Изучение технологий ближней инфракрасной спектроскопии (NIRS) для оценки физиологии мышц, оксигенации тканей и кровотока у пациентов с серповидноклеточной анемией (SCD)

Описание исследования:

Это неинтервенционный протокол для изучения роли технологий ближней инфракрасной спектроскопии (NIRS) в качестве инструмента мониторинга для оценки динамики периферических тканей у пациентов с серповидно-клеточной анемией (SCD). Исследование будет проводиться в амбулаторных условиях. Этнически подходящие здоровые субъекты будут набраны для участия в базовых оценках NIRS и будут служить в качестве контроля. Предполагается, что количественный NIRS будет чувствителен к различиям в гемодинамических реакциях между пациентами с ВСС и здоровым контролем в условиях эндотелиальной дисфункции. Параллельно будут приобретаться рутинные методы оценки состояния сердечно-сосудистой системы, включая тест шестиминутной ходьбы, трансторакальную эхокардиографию и сердечные биомаркеры, такие как про-BNP. NIRS обладает огромным потенциалом в качестве нового теста для оказания медицинской помощи пациентам с ВСС и может дать более глубокое представление о естественном течении заболевания и обеспечить индивидуализированное клиническое ведение.

Подмножество до 10 участников в каждой когорте (пациенты с ВСС, а также здоровые субъекты АА) могут быть приглашены периодически возвращаться в Клинический центр для повторной клинической оценки и оценки NIRS в течение максимум 4 дополнительных посещений с интервалом не менее 3 дней в течение 120-дневный период с их первоначального (базового) визита для проверки воспроизводимости измерений NIRS.

Цели:

Основная цель:

Для количественной оценки исходной гемодинамики у пациентов с ВСС в равновесном состоянии с использованием NIRS и сравнения с установленными клиническими/биомаркерными результатами, включая тест шестиминутной ходьбы, трансторакальную эхокардиограмму и уровни pro BNP.

Второстепенная цель:

Сравнить измерения NIRS у пациентов с ВСС в устойчивом состоянии с измерениями NIRS у здоровых людей.

Третичная цель:

Для количественной оценки исходной гемодинамики у здоровых контрольных субъектов, соответствующих по этническому признаку (HbAA), с использованием NIRS и сравнения с установленными клиническими/биомаркерными исходами, включая шестиминутный

Конечные точки:

Основные конечные точки:

Измерения NIRS, которые характеризуют тканевой состав, тканевой метаболизм и кровоток, будут собираться у пациентов с ВСС в устойчивом состоянии. К первичным конечным точкам относятся:

• Концентрация окси-/дезоксигемоглобина для оценки состава ткани
• Насыщение тканей кислородом для оценки тканевого метаболизма
• Индекс кровотока: постокклюзионная гиперемическая реакция для описания функции эндотелия.

Мы изучим корреляции между этими конечными точками и биомаркерами и клиническими конечными точками среди участников ВСС, чтобы оценить, в какой степени измерения NIRS могут отражать клинические особенности ВСС.

Вторичные конечные точки:

Те же самые конечные точки, описанные выше, будут собираться у здоровых контролей и использоваться для оценки различий в составе тканей, тканевом метаболизме, кровотоке между субъектами SCD и контролями.

Третичные конечные точки:

Чтобы оценить третичную цель характеристики ответов NIRS у здоровых контролей, мы соберем:

• Концентрация окси-/дезоксигемоглобина для оценки состава ткани
• Насыщение тканей кислородом для оценки тканевого метаболизма
• Индекс кровотока: постокклюзионная гиперемическая реакция для описания функции эндотелия.