Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udforskning af nær-infrarød spektroskopi (NIRS) teknologier til vurdering af muskelfysiologi, vævsiltning og blodgennemstrømning hos patienter med seglcellesygdom (SCD)

31. juli 2025 opdateret af: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Seglcellesygdom (SCD) er en arvelig sygdom i blodet. SCD kan skade de mindste blodkar, hvilket kan forårsage smerte og beskadige organer over hele kroppen. Nogle behandlinger er tilgængelige, men forskere har brug for bedre måder at overvåge virkningerne af disse behandlinger på. En billeddannelsesteknik kaldet nær infrarød spektroskopi (NIRS) kan være nyttig.

Objektiv:

At teste NIRS som et værktøj til at måle iltniveauer, blodgennemstrømning og sammensætningen af ​​hud og muskler hos patienter med SCD.

Berettigelse:

Personer i alderen 18 år og ældre med SCD. Der er også brug for sunde frivillige som en sammenligning for ændringerne hos SCD-patienter.

Design:

Deltagerne vil blive screenet. De vil have en fysisk undersøgelse, og 1 teskefuld blod vil blive tappet.

Deltagerne vil have NIRS-test ved deres andet besøg. Prober vil blive placeret på deres hud. En blodtryksmanchet vil blive placeret på deres arm. Manchetten vil blive fyldt med luft i op til 5 minutter og derefter frigivet. Deltagerne kan blive bedt om at trække vejret med en vis hastighed eller holde vejret under disse målinger.

Ved dette besøg vil deltagerne også få en ultralydsundersøgelse for at få billeder af deres hjerte. De vil blive overvåget, mens de går i 6 minutter. De får udtaget 1 spiseskefuld blod. Deres højde, vægt og vitale tegn vil blive målt.

Deltagerne kan blive bedt om at vende tilbage til op til 4 yderligere besøg til NIRS-test inden for 120 dage, men dette er valgfrit. Besøgene skal være med mindst 3 dages mellemrum. Hvert besøg varer op til en time....

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiebeskrivelse:

Dette er en ikke-interventionsprotokol til at udforske rollen af ​​nær-infrarød spektroskopi (NIRS) teknologier som et overvågningsværktøj til vurdering af perifer vævsdynamik hos patienter med seglcellesygdom (SCD). Undersøgelsen vil blive udført ambulant. Etnisk matchede raske forsøgspersoner vil blive rekrutteret til at deltage i baseline NIRS-vurderinger og tjene som kontroller. Det antages, at kvantitativ NIRS vil være følsom over for forskelle i hæmodynamiske responser mellem SCD-patienter og raske kontroller i forbindelse med endoteldysfunktion. Parallelt hermed vil rutinemetoder til vurdering af kardiovaskulær sundhed, herunder seks minutters gangtest, transthorax ekkokardiografi og hjertebiomarkører såsom pro BNP blive erhvervet. NIRS rummer et enormt potentiale som en ny point of care-test hos patienter med SCD og kan give yderligere indsigt i sygdommens naturlige historie og give mulighed for individualiseret klinisk behandling.

En undergruppe på op til 10 deltagere i hver kohorte (SCD-patienter såvel som raske AA-personer) kan blive inviteret til at vende tilbage til Klinisk Center for klinisk og NIRS-revurdering periodisk for maksimalt 4 yderligere besøg, med mindst 3 dages mellemrum, inden for en periode på 120 dage fra deres første (baseline) besøg for at teste repeterbarheden af ​​NIRS-målingerne.

Mål:

Primært mål:

At kvantificere baseline-hæmodynamikken hos SCD-personer ved steady state ved hjælp af NIRS og sammenligne med etablerede kliniske/biomarkør-resultater, inklusive seks minutters gangtest, transthorax ekkokardiogram og pro BNP-niveauer.

Sekundært mål:

At sammenligne NIRS-målinger hos SCD-personer ved steady state med NIRS-målinger hos raske kontroller.

Tertiært mål:

At kvantificere baseline hæmodynamik hos etnisk matchede raske kontrolpersoner (HbAA) ved brug af NIRS og sammenligne med etablerede kliniske/biomarkør-resultater, inklusive de seks min.

Slutpunkter:

Primære endepunkter:

NIRS-målinger, der karakteriserer vævssammensætning, vævsmetabolisme og blodgennemstrømning, vil blive indsamlet i SCD-personer i steady state. Primære endepunkter inkluderer:

  • Oxy-/deoxyhæmoglobinkoncentration til vurdering af vævssammensætning
  • Vævsiltmætning til vurdering af vævsmetabolisme
  • Blodgennemstrømningsindeks: Hyperæmisk respons efter okklusion til beskrivelse af endotelfunktion.

Vi vil undersøge sammenhænge mellem disse endepunkter og biomarkører og kliniske endepunkter blandt SCD-deltagere for at vurdere, i hvilket omfang NIRS-målinger kan fange kliniske træk ved SCD.

Sekundære endepunkter:

De samme endepunkter beskrevet ovenfor vil blive indsamlet fra raske kontroller og brugt til at vurdere forskelle i vævssammensætning, vævsmetabolisme, blodgennemstrømning mellem SCD-personer og kontroller.

Tertiære endepunkter:

For at evaluere det tertiære mål med at karakterisere NIRS-responser i raske kontroller vil vi indsamle:

  • Oxy-/deoxyhæmoglobinkoncentration til vurdering af vævssammensætning
  • Vævsiltmætning til vurdering af vævsmetabolisme
  • Blodgennemstrømningsindeks: Hyperæmisk respons efter okklusion til beskrivelse af endotelfunktion.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

49

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Vi sigter mod at tilmelde 20 individer i hver af følgende deltagergrupper: SCD (20 HBSS/S-beta0) og 20 sunde kontroller (genotype HBAA) for at opnå dette niveau af tilmelding, vi anmoder om et screeningsloft på 60 individer (30 personer pr. Gruppe) til et tilmeldingsmål for 20 SCD og 20 sunde kontroller, der afslutter deltagelse. Tyve personer pr. Gruppe skal hjælpe med at identificere specifikke hypoteser til test og estimater af variation og effektstørrelse. Korrelationer mellem NIRS-målinger og kliniske/biomarkørmålinger skal være relativt stærke for at opfylde statistiske signifikanskriterier på 5 procent alfa-niveau for en tosidet test. Hvis man antager, at data har en bivariat normal fordeling, er en ægte korrelation på 0,5 og 0,6 forbundet med henholdsvis 64 procent og 84 procent. Hvis der anvendes en Spearman-korrelationstest i stedet for en Pearson-korrelation (hvis distribution forekommer ikke-normal), falder strømmen til henholdsvis 58 procent og 76 procent.

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:

Seglcellesygdom

  • Personer med bekræftet seglcellesygdom (HbSS og S beta 0 genotyper)
  • 18 år og ældre
  • Vilje og kapacitet til at give informeret samtykke

Etnisk matchede kontroller

  • Personer med HbAA-genotype
  • 18 år og ældre
  • Vilje og kapacitet til at give informeret samtykke

EXKLUSIONSKRITERIER:

Seglcellesygdom

  • Smertekrise, der kræver parenteral behandling inden for 4 uger efter screening/indskrivning
  • Blodtransfusion inden for 60 dage eller byttetransfusion inden for 90 dage efter screening/tilmelding
  • Brug af Oxbryta (voxelotor), Adakveo (crizanlizumab) og/eller Endari (L-glutamin) inden for de 12 uger forud for underskrivelse af samtykke
  • Kvinder, der i øjeblikket er gravide
  • Tilstedeværelse af en arteriel-venøs shunt, nylig aksillær knudedissektion eller enhver deformitet eller kirurgisk historie, der interfererer med korrekt adgang til brachial cuff-okklusionsprocedure af ekstremiteterne
  • Mobilitetsbesvær, der forårsager manglende evne til at gennemføre 6-minutters gangtest

Etnisk matchede kontroller

  • Kvinder, der i øjeblikket er gravide
  • Tilstedeværelse af en arteriel-venøs shunt, nylig aksillær knudedissektion eller enhver deformitet eller kirurgisk historie, der interfererer med korrekt adgang til brachial cuff-okklusionsprocedure af ekstremiteterne
  • Mobilitetsbesvær, der forårsager manglende evne til at gennemføre 6-minutters gangtest
  • Blodtransfusion inden for 60 dage eller byttetransfusion inden for 90 dage efter screening/tilmelding

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
1
Enkeltarmsstudie
Diagnostisk test: Ikke-invasiv infrarød spektroskopi
NIRS er en ikke-invasiv optisk teknik til karakterisering af mikrovaskulær hæmodynamik.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At kvantificere baseline hæmodynamisk funktion hos SCD-personer ved steady state ved at bruge NIRS parallelt med kliniske vurderinger af kardiovaskulær funktion, herunder 6-minutters gangtest (6MWT), pro BNP-niveauer og transthorax ekkokardiogram.
Tidsramme: 120 dage
Baseline NIRS-målinger vil tillade realtidsvurdering af perifert vævs hæmodynamik, herunder iltning og blodgennemstrømning, i forhold til etablerede markører for kardiovaskulær sundhed hos personer med SCD, herunder 6MWT, TTE og pro BNP-niveauer
120 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere baseline vævs hæmodynamiske funktion ved at bruge NIRS i etnisk matchede raske kontrolpersoner uden (AA) og med seglcelletræk (AS) sammenlignet med baseline NIRS-vurderinger hos patienter med SCD.
Tidsramme: 120 dage
Dette vil tillade sammenligning af perifert vævs hæmodynamik, herunder blodgennemstrømning og iltning, og kardiovaskulære kliniske resultater (6MWT, TTE, pro BNP) hos forsøgspersoner med SCD og etnisk matchede raske frivillige forsøgspersoner. NIRS-resultater kan validere unormale vævshæmodynamiske reaktioner observeret hos forsøgspersoner med SCD sammenlignet med kontroller
120 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Swee Lay Thein, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. november 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. januar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

24. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. november 2022

Først opslået (Faktiske)

3. november 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. juli 2025

Sidst verificeret

13. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 10000844
  • 000844-H

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

.Ubesluttet: Det vides endnu ikke, om der vil være en plan om at gøre IPD tilgængelig

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med SCD

Kliniske forsøg med Ikke-invasiv infrarød spektroskopi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner