Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere sikkerheten, PK, PD og effektiviteten til PRX-102 hos japanske pasienter med Fabrys sykdom (RISE)

16. mars 2026 oppdatert av: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

En åpen multisenterstudie for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og effekten av Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) hos japanske pasienter med Fabrys sykdom (RISE)

Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av pegunigalsidase alfa hos japanske pasienter (voksne og ungdom) som er rammet av Fabrys sykdom. Det er planlagt at totalt cirka 18-20 mannlige og kvinnelige pasienter med Fabrys sykdom mellom 13 og 60 år skal være en del av studien. Studien er utført i Japan.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etterforskere gjør denne studien for å finne ut om behandling med pegunigalsidase alfa vil forhindre eller redusere utviklingen av helseproblemer forårsaket av Fabrys sykdom og dermed forbedre pasientenes helse og livskvalitet.

pegunigalsidase alfa (PRX-102) er et medikament laget ved hjelp av genteknologiske teknikker og produsert ved bruk av dyrkede tobakksceller. Det gis som intravenøs infusjon annenhver uke, i en dose på 1 milligram per kilogram (mg/kg) kroppsvekt.

Studiet består av et hovedstudium som er delt inn i to trinn som hver vil vare i ett år, etterfulgt av et valgfritt forlengelsesstudium. I det valgfrie forlengelsesstadiet kan deltakerne få PRX-102 intravenøs infusjon hver 2. uke, i en dose på 1 milligram per kilogram (mg/kg) kroppsvekt eller hver 4. uke med en dosering på 2 milligram per kilogram (mg/ kg) kroppsvekt.

Det er tre grupper (kohorter) i denne studien, med voksne registrert i enten kohort A eller B og ungdommer i kohort C. Hvorvidt en voksen blir tildelt kohort A eller kohort B avhenger av deres nyrefunksjon og behandlingshistorie.

Denne studien starter med et screeningbesøk på opptil 4 uker. Det vil bli fulgt opp med infusjonsbesøk hver 2. uke eller 4. uke. For forsøkspersoner som ikke fortsetter i forlengelsesstadiet, skal det foretas en oppfølgingssamtale 30 dager etter siste infusjon av studiemedisin.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Japan
      • Asahikawa, Japan
        • Rekruttering
        • Asahikawa Medical University Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Naoki Nakagawa
        • Hovedetterforsker:
          • Naoki Nakagawa
      • Niigata, Japan, 951-8520
        • Rekruttering
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Hirofumi Watanabe
        • Hovedetterforsker:
          • Hirofumi Watanabe
      • Okayama, Japan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • National Hospital Organization Okayama Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Mahoko Furujo
        • Hovedetterforsker:
          • Mahoko Furujo
    • Fukuoka
      • Chikushino-shi, Fukuoka, Japan, 818-8502
        • Tilbaketrukket
        • Fukuoka University Chikushi Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Rekruttering
        • Tohoku University Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Saori Yamamoto
        • Hovedetterforsker:
          • Saori Yamamoto
    • Okinawa
      • Nishihara, Okinawa, Japan, 903-0125
        • Rekruttering
        • University of the Ryukyu Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Koichi Nakanishi
        • Hovedetterforsker:
          • Koichi Nakanishi
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Rekruttering
        • Osaka University Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Tomoko Namba
        • Hovedetterforsker:
          • Tomoko Namba
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-0033
        • Rekruttering
        • Juntendo University Hospital, 3-1-3 Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo
        • Ta kontakt med:
          • Takao Kato
        • Hovedetterforsker:
          • Takao Kato
      • Minato-ku, Tokyo, Japan, 105-8461
        • Rekruttering
        • Tokyo Jikei University Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Masahisa Kobayashi
        • Hovedetterforsker:
          • Masahisa Kobayashi
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160-8582
        • Rekruttering
        • Keio University Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Hiroyuki Yamakawa
        • Hovedetterforsker:
          • Hiroyuki Yamakawa

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 60 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier (alle fag)

  • Må ha vært født i Japan og ha sine biologiske foreldre og alle 4 besteforeldre av japansk avstamning
  • En dokumentert diagnose av Fabrys sykdom, bestemt av følgende:
  • Hanner: Plasma- og/eller leukocytt-alfa-galaktosidase-A-aktivitet (ved aktivitetsanalyse) som er ≤ 5 % av gjennomsnittlige normale laboratorienivåer eller, hvis den enzymatiske aktiviteten er over 5 %-grensen, men fortsatt under det normale nivået, en bekreftet sykdom -forårsaker mutasjon av GLA-genet
  • Kvinner: Historiske genetiske testresultater samsvarer med Fabry-mutasjoner eller, i tilfelle av nye mutasjoner, en førstegrads mannlig slektning med Fabrys sykdom
  • Alle forsøkspersoner: Minst ett av følgende karakteristiske trekk ved Fabrys sykdom: nevropatisk smerte, cornea verticillata og/eller clustered angiokeratoma
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ved screening ≥40 mL/min/1,73 m2. For voksne vil dette bli beregnet ved hjelp av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) kreatinin-ligningen (2009); og for ungdom, vil det bli beregnet ved å bruke den kreatinincystatin C-baserte kronisk nyresykdom hos barn (CKiD) ligningen.
  • Klinisk tilstand som etter utrederens mening krever behandling med ERT

Ytterligere inklusjonskriterier for emner i kohort A

  • Alder ≥18 til ≤60 år
  • Behandling med agalsidase beta i minst de siste 12 månedene, med dosen stabil (definert som å ha mottatt minst 80 % av den merkede dosen) i minst de siste 6 månedene
  • Diagnose av nedsatt nyrefunksjon, definert som en lineær helning av eGFR mer negativ eller lik -2 ml/min/1,73 m2/år. Den historiske eGFR-hellingen vil bli beregnet basert på minst 3 serumkreatininverdier oppnådd i løpet av de siste 9 til 24 månedene før screening, ved å bruke CKD-EPI kreatininligningen (2009). Dette kriteriet vil bli bekreftet ved screening ved å beregne screening eGFR-hellingen ved å bruke historiske og screening serum kreatininverdier. Både historiske og screenende eGFR-skråninger vil bli brukt for diagnostisering av nedsatt nyrefunksjon.

Ytterligere inklusjonskriterium for emner i kohort B

- Alder ≥18 til ≤60 år

Ytterligere inklusjonskriterier for emner i kohort C

  • Alder ≥13 til <18 år
  • Hvis de tidligere har mottatt eller for tiden mottar ERT-behandling, må forsøkspersonene være negative for anti-legemiddelantistoffer for PRX-102

Ekskluderingskriterier:

  • Administrering av ERT for Fabrys sykdom innen 14 dager før baseline, eller ledsagerbehandling for Fabrys sykdom innen 3 dager før baseline
  • Anamnese med type I-overfølsomhetsreaksjoner (anafylaktisk eller anafylaktoid livstruende reaksjon) på annen ERT-behandling for Fabrys sykdom eller mot en hvilken som helst komponent av studiemedisinen
  • Bare kohort A: eGFR-verdi på >90 til ≤120 ml/min/1,73 m2 ved screening og en historisk eGFR-verdi >120 mL/min/1,73 m2 de siste 9 til 24 månedene før screening, noe som indikerer fravær av nedsatt nyrefunksjon
  • Urinprotein til kreatinin-forhold (UPCR) >0,5 g/g (0,5 mg/mg eller 500 mg/g) hvis ikke behandlet med en ACE-hemmer eller ARB
  • Oppstart av behandling, eller endring i dose til pågående behandling, med en angiotensin-konverterende-enzymhemmer (ACEI) eller angiotensin II-reseptorblokker (ARB) i løpet av de 4 ukene før screening.
  • Tar for tiden et annet undersøkelsesmiddel for enhver tilstand
  • Kjente ikke-patogene Fabry-mutasjoner
  • Anamnese med nyredialyse eller nyretransplantasjon
  • Anamnese med akutt nyreskade i de 12 månedene før screening, inkludert spesifikke nyresykdommer (f.eks. akutt interstitiell nefritt, akutt glomerulær og renal vaskulitt); ikke-spesifikke tilstander (f.eks. iskemi, toksisk skade); så vel som ekstrarenal patologi (f.eks. prerenal azotemi og akutt postrenal obstruktiv nefropati
  • Anamnese med (eller nåværende) malignitet som krever behandling; det ene unntaket er en tidligere historie med reseksjonert basalcellekarsinom
  • Alvorlig kardiomyopati eller betydelig ustabil hjertesykdom innen 6 måneder før screening
  • En positiv test for alvorlig akutt respiratorisk syndrom-Coronavirus 2 (SARS-CoV-2) innen 3 måneder før screening, ved bruk av en validert molekylær analyse eller validert antigenanalyse
  • Kvinner: Gravide eller ammende, eller i fertil alder med en fertil mannlig partner og uvillige til å bruke en svært pålitelig prevensjonsmetode fra signaturen til informert samtykke til 30 dager etter siste studiebehandling
  • Tilstedeværelse av enhver medisinsk, emosjonell, atferdsmessig eller psykologisk tilstand som etter etterforskerens vurdering kan forstyrre forsøkspersonens etterlevelse av kravene til studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PRX-102 1 mg/kg hver 2. uke eller PRX-102 2 mg/kg hver 4. uke
PRX-102 1 mg/kg hver 2. uke eller PRX-102 2 mg/kg hver 4. uke (kun tilgjengelig i den valgfrie forlengelsesdelen)
Legemiddel: PRX-102 1 mg/kg annenhver uke
PRX-102 1 mg/kg annenhver uke
Andre navn:
  • pegunigalsidase alfa
  • Rekombinant human alfa-galaktosidase-A
Legemiddel: PRX-102 2 mg/kg hver 4. uke
PRX-102 2 mg/kg hver 4. uke
Andre navn:
  • pegunigalsidase alfa
  • Rekombinant human alfa-galaktosidase-A

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av akutte behandlingsbivirkninger (TEAE)
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Forekomst av infusjonsrelaterte reaksjoner (IRR)
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Forekomst av reaksjoner på injeksjonsstedet (ISR)
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Endring av laboratorietesters resultater
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Endring i kroppsvekt i kilo
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Endring i høyde i centimeter
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Endring i Tanner-stadiet
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Tanner Staging av seksuell utvikling vil bli brukt til å vurdere seksuell utvikling (dvs. brystutvikling (B1 til B5) og kjønnshårutvikling (Ph-1 til Ph-5) hos kvinner og kjønnshår og genetisk utvikling (G1-G5) hos menn.
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Endring fra baseline av kvantitative parametere for 12-avlednings-EKG: gjennomsnittlig hjertefrekvens, PR-intervall, QRS-varighet, QT-intervall, QTc-intervall og ST-segment
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Kvantitative EKG-parametere vil bli oppsummert etter kohort og overordnet
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Forekomst av behandlingsfremkallende antistoff-antistoffer (ADA)
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
ADA-statusendring fra baseline
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Forekomst av premedisinering ved hvert besøk og endring av infusjonspremedisinering fra baseline
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Endring fra baseline av maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax), farmakokinetisk parameter
Tidsramme: Vurderinger vil bli gjort over tre toukersperioder, med start ved baseline (uke 0), V7 (uke 12) og V27 (uke 52)
Vurderinger vil bli gjort over tre toukersperioder, med start ved baseline (uke 0), V7 (uke 12) og V27 (uke 52)
Endring fra baseline for Time til maksimal plasmakonsentrasjon (tmax), farmakokinetisk parameter
Tidsramme: Vurderinger vil bli gjort over tre toukersperioder, med start ved baseline (uke 0), V7 (uke 12) og V27 (uke 52)
Vurderinger vil bli gjort over tre toukersperioder, med start ved baseline (uke 0), V7 (uke 12) og V27 (uke 52)
Endring fra baseline for areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid 0 til tid t (AUC0 t), farmakokinetisk parameter
Tidsramme: Vurderinger vil bli gjort over tre toukersperioder, med start ved baseline (uke 0), V7 (uke 12) og V27 (uke 52)
Vurderinger vil bli gjort over tre toukersperioder, med start ved baseline (uke 0), V7 (uke 12) og V27 (uke 52)
Endring fra baseline av areal under kurven fra tid 0 til 2 uker (AUC0-2wk), farmakokinetisk parameter
Tidsramme: Vurderinger vil bli gjort over tre toukersperioder, med start ved baseline (uke 0), V7 (uke 12) og V27 (uke 52)
Vurderinger vil bli gjort over tre toukersperioder, med start ved baseline (uke 0), V7 (uke 12) og V27 (uke 52)
Endring fra baseline for Area under kurven fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞), farmakokinetisk parameter
Tidsramme: Vurderinger vil bli gjort over tre toukersperioder, med start ved baseline (uke 0), V7 (uke 12) og V27 (uke 52)
Vurderinger vil bli gjort over tre toukersperioder, med start ved baseline (uke 0), V7 (uke 12) og V27 (uke 52)
Endring fra baseline av terminal halveringstid (t1/2), farmakokinetisk parameter
Tidsramme: Vurderinger vil bli gjort over tre toukersperioder, med start ved baseline (uke 0), V7 (uke 12) og V27 (uke 52)
Vurderinger vil bli gjort over tre toukersperioder, med start ved baseline (uke 0), V7 (uke 12) og V27 (uke 52)
Endring fra baseline for Area under kurven over et doseringsintervall (AUCτ), farmakokinetisk parameter
Tidsramme: Vurderinger vil bli gjort over tre toukersperioder, med start ved baseline (uke 0), V7 (uke 12) og V27 (uke 52)
Vurderinger vil bli gjort over tre toukersperioder, med start ved baseline (uke 0), V7 (uke 12) og V27 (uke 52)
Endring fra baseline for observert legemiddelkonsentrasjon ved slutten av doseringsintervallet (Cτ), farmakokinetisk parameter
Tidsramme: Vurderinger vil bli gjort over tre toukersperioder, med start ved baseline (uke 0), V7 (uke 12) og V27 (uke 52)
Vurderinger vil bli gjort over tre toukersperioder, med start ved baseline (uke 0), V7 (uke 12) og V27 (uke 52)
Endring fra baseline av Clearance (Cl), farmakokinetisk parameter
Tidsramme: Vurderinger vil bli gjort over tre toukersperioder, med start ved baseline (uke 0), V7 (uke 12) og V27 (uke 52)
Vurderinger vil bli gjort over tre toukersperioder, med start ved baseline (uke 0), V7 (uke 12) og V27 (uke 52)
Endring fra baseline av distribusjonsvolum (Vz), farmakokinetiske parametere
Tidsramme: Vurderinger vil bli gjort over tre toukersperioder, med start ved baseline (uke 0), V7 (uke 12) og V27 (uke 52)
Vurderinger vil bli gjort over tre toukersperioder, med start ved baseline (uke 0), V7 (uke 12) og V27 (uke 52)

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i eGFR
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Endring i annualisert eGFR-helning
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Endring i urinalbuminnivåer
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Endring i urinproteinnivåer
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Forekomst av endringer i ekkokardiogramresultater
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Systolisk og diastolisk hjertefunksjon og struktur vurderes ved ultralyd av hjertet. Ekkokardiogramparametere inkluderer venstre ventrikkelmasseindeks (LVMi), ejeksjonsfraksjon, fraksjonell forkortelse, venstre ventrikkelmasse, ventilavvik og tykkelse.
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Forekomst av endringer i Holter EKG
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Endring av hjertebiomarkører
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Kun voksne: Hjertets respons på ytre stress indusert av trening målt med stresstest (Bruce-protokollen)
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)

Kvalitativ vurdering (ja/nei) av symptomer (brystsmerter, kortpustethet, svimmelhet, hjertebank og annet) og helhetsinntrykket: normal stresstest (ja/nei) vil bli oppsummert.

Kun for helhetsinntrykk vil et skifte fra baseline bli presentert: normal stresstest (ja/nei).
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Kun voksne: endring av hjerte-MR
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Kun voksne: endring av hjerne-MR
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Endring i plasmanivå av Gb3-konsentrasjon (nM)
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Endring i plasmanivå av lyso-Gb3 (nM)
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Endring i urinnivå av lyso-Gb3 (nM)
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gjennom studiegjennomføring (gjennomsnittlig 4,5 år)
Endring fra grunnlinjen for Mainz Severity Score Index (MSSI)-score
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og ved studieslutt
Domener (generelt, nevrologisk, kardiovaskulært, nedsatt nyrefunksjon)
12 måneder, 24 måneder og ved studieslutt
Forekomst av endring fra baseline i antall ulike smertestillende medisiner
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og ved studieslutt
12 måneder, 24 måneder og ved studieslutt
Forekomst av Fabry-kliniske hendelser
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og ved studieslutt
FCE er klassifisert i fire kategorier: nyre, hjerte, cerebrovaskulær og død på grunn av ikke-kardiale årsaker
12 måneder, 24 måneder og ved studieslutt
Kun voksne: endring i Gastrointestinal Symptom Rating Scale (GSRS)-score
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og ved studieslutt
For å måle vanlige symptomer på gastrointestinale lidelser.
12 måneder, 24 måneder og ved studieslutt
Kun for voksne: endring i kort smerteoversikt – kort form (BPI-SF) poengsum
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og ved studieslutt
12 måneder, 24 måneder og ved studieslutt
Kun voksne: endring av livskvalitet vurdert ved hjelp av EQ-5D-5L spørreskjema
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og ved studieslutt
12 måneder, 24 måneder og ved studieslutt
Kun kohort C: Endring i gastrointestinale symptomer (PedsQL-GI) spørreskjemaresultater
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og ved studieslutt
For å måle vanlige symptomer på gastrointestinale lidelser.
12 måneder, 24 måneder og ved studieslutt
Bare kohort C: endring i Fabry-spesifikke Pediatric Health and Pain Questionnaire (FPHPQ) score
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og ved studieslutt
12 måneder, 24 måneder og ved studieslutt
Bare kohort C: endring i PedsQL Pediatric Pain Questionnaire (PedsQL-PPQ) score
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og ved studieslutt
12 måneder, 24 måneder og ved studieslutt
Kun kohort C: endring av livskvalitet vurdert ved hjelp av EQ-5D-Y spørreskjema
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og ved studieslutt
12 måneder, 24 måneder og ved studieslutt

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Samarbeidspartnere

ICON plc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. desember 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. januar 2023

Først lagt ut (Faktiske)

2. februar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLI-06657AA2-01

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere