      • Osaka, Japón, 569-8686
        • Study Site
      • Tokyo, Japón, 113-8431
        • Study Site
      • Tokyo, Japón, 133-8431
        • Study Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1005 AZ
        • Study Site
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-503
        • Study Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 918
        • Study Site
      • San Juan, Puerto Rico, 927
        • Study Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, E1 2ES
        • Study Site
  • Sudáfrica
      • Cape Town, Sudáfrica, 7700
        • Study Site
  • Suecia
      • Lund, Suecia, 22185
        • Study Site
  • Turquía (Türkiye)
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06230
        • Study Site
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34093
        • Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Formulario de consentimiento informado firmado y fechado
  2. Diagnóstico de AEH tipo I o II
  3. debe haber recibido al menos 1 dosis del fármaco del estudio (incluida la visita de no ataque) en el estudio PHA022121-C201.

Criterios clave de exclusión:

  1. Embarazo o lactancia
  2. Electrocardiograma anormal clínicamente significativo
  3. Cualquier otra enfermedad sistémica o enfermedad o trastorno significativo que pudiera interferir con la seguridad o la capacidad del paciente para participar en el estudio.
  4. Uso de inhibidores de la esterasa C1, inhibidores orales de la calicreína, andrógenos atenuados, antifibrinolíticos o terapia de AEH monoclonal dentro de un período definido antes de la inscripción
  5. Historial de abuso de alcohol o drogas dentro de un período definido, o evidencia actual de dependencia o abuso de sustancias
  6. Descontinuado del estudio PHA022121-C201 después de la inscripción por cualquier motivo de seguridad relacionado con el fármaco del estudio.
  7. Uso concomitante de medicamentos que son inhibidores potentes de CYP3A4 (p. ej., claritromicina, eritromicina, itraconazol, ketoconazol, ritonavir, toronja) o inductores potentes de CYP3A4 (p. ej., fenitoína, rifampicina, hierba de San Juan).
  8. Participación en cualquier otro estudio de fármaco en investigación dentro de un período definido

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte A: Deucrictibant, dosis enmascarada
Los participantes recibirán la dosis de deucrictibant a la que fueron asignados aleatoriamente en el estudio PHA022121-C201 (dosis baja, media o alta, cada una compuesta por 3 cápsulas de deucrictibant o placebo equivalente) para uso oral en el tratamiento a demanda de ataques de HAE.
Droga: deucrictibant
Se administrarán oralmente 3 cápsulas de deucrictibant o placebo coincidente por cada ataque de HAE
Otros nombres:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Droga: deucrictibant
las cápsulas blandas de deucrictibant se administrarán por vía oral para cada ataque de HAE
Otros nombres:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Experimental: Parte B: Deucrictibant, de etiqueta abierta
Los participantes recibirán cápsulas blandas de deucrictibant para uso oral para el tratamiento a demanda de los ataques de HAE.
Droga: deucrictibant
Se administrarán oralmente 3 cápsulas de deucrictibant o placebo coincidente por cada ataque de HAE
Otros nombres:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121
Droga: deucrictibant
las cápsulas blandas de deucrictibant se administrarán por vía oral para cada ataque de HAE
Otros nombres:
  • PHVS416
  • PHA121
  • PHA-022121

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos surgidos del tratamiento (EAET), eventos adversos graves relacionados con el tratamiento (TESAE), eventos adversos graves que surgen del tratamiento (TESAE), TESAE relacionados con el tratamiento y EAET que conducen a la interrupción del deucricibant
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 54 meses (dependiendo del momento de la inscripción).
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 54 meses (dependiendo del momento de la inscripción).
Frecuencia cardíaca
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 54 meses (dependiendo del momento de la inscripción).
De naturaleza descriptiva, no se realizarán pruebas de hipótesis estadísticas formales.
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 54 meses (dependiendo del momento de la inscripción).
Presión arterial
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 54 meses (dependiendo del momento de la inscripción).
Se medirá la presión arterial sistólica y diastólica. De naturaleza descriptiva, no se realizarán pruebas de hipótesis estadísticas formales.
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 54 meses (dependiendo del momento de la inscripción).
Temperatura corporal
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 54 meses (dependiendo del momento de la inscripción).
De naturaleza descriptiva, no se realizarán pruebas de hipótesis estadísticas formales.
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 54 meses (dependiendo del momento de la inscripción).
Pruebas de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 54 meses (dependiendo del momento de la inscripción).
hematología, química sanguínea, análisis de orina
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 54 meses (dependiendo del momento de la inscripción).
Electrocardiogramas
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 54 meses (dependiendo del momento de la inscripción).
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 54 meses (dependiendo del momento de la inscripción).
Examen físico
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 54 meses (dependiendo del tiempo de inscripción).
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, hasta 54 meses (dependiendo del tiempo de inscripción).

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta la aparición del alivio de los síntomas, definido como la calificación de la Impresión Global de Cambio del Paciente (PGI-C) de al menos "un poco mejor" durante 2 puntos de tiempo consecutivos dentro de las 12 horas posteriores al tratamiento.
Periodo de tiempo: Evaluado de 1 hora a 12 horas después del tratamiento.
PGI-C evalúa el cambio en los síntomas del ataque a lo largo del tiempo con una escala de respuesta de 7 puntos.
Evaluado de 1 hora a 12 horas después del tratamiento.
Tiempo hasta un alivio sustancial de los síntomas, definido como lograr una calificación PGI-C de al menos "mejor" durante 2 momentos consecutivos dentro de las 12 horas posteriores al tratamiento
Periodo de tiempo: Evaluado de 1 hora a 12 horas después del tratamiento.
PGI-C evalúa el cambio en los síntomas del ataque a lo largo del tiempo con una escala de respuesta de 7 puntos.
Evaluado de 1 hora a 12 horas después del tratamiento.
Tiempo hasta el alivio sustancial de los síntomas según la Impresión Global de Gravedad del Paciente (PGI-S), definida como lograr una reducción ≥1 punto en la PGI-S desde el pretratamiento durante 2 puntos de tiempo consecutivos dentro de las 12 horas posteriores al tratamiento.
Periodo de tiempo: Evaluado desde el pretratamiento hasta las 12 horas postratamiento.
PGI-S evalúa la gravedad de los síntomas del ataque con una escala de respuesta de 5 puntos.
Evaluado desde el pretratamiento hasta las 12 horas postratamiento.
Proporción de ataques tratados con deucrictibant que requirieron medicación de rescate dentro de las 24 horas posteriores al tratamiento
Periodo de tiempo: Evaluado desde el pretratamiento hasta las 24 horas postratamiento.
Evaluado desde el pretratamiento hasta las 24 horas postratamiento.
Proporción de ataques que logran la resolución de síntomas, definida como la obtención de una puntuación PGI-S de "ninguno" a las 24 horas posteriores al tratamiento.
Periodo de tiempo: A las 24 horas después del tratamiento
A las 24 horas después del tratamiento
Tiempo hasta el inicio del alivio de los síntomas, evaluado mediante una reducción ≥30% en la puntuación compuesta de EVA-3/EVA-5 (Parte A) o AMRA (Parte B) respecto a la puntuación previa al tratamiento
Periodo de tiempo: Evaluado desde antes del tratamiento hasta 48 horas después del tratamiento
Las puntuaciones VAS/AMRA oscilan entre 0 y 100. Una mayor reducción significa un mejor resultado.
Evaluado desde antes del tratamiento hasta 48 horas después del tratamiento
Tiempo hasta el alivio sustancial de los síntomas según VAS-3/VAS-5 (Parte A) o AMRA (Parte B), definido como una reducción ≥50% en la puntuación compuesta de VAS-3/VAS-5 (Parte A) o AMRA (Parte B) respecto al valor previo al tratamiento durante 2 puntos temporales consecutivos dentro de las 12 horas posteriores al tratamiento
Periodo de tiempo: Evaluado desde antes del tratamiento hasta 12 horas después del tratamiento
Las puntuaciones VAS/AMRA oscilan entre 0 y 100. Una reducción mayor significa un mejor resultado.
Evaluado desde antes del tratamiento hasta 12 horas después del tratamiento
Proporción de ataques tratados con el fármaco del estudio que alcanzan un alivio casi completo o completo de los síntomas según VAS-3/VAS-5 (Parte A) o AMRA (Parte B), definido como todas las puntuaciones de los ítems en VAS-3/VAS-5/AMRA con un valor ≤10 a las 24 horas posteriores al tratamiento
Periodo de tiempo: A las 24 horas después del tratamiento
El alivio casi completo o completo de los síntomas se define como todos los puntajes de los ítems individuales en VAS/AMRA que tienen un valor ≤10 sostenido durante 2 puntos de tiempo consecutivos.
A las 24 horas después del tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pharvaris Netherlands B.V.

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Pharvaris Netherlands B.V.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de diciembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de abril de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de mayo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

31 de mayo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de julio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PHA022121-C303
  • 2023-505766-28-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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