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소아 및 청년의 두개인두종 치료를 위한 니볼루맙 및 DAY101 (PNOC029)

2026년 4월 21일 업데이트: Sabine Mueller, MD, PhD

소아 및 청년의 신규 진단 또는 재발성 두개인두종 치료를 위한 니볼루맙 및 DAY101

현재 연구는 두개인두종이 있는 소아 및 청년의 치료를 위한 PD-1(니볼루맙) 및 범-RAF-키나아제(DAY101) 억제를 통한 병용 요법의 내약성 및 효능을 평가합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

기본 목표:

I. 신체 기능을 기반으로 하고 과거 대조군과 비교하여 12개월에서 무진행 생존 및 삶의 질 유지를 결정하기 위함.

2차 목표:

I. 1년, 2년 및 3년 추적 조사에서 시각 장애가 있는 참가자의 비율을 확인합니다.

II. 1년, 2년 및 3년 추적 조사에서 신경 내분비 결핍이 있는 참가자의 비율을 확인합니다.

탐구 목표:

I. 새로 진단되거나 재발하는 두개인두종을 가진 아동 및 청년의 삶의 질(QOL) 및 인지 측정을 평가하기 위함.

II. 온전한 종양 조직의 단백질 밀도 패턴과 공간적 관계를 평가하고 종양의 변화를 밝히기 위해 진행 시점을 포함하여 치료 전 및 후 종양 조직(이용 가능한 경우)에서 면역조직화학(IHC)/다중 이온 빔 이미징을 수행합니다. 치료 및 질병 진화 과정에서 조직.

III. 진행 시점을 포함하여 치료 전 및 후 종양 조직(이용 가능한 경우)에 대해 단일 세포(scRNA) 및 단일 핵(snRNA) RNA 시퀀싱을 수행하여 구성 요소를 구성하는 별개의 세포 하위 집합을 식별하고 특성화합니다. craniopharyngioma 및 치료 및 질병 진화 과정에서 세포 하위 집합의 변화를 설명합니다.

IV. 진행 시점을 포함하여 치료 전 및 후 종양 조직에 대한 단백질체 분석을 수행하여 서로 다른 종양 구획에서 활성인 별개의 단백질 및 전사체 경로를 특성화하고 치료 및 질병 진화 과정에서 단백질체 프로파일의 변화를 설명합니다.

V. 진행 시점을 포함하여 치료 전 및 후 낭포액에 대해 ELISA 어레이/멀티플렉스 분석을 수행하여 뚜렷한 사이토카인 프로필을 특성화하고 치료 및 질병 진화 과정에 걸쳐 사이토카인 프로필의 변화를 설명합니다.

VI. 기술 통계를 사용하여 이미징 및 임상 결과와 관련하여 마이크로바이옴 및 유세포 분석 연구.

치료 그룹:

참가자는 2개 그룹(신규 진단된 두개인두종, 재발성 두개인두종)으로 나뉘며 각 그룹 내에는 3개의 치료 부문(신보조 니볼루맙, 신보조 DAY101, 신보조 병용 니볼루맙 + DAY101)이 있습니다. 또한 재발성 두개인두종 그룹 내에 별도의 비생검/절제 부문이 있을 것입니다.

참가자는 1:1:1로 무작위 배정되며 계획된 생검 또는 절제 전에 할당된 약물을 1회 투여받게 됩니다. 측정 가능한 질병이 있는 참가자는 병용 유지 요법을 계속합니다. 참가자는 최대 총 24개월 동안 치료를 계속할 수 있으며 연구 등록 후 3년 동안 후속 조치를 받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

57

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: PNOC Operations Office
  • 전화번호: 877-827-3222
  • 이메일: PNOC029@ucsf.edu

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294
        • 모병
        • University of Alabama at Birmingham
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Girish Dhall, MD
        • 연락하다:
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92037
        • 모병
        • Rady Children's Hospital/University of California, San Diego
        • 수석 연구원:
          • Jennifer Elster, MD
        • 연락하다:
          • Lanipua Yeh-Nayre
          • 전화번호: 520-241-1266
          • 이메일: lyeh@rchsd.org
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • 모병
        • University of California, San Francisco
        • 수석 연구원:
          • Sabine Mueller, MD, PhD, MAS
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32611
        • 모병
        • University of Florida
        • 수석 연구원:
          • Elias Sayour, MD, PhD
        • 연락하다:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Ashley Plant-Fox, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • 모병
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Scott Coven, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21218
        • 모병
        • John Hopkins University
        • 연락하다:
          • Kenneth Cohen, MD, MBA
          • 전화번호: 410-614-5055
          • 이메일: kcohen@jhmi.edu
        • 수석 연구원:
          • Kenneth Cohen, MD, MBA
        • 연락하다:
          • Robyn Gartrell, MD
          • 전화번호: (410) 614-5055
          • 이메일: rgartre1@jh.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • 모병
        • Dana-Farber/Boston Children's Harvard Medical School
        • 수석 연구원:
          • Susan Chi, MD
        • 연락하다:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • 모병
        • University of Michigan
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Andrea Franson, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
        • 모병
        • Children's Minnesota
        • 수석 연구원:
          • Anne Bendel, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Maggie Skrypek, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • 모병
        • St. Louis Children's Hospital Washington University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Mohamed Shebl Abdelbaki, MD
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • 모병
        • NYU Langone Health
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jessica Clymer, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • 모병
        • Duke University Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Daniel Landi, MD
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19103
        • 모병
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 연락하다:
          • Cassie Kline, MD, MAS
          • 전화번호: 267-426-5026
        • 수석 연구원:
          • Cassie Kline, MD, MAS
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • 모병
        • University of Utah
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Nicholas Whipple, MD, MPH
  • 호주
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, 호주, 2310
        • 모병
        • John Hunter Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Frank Alvaro, MMBS, FRACP
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, 호주, 7000
        • 모병
        • Royal Hobart Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Tom Walwyn, A/Prof
    • VIC 3168
      • Clayton, VIC 3168, 호주
        • 모병
        • Children's Cancer Centre, Monash Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Peter Downie, A/Prof
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • 모병
        • Royal Children's Hospital, Childrens' Cancer Centre
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dong Anh Khuong Quang, MD, MSc, PhD, FRACP
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
        • 모병
        • Perth Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Santosh Valvi
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

새로 진단된 참가자:

  • 영상 특성 및 중앙 영상의학 검토를 기반으로 새로 진단된 두개인두종 진단. 참가자는 초기에 스크리닝 동의 범위 내에서 스크리닝되며, 두개인두종과 일치하는 결과가 있고 불확실한 병변 또는 대체 진단의 병변을 암시하는 결과가 없는 참가자만 선별됩니다(경우에 따라 혈액 또는 뇌척수액(CSF)에서 발견되는 비정상적인 종양 표지자 포함). 표준 치료(SOC) 정밀 검사의 일부로 완료되거나 대체 진단과 관련된 병변이 있는 경우) 치료 프로토콜 등록을 진행합니다. 또한 진단을 확인하기 위해 초기 생검을 받았고 방사선 진단 4주 이내이며 표준 치료 권장 사항에 따라 추가 종양 절제를 위한 후속 2차 수술을 받을 계획인 환자의 경우에도 적격한 것으로 간주됩니다.
  • 참가자는 생검 또는 절제를 위한 수술 대상자여야 하며 표준 치료 생검 또는 절제를 계획해야 합니다.

반복 참가자:

  • 재발성 두개인두종, 초기 진단 시 조직학적 확인을 기반으로 함(참가자는 두개인두종 하위 유형에 관계없이 자격이 있으며, 유두 하위 유형인 경우 탐색적 코호트에 임상 시험이 할당됨).
  • 참가자는 적절한 조직을 기꺼이 제공해야 합니다. 최소 10-20개의 파라핀 포함 염색되지 않은 슬라이드 또는 종양 함량이 40% 이상인 1개의 블록이 필요합니다. 이 기준을 충족하지 않는 참가자는 사례별로 연구 의장과 논의할 수 있습니다."
  • 참가자는 생검 또는 절제를 위한 수술 대상자여야 합니다. 참가자가 수술 후보가 아니지만 사용 가능한 보관 종양 조직이 있는 경우 참가자는 탐색 코호트에 등록됩니다.
  • 참여자는 이전에 외과적 절제 단독, 방사선 요법, 기타 전신 요법 또는 이들의 조합으로 치료를 받았을 수 있습니다.

  • 이전 치료:

    • 연구 등록 21일 전(니트로소우레아 요법의 경우 42일 이상)에 마지막 골수억제 화학요법을 받았습니다.
    • 조혈 성장 인자의 마지막 용량이 연구 등록 전 >=14일(장기 성장 인자) 또는 >=7일(단기 성장 인자)이거나 부작용(AE)이 알려진 시간 이후 발생하다.
    • 생물학적 제제(항종양제)의 마지막 용량이 연구 등록 전 >=7일, 또는 AE가 발생하는 것으로 알려진 시간을 초과했습니다.
    • 연구 등록 전 >= 21일에 단클론 항체의 마지막 투여량을 가졌습니다.

방사능:

  • 등록 전 ≥12주 전에 원발성 종양에 대한 국소 방사선 조사의 마지막 부분을 가졌습니다. 조사관은 사이비 진행과의 혼동을 피하기 위해 잠재적으로 적격 사례를 검토해야 합니다.
  • 국소 완화 방사선(소형 포트) 후 최소 14일.

모든 참가자:

  • 1~39세.
  • 표준 치료 생검/절제 후 유지 요법을 계속하는 참여자는 최소 크기가 슬라이스 두께의 두 배 이상인 2차원(기록할 가장 긴 직경)으로 정확하게 측정할 수 있는 병변으로 정의된 측정 가능한 질병이 있어야 합니다. 이전에 조사된 병변은 방사선 요법 완료 이후 문서화된 병변 진행의 경우를 제외하고는 측정 불가능한 것으로 간주됩니다. 측정 가능한 질병이 없는 참가자는 연구를 계속할 수 있으며 연구 종점에 따라 추적되지만 목표 발생의 일부로 포함되지 않습니다.
  • 성능 점수: 참가자 >= 16세의 경우 Karnofsky >= 50 및 참가자 <= 16세의 경우 Lansky >= 50. 마비로 인해 걸을 수 없지만 휠체어를 타고 있는 참가자는 성과 점수를 평가할 때 보행이 가능한 것으로 간주됩니다.
  • 코르티코스테로이드: 덱사메타손을 받는 참가자는 등록 전 최소 1주 동안 안정적이거나 용량을 줄여야 합니다. 환자의 스테로이드 용량은 등록 시 덱사메타손 0.1mg/kg/일(또는 최대 4mg/일; 둘 중 더 낮은 용량)의 스테로이드 등가 이하이어야 합니다. 뇌하수체기능저하증에 대한 호르몬 대체 요법을 받는 참가자는 연구 의자와 논의해야 합니다.

  • 장기 기능 요구 사항:

    • 적절한 골수 기능은 다음과 같이 정의됩니다.

      • 말초 절대 호중구 수(ANC) >=1000/mm3.
      • 혈소판 수 >= 100,000/mm3(수혈 독립적, 등록 전 최소 7일 동안 혈소판 수혈을 받지 않은 것으로 정의됨).

    • 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 사구체 여과율(GFR) >= 70 mL/min/1.73으로 정의되는 적절한 신장 기능 m2 또는 다음과 같은 연령/성별에 따른 혈청 크레아티닌:

      • 1~2세: 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 남성 0.6, 여성 0.6.
      • 2세 미만 6세: 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 남성 0.8, 여성 0.8.
      • 6세 미만 10세: 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 남성 1, 여성 1.
      • 10세 미만 13세: 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 남성 1.2, 여성 1.2.
      • 13세 미만 16세: 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 남성 1.5, 여성 1.4.
      • 연령 >=16세: 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 남성 1.7, 여성 1.4. 참고: 이 표의 임계값 크레아티닌 값은 질병 통제 센터(CDC)에서 발표한 아동 길이 및 키 데이터를 활용하여 GFR을 추정하기 위한 슈워츠 공식에서 파생되었습니다.

    • 적절한 간 기능은 다음과 같이 정의됩니다.

      • 빌리루빈(접합 + 비접합의 합) <= 1.5 x 연령별 정상 상한(ULN)(기록된 길버트 증후군 환자 제외).
      • 혈청 글루타민-피루브산 트랜스아미나제(SGPT)((알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)) <= 3 x ULN.
      • 혈청 알부민 >=2g/dL(20g/L).
    • 발작 장애가 있는 참가자로 정의된 적절한 신경학적 기능은 잘 조절되는 경우 등록할 수 있습니다. 비효소 유도 항경련제를 복용하는 참가자는 연구 약물과의 상호작용이 있을 때까지 제외될 수 있습니다.
    • 기준선에서 혈청 리파아제 <= 1.5 x ULN으로 정의되는 적절한 췌장 기능.
    • 적절한 폐 기능은 휴식 시 호흡곤란의 증거가 없고, 폐기능 부전으로 인한 운동 과민증이 없으며, 실내 공기를 호흡하는 동안 > 92%의 맥박 산소 측정기로 정의됩니다.
  • 발달 중인 인간 태아에 대한 DAY101 및 니볼루맙의 효과는 알려져 있지 않습니다. 이러한 이유로, 가임 여성과 남성은 연구 참여 전, 연구 참여 기간 동안 및 DAY101 완료 후 6개월 및/또는 nivolumab 투여 중 나중 시점. 여성이 자신 또는 파트너가 이 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 담당 의사에게 알려야 합니다.
  • 법적 부모/보호자 또는 환자는 적절한 서면 동의서 및 승인 문서를 이해하고 서명할 의사가 있어야 합니다.

제외 기준:

새로 진단된 참가자:

- 참가자는 이전에 종양 관련 치료를 받은 적이 없어야 합니다.

반복 참가자:

  • 연구 참여 전 3주 이내(니트로소우레아 또는 미토마이신 C의 경우 6주) 화학 요법 또는 방사선 요법을 받은 참가자 또는 4주보다 먼저 투여된 제제로 인해 급성 부작용에서 회복되지 않은 참가자.
  • 참가자는 생물학적 제제 또는 소분자 제제로 치료를 완료한 후 최소 1주일 이상 경과해야 합니다. 투여 후 1주 이후에 발생할 수 있는 알려진 유해 사례가 있는 제제의 경우, 등록 전 기간은 유해 사례가 발생한 것으로 알려진 시간을 넘어야 합니다. 이러한 참가자는 연구 의자와도 논의해야 합니다.
  • 참가자는 이전에 PD-1 억제와 결합된 RAS 경로 지시 요법을 받은 적이 없어야 합니다. 그러나 이러한 개별 제제 중 하나를 사용한 개별 요법은 허용됩니다. 그러한 주제는 연구 의자와 논의해야 합니다.

모든 참가자:

  • 긴급 수술 또는 방사선 요법이 필요한 빠르게 진행되는 증상으로, 중앙 검토를 방해하거나 종양 관련 의료 관리 단독 참여를 배제합니다.
  • 요붕증, 갑상선기능저하증, 범뇌하수체기능저하증과 같은 조절되지 않는 신경내분비 기능장애 증상
  • 중심장액망막병증(CSR), 망막정맥폐쇄(RVO) 또는 눈병증의 병력이 있거나 현재 증거가 있는 환자는 CSR 또는 RVO의 위험 요인으로 간주될 수 있습니다. 장기간 지속된 시신경교종(예: 시력 상실, 시신경 창백 또는 사시)에 이차적인 안과학 소견은 이 연구의 목적을 위해 중요한 이상으로 간주되지 않습니다.
  • 임상적으로 유의미한 활동성 심혈관 질환, 심근 경색의 병력, 등록 전 6개월 이내의 심부 정맥 혈전증/폐색전증, 진행 중인 심근병증 또는 Fridericia 공식(QTcF) 간격 > 440ms에 따라 심박수에 대해 보정된 현재 QT 간격 연장 삼중 심전도 평균.
  • DAY101 또는 니볼루맙 또는 연구에 사용된 기타 제제와 유사한 화학적 또는 생물학적 조성의 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력.
  • 호산구증가증 및 전신 증상(DRESS) 증후군, 스티븐스 존슨 증후군(SJS), 또는 시험용 의약품 또는 유사한 화학 구조를 가진 약물 또는 시험용 의약품의 제약 형태에 존재하는 기타 첨가제에 대한 과민증을 동반한 약물 반응의 병력 제품.
  • 지난 5년 이내의 폐렴 병력 또는 이전 두개척수 방사선 조사(CSI)를 포함한 흉부 방사선 병력 또는 폐와 겹치는 방사선장이 있는 병력.
  • 메스꺼움 및 구토 >= 2등급, 보충이 필요한 흡수 장애 또는 적절한 흡수를 방해하는 상당한 장 또는 위 절제술.
  • 진행 중이거나 활성 감염을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병.
  • 다른 조사 요원을 받고 있는 참여자.
  • 등록 후 30일 이내에 생/약독화 백신을 접종 받은 참가자.
  • 지난 2년 동안 전신 치료(즉, 질병 조절제, 코르티코스테로이드 또는 면역억제제 사용)가 필요한 자가 면역 질환인 HIV 또는 B형 또는 C형 간염과 같이 면역 체계에 영향을 미치는 알려진 장애가 있는 참가자 . 대체 요법(예: 티록신, 인슐린 또는 부신 또는 뇌하수체 기능 부전 등에 대한 생리학적 코르티코스테로이드 대체 요법)은 전신 치료의 한 형태로 간주되지 않습니다. 참고: 현재 흡입, 비강, 안구, 국소 또는 기타 비경구 또는 비IV 스테로이드를 사용하고 있는 참가자는 반드시 연구에서 제외되지는 않지만 연구 의장과 논의해야 합니다.
  • 자가 면역 병력으로 인해 2등급 이상의 갑상선 기능 저하증이 있는 참가자는 자격이 없습니다. (참고: 이전 방사선 조사 또는 갑상선 절제술로 인한 갑상선 기능 저하증은 자격에 영향을 미치지 않습니다.)
  • 이전에 고형 장기 또는 골수 이식을 받은 참가자는 자격이 없습니다.
  • 가임 여성은 임신 중이거나 수유 중이어서는 안 됩니다.
  • 섹션 5.6.1에 따라 허용된 것 이외의 강력한 시토크롬 P4502C8(CYP2C8) 억제제 또는 유도제를 사용한 현재 치료. CYP2C8의 기질인 약물은 허용되지만 주의해서 사용해야 합니다.
  • 후속 방문을 위해 돌아올 수 없거나 요법에 대한 독성을 평가하는 데 필요한 후속 연구를 받을 수 없는 참가자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 그룹 1 : Neoadjuvant tovorafenib
새로 진단 된 두개 형 인두종을 가진 참가자는 계획된 생검 또는 절제술 전 7 일 +/- 2 일 이내에 1 회 복용량의 Tovorafenib를 받게됩니다. 생검 또는 절제술이 완료되면, 생검 전용 또는 하위-토탈 (STR) 또는 거의 토탈 절제술 (NTR)을 겪은 참가자는 존경받는 권장 2 상 용량 (RP2D)에서 매주 한 번 주어진 토 라 페닙의 유지 단일 요법을 계속할 것입니다. 총 정지 절제술 (GTR)을 겪은 참가자는 후속 조치에만 들어가고 탐색 코호트의 일부가 될 것입니다.
의약품: 토보라페닙
구두로 투여
다른 이름들:
  • 데이101
  • TAK580
  • AMG-2112819
  • BSK1369
실험적: 그룹 2, ARM A : Neoadjuvant Tovorafenib
재발 성 두개골 인종종을 가진 참가자는 계획된 생검 또는 절제술 전 7 일 +/- 2 일 이내에 1 회 복용량의 Tovorafenib를 받게됩니다. 생검 또는 절제술이 완료되면, 생검 만 또는 STR 또는 NTR을 겪은 참가자는 존경받는 RP2D에서 매주 한 번 주어진 Tovorafenib의 유지 단일 요법에 대해 계속됩니다.
의약품: 토보라페닙
구두로 투여
다른 이름들:
  • 데이101
  • TAK580
  • AMG-2112819
  • BSK1369
실험적: 그룹 2, ARM B : 비 생체/절제 참가자
재발 성 질환을 앓고있는 비 생체/절제 참가자는 존경받는 RP2D에서 매주 한 번 주어진 Tovorafenib의 단일 요법을 받게됩니다.
의약품: 토보라페닙
구두로 투여
다른 이름들:
  • 데이101
  • TAK580
  • AMG-2112819
  • BSK1369

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무진행생존율(PFS)
기간: 최대 12개월
무진행 생존은 신경종양학 기준(RANO) 기준의 반응 평가에 의해 정의된 질병 진행까지 문서화된 반응 시간으로 정의됩니다. PFS는 12개월에 전체 그룹에 의해 보고됩니다.
최대 12개월
시간 경과에 따른 소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL)의 신체 기능 하위 척도 점수 변화
기간: 최대 12개월
PedsQL 4.0 Generic Core 신체 기능 영역 평가 양식의 시간 경과에 따른 점수로, 2~25세 아동, 청소년 및 청년의 건강 관련 삶의 질(QOL)을 평가하기 위한 다차원 아동 자기 보고 및 부모 대리 보고서 척도가 있습니다. 년 보고됩니다. 물리적 기능은 이 프로토콜에 대한 관심 하위 척도입니다. 신체 기능 하위 척도의 항목은 0-4 범위의 원점수와 함께 5점 리커트 척도에서 채점됩니다. 항목은 역으로 채점되어 0-100 척도로 선형 변환됩니다. 척도에 있는 항목의 50% 이상이 누락된 경우 척도 점수를 계산하지 않아야 합니다. 점수가 높을수록 신체 기능 수준이 높음을 나타냅니다.
최대 12개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시간이 지남에 따라 시각 장애가 있는 참가자의 비율
기간: 최대 5년
Teller Acuity Cards® (TAC) II를 사용한 출납원 시력 검사는 참가자가 방사선 질병 평가를 받을 때마다 수행됩니다. 시력(VA) 테스트는 모든 참가자의 각 눈에서 개별적으로 55cm 거리에서 수행됩니다. 테스터는 최고의 VA 점수를 달성하기 위해 "2개 다운, 1개 업" 프로토콜을 사용합니다. 시력은 최소 해상도 각도(logMAR)의 로그로 보고됩니다. 시야 테스트는 대면으로 수행되며 시야 결손이 있는 사분면(0, 1, 2, 3 또는 4)의 수로 보고됩니다. 시신경 유두는 창백함과 부종의 유무에 대해 평가됩니다. 이러한 평가를 기반으로 시간이 지남에 따라 기록된 시각 장애가 있는 참가자의 비율이 보고됩니다.
최대 5년
신경 내분비 결핍이 있는 참가자의 비율
기간: 최대 5년
기준선에서 시상 하부 비만, 요붕증, 성장 호르몬 결핍, 부신 기능 부전으로 정의되는 새로운 신경 내분비 결핍이 있는 참가자의 비율이 보고됩니다.
최대 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sabine Mueller, MD, PhD

협력자

Day One Biopharmaceuticals, Inc.

수사관

  • 연구 의자: Cassie Kline, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • 수석 연구원: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 9월 12일

기본 완료 (추정된)

2027년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 7월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 7월 15일

처음 게시됨 (실제)

2022년 7월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 21일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 210828
  • NCI-2022-05356 (레지스트리 식별자: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

비식별화 후 개별 참가자 데이터.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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