유전성 혈관부종 환자의 혈관부종 발작의 급성 치료를 위한 경구용 PHA-022121의 확장 연구 (RAPIDe-2)
2023년 5월 10일 업데이트: Pharvaris Netherlands B.V.
C1 억제제 결핍(I형 또는 II형)으로 인한 유전성 혈관부종 환자의 혈관부종 발작의 급성 치료를 위한 경구 투여 PHA-022121의 II/III상 확장 연구
이 연구는 C1-에스테라제 억제제(C1-INH) 결핍으로 인한 HAE 환자에서 후두 발작을 포함한 급성 유전성 혈관 부종(HAE) 발작에 대해 경구 투여된 PHA-022121로 장기 주문형 치료의 안전성과 효능을 평가합니다. (유형 I/II).
이 연구는 연구 PHA022121-C201(NCT04618211)에서 이 확장 연구에 참여하기로 선택하고 자격 요건을 충족하는 환자를 등록합니다.
연구 개요
상태
모병
정황
상세 설명
연구 파트 A에서는 연구 PHA022121-C201의 이중 맹검 치료 할당이 유지됩니다. 파트 A의 치료는 연구 PHA022121-C201에서와 같이 투여 용량당 3개의 연질 캡슐로 구성됩니다. 연구 파트 B에서 PHA-022121의 선택된 용량과 제형이 투여될 것입니다.
시판 예정인 PHA-022121 제형은 연구 PHA022121-C201의 임상 데이터 평가 및 눈가림 해제를 기반으로 시판을 위해 제안된 강도의 단일 연질 캡슐입니다. 치료 기간(파트 A + 파트 B)은 환자 등록 시간에 따라 다릅니다. 이 연구는 상업적 공급이 가능하거나 다른 지속적인 치료 수단이 제공될 때까지 계속될 계획입니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
72
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Pharvaris Clinical Team
- 전화번호: +31 (71) 203-6410
- 이메일: clinicaltrials@pharvaris.com
연구 장소
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Berlin, 독일, 10114
- 모병
- Study Site
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Frankfurt am Main, 독일, 60596
- 모병
- Study Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35209
- 모집하지 않고 적극적으로
- Study Site
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85258
- 모집하지 않고 적극적으로
- Study Site
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California
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Walnut Creek, California, 미국, 94598
- 모집하지 않고 적극적으로
- Study Site
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Sofia, 불가리아
- 모병
- Study Site
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Barcelona, 스페인, 08035
- 모병
- Study Site
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Barcelona, 스페인, 08907
- 모병
- Study Site
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Madrid, 스페인, 28007
- 모병
- Study Site
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Ashkelon, 이스라엘
- 모병
- Study Site
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Brno, 체코
- 모병
- Study Site
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다
- 모병
- Study Site
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Kraków, 폴란드
- 모병
- Study Site
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Grenoble, 프랑스, 38043
- 모병
- Study Site
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Paris, 프랑스, 75010
- 모병
- Study Site
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Budapest, 헝가리
- 모병
- Study Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 서명 및 날짜가 기재된 동의서 양식
- HAE 유형 I 또는 II의 진단
- 연구 PHA022121-C201에서 최소 1회 용량의 연구 약물(비 공격 방문 포함)을 받았어야 합니다.
주요 제외 기준:
- 임신 또는 모유 수유
- 임상적으로 유의미한 비정상적인 심전도
- 연구에 참여하는 환자의 안전 또는 능력을 방해할 수 있는 기타 전신 질환 또는 중대한 질환 또는 장애
- 등록 전 정의된 기간 내에 C1-에스테라아제 억제제, 경구 칼리크레인 억제제, 약독화 안드로겐, 항섬유소용해제 또는 단일클론 HAE 요법 사용
- 정의된 기간 내의 알코올 또는 약물 남용 이력 또는 약물 의존 또는 남용의 현재 증거
- 연구 약물 관련 안전상의 이유로 등록 후 연구 PHA022121-C201에서 중단되었습니다.
- 강력한 CYP3A4 억제제(예: clarithromycin, erythromycin, itraconazole, ketoconazole, ritonavir, 자몽) 또는 강력한 CYP3A4 유도제(예: phenytoin, rifampicin, St. John's Wort)인 병용 약물의 사용.
- 정의된 기간 내에 다른 임상시험 약물 연구에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 A: 저용량
단일 저용량의 환원제
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경구용 환원제 연질캡슐
다른 이름들:
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실험적: 파트 A: 중간 용량
단일 중간 용량의 환원제
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경구용 환원제 연질캡슐
다른 이름들:
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실험적: 파트 A: 고용량
단일 고용량의 deucrictivant
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경구용 환원제 연질캡슐
다른 이름들:
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실험적: 파트 B: 선택 용량
환원제 단일 용량
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경구용 환원제 연질캡슐
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(TEAE), 치료 관련 TEAE, 치료 관련 심각한 부작용(TESAE) 및 치료 관련 TESAE
기간: 등록부터 연구 완료까지 최대 40개월(등록 시기에 따라 다름).
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등록부터 연구 완료까지 최대 40개월(등록 시기에 따라 다름).
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심박수
기간: 등록부터 연구 완료까지 최대 40개월(등록 시기에 따라 다름).
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본질적으로 설명적이며 공식적인 통계적 가설 테스트는 수행되지 않습니다.
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등록부터 연구 완료까지 최대 40개월(등록 시기에 따라 다름).
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혈압
기간: 등록부터 연구 완료까지 최대 40개월(등록 시기에 따라 다름).
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수축기 및 확장기 혈압이 측정됩니다.
본질적으로 설명적이며 공식적인 통계적 가설 테스트는 수행되지 않습니다.
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등록부터 연구 완료까지 최대 40개월(등록 시기에 따라 다름).
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체온
기간: 등록부터 연구 완료까지 최대 40개월(등록 시기에 따라 다름).
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본질적으로 설명적이며 공식적인 통계적 가설 테스트는 수행되지 않습니다.
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등록부터 연구 완료까지 최대 40개월(등록 시기에 따라 다름).
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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3- 또는 5-증상 시각적 아날로그 척도 점수(VAS-3 또는 VAS-5)로 평가된 증상 완화 개시까지의 시간(TOSR)
기간: 치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가
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VAS-3(비후두 발작) 및 VAS-5(후두 발작) 점수 범위는 0~100입니다.
증상 완화는 VAS-3 또는 VAS-5 점수가 치료 전 값에서 50% 이상 감소한 것으로 정의됩니다.
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치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가
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VAS-3 또는 VAS-5로 평가한 거의 완전하거나 완전한 증상 완화(TACSR 및 TCSR)까지의 시간
기간: 치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가
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VAS 점수 범위는 0에서 100 사이입니다.
거의 완전한 증상 완화는 값이 10 미만인 VAS-3 또는 VAS-5의 3개 개별 VAS 점수로 정의됩니다.
완전한 증상 완화는 값이 0인 VAS-3 또는 VAS-5의 3개 개별 VAS 점수로 정의됩니다.
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치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가
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환자의 전반적인 중증도 인상(PGI-S)에 기반한 증상 개선까지의 시간
기간: 치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가
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PGI-S는 공격 증상의 심각도를 5점 응답 척도로 평가합니다.
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치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가
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환자의 전체적인 변화에 대한 인상(PGI-C)을 기반으로 한 증상 개선까지의 시간
기간: 치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가
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PGI-C는 시간 경과에 따른 공격 증상의 변화를 7점 반응 척도로 평가합니다.
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치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가
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비후두 발작에 대한 치료 전에서 치료 4시간 후까지의 VAS-3 점수 및 개별 VAS 점수의 변화
기간: 전처리 및 4시간 후처리
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VAS-3 점수 범위는 0에서 100 사이입니다.
더 큰 감소는 더 나은 결과를 의미합니다.
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전처리 및 4시간 후처리
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평균 증상 복합 심각도(MSCS) 점수의 변화
기간: 치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가
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MSCS 점수 범위는 0에서 3 사이입니다. 점수가 높을수록 결과가 좋지 않습니다.
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치료 전부터 치료 후 48시간까지 평가
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치료 결과 점수(TOS)
기간: 처리 전부터 처리 후 4시간까지 평가
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TOS 점수 범위는 -100에서 100 사이입니다.
양수 점수는 개선을, 0점은 변화 없음을, 음수 점수는 치료 전과 비교하여 악화됨을 나타냅니다.
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처리 전부터 처리 후 4시간까지 평가
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PHA-022121의 두 번째 용량을 필요로 하는 PHA-022121로 처리된 공격의 비율
기간: 등록부터 연구 완료까지 최대 40개월(등록 시기에 따라 다름).
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등록부터 연구 완료까지 최대 40개월(등록 시기에 따라 다름).
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약물 치료 만족도 설문지(TSQM) 점수
기간: 처리 후 48시간
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TSQM 점수 범위는 0에서 100까지입니다.
더 높은 점수는 더 나은 결과를 의미합니다.
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처리 후 48시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Marcus Maurer, Prof MD, Charite University, Berlin, Germany
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 12월 28일
기본 완료 (예상)
2024년 12월 1일
연구 완료 (예상)
2024년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 4월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 5월 24일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 5월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 10일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PHA022121-C303
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
환원제 저용량에 대한 임상 시험
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Pepperdine University모병
-
Jiangsu Province Centers for Disease Control and...Royal (Wuxi) Biological Co., LTD완전한
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Anumana, Inc.Mayo Clinic아직 모집하지 않음
-
Innovent Biologics (Suzhou) Co. Ltd.정지된
-
Joris B.W. ElbersErasmus Medical Center; HollandPTC모병두경부 편평 세포 암종 | 방사선 요법 | 양성자 치료 | 저분할 | 면역 체계 억제네덜란드
-
University of MichiganNational Institute on Drug Abuse (NIDA); Brown University; Pennington Biomedical Research... 그리고 다른 협력자들모병