Onderzoek naar technologieën voor nabij-infraroodspectroscopie (NIRS) voor de beoordeling van spierfysiologie, weefseloxygenatie en doorbloeding bij patiënten met sikkelcelziekte (SCD)
Sikkelcelziekte (SCD) is een erfelijke aandoening van het bloed. SCD kan de kleinste bloedvaten beschadigen, wat pijn kan veroorzaken en organen in het hele lichaam kan beschadigen. Sommige behandelingen zijn beschikbaar, maar onderzoekers hebben betere manieren nodig om de effecten van deze behandelingen te volgen. Een beeldvormingstechniek genaamd nabij-infraroodspectroscopie (NIRS) kan nuttig zijn.
Objectief:
Om NIRS te testen als een hulpmiddel voor het meten van zuurstofniveaus, bloedstroom en de samenstelling van huid en spieren bij patiënten met SCD.
Geschiktheid:
Mensen van 18 jaar en ouder met SCZ. Er zijn ook gezonde vrijwilligers nodig als vergelijking voor de veranderingen bij SCD-patiënten.
Ontwerp:
De deelnemers worden gescreend. Ze krijgen een lichamelijk onderzoek en er wordt 1 theelepel bloed afgenomen.
Deelnemers ondergaan bij hun tweede bezoek een NIRS-test. Er worden sondes op hun huid geplaatst. Er wordt een bloeddrukmanchet om hun arm geplaatst. De manchet wordt maximaal 5 minuten met lucht gevuld en vervolgens losgelaten. Deelnemers kunnen worden gevraagd om tijdens deze metingen met een bepaald tempo te ademen of hun adem in te houden.
Tijdens dit bezoek zullen de deelnemers ook een echografisch onderzoek ondergaan om afbeeldingen van hun hart te krijgen. Ze worden gedurende 6 minuten gemonitord terwijl ze lopen. Er wordt 1 eetlepel bloed afgenomen. Hun lengte, gewicht en vitale functies worden gemeten.
Deelnemers kunnen worden gevraagd om binnen 120 dagen terug te komen voor maximaal 4 extra bezoeken voor NIRS-testen, maar dit is optioneel. De bezoeken moeten minimaal 3 dagen uit elkaar liggen. Elk bezoek duurt maximaal een uur....
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Studiebeschrijving:
Dit is een niet-interventioneel protocol om de rol van nabij-infraroodspectroscopietechnologieën (NIRS) te onderzoeken als monitoringtool voor de beoordeling van perifere weefseldynamiek bij patiënten met sikkelcelanemie (SCD). Het onderzoek zal in de polikliniek worden uitgevoerd. Etnisch gematchte gezonde proefpersonen zullen worden aangeworven om deel te nemen aan baseline NIRS-beoordelingen en dienen als controles. Er wordt verondersteld dat kwantitatieve NIRS gevoelig zal zijn voor verschillen in hemodynamische reacties tussen SCD-patiënten en gezonde controles in de setting van endotheliale disfunctie. Tegelijkertijd zullen routinematige methoden voor het beoordelen van de cardiovasculaire gezondheid worden verworven, waaronder de zes minuten durende looptest, transthoracale echocardiografie en cardiale biomarkers zoals pro BNP. NIRS heeft een enorm potentieel als een nieuwe point-of-care-test bij patiënten met SCZ en kan meer inzicht verschaffen in de natuurlijke geschiedenis van de ziekte en een geïndividualiseerd klinisch beheer mogelijk maken.
Een subgroep van maximaal 10 deelnemers in elk cohort (SCD-patiënten evenals gezonde AA-patiënten) kan worden uitgenodigd om periodiek terug te keren naar het klinisch centrum voor klinische en NIRS-herbeoordeling voor maximaal 4 extra bezoeken, met een tussenpoos van ten minste 3 dagen, binnen een periode van 120 dagen vanaf hun eerste bezoek (baseline) om de herhaalbaarheid van de NIRS-metingen te testen.
Doelstellingen:
Hoofddoel:
Voor het kwantificeren van de baseline hemodynamiek bij SCD-patiënten in steady state met behulp van NIRS en vergelijken met vastgestelde klinische/biomarkeruitkomsten, waaronder de zes minuten durende looptest, transthoracaal echocardiogram en pro-BNP-niveaus.
Secundaire doelstelling:
Om NIRS-metingen bij SCD-proefpersonen in steady state te vergelijken met NIRS-metingen bij gezonde controles.
Tertiaire doelstelling:
Voor het kwantificeren van baseline hemodynamica bij etnisch gematchte gezonde controlepersonen (HbAA) met behulp van NIRS en vergelijken met vastgestelde klinische/biomarkeruitkomsten, inclusief de zes minuten durende
Eindpunten:
Primaire eindpunten:
NIRS-metingen die de weefselsamenstelling, het weefselmetabolisme en de bloedstroom karakteriseren, zullen worden verzameld bij SCD-patiënten in stabiele toestand. Primaire eindpunten zijn onder meer:
- Oxy-/deoxyhemoglobineconcentratie voor het beoordelen van de weefselsamenstelling
- Weefselzuurstofverzadiging voor het beoordelen van weefselmetabolisme
- Bloedstroomindex: hyperemische respons na occlusie voor het beschrijven van de endotheliale functie.
We zullen correlaties onderzoeken tussen deze eindpunten en biomarker en klinische eindpunten onder SCD-deelnemers om te beoordelen in hoeverre NIRS-metingen klinische kenmerken van SCD kunnen vastleggen.
Secundaire eindpunten:
Dezelfde eindpunten die hierboven zijn beschreven, zullen worden verzameld bij gezonde controles en worden gebruikt om verschillen in weefselsamenstelling, weefselmetabolisme, bloedstroom tussen SCD-proefpersonen en controles te beoordelen.
Tertiaire eindpunten:
Om het tertiaire doel van het karakteriseren van NIRS-responsen bij gezonde controles te evalueren, verzamelen we:
- Oxy-/deoxyhemoglobineconcentratie voor het beoordelen van de weefselsamenstelling
- Weefselzuurstofverzadiging voor het beoordelen van weefselmetabolisme
- Bloedstroomindex: hyperemische respons na occlusie voor het beschrijven van de endotheliale functie.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
- INSLUITINGSCRITERIA:
Sikkelcelziekte
- Personen met bevestigde sikkelcelziekte (genotypes HbSS en S beta 0)
- 18 jaar en ouder
- Bereidheid en capaciteit om geïnformeerde toestemming te geven
Etnisch gematchte controles
- Personen met het HbAA-genotype
- 18 jaar en ouder
- Bereidheid en capaciteit om geïnformeerde toestemming te geven
UITSLUITINGSCRITERIA:
Sikkelcelziekte
- Pijncrisis die parenterale behandeling vereist binnen 4 weken na screening/inschrijving
- Bloedtransfusie binnen 60 dagen of wisseltransfusie binnen 90 dagen na screening/inschrijving
- Gebruik van Oxbryta (voxelotor), Adakveo (crizanlizumab) en/of Endari (L-glutamine) binnen de 12 weken voorafgaand aan de ondertekening van toestemming
- Vrouwen die momenteel zwanger zijn
- Aanwezigheid van een arterieel-veneuze shunt, recente okselklierdissectie, of een misvorming of chirurgische voorgeschiedenis die de juiste toegang voor de occlusieprocedure van de armmanchet van de extremiteiten belemmert
- Mobiliteitsproblemen waardoor de 6-minuten looptest niet kan worden voltooid
Etnisch gematchte controles
- Vrouwen die momenteel zwanger zijn
- Aanwezigheid van een arterieel-veneuze shunt, recente okselklierdissectie, of een misvorming of chirurgische voorgeschiedenis die de juiste toegang voor de occlusieprocedure van de armmanchet van de extremiteiten belemmert
- Mobiliteitsproblemen waardoor de 6-minuten looptest niet kan worden voltooid
- Bloedtransfusie binnen 60 dagen of wisseltransfusie binnen 90 dagen na screening/inschrijving
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
1
Eenarmige studie
|
NIRS is een niet-invasieve optische techniek voor het karakteriseren van microvasculaire hemodynamica.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de baseline hemodynamische functie te kwantificeren bij SCD-patiënten in steady state met behulp van NIRS in parallel met klinische beoordelingen van de cardiovasculaire functie, inclusief de 6-minuten looptest (6MWT), pro-BNP-niveaus en transthoracaal echocardiogram.
Tijdsspanne: 120 dagen
|
Baseline NIRS-metingen maken real-time beoordeling mogelijk van perifere weefselhemodynamiek, inclusief oxygenatie en bloedstroom, in relatie tot gevestigde markers van cardiovasculaire gezondheid bij proefpersonen met SCZ, inclusief de 6MWT-, TTE- en pro-BNP-niveaus
|
120 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de hemodynamische functie van het uitgangsweefsel te beoordelen met behulp van NIRS bij etnisch gematchte gezonde controlepersonen zonder (AA) en met sikkelcelkenmerk (AS) in vergelijking met baseline NIRS-beoordelingen bij patiënten met SCD.
Tijdsspanne: 120 dagen
|
Dit zal een vergelijking mogelijk maken van de hemodynamica van het perifere weefsel, inclusief bloedstroom en oxygenatie, en cardiovasculaire klinische uitkomsten (6MWT, TTE, pro BNP) bij proefpersonen met SCZ en etnisch gematchte gezonde vrijwilligers.
NIRS-resultaten kunnen abnormale weefselhemodynamische responsen valideren die zijn waargenomen bij proefpersonen met SCD in vergelijking met controles
|
120 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Swee Lay Thein, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 10000844
- 000844-H
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .