유전성 혈관부종 환자의 혈관부종 발작의 급성 치료를 위한 경구용 PHA-022121의 확장 연구 (RAPIDe-2)
2026년 7월 20일 업데이트: Pharvaris Netherlands B.V.
C1 억제제 결핍(I형 또는 II형)으로 인한 유전성 혈관부종 환자의 혈관부종 발작의 급성 치료를 위한 경구 투여 PHA-022121의 II/III상 확장 연구
이 연구는 C1-에스테라제 억제제(C1-INH) 결핍으로 인한 HAE 환자에서 후두 발작을 포함한 급성 유전성 혈관 부종(HAE) 발작에 대해 경구 투여된 PHA-022121로 장기 주문형 치료의 안전성과 효능을 평가합니다. (유형 I/II).
이 연구는 연구 PHA022121-C201(NCT04618211)에서 이 확장 연구에 참여하기로 선택하고 자격 요건을 충족하는 환자를 등록합니다.
연구 개요
상태
초대로 등록
정황
개입 / 치료
상세 설명
연구 파트 A에서는 연구 PHA022121-C201의 이중 맹검 치료 할당이 유지됩니다. 파트 A의 치료는 연구 PHA022121-C201에서와 같이 투여 용량당 3개의 연질 캡슐로 구성됩니다. 연구 파트 B에서 PHA-022121의 선택된 용량과 제형이 투여될 것입니다.
시판 예정인 PHA-022121 제형은 연구 PHA022121-C201의 임상 데이터 평가 및 눈가림 해제를 기반으로 시판을 위해 제안된 강도의 단일 연질 캡슐입니다. 치료 기간(파트 A + 파트 B)은 환자 등록 시간에 따라 다릅니다. 이 연구는 상업적 공급이 가능하거나 다른 지속적인 치료 수단이 제공될 때까지 계속될 계획입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
150
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Cape Town, 남아프리카, 7700
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Amsterdam, 네덜란드, 1005 AZ
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Daegu, 대한민국, 41944
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Seoul, 대한민국, 03080
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Berlin, 독일, 12203
- Study Site
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Frankfurt am Main, 독일, 60596
- Study Site
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Frankfurt am Main, 독일, 60590
- Study Site
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Lübeck, 독일, 23538
- Study Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35209
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
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California
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San Diego, California, 미국, 92122
- Study Site
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Santa Monica, California, 미국, 90404
- Study Site
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Walnut Creek, California, 미국, 94598
- Study Site
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, 미국, 80907
- Study Site
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, 미국, 20815
- Study Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63141
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Study Site
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
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Sofia, 불가리아, 1431
- Study Site
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Sofia, 불가리아, 1680
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Ribeirão Preto, 브라질, 14048-900
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Santo André, 브라질, 09060-870
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São Paulo, 브라질, 05403-000
- Study Site
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Estado de Bahia
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Salvador, Estado de Bahia, 브라질, 41950-640
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Lund, 스웨덴, 22185
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Barcelona, 스페인, 08907
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Madrid, 스페인, 28007
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Buenos Aires, 아르헨티나, B1629AHJ
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Salta, 아르헨티나, 4400
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London, 영국, E1 2ES
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Graz, 오스트리아, 8036
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Vienna, 오스트리아, 1090
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Ashkelon, 이스라엘, 78278
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Catania, 이탈리아, 95124
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Milan, 이탈리아, 20097
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Milan, 이탈리아, 20138
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Naples, 이탈리아, 80131
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Padova, 이탈리아, 35128
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Palermo, 이탈리아, 90146
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Roma, 이탈리아, 00133
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Hiroshima, 일본, 730-8518
- Study Site
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Kanagawa, 일본, 216-8511
- Study Site
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Osaka, 일본, 569-8686
- Study Site
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Tokyo, 일본, 113-8431
- Study Site
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Tokyo, 일본, 133-8431
- Study Site
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Brno, 체코, 602 00
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 1Z1
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다
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Ankara, 터키 (Türkiye), 06230
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Istanbul, 터키 (Türkiye), 34093
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Krakow, 폴란드, 31-503
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San Juan, 푸에르토 리코, 918
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San Juan, 푸에르토 리코, 927
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Grenoble, 프랑스, 38043
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Paris, 프랑스, 75571
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Budapest, 헝가리, 1088
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New South Wales
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Campbelltown, New South Wales, 호주, 2560
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Hong Kong, 홍콩
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 서명 및 날짜가 기재된 동의서 양식
- HAE 유형 I 또는 II의 진단
- 연구 PHA022121-C201에서 최소 1회 용량의 연구 약물(비 공격 방문 포함)을 받았어야 합니다.
주요 제외 기준:
- 임신 또는 모유 수유
- 임상적으로 유의미한 비정상적인 심전도
- 연구에 참여하는 환자의 안전 또는 능력을 방해할 수 있는 기타 전신 질환 또는 중대한 질환 또는 장애
- 등록 전 정의된 기간 내에 C1-에스테라아제 억제제, 경구 칼리크레인 억제제, 약독화 안드로겐, 항섬유소용해제 또는 단일클론 HAE 요법 사용
- 정의된 기간 내의 알코올 또는 약물 남용 이력 또는 약물 의존 또는 남용의 현재 증거
- 연구 약물 관련 안전상의 이유로 등록 후 연구 PHA022121-C201에서 중단되었습니다.
- 강력한 CYP3A4 억제제(예: clarithromycin, erythromycin, itraconazole, ketoconazole, ritonavir, 자몽) 또는 강력한 CYP3A4 유도제(예: phenytoin, rifampicin, St. John's Wort)인 병용 약물의 사용.
- 정의된 기간 내에 다른 임상시험 약물 연구에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 A: 듀크리크티반트, 맹검 투여량
참가자는 HAE 발작에 대한 필요 시 치료를 위해 경구 사용을 위해 PHA022121-C201 연구에서 무작위 배정된 용량(저용량, 중간용량 또는 고용량으로, 각각 deucrictibant 또는 대조 위약 3캡슐로 구성됨)의 deucrictibant를 투여받게 됩니다.
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각 HAE 발작 시 deucrictibant 또는 일치하는 위약 3캡슐을 경구 투여합니다
다른 이름들:
deucrictibant 소프트 캡슐이 각 HAE 발작 시 경구 투여됩니다
다른 이름들:
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실험적: Part B: Deucrictibant, 오픈라벨
참가자는 HAE 발작의 주문형 치료를 위해 경구용 데우크리크티반트 연질캡슐을 투여받게 됩니다.
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각 HAE 발작 시 deucrictibant 또는 일치하는 위약 3캡슐을 경구 투여합니다
다른 이름들:
deucrictibant 소프트 캡슐이 각 HAE 발작 시 경구 투여됩니다
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 관련 부작용(TEAE), 치료 관련 TEAE, 치료 관련 심각한 부작용(TESAE), 치료 관련 TESAE 및 제감제 중단으로 이어지는 TEAE
기간: 등록부터 연구 완료까지 최대 54개월(등록 시기에 따라 다름)
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등록부터 연구 완료까지 최대 54개월(등록 시기에 따라 다름)
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심박수
기간: 등록부터 연구 완료까지 최대 54개월(등록 시기에 따라 다름)
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본질적으로 설명적이므로 공식적인 통계적 가설 테스트는 수행되지 않습니다.
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등록부터 연구 완료까지 최대 54개월(등록 시기에 따라 다름)
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혈압
기간: 등록부터 연구 완료까지 최대 54개월(등록 시기에 따라 다름)
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수축기 혈압과 확장기 혈압을 측정합니다.
본질적으로 설명적이므로 공식적인 통계적 가설 테스트는 수행되지 않습니다.
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등록부터 연구 완료까지 최대 54개월(등록 시기에 따라 다름)
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체온
기간: 등록부터 연구 완료까지 최대 54개월(등록 시기에 따라 다름)
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본질적으로 설명적이므로 공식적인 통계적 가설 테스트는 수행되지 않습니다.
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등록부터 연구 완료까지 최대 54개월(등록 시기에 따라 다름)
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임상 실험실 테스트
기간: 등록부터 연구 완료까지 최대 54개월(등록 시기에 따라 다름)
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혈액학, 혈액화학, 소변검사
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등록부터 연구 완료까지 최대 54개월(등록 시기에 따라 다름)
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심전도
기간: 등록부터 연구 완료까지 최대 54개월(등록 시기에 따라 다름)
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등록부터 연구 완료까지 최대 54개월(등록 시기에 따라 다름)
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신체 검사
기간: 등록에서 학습 완료, 최대 54 개월 (등록 시간에 따라).
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등록에서 학습 완료, 최대 54 개월 (등록 시간에 따라).
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 후 12시간 이내에 2회 연속 시점에 대해 최소 "약간 나아짐"의 환자 종합 인상 변화(PGI-C) 등급으로 정의되는 증상 완화 시작 시간
기간: 치료 후 1시간부터 12시간까지 평가
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PGI-C는 7점 응답 척도로 시간에 따른 공격 증상의 변화를 평가합니다.
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치료 후 1시간부터 12시간까지 평가
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실질적인 증상 완화까지의 시간은 치료 후 12시간 이내에 2회 연속 시점에 대해 최소 "양호함"의 PGI-C 등급을 달성하는 것으로 정의됩니다.
기간: 치료 후 1시간부터 12시간까지 평가
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PGI-C는 7점 응답 척도로 시간에 따른 공격 증상의 변화를 평가합니다.
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치료 후 1시간부터 12시간까지 평가
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PGI-S(Patient Global Impression of Severity)에 의한 실질적인 증상 완화까지의 시간은 치료 후 12시간 이내에 2회 연속 시점 동안 치료 전 PGI-S가 1점 이상 감소한 것으로 정의됩니다.
기간: 치료 전부터 치료 후 12시간까지 평가
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PGI-S는 5점 응답 척도로 공격 증상의 심각도를 평가합니다.
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치료 전부터 치료 후 12시간까지 평가
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치료 후 24시간 이내에 구조 약물이 필요한 억제제 치료 발작의 비율
기간: 치료 전부터 치료 후 24시간까지 평가
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치료 전부터 치료 후 24시간까지 평가
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치료 후 24시간에 PGI-S 평가에서 "없음"을 달성하는 것으로 정의되는, 증상 해소에 도달한 발작의 비율.
기간: 치료 후 24시간에
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치료 후 24시간에
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처치 전 점수 대비 VAS-3/VAS-5(파트 A) 또는 AMRA(파트 B) 복합 점수의 ≥30% 감소로 평가한 증상 완화 시작 시간
기간: 치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가
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VAS/AMRA 점수는 0에서 100 사이입니다.
점수가 더 많이 감소할수록 더 좋은 결과를 의미합니다.
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치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가
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VAS-3/VAS-5(파트 A) 또는 AMRA(파트 B)에 의한 중증 증상 완화까지의 시간으로, 치료 후 12시간 이내에 연속 2회의 시점에서 VAS-3/VAS-5(파트 A) 또는 AMRA(파트 B) 복합 점수가 치료 전 대비 ≥50% 감소하는 것으로 정의됨
기간: 치료 전부터 치료 후 12시간까지 평가
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VAS/AMRA 점수는 0에서 100 사이입니다.
더 큰 감소는 더 나은 결과를 의미합니다.
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치료 전부터 치료 후 12시간까지 평가
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VAS-3/VAS-5(파트 A) 또는 AMRA(파트 B)에 의해 거의 완전하거나 완전한 증상 완화에 도달한 연구 약물 치료 발작의 비율, 치료 후 24시간에 VAS-3/VAS-5/AMRA의 모든 항목 점수가 ≤10의 값을 갖는 것으로 정의됨
기간: 치료 후 24시간에
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거의 완전하거나 완전한 증상 완화는 VAS/AMRA의 모든 개별 항목 점수가 값 ≤10을 유지하고 2회 연속 시점에서 지속되는 것으로 정의됩니다.
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치료 후 24시간에
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Pharvaris Netherlands B.V.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 12월 28일
기본 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 4월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 5월 24일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 20일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PHA022121-C303
- 2023-505766-28-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .