Esplorazione delle tecnologie di spettroscopia nel vicino infrarosso (NIRS) per la valutazione della fisiologia muscolare, dell'ossigenazione dei tessuti e del flusso sanguigno nei pazienti con anemia falciforme (SCD)

Descrizione dello studio:

Questo è un protocollo non interventistico per esplorare il ruolo delle tecnologie di spettroscopia nel vicino infrarosso (NIRS) come strumento di monitoraggio per la valutazione della dinamica dei tessuti periferici nei pazienti con anemia falciforme (SCD). Lo studio verrà eseguito in ambito ambulatoriale. Saranno reclutati soggetti sani etnicamente abbinati per partecipare alle valutazioni NIRS di base e fungere da controlli. Si ipotizza che il NIRS quantitativo sarà sensibile alle differenze nelle risposte emodinamiche tra pazienti SCD e controlli sani nel contesto della disfunzione endoteliale. Parallelamente, verranno acquisiti metodi di routine per valutare la salute cardiovascolare, tra cui il test del cammino di sei minuti, l'ecocardiografia transtoracica e i biomarcatori cardiaci come il pro BNP. Il NIRS ha un enorme potenziale come nuovo test point of care nei pazienti con SCD e può fornire ulteriori informazioni sulla storia naturale della malattia e consentire una gestione clinica individualizzata.

Un sottogruppo di un massimo di 10 partecipanti in ciascuna coorte (pazienti SCD e soggetti AA sani) può essere invitato a tornare periodicamente al Centro clinico per la rivalutazione clinica e NIRS per un massimo di 4 visite aggiuntive, a distanza di almeno 3 giorni, entro un periodo di 120 giorni dalla loro visita iniziale (di riferimento) per testare la ripetibilità delle misurazioni NIRS.

Obiettivi:

Obiettivo primario:

Quantificare l'emodinamica basale nei soggetti SCD allo stato stazionario utilizzando NIRS e confrontare con i risultati clinici/biomarker stabiliti, inclusi il test del cammino di sei minuti, l'ecocardiogramma transtoracico e i livelli pro BNP.

Obiettivo secondario:

Confrontare le misurazioni NIRS nei soggetti SCD allo stato stazionario con le misurazioni NIRS nei controlli sani.

Obiettivo terziario:

Per quantificare l'emodinamica al basale in soggetti di controllo sani (HbAA) abbinati per etnia utilizzando NIRS e confrontarli con i risultati clinici/biomarcatori stabiliti, incluso il test a sei minuti

Endpoint:

Endpoint primari:

Le misurazioni NIRS che caratterizzano la composizione tissutale, il metabolismo tissutale e il flusso sanguigno saranno raccolte in soggetti SCD in stato stazionario. Gli endpoint primari includono:

• Concentrazione di ossi-/deossi-emoglobina per la valutazione della composizione tissutale
• Saturazione dell'ossigeno nei tessuti per valutare il metabolismo dei tessuti
• Indice di flusso sanguigno: risposta iperemica post-occlusione per descrivere la funzione endoteliale.

Esamineremo le correlazioni tra questi endpoint e i biomarcatori e gli endpoint clinici tra i partecipanti SCD per valutare la misura in cui le misurazioni NIRS possono catturare le caratteristiche cliniche della SCD.

Endpoint secondari:

Gli stessi endpoint sopra descritti saranno raccolti da controlli sani e utilizzati per valutare le differenze nella composizione dei tessuti, nel metabolismo dei tessuti, nel flusso sanguigno tra soggetti SCD e controlli.

Endpoint terziari:

Per valutare l'obiettivo terziario di caratterizzare le risposte NIRS nei controlli sani raccoglieremo:

• Concentrazione di ossi-/deossi-emoglobina per la valutazione della composizione tissutale
• Saturazione dell'ossigeno nei tessuti per valutare il metabolismo dei tessuti
• Indice di flusso sanguigno: risposta iperemica post-occlusione per descrivere la funzione endoteliale.