Utforsker teknologier for nær-infrarød spektroskopi (NIRS) for vurdering av muskelfysiologi, vevsoksygenering og blodstrøm hos pasienter med sigdcellesykdom (SCD)

Studiebeskrivelse:

Dette er en ikke-intervensjonell protokoll for å utforske rollen til nær infrarød spektroskopi (NIRS) teknologier som et overvåkingsverktøy for vurdering av perifer vevsdynamikk hos pasienter med sigdcellesykdom (SCD). Studien vil bli utført i poliklinisk setting. Etnisk matchende friske forsøkspersoner vil bli rekruttert til å delta i baseline NIRS-vurderinger og tjene som kontroller. Det er antatt at kvantitativ NIRS vil være følsom for forskjeller i hemodynamiske responser mellom SCD-pasienter og friske kontroller i innstillingen av endotelial dysfunksjon. Parallelt vil rutinemetoder for å vurdere kardiovaskulær helse, inkludert seks-minutters gangtest, transthorax ekkokardiografi og hjertebiomarkører som pro BNP, bli anskaffet. NIRS har et enormt potensiale som en ny behandlingstest hos pasienter med SCD og kan gi ytterligere innsikt i sykdommens naturlige historie og gi mulighet for individualisert klinisk behandling.

En undergruppe på opptil 10 deltakere i hver kohort (SCD-pasienter så vel som friske AA-personer) kan inviteres til å returnere til Klinisk senter for klinisk og NIRS-revurdering med jevne mellomrom for maksimalt 4 ekstra besøk, med minst 3 dagers mellomrom, innen en 120-dagers periode fra deres første (baseline) besøk for å teste repeterbarheten av NIRS-målingene.

Mål:

Hovedmål:

Å kvantifisere baseline hemodynamikk hos SCD-individer ved steady state ved å bruke NIRS og sammenligne med etablerte kliniske/biomarkørresultater, inkludert seks-minutters gangetest, transthorax ekkokardiogram og pro BNP-nivåer.

Sekundært mål:

For å sammenligne NIRS-målinger hos SCD-individer ved steady state med NIRS-målinger hos friske kontroller.

Tertiær mål:

For å kvantifisere baseline hemodynamikk i etnisk matchende friske kontrollpersoner (HbAA) ved bruk av NIRS og sammenligne med etablerte kliniske/biomarkørresultater, inkludert seks min.

Endepunkter:

Primære endepunkter:

NIRS-målinger som karakteriserer vevssammensetning, vevsmetabolisme og blodstrøm vil bli samlet inn hos SCD-personer i steady state. Primære endepunkter inkluderer:

• Oksy-/deoksy-hemoglobinkonsentrasjon for vurdering av vevssammensetning
• Oksygenmetning i vev for å vurdere vevsmetabolisme
• Blodstrømsindeks: Hyperemisk respons etter okklusjon for å beskrive endotelfunksjon.

Vi vil undersøke korrelasjoner mellom disse endepunktene og biomarkør og kliniske endepunkter blant SCD-deltakere for å vurdere i hvilken grad NIRS-målinger kan fange opp kliniske trekk ved SCD.

Sekundære endepunkter:

De samme endepunktene beskrevet ovenfor vil bli samlet inn fra friske kontroller og brukt til å vurdere forskjeller i vevssammensetning, vevsmetabolisme, blodstrøm mellom SCD-personer og kontroller.

Tertiære endepunkter:

For å evaluere det tertiære målet med å karakterisere NIRS-svar i friske kontroller vil vi samle inn:

• Oksy-/deoksy-hemoglobinkonsentrasjon for vurdering av vevssammensetning
• Oksygenmetning i vev for å vurdere vevsmetabolisme
• Blodstrømsindeks: Hyperemisk respons etter okklusjon for å beskrive endotelfunksjon.