Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nivolumab og DAY101 for behandling av kraniofaryngiom hos barn og unge voksne (PNOC029)

21. april 2026 oppdatert av: Sabine Mueller, MD, PhD

Nivolumab og DAY101 for behandling av nylig diagnostisert eller tilbakevendende kraniofaryngiom hos barn og unge voksne

Den nåværende studien vurderer tolerabiliteten og effekten av kombinasjonsterapi med PD-1 (nivolumab) og pan-RAF-kinase (DAY101) hemming for behandling av barn og unge voksne med kraniofaryngiom.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

HOVEDMÅL:

I. Å bestemme progresjonsfri overlevelse og opprettholdelse av livskvalitet ved 12 måneder basert på fysisk funksjon og sammenlignet med historiske kontroller.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. For å identifisere andelen av deltakerne med synsforstyrrelser ved 1-års, 2-års og 3-års oppfølging.

II. For å identifisere andelen av deltakerne med nevroendokrine mangler ved 1-års, 2-års og 3-års oppfølging.

UNDERSØKENDE MÅL:

I. Å vurdere livskvalitet (QOL) og kognitive mål hos barn og unge voksne med nylig diagnostisert eller tilbakevendende kraniofaryngiom.

II. For å utføre immunhistokjemi (IHC)/multipleks ionestråleavbildning på tumorvev før og etter behandling (som tilgjengelig), inkludert på tidspunktet for progresjon, for å vurdere mønstre av proteintetthet og romlig forhold i intakt tumorvev og belyse endringer i tumor. vev i løpet av terapien og sykdomsutviklingen.

III. For å utføre enkeltcelle (scRNA) og enkeltkjerne (snRNA) RNA-sekvensering på tumorvev før og etter behandling (som tilgjengelig), inkludert på tidspunktet for progresjon, for å identifisere og karakterisere distinkte celleundergrupper som utgjør komponentene i kraniofaryngiom og belyse endringer i celleundergrupper i løpet av terapi og sykdomsutvikling.

IV. For å utføre proteomisk analyse på tumorvev før og etter behandling, inkludert på tidspunktet for progresjon, for å karakterisere distinkte proteiner og transkriptomveier som er aktive i forskjellige tumorkompartmenter og belyse endringer i proteomiske profiler i løpet av terapi og sykdomsutvikling.

V. Å utføre ELISA array/multipleks-analyse på cystevæske før og etter behandling, inkludert på progresjonstidspunktet, for å karakterisere distinkte cytokinprofiler og belyse endringer i cytokinprofil i løpet av terapien og sykdomsutviklingen.

VI. Mikrobiom og flowcytometristudier i sammenheng med bildediagnostikk og kliniske utfall ved bruk av beskrivende statistikk.

BEHANDLINGSGRUPPER:

Deltakerne vil bli delt inn i 2 grupper (Nydiagnostisert kraniofaryngiom, tilbakevendende kraniofaryngiom) med 3 behandlingsarmer innenfor hver gruppe (Neoadjuvant nivolumab, Neoadjuvant DAY101, Neoadjuvant kombinasjon nivolumab pluss DAY101). Det vil også være en egen Ikke-biopsi/reseksjonsarm innenfor gruppen med tilbakevendende kraniofaryngiom.

Deltakerne vil bli randomisert i en 1:1:1 og vil motta én dose av tildelt medikament før planlagt biopsi eller reseksjon. Deltakere med målbar sykdom vil deretter fortsette på kombinasjonsvedlikeholdsbehandling. Deltakerne kan fortsette behandlingen i opptil 24 måneder totalt og vil bli fulgt opp 3 år etter innmelding til studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

57

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: PNOC Operations Office
  • Telefonnummer: 877-827-3222
  • E-post: PNOC029@ucsf.edu

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2310
        • Rekruttering
        • John Hunter Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Frank Alvaro, MMBS, FRACP
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Rekruttering
        • Royal Hobart Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Tom Walwyn, A/Prof
    • VIC 3168
      • Clayton, VIC 3168, Australia
        • Rekruttering
        • Children's Cancer Centre, Monash Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Peter Downie, A/Prof
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekruttering
        • Royal Children's Hospital, Childrens' Cancer Centre
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Dong Anh Khuong Quang, MD, MSc, PhD, FRACP
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Rekruttering
        • Perth Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Santosh Valvi
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Girish Dhall, MD
        • Ta kontakt med:
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92037
        • Rekruttering
        • Rady Children's Hospital/University of California, San Diego
        • Hovedetterforsker:
          • Jennifer Elster, MD
        • Ta kontakt med:
          • Lanipua Yeh-Nayre
          • Telefonnummer: 520-241-1266
          • E-post: lyeh@rchsd.org
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco
        • Hovedetterforsker:
          • Sabine Mueller, MD, PhD, MAS
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
        • Rekruttering
        • University of Florida
        • Hovedetterforsker:
          • Elias Sayour, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ashley Plant-Fox, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Scott Coven, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21218
        • Rekruttering
        • John Hopkins University
        • Ta kontakt med:
          • Kenneth Cohen, MD, MBA
          • Telefonnummer: 410-614-5055
          • E-post: kcohen@jhmi.edu
        • Hovedetterforsker:
          • Kenneth Cohen, MD, MBA
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Rekruttering
        • Dana-Farber/Boston Children's Harvard Medical School
        • Hovedetterforsker:
          • Susan Chi, MD
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Andrea Franson, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Rekruttering
        • Children's Minnesota
        • Hovedetterforsker:
          • Anne Bendel, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Maggie Skrypek, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • St. Louis Children's Hospital Washington University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mohamed Shebl Abdelbaki, MD
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Rekruttering
        • NYU Langone Health
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jessica Clymer, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Daniel Landi, MD
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19103
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
          • Cassie Kline, MD, MAS
          • Telefonnummer: 267-426-5026
        • Hovedetterforsker:
          • Cassie Kline, MD, MAS
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • Rekruttering
        • University of Utah
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nicholas Whipple, MD, MPH

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 39 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Nylig diagnostiserte deltakere:

  • Nydiagnostisert kraniofaryngiomdiagnose basert på bildekarakteristikker og sentral radiologigjennomgang. Deltakerne vil i utgangspunktet bli screenet innenfor rammen av et screeningssamtykke, og bare de deltakerne med funn som er forenlig med kraniofaryngiom og uten funn som tyder på en ubestemt lesjon eller lesjon av en alternativ diagnose (inkludert unormale tumormarkører funnet i blod eller cerebral spinalvæske (CSF), hvis fullført som en del av standardbehandling (SOC) opparbeidelse eller hvis lesjon angående alternativ diagnose) vil gå videre med registrering på behandlingsprotokollen. I tillegg, for pasienter som har gjennomgått innledende biopsi for å bekrefte diagnosen, er innen 4 uker etter radiografisk diagnose, og som planlegges å gjennomgå andre oppfølgingsoperasjoner for ytterligere tumorreseksjon i henhold til standard behandlingsanbefalinger, vil disse pasientene også bli vurdert som kvalifiserte.
  • Deltakerne må være kirurgiske kandidater for biopsi eller reseksjon og planlagt for standardbehandlingsbiopsi eller reseksjon.

Tilbakevendende deltakere:

  • Tilbakevendende kraniofaryngiom, basert på histologisk bekreftelse på tidspunktet for første diagnose (deltakere vil være kvalifisert uavhengig av kraniofaryngiom subtype; hvis papillær subtype, vil klinisk utprøving tildeles den utforskende kohorten).
  • Deltakerne må være villige til å gi tilstrekkelig vev. Det kreves minimum 10-20 parafininnstøpte ufargede objektglass ELLER 1 blokk med tumorinnhold på 40 % eller mer. Deltakere som ikke oppfyller disse kriteriene kan bli diskutert fra sak til sak med studielederne."
  • Deltakere bør være kirurgiske kandidater for biopsi eller reseksjon. Hvis deltakerne ikke er kirurgiske kandidater, men har tilgjengelig arkivert tumorvev, vil deltakerne bli registrert i den utforskende kohorten.
  • Deltakerne kan tidligere ha blitt behandlet med kirurgisk reseksjon alene, strålebehandling, andre systemiske terapier eller en hvilken som helst kombinasjon derav.

  • Tidligere terapi:

    • Hadde sin siste dose myelosuppressiv kjemoterapi >= 21 dager før studieregistrering (>=42 dager ved nitrosoureabehandling).
    • Hadde sin siste dose av hematopoetisk vekstfaktor >=14 dager (langtidsvirkende vekstfaktor) eller >=7 dager (korttidsvirkende vekstfaktor) før studieregistrering, eller utover den tiden hvor uønskede hendelser (AE) er kjent for å skje.
    • Hadde sin siste dose av biologisk (anti-neoplastisk middel) >=7 dager før studieregistrering, eller utover tiden det er kjent at AEer oppstår.
    • Hadde sin siste dose med monoklonale antistoffer >=21 dager før studieregistrering.

Stråling:

  • Hadde sin siste fraksjon av lokal bestråling til primærtumor ≥12 uker før registrering; etterforskere blir påminnet om å gjennomgå potensielt kvalifiserte saker for å unngå forvirring med pseudo-progresjon.
  • Minst 14 dager etter lokal palliativ stråling (small-port).

Alle deltakere:

  • Alder 1 til 39 år.
  • Deltakere som fortsetter på vedlikeholdsbehandling etter standard biopsi/reseksjon må ha målbar sykdom, som definert som lesjoner som kan måles nøyaktig i to dimensjoner (lengste diameter som skal registreres) med en minimumsstørrelse på ikke mindre enn dobbel skivetykkelse. Tidligere bestrålte lesjoner anses som ikke-målbare bortsett fra i tilfeller av dokumentert progresjon av lesjonen etter avsluttet strålebehandling. Deltakere uten målbar sykdom kan fortsette i studien og vil bli fulgt for studiens endepunkter, men vil ikke inkluderes som en del av målopptjeningen.
  • Prestasjonspoeng: Karnofsky >= 50 for deltakere > 16 år og Lansky >= 50 for deltakere <= 16 år. Deltakere som ikke er i stand til å gå på grunn av lammelser, men som sitter i rullestol, vil bli ansett som ambulerende for å vurdere prestasjonsskåren.
  • Kortikosteroider: Deltakere som får deksametason må ha en stabil eller avtagende dose i minst 1 uke før registrering. Pasientens steroiddose bør ikke være mer enn en steroidekvivalent av deksametason 0,1 mg/kg/dag (eller maksimalt 4 mg/dag, avhengig av hva som er den laveste dosen) på tidspunktet for registrering. Deltakere som får hormonerstatning for hypopituitarisme bør diskuteres med studiestoler.

  • Krav til organfunksjon:

    • Tilstrekkelig benmargsfunksjon definert som:

      • Perifert absolutt nøytrofiltall (ANC) >=1000/mm3.
      • Blodplateantall >= 100 000/mm3 (transfusjonsuavhengig, definert som å ikke motta blodplatetransfusjoner i minst 7 dager før registrering).

    • Tilstrekkelig nyrefunksjon definert som kreatininclearance eller radioisotop Glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m2 eller et serumkreatinin basert på alder/kjønn som følger:

      • Alder 1 - 2 år: Maksimal serumkreatinin (mg/dL) Mann 0,6, Kvinne 0,6.
      • Alder 2 < 6 år: Maksimal serumkreatinin (mg/dL) Mann 0,8, Kvinne 0,8.
      • Alder 6 < 10 år: Maksimal serumkreatinin (mg/dL) Mann 1, Kvinne 1.
      • Alder 10 < 13 år: Maksimal serumkreatinin (mg/dL) Mann 1,2, Kvinne 1,2.
      • Alder 13 < 16 år: Maksimal serumkreatinin (mg/dL) Mann 1,5, Kvinne 1,4.
      • Alder >=16 år: Maksimal serumkreatinin (mg/dL) Mann 1,7, Kvinne 1,4. MERK: Kreatinin-terskelverdiene i denne tabellen ble avledet fra Schwartz-formelen for å estimere GFR ved bruk av data om barnelengde og statur publisert av Center for Disease Controls (CDC).

    • Tilstrekkelig leverfunksjon definert som-

      • Bilirubin (summen av konjugert + ukonjugert) <= 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder (unntatt hos pasienter med dokumentert Gilbert syndrom).
      • Serum glutaminsyre-pyrodruesyre transaminase (SGPT)((alaninaminotransferase (ALT)) <= 3 x ULN.
      • Serumalbumin >=2 g/dL (20g/L).
    • Adekvat nevrologisk funksjon definert som deltakere med anfallsforstyrrelse kan bli registrert hvis de er godt kontrollert. Deltakere på ikke-enzym-induserende antikonvulsiva kan bli ekskludert i påvente av interaksjon(er) med studiemedikamentet.
    • Tilstrekkelig pankreatisk funksjon definert som serumlipase <= 1,5 x ULN ved baseline.
    • Tilstrekkelig lungefunksjon definert som ingen tegn på dyspné i hvile, ingen anstrengelsesintoleranse på grunn av pulmonal insuffisiens, og en pulsoksymetri på > 92 % mens man puster inn romluft.
  • Effekten av DAY101 og nivolumab på det utviklende menneskelige fosteret er ukjent. Av denne grunn må kvinner i fertil alder og menn godta å bruke adekvat prevensjon (hormonell eller barrieremetode for prevensjon; avholdenhet) før studiestart, så lenge studiedeltakelsen varer og 6 måneder etter fullføring av DAY101 og/eller administrasjon av nivolumab, avhengig av hva som er senere. Skulle en kvinne bli gravid eller mistenke at hun er gravid mens hun eller hennes partner deltar i denne studien, bør hun informere sin behandlende lege umiddelbart.
  • En juridisk forelder/verge eller pasient må kunne forstå, og være villig til å signere, et skriftlig informert samtykke og samtykkedokument, etter behov.

Ekskluderingskriterier:

Nylig diagnostiserte deltakere:

– Deltakerne skal ikke ha gjennomgått noen tidligere tumorrettet behandling.

Tilbakevendende deltakere:

  • Deltakere som har hatt kjemoterapi eller strålebehandling innen 3 uker (6 uker for nitrosoureas eller mitomycin C) før de gikk inn i studien eller de som ikke har kommet seg etter akutte bivirkninger på grunn av midler administrert mer enn 4 uker tidligere.
  • Deltakerne må være minst 1 uke siden avsluttet behandling med et biologisk eller lite molekylært middel. For ethvert middel med kjente uønskede hendelser som kan oppstå utover 1 uke etter administrering, må perioden før påmelding være lengre enn den tiden det er kjent at uønskede hendelser oppstår. Slike deltakere bør også diskuteres med studieledere.
  • Deltakerne skal ikke tidligere ha mottatt noen RAS-veistyrt terapi kombinert med PD-1-hemming. Individuell terapi med ett av disse individuelle midlene vil imidlertid være tillatt. Slike emner bør diskuteres med studieledere.

Alle deltakere:

  • Raskt progredierende symptomer som krever akutt kirurgi eller strålebehandling, noe som vil forhindre sentral gjennomgang og eller utelukke deltakelse med tumorrettet medisinsk behandling alene.
  • Ukontrollerte symptomer på nevroendokrin dysfunksjon som diabetes insipidus, hypotyreose, panhypopituitarisme (deltakere kan være på supplerende medisiner for hormonreplesjon, men bør være på kontrollerte doser i minst 2 uker før påmelding).
  • Pasienter med en anamnese eller nåværende bevis på sentral serøs retinopati (CSR), retinal veneokklusjon (RVO) eller oftalmopati tilstede ved baseline som vil bli ansett som en risikofaktor for CSR eller RVO. Oftalmologiske funn sekundært til langvarig optisk veigliom (som synstap, blekhet i synsnerven eller strabismus) vil IKKE anses som en signifikant abnormitet i denne studiens formål.
  • Klinisk signifikant aktiv kardiovaskulær sykdom, eller historie med hjerteinfarkt, eller dyp venetrombose/lungeemboli innen 6 måneder før registrering, pågående kardiomyopati eller nåværende forlenget QT-intervall korrigert for hjertefrekvens med Fridericias formel (QTcF) intervall > 440 ms basert på tredobbelt EKG-gjennomsnitt.
  • Anamnese med allergiske reaksjoner tilskrevet forbindelser med lignende kjemisk eller biologisk sammensetning som DAY101 eller nivolumab eller andre midler brukt i studien.
  • Anamnese med legemiddelreaksjoner med eosinofili og systemiske symptomer (DRESS) syndrom, Stevens Johnsons syndrom (SJS), eller overfølsomhet overfor undersøkelseslegemidlet eller til ethvert legemiddel med lignende kjemisk struktur eller til andre hjelpestoffer som finnes i den farmasøytiske formen av undersøkelsesmedisinen produkt.
  • Anamnese med pneumonitt i løpet av de siste 5 årene eller historie med thoraxstråling, inkludert tidligere kraniospinal bestråling (CSI) eller har strålefelt som overlapper lungen.
  • Kvalme og brekninger >= Grad 2, malabsorpsjon som krever tilskudd, eller betydelig tarm- eller magereseksjon som vil utelukke tilstrekkelig absorpsjon.
  • Ukontrollert interkurrent sykdom inkludert, men ikke begrenset til, pågående eller aktiv infeksjon.
  • Deltakere som mottar andre undersøkelsesmidler.
  • Deltakere som har mottatt en levende / svekket vaksine innen 30 dager etter registrering.
  • Deltakere med en kjent lidelse som påvirker deres immunsystem, slik som HIV eller Hepatitt B eller C, en autoimmun lidelsessykdom som har krevd systemisk behandling de siste 2 årene (dvs. med bruk av sykdomsmodifiserende midler, kortikosteroider eller immunsuppressive legemidler) . Erstatningsterapi (f.eks. tyroksin, insulin eller fysiologisk kortikosteroiderstatningsbehandling for binyre- eller hypofysesvikt, etc.) anses ikke som en form for systemisk behandling. Merk: Deltakere som for øyeblikket bruker inhalerte, intranasale, okulære, topikale eller andre ikke-orale eller ikke-IV steroider er ikke nødvendigvis ekskludert fra studien, men må diskuteres med studielederen.
  • Deltakere med ≥ grad 2 hypotyreose på grunn av autoimmunitetshistorie er ikke kvalifisert. (Merk: Hypotyreose på grunn av tidligere bestråling eller tyreoidektomi vil ikke påvirke valgbarheten).
  • Deltakere som tidligere har mottatt solid organ- eller benmargstransplantasjon er ikke kvalifisert.
  • Kvinner i fertil alder må ikke være gravide eller ammende.
  • Gjeldende behandling med en annen sterk cytokrom P4502C8(CYP2C8)-hemmer eller induktor enn de som er tillatt i avsnitt 5.6.1. Medisiner som er substrater for CYP2C8 er tillatt, men bør brukes med forsiktighet.
  • Deltakere med manglende evne til å returnere for oppfølgingsbesøk eller få oppfølgingsstudier som kreves for å vurdere toksisitet til terapi.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gruppe 1: Neoadjuvant Tovorafenib
Deltakere med nylig diagnostisert craniopharyngioma vil motta en (1) dose tovorafenib innen 7 dager +/- 2 dager før planlagt biopsi eller reseksjon. Ved fullføring av biopsi eller reseksjon, vil deltakere som bare har gjennomgått biopsi eller sub-total (STR) eller nesten total reseksjon (NTR) fortsette ved vedlikeholdsmonoterapi av tovorafenib gitt en gang ukentlig ved den respekterte anbefalte fase 2-dosen (RP2D). Deltakere som har gjennomgått en grov total reseksjon (GTR), vil bare inngå oppfølging og vil være en del av den utforskende kohorten.
Legemiddel: Tovorafenib
Gis muntlig
Andre navn:
  • DAG 101
  • TAK580
  • AMG-2112819
  • BSK1369
Eksperimentell: Gruppe 2, arm A: neoadjuvant tovorafenib
Deltakere med tilbakevendende craniopharyngioma vil motta en (1) dose tovorafenib innen 7 dager +/- 2 dager før planlagt biopsi eller reseksjon. Ved fullføring av biopsi eller reseksjon vil deltakerne bare gjennomgått biopsi eller STR eller NTR fortsette ved vedlikehold monoterapi av tovorafenib gitt en gang ukentlig på den respekterte RP2D.
Legemiddel: Tovorafenib
Gis muntlig
Andre navn:
  • DAG 101
  • TAK580
  • AMG-2112819
  • BSK1369
Eksperimentell: Gruppe 2, arm B: ikke-biopsi/reseksjonsdeltakere
Ikke-biopsi/reseksjonsdeltakere med tilbakevendende sykdom vil få monoterapi av tovorafenib gitt en gang ukentlig på den respekterte RP2D.
Legemiddel: Tovorafenib
Gis muntlig
Andre navn:
  • DAG 101
  • TAK580
  • AMG-2112819
  • BSK1369

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Progresjonsfri overlevelsesrate (PFS)
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Progresjonsfri overlevelse er definert som tiden for dokumentert respons frem til sykdomsprogresjon som definert av Responsvurdering i nevro-onkologiske kriterier (RANO). PFS vil bli rapportert av samlet gruppe etter 12 måneder.
Inntil 12 måneder
Endringer i poengsum på underskalaen for fysisk funksjon i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) over tid
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Poeng over tid fra PedsQL 4.0 Generic Core fysisk funksjonsdomenevurderingsskjema, som har flerdimensjonal selvrapportering for barn og overordnede rapporteringsskalaer for å vurdere helserelatert livskvalitet (QOL) hos barn, ungdom og unge voksne i alderen 2–25 år. år vil bli rapportert. Fysisk funksjon er underskalaen av interesse for denne protokollen. Elementer på underskalaen fysisk fungerende skåres på en 5-punkts Likert-skala med råskårer fra 0-4. Elementer er reversert skåret og lineært transformert til en 0-100-skala. Hvis mer enn 50 % av elementene i skalaen mangler, skal ikke skalapoengene beregnes. Høyere skårer indikerer et høyere nivå av fysisk funksjon
Inntil 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel deltakere med synsvansker over tid
Tidsramme: Inntil 5 år
Teller Acuity-testing med Teller Acuity Cards® (TAC) II vil bli utført hver gang deltakerne gjennomgår en radiografisk sykdomsvurdering. Synsskarphet (VA) testing vil bli utført i hvert øye separat i en avstand på 55 centimeter hos alle deltakere. Testeren vil bruke "to ned, en opp"-protokollen for å oppnå best VA-poengsum. Skarphet vil bli rapportert i logaritme av minste oppløsningsvinkel (logMAR). Synsfelttesting vil bli utført ved konfrontasjon og rapportert som antall kvadranter (0, 1, 2, 3 eller 4) med synsfeltmangel. Optiske plater vil bli vurdert for tilstedeværelse eller fravær av blekhet og ødem. Andelen deltakere med registrerte synsforstyrrelser over tid basert på disse vurderingene vil bli rapportert.
Inntil 5 år
Andel deltakere med nevroendokrine mangler
Tidsramme: Inntil 5 år
Andelen deltakere med tilstedeværelse av nye nevroendokrine mangler definert som hypotalamisk fedme, diabetes insipidus, veksthormonmangel, binyrebarksvikt fra baseline vil bli rapportert.
Inntil 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sabine Mueller, MD, PhD

Samarbeidspartnere

Day One Biopharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: Cassie Kline, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Hovedetterforsker: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. september 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. juli 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. juli 2022

Først lagt ut (Faktiske)

19. juli 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 210828
  • NCI-2022-05356 (Registeridentifikator: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltakerdata etter avidentifikasjon.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere