Utforskar tekniker för nära infraröd spektroskopi (NIRS) för bedömning av muskelfysiologi, vävnadssyresättning och blodflöde hos patienter med sicklecellssjukdom (SCD)

Studiebeskrivning:

Detta är ett icke-interventionellt protokoll för att utforska rollen av nära infraröd spektroskopi (NIRS) teknik som ett övervakningsverktyg för bedömning av perifer vävnadsdynamik hos patienter med sicklecellsjukdom (SCD). Studien kommer att utföras i öppenvård. Etniskt matchade friska försökspersoner kommer att rekryteras för att delta i baslinjebedömningar av NIRS och fungera som kontroller. Det antas att kvantitativ NIRS kommer att vara känslig för skillnader i hemodynamiska svar mellan SCD-patienter och friska kontroller vid endoteldysfunktion. Parallellt kommer rutinmetoder för att bedöma kardiovaskulär hälsa, inklusive sex minuters promenadtest, transthorax ekokardiografi och hjärtbiomarkörer som pro BNP att förvärvas. NIRS har en enorm potential som ett nytt vårdtest hos patienter med SCD och kan ge ytterligare insikt om sjukdomens naturliga historia och möjliggöra individualiserad klinisk hantering.

En undergrupp på upp till 10 deltagare i varje kohort (SCD-patienter såväl som friska AA-personer) kan bjudas in att återvända till det kliniska centret för klinisk och NIRS-omprövning periodvis för maximalt 4 ytterligare besök, med minst 3 dagars mellanrum, inom en 120-dagarsperiod från deras första (baslinje) besök för att testa repeterbarheten av NIRS-mätningarna.

Mål:

Huvudmål:

Att kvantifiera hemodynamiken i baslinjen hos SCD-patienter vid steady state med användning av NIRS och jämföra med etablerade kliniska/biomarkörresultat, inklusive sex-minuters gångtest, transthorax ekokardiogram och pro BNP-nivåer.

Sekundärt mål:

Att jämföra NIRS-mätningar hos SCD-personer vid steady state med NIRS-mätningar hos friska kontroller.

Tertiärt mål:

Att kvantifiera hemodynamiken i baslinjen hos etniskt matchade friska kontrollpersoner (HbAA) med användning av NIRS och jämföra med etablerade kliniska/biomarkörer, inklusive sex min.

Slutpunkter:

Primära slutpunkter:

NIRS-mätningar som kännetecknar vävnadssammansättning, vävnadsmetabolism och blodflöde kommer att samlas in i SCD-ämnen i steady state. Primära slutpunkter inkluderar:

• Oxy-/deoxi-hemoglobinkoncentration för bedömning av vävnadssammansättning
• Vävnadssyremättnad för att bedöma vävnadsmetabolism
• Blodflödesindex: Hyperemiskt svar efter ocklusion för att beskriva endotelfunktionen.

Vi kommer att undersöka korrelationer mellan dessa endpoints och biomarkörer och kliniska endpoints bland SCD-deltagare för att bedöma i vilken utsträckning NIRS-mätningar kan fånga kliniska egenskaper hos SCD.

Sekundära slutpunkter:

Samma effektmått som beskrivs ovan kommer att samlas in från friska kontroller och användas för att bedöma skillnader i vävnadssammansättning, vävnadsmetabolism, blodflöde mellan SCD-personer och kontroller.

Tertiära slutpunkter:

För att utvärdera det tertiära målet att karakterisera NIRS-svar i friska kontroller kommer vi att samla in:

• Oxy-/deoxi-hemoglobinkoncentration för bedömning av vävnadssammansättning
• Vävnadssyremättnad för att bedöma vävnadsmetabolism
• Blodflödesindex: Hyperemiskt svar efter ocklusion för att beskriva endotelfunktionen.