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Nivolumab y DAY101 para el tratamiento del craneofaringioma en niños y adultos jóvenes (PNOC029)

21 de abril de 2026 actualizado por: Sabine Mueller, MD, PhD

Nivolumab y DAY101 para el tratamiento del craneofaringioma recidivante o recién diagnosticado en niños y adultos jóvenes

El estudio actual evalúa la tolerabilidad y la eficacia de la terapia combinada con inhibición de PD-1 (nivolumab) y pan-RAF-quinasa (DAY101) para el tratamiento de niños y adultos jóvenes con craneofaringioma.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVO PRIMARIO:

I. Determinar la supervivencia libre de progresión y el mantenimiento de la calidad de vida a los 12 meses según la función física y en comparación con controles históricos.

OBJETIVOS SECUNDARIOS:

I. Identificar la proporción de participantes con déficits visuales al año, 2 años y 3 años de seguimiento.

II. Identificar la proporción de participantes con déficits neuroendocrinos al año, 2 años y 3 años de seguimiento.

OBJETIVOS EXPLORATORIOS:

I. Evaluar la calidad de vida (QOL) y las medidas cognitivas en niños y adultos jóvenes con craneofaringioma recién diagnosticado o recurrente.

II. Para realizar imágenes de inmunohistoquímica (IHC)/haz de iones multiplexado en tejido tumoral antes y después del tratamiento (según esté disponible), incluso en el momento de la progresión, para evaluar los patrones de densidad de proteínas y la relación espacial en el tejido tumoral intacto y dilucidar los cambios en el tumor tejido a lo largo de la terapia y la evolución de la enfermedad.

tercero Para realizar la secuenciación de ARN de una sola célula (scRNA) y de un solo núcleo (snRNA) en tejido tumoral antes y después del tratamiento (según esté disponible), incluso en el momento de la progresión, para identificar y caracterizar distintos subconjuntos de células que constituyen los componentes de craneofaringioma y esclarecer los cambios en los subconjuntos de células durante el transcurso de la terapia y la evolución de la enfermedad.

IV. Para realizar análisis proteómicos en tejido tumoral antes y después del tratamiento, incluso en el momento de la progresión, para caracterizar distintas proteínas y vías transcriptómicas que están activas en diferentes compartimentos tumorales y dilucidar los cambios en los perfiles proteómicos a lo largo de la terapia y la evolución de la enfermedad.

V. Realizar análisis ELISA de matriz/múltiple en el líquido del quiste antes y después del tratamiento, incluso en el momento de la progresión, para caracterizar distintos perfiles de citocinas y dilucidar los cambios en el perfil de citocinas durante el curso de la terapia y la evolución de la enfermedad.

VI. Estudios de microbioma y citometría de flujo en el contexto de imágenes y resultados clínicos utilizando estadística descriptiva.

GRUPOS DE TRATAMIENTO:

Los participantes se dividirán en 2 grupos (craneofaringioma recién diagnosticado, craneofaringioma recurrente) con 3 brazos de tratamiento dentro de cada grupo (nivolumab neoadyuvante, neoadyuvante DAY101, combinación neoadyuvante de nivolumab más DAY101). También habrá un brazo separado sin biopsia/resección dentro del grupo de craneofaringioma recidivante.

Los participantes serán aleatorizados en una relación 1:1:1 y recibirán una dosis del fármaco asignado antes de la biopsia o resección planificada. Los participantes con enfermedad medible continuarán con la terapia de mantenimiento combinada. Los participantes pueden continuar el tratamiento hasta por 24 meses en total y se les hará un seguimiento 3 años después de la inscripción en el estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

57

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: PNOC Operations Office
  • Número de teléfono: 877-827-3222
  • Correo electrónico: PNOC029@ucsf.edu

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2310
        • Reclutamiento
        • John Hunter Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Frank Alvaro, MMBS, FRACP
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Reclutamiento
        • Royal Hobart Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Tom Walwyn, A/Prof
    • VIC 3168
      • Clayton, VIC 3168, Australia
        • Reclutamiento
        • Children's Cancer Centre, Monash Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Peter Downie, A/Prof
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Reclutamiento
        • Royal Children's Hospital, Childrens' Cancer Centre
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dong Anh Khuong Quang, MD, MSc, PhD, FRACP
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Reclutamiento
        • Perth Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Santosh Valvi
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Reclutamiento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Girish Dhall, MD
        • Contacto:
          • Laura K Metrock, MD
          • Número de teléfono: 205 638 9285
          • Correo electrónico: lmetrock@uabmc.edu
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92037
        • Reclutamiento
        • Rady Children's Hospital/University of California, San Diego
        • Investigador principal:
          • Jennifer Elster, MD
        • Contacto:
          • Lanipua Yeh-Nayre
          • Número de teléfono: 520-241-1266
          • Correo electrónico: lyeh@rchsd.org
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Reclutamiento
        • University of California, San Francisco
        • Investigador principal:
          • Sabine Mueller, MD, PhD, MAS
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
        • Reclutamiento
        • University of Florida
        • Investigador principal:
          • Elias Sayour, MD, PhD
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ashley Plant-Fox, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • Contacto:
          • Scott Coven
          • Número de teléfono: 317-944-8784
          • Correo electrónico: scoven@iupui.edu
        • Investigador principal:
          • Scott Coven, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
        • Reclutamiento
        • John Hopkins University
        • Contacto:
          • Kenneth Cohen, MD, MBA
          • Número de teléfono: 410-614-5055
          • Correo electrónico: kcohen@jhmi.edu
        • Investigador principal:
          • Kenneth Cohen, MD, MBA
        • Contacto:
          • Robyn Gartrell, MD
          • Número de teléfono: (410) 614-5055
          • Correo electrónico: rgartre1@jh.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Reclutamiento
        • Dana-Farber/Boston Children's Harvard Medical School
        • Investigador principal:
          • Susan Chi, MD
        • Contacto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Andrea Franson, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Reclutamiento
        • Children's Minnesota
        • Investigador principal:
          • Anne Bendel, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Maggie Skrypek, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • St. Louis Children's Hospital Washington University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mohamed Shebl Abdelbaki, MD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Reclutamiento
        • NYU Langone Health
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jessica Clymer, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Daniel Landi, MD
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19103
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contacto:
          • Cassie Kline, MD, MAS
          • Número de teléfono: 267-426-5026
        • Investigador principal:
          • Cassie Kline, MD, MAS
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Reclutamiento
        • University of Utah
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nicholas Whipple, MD, MPH

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 39 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Participantes recién diagnosticados:

  • Diagnóstico de craneofaringioma recién diagnosticado basado en características de imagen y revisión radiológica central. Inicialmente, los participantes serán evaluados dentro de los límites de un consentimiento de detección y solo aquellos participantes con hallazgos compatibles con craneofaringioma y sin hallazgos que sugieran una lesión indeterminada o lesión de un diagnóstico alternativo (incluidos marcadores tumorales anormales encontrados en sangre o líquido cefalorraquídeo (LCR), si completada como parte del tratamiento estándar de atención (SOC) o si la lesión se trata de un diagnóstico alternativo) seguirá adelante con la inscripción en el protocolo de tratamiento. Además, para los pacientes que se han sometido a una biopsia inicial para confirmar el diagnóstico, se encuentran dentro de las 4 semanas posteriores al diagnóstico radiográfico y están planificados para someterse a una segunda cirugía de seguimiento para una resección adicional del tumor según las recomendaciones del estándar de atención, estos pacientes también serán considerados elegibles.
  • Los participantes deben ser candidatos quirúrgicos para biopsia o resección y estar planificados para biopsia o resección estándar de atención.

Participantes recurrentes:

  • Craneofaringioma recurrente, según la confirmación histológica en el momento del diagnóstico inicial (los participantes serán elegibles independientemente del subtipo de craneofaringioma; si es del subtipo papilar, la asignación del ensayo clínico será a la cohorte exploratoria).
  • Los participantes deben estar dispuestos a proporcionar tejido adecuado. Se requiere un mínimo de 10 a 20 portaobjetos sin teñir embebidos en parafina O 1 bloque con un contenido tumoral del 40 % o más. Los participantes que no cumplan con este criterio pueden ser discutidos caso por caso con los presidentes del estudio".
  • Los participantes deben ser candidatos quirúrgicos para biopsia o resección. Si los participantes no son candidatos quirúrgicos, pero tienen tejido tumoral de archivo disponible, los participantes se inscribirán en la cohorte exploratoria.
  • Los participantes pueden haber sido tratados previamente con resección quirúrgica sola, radioterapia, otras terapias sistémicas o cualquier combinación de las mismas.

  • Terapia previa:

    • Recibió su última dosis de quimioterapia mielosupresora >= 21 días antes del registro en el estudio (>= 42 días si recibió tratamiento con nitrosourea).
    • Recibieron su última dosis de factor de crecimiento hematopoyético >= 14 días (factor de crecimiento de acción prolongada) o >= 7 días (factor de crecimiento de acción corta) antes del registro en el estudio, o más allá del tiempo durante el cual se conocen los eventos adversos (AA). ocurrir.
    • Recibió su última dosis de biológico (agente antineoplásico) >=7 días antes del registro en el estudio, o más allá del tiempo durante el cual se sabe que ocurren los AA.
    • Recibieron su última dosis de anticuerpos monoclonales >=21 días antes del registro en el estudio.

Radiación:

  • Tuvieron su última fracción de irradiación local al tumor primario ≥12 semanas antes del registro; se recuerda a los investigadores que revisen los casos potencialmente elegibles para evitar confusiones con pseudo-progresión.
  • Al menos 14 días después de la radiación paliativa local (puerto pequeño).

Todos los participantes:

  • Edad 1 a 39 años.
  • Los participantes que continúan con la terapia de mantenimiento después de la biopsia/resección estándar de atención deben tener una enfermedad medible, definida como lesiones que se pueden medir con precisión en dos dimensiones (el diámetro más largo debe registrarse) con un tamaño mínimo de no menos del doble del grosor del corte. Las lesiones previamente irradiadas se consideran no medibles excepto en los casos de progresión documentada de la lesión desde la finalización de la radioterapia. Los participantes sin enfermedad medible pueden continuar en el estudio y se les dará seguimiento para los criterios de valoración del estudio, pero no se incluirán como parte de la acumulación objetivo.
  • Puntuación de rendimiento: Karnofsky >= 50 para participantes > 16 años y Lansky >= 50 para participantes <= 16 años. Los participantes que no puedan caminar debido a una parálisis, pero que estén en una silla de ruedas, se considerarán ambulatorios a efectos de evaluar la puntuación de rendimiento.
  • Corticosteroides: los participantes que reciben dexametasona deben tener una dosis estable o decreciente durante al menos 1 semana antes del registro. La dosis de esteroides para el paciente no debe ser superior al equivalente de esteroides de dexametasona 0,1 mg/kg/día (o un máximo de 4 mg/día; la dosis más baja) en el momento de la inscripción. Los participantes que reciben reemplazo hormonal por hipopituitarismo deben ser discutidos con los presidentes del estudio.

  • Requisitos de función de órganos:

    • Función adecuada de la médula ósea definida como:

      • Recuento absoluto de neutrófilos periféricos (RAN) >=1000/mm3.
      • Recuento de plaquetas >= 100 000/mm3 (independiente de transfusiones, definido como no recibir transfusiones de plaquetas durante al menos 7 días antes de la inscripción).

    • Función renal adecuada definida como aclaramiento de creatinina o tasa de filtración glomerular (TFG) de radioisótopos >= 70 ml/min/1,73 m2 o una creatinina sérica basada en la edad/género de la siguiente manera:

      • Edad 1 - 2 años: Creatinina sérica máxima (mg/dL) Hombre 0.6, Mujer 0.6.
      • Edad 2 < 6 años: Creatinina sérica máxima (mg/dL) Hombre 0.8, Mujer 0.8.
      • Edad 6 < 10 años: Creatinina sérica máxima (mg/dL) Hombre 1, Mujer 1.
      • Edad 10 < 13 años: Creatinina sérica máxima (mg/dL) Masculino 1.2, Femenino 1.2.
      • Edad 13 < 16 años: Creatinina sérica máxima (mg/dL) Hombre 1.5, Mujer 1.4.
      • Edad >=16 años: Creatinina Sérica Máxima (mg/dL) Masculino 1.7, Femenino 1.4. NOTA: Los valores de umbral de creatinina en esta tabla se derivaron de la fórmula de Schwartz para estimar la TFG utilizando datos de talla y estatura de niños publicados por el Centro para el Control de Enfermedades (CDC).

    • Función hepática adecuada definida como-

      • Bilirrubina (suma de conjugada + no conjugada) <= 1,5 x límite superior normal (ULN) para la edad (excepto en pacientes con síndrome de Gilbert documentado).
      • Transaminasa glutámico-pirúvica sérica (SGPT) ((alanina aminotransferasa (ALT)) <= 3 x LSN.
      • Albúmina sérica >=2 g/dL (20 g/L).
    • Función neurológica adecuada definida como participantes con trastorno convulsivo que pueden inscribirse si están bien controlados. Los participantes que toman anticonvulsivos que no inducen enzimas pueden ser excluidos en espera de interacciones con el fármaco del estudio.
    • Función pancreática adecuada definida como lipasa sérica <= 1,5 x LSN al inicio del estudio.
    • Función pulmonar adecuada definida como ausencia de evidencia de disnea en reposo, ausencia de intolerancia al ejercicio debido a insuficiencia pulmonar y una oximetría de pulso > 92 % mientras respira aire ambiente.
  • Se desconocen los efectos de DAY101 y nivolumab en el feto humano en desarrollo. Por esta razón, las mujeres en edad fértil y los hombres deben aceptar usar un método anticonceptivo adecuado (método anticonceptivo hormonal o de barrera; abstinencia) antes de ingresar al estudio, durante la duración de la participación en el estudio y 6 meses después de completar DAY101 y/o administración de nivolumab, lo que ocurra más tarde. Si una mujer queda embarazada o sospecha que está embarazada mientras ella o su pareja participan en este estudio, debe informar a su médico tratante de inmediato.
  • Un padre/tutor legal o paciente debe ser capaz de comprender y estar dispuesto a firmar un documento de consentimiento informado y asentimiento por escrito, según corresponda.

Criterio de exclusión:

Participantes recién diagnosticados:

- Los participantes no deben haber recibido ninguna terapia previa dirigida al tumor.

Participantes recurrentes:

  • Participantes que hayan recibido quimioterapia o radioterapia dentro de las 3 semanas (6 semanas para nitrosoureas o mitomicina C) antes de ingresar al estudio o aquellos que no se hayan recuperado de los eventos adversos agudos debido a los agentes administrados más de 4 semanas antes.
  • Los participantes deben tener al menos 1 semana desde la finalización de la terapia con un agente biológico o de molécula pequeña. Para cualquier agente con eventos adversos conocidos que pueden ocurrir más allá de 1 semana después de la administración, el período anterior a la inscripción debe ser más allá del tiempo durante el cual se sabe que ocurren los eventos adversos. Dichos participantes también deben ser discutidos con los presidentes de estudio.
  • Los participantes no deberían haber recibido previamente ninguna terapia dirigida por la vía RAS combinada con la inhibición de PD-1. Sin embargo, se permitirá la terapia individual con cualquiera de estos agentes individuales. Dichos temas deben ser discutidos con los presidentes de estudio.

Todos los participantes:

  • Síntomas rápidamente progresivos que requieren cirugía urgente o radioterapia, lo que impediría la revisión central o excluiría la participación con el tratamiento médico dirigido al tumor solo.
  • Síntomas no controlados de disfunción neuroendocrina, como diabetes insípida, hipotiroidismo, panhipopituitarismo (los participantes pueden tomar medicamentos complementarios para la reposición hormonal; sin embargo, deben recibir dosis controladas durante al menos 2 semanas antes de la inscripción).
  • Pacientes con antecedentes o evidencia actual de retinopatía serosa central (CSR), oclusión de la vena retiniana (RVO) u oftalmopatía presente al inicio que se consideraría un factor de riesgo para CSR o RVO. Los hallazgos oftalmológicos secundarios a un glioma de la vía óptica de larga duración (como pérdida visual, palidez del nervio óptico o estrabismo) NO se considerarán una anomalía significativa para los fines de este estudio.
  • Enfermedad cardiovascular activa clínicamente significativa, o antecedentes de infarto de miocardio, o trombosis venosa profunda/embolia pulmonar dentro de los 6 meses anteriores al registro, miocardiopatía en curso o intervalo QT prolongado actual corregido para la frecuencia cardíaca mediante la fórmula de Fridericia (QTcF) intervalo > 440 ms basado en Promedio de ECG por triplicado.
  • Antecedentes de reacciones alérgicas atribuidas a compuestos de composición química o biológica similar a DAY101 o nivolumab u otros agentes utilizados en el estudio.
  • Antecedentes de síndrome de reacción a medicamentos con eosinofilia y síntomas sistémicos (DRESS), síndrome de Stevens Johnson (SJS) o hipersensibilidad al medicamento en investigación o a cualquier fármaco con estructura química similar o a cualquier otro excipiente presente en la forma farmacéutica del medicamento en investigación producto.
  • Antecedentes de neumonitis en los últimos 5 años o antecedentes de radiación torácica, incluida la irradiación craneoespinal (CSI) previa o campos de radiación que se superponen al pulmón.
  • Náuseas y vómitos >= Grado 2, malabsorción que requiere suplementos o resección intestinal o estomacal significativa que impediría la absorción adecuada.
  • Enfermedad intercurrente no controlada que incluye, entre otras, infección en curso o activa.
  • Participantes que están recibiendo otros agentes en investigación.
  • Participantes que hayan recibido una vacuna viva/atenuada dentro de los 30 días posteriores al registro.
  • Participantes con un trastorno conocido que afecta su sistema inmunitario, como VIH o hepatitis B o C, una enfermedad autoinmune que ha requerido tratamiento sistémico en los últimos 2 años (es decir, con el uso de agentes modificadores de la enfermedad, corticosteroides o medicamentos inmunosupresores) . Terapia de reemplazo (por ej. tiroxina, insulina o terapia de reemplazo de corticosteroides fisiológicos para insuficiencia suprarrenal o pituitaria, etc.) no se considera una forma de tratamiento sistémico. Nota: Los participantes que actualmente usan esteroides inhalados, intranasales, oculares, tópicos u otros esteroides no orales o no intravenosos no están necesariamente excluidos del estudio, pero deben discutirse con el presidente del estudio.
  • Los participantes con hipotiroidismo de grado ≥ 2 debido a antecedentes de autoinmunidad no son elegibles. (Nota: el hipotiroidismo debido a irradiación previa o tiroidectomía no afectará la elegibilidad).
  • Los participantes que hayan recibido un trasplante previo de órganos sólidos o médula ósea no son elegibles.
  • Las mujeres en edad fértil no deben estar embarazadas ni en período de lactancia.
  • Tratamiento actual con un inhibidor o inductor fuerte del citocromo P4502C8 (CYP2C8) distinto de los permitidos por la Sección 5.6.1. Los medicamentos que son sustratos de CYP2C8 están permitidos, pero deben usarse con precaución.
  • Participantes que no puedan regresar para las visitas de seguimiento u obtener los estudios de seguimiento necesarios para evaluar la toxicidad del tratamiento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo 1: neoadyuvante tovorafenib
Los participantes con craneofaringioma recién diagnosticado recibirán una (1) dosis de tovorafenib dentro de los 7 días +/- 2 días antes de la biopsia o resección planificada. Al finalizar la biopsia o la resección, los participantes sometidos a biopsia solamente o subtotales (STR) o resección casi total (NTR) continuarán con la monoterapia de mantenimiento de Tovorafenib dada una vez por semana en la respetada dosis de fase 2 (RP2D). Los participantes que se han sometido a una resección total bruta (GTR) entrarán solo en seguimiento y serán parte de la cohorte exploratoria.
Droga: Tovorafenib
Administrado oralmente
Otros nombres:
  • DÍA101
  • TAK580
  • AMG-2112819
  • BSK1369
Experimental: Grupo 2, brazo A: neoadyuvante tovorafenib
Los participantes con craneofaringioma recurrente recibirán una (1) dosis de tovorafenib dentro de los 7 días +/- 2 días antes de la biopsia o resección planificada. Al finalizar la biopsia o la resección, los participantes sometidos a biopsia solamente o STR o NTR continuarán con la monoterapia de mantenimiento de Tovorafenib dada una vez por semana en el respetado RP2D.
Droga: Tovorafenib
Administrado oralmente
Otros nombres:
  • DÍA101
  • TAK580
  • AMG-2112819
  • BSK1369
Experimental: Grupo 2, brazo B: participantes de no biopsia/resección
Los participantes de no biopsia/resección con enfermedad recurrente recibirán monoterapia de tovorafenib dada una vez por semana en el respetado RP2D.
Droga: Tovorafenib
Administrado oralmente
Otros nombres:
  • DÍA101
  • TAK580
  • AMG-2112819
  • BSK1369

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
La supervivencia libre de progresión se define como el tiempo de respuesta documentada hasta la progresión de la enfermedad según lo definido por los criterios de Evaluación de respuesta en criterios de neurooncología (RANO). La SLP se informará por grupo general a los 12 meses.
Hasta 12 meses
Cambios en las puntuaciones de la subescala de funcionamiento físico del Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
Puntuaciones a lo largo del tiempo del formulario de calificación del dominio de la función física de PedsQL 4.0 Generic Core, que tiene escalas multidimensionales de autoinforme infantil y de informe de representación de los padres para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud (QOL) en niños, adolescentes y adultos jóvenes de 2 a 25 años Se reportarán los años. El funcionamiento físico es la subescala de interés para este protocolo. Los elementos de la subescala de funcionamiento físico se califican en una escala Likert de 5 puntos con puntajes brutos que van de 0 a 4. Los elementos se califican al revés y se transforman linealmente en una escala de 0 a 100. Si falta más del 50 % de los elementos de la escala, no se deben calcular las puntuaciones de la escala. Las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de funcionamiento físico
Hasta 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de participantes con déficits visuales a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Se realizarán pruebas de agudeza de Teller utilizando Teller Acuity Cards® (TAC) II cada vez que los participantes se sometan a una evaluación radiográfica de la enfermedad. La prueba de agudeza visual (AV) se realizará en cada ojo por separado a una distancia de 55 centímetros en todos los participantes. El probador utilizará el protocolo "dos abajo, uno arriba" para lograr la mejor puntuación de AV. La agudeza se informará en logaritmo del ángulo mínimo de resolución (logMAR). Las pruebas de campo visual se realizarán por confrontación y se informarán como el número de cuadrantes (0, 1, 2, 3 o 4) con déficits de campo visual. Se evaluarán los discos ópticos para determinar la presencia o ausencia de palidez y edema. Se informará la proporción de participantes con déficits visuales registrados a lo largo del tiempo en función de estas evaluaciones.
Hasta 5 años
Proporción de participantes con déficit neuroendocrinos
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Se informará la proporción de participantes con presencia de nuevos déficits neuroendocrinos definidos como obesidad hipotalámica, diabetes insípida, deficiencia de la hormona del crecimiento, insuficiencia suprarrenal desde el inicio.
Hasta 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sabine Mueller, MD, PhD

Colaboradores

Day One Biopharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Silla de estudio: Cassie Kline, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Investigador principal: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de septiembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de julio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de julio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

19 de julio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 210828
  • NCI-2022-05356 (Identificador de registro: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Datos de participantes individuales después de la desidentificación.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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