Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti, PK, PD a účinnosti PRX-102 u japonských pacientů s Fabryho chorobou (RISE)

16. března 2026 aktualizováno: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Multicentrická otevřená studie k hodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a účinnosti pegunigalsidázy Alfa (PRX-102) u japonských pacientů s Fabryho chorobou (RISE)

Cílem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost pegunigalsidázy alfa u japonských pacientů (dospělých a dospívajících) postižených Fabryho chorobou. Plánuje se, že do studie bude zapojeno celkem přibližně 18–20 mužů a žen s Fabryho chorobou ve věku od 13 do 60 let. Studie se provádí v Japonsku.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Výzkumníci provádějí tuto studii, aby zjistili, zda léčba pegunigalsidázou alfa zabrání nebo sníží rozvoj zdravotních problémů způsobených Fabryho chorobou, a tím zlepší zdraví pacientů a kvalitu života.

pegunigalsidase alfa (PRX-102) je lék vyrobený pomocí technik genetického inženýrství a vyrobený za použití kultivovaných buněk tabáku. Podává se intravenózní infuzí každé 2 týdny v dávce 1 miligram na kilogram (mg/kg) tělesné hmotnosti.

Studium se skládá z hlavního studia, které je rozděleno do dvou etap, z nichž každá bude trvat jeden rok, následuje volitelné rozšiřující studium. Ve fázi volitelného prodloužení mohou účastníci dostávat nitrožilní infuzi PRX-102 každé 2 týdny v dávce 1 miligram na kilogram (mg/kg) tělesné hmotnosti nebo každé 4 týdny v dávce 2 miligramy na kilogram (mg/ kg) tělesné hmotnosti.

V této studii jsou tři skupiny (kohorty), přičemž dospělí jsou zařazeni buď do kohorty A nebo B a dospívající do kohorty C. Zda je dospělý zařazen do kohorty A nebo kohorty B, závisí na jeho funkci ledvin a historii léčby.

Tato studie bude zahájena screeningovou návštěvou v délce až 4 týdnů. Po ní budou následovat infuzní návštěvy každé 2 týdny nebo 4 týdny. U subjektů, které nepokračují ve fázi prodloužení, je třeba provést následnou kontrolu 30 dní po poslední infuzi studovaného léku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

16

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Japonsko
      • Asahikawa, Japonsko
        • Nábor
        • Asahikawa Medical University Hospital
        • Kontakt:
          • Naoki Nakagawa
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Naoki Nakagawa
      • Niigata, Japonsko, 951-8520
        • Nábor
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
        • Kontakt:
          • Hirofumi Watanabe
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hirofumi Watanabe
      • Okayama, Japonsko
        • Zatím nenabíráme
        • National Hospital Organization Okayama Medical Center
        • Kontakt:
          • Mahoko Furujo
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mahoko Furujo
    • Fukuoka
      • Chikushino-shi, Fukuoka, Japonsko, 818-8502
        • Staženo
        • Fukuoka University Chikushi Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonsko, 980-8574
        • Nábor
        • Tohoku University Hospital
        • Kontakt:
          • Saori Yamamoto
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Saori Yamamoto
    • Okinawa
      • Nishihara, Okinawa, Japonsko, 903-0125
        • Nábor
        • University of the Ryukyu Hospital
        • Kontakt:
          • Koichi Nakanishi
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Koichi Nakanishi
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Nábor
        • Osaka University Hospital
        • Kontakt:
          • Tomoko Namba
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tomoko Namba
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 113-0033
        • Nábor
        • Juntendo University Hospital, 3-1-3 Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo
        • Kontakt:
          • Takao Kato
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Takao Kato
      • Minato-ku, Tokyo, Japonsko, 105-8461
        • Nábor
        • Tokyo Jikei University Hospital
        • Kontakt:
          • Masahisa Kobayashi
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Masahisa Kobayashi
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonsko, 160-8582
        • Nábor
        • Keio University Hospital
        • Kontakt:
          • Hiroyuki Yamakawa
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hiroyuki Yamakawa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení (všechny předměty)

  • Musí se narodit v Japonsku a mít své biologické rodiče a všechny 4 prarodiče japonského původu
  • Dokumentovaná diagnóza Fabryho choroby, jak je stanoveno následujícím způsobem:
  • Muži: Plazmatická a/nebo leukocytární aktivita alfa-galaktosidázy-A (podle analýzy aktivity), která je ≤ 5 % průměrných normálních laboratorních hladin, nebo, pokud je enzymatická aktivita nad 5% limitem, ale stále pod normální úrovní, potvrzené onemocnění -způsobující mutaci genu GLA
  • Ženy: výsledky historických genetických testů v souladu s Fabryho mutacemi nebo, v případě nových mutací, mužský příbuzný prvního stupně s Fabryho chorobou
  • Všichni jedinci: Alespoň jeden z následujících charakteristických rysů Fabryho choroby: neuropatická bolest, cornea verticillata a/nebo shlukovaný angiokeratom
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) při screeningu ≥40 ml/min/1,73 m2. U dospělých se to vypočítá pomocí kreatininové rovnice spolupráce na epidemiologii chronických onemocnění ledvin (CKD-EPI) (2009); a u dospívajících bude vypočítána pomocí rovnice chronického onemocnění ledvin u dětí (CKiD) založené na kreatininu cystatinu C.
  • Klinický stav, který podle názoru zkoušejícího vyžaduje léčbu ERT

Další kritéria zařazení pro subjekty v kohortě A

  • Ve věku ≥18 až ≤60 let
  • Léčba agalsidázou beta po dobu alespoň posledních 12 měsíců, přičemž dávka je stabilní (definovaná jako podání alespoň 80 % značené dávky) po dobu alespoň posledních 6 měsíců
  • Diagnóza poškození ledvin, definované jako lineární sklon eGFR negativnější nebo rovný -2 ml/min/1,73 m2/rok. Historický sklon eGFR bude vypočítán na základě alespoň 3 hodnot sérového kreatininu získaných během posledních 9 až 24 měsíců před screeningem, pomocí CKD-EPI kreatininové rovnice (2009). Toto kritérium bude potvrzeno při screeningu výpočtem screeningového sklonu eGFR pomocí historických a screeningových hodnot sérového kreatininu. Pro diagnostiku poškození ledvin budou použity historické i screeningové sklony eGFR.

Dodatečné kritérium pro zařazení pro subjekty v kohortě B

- Ve věku ≥18 až ≤60 let

Další kritéria zařazení pro subjekty v kohortě C

  • Ve věku ≥13 až <18 let
  • Pokud dříve dostávali nebo v současné době dostávají léčbu ERT, musí být jedinci negativní na protilátky proti léku PRX-102

Kritéria vyloučení:

  • Podávání ERT u Fabryho choroby během 14 dnů před výchozím stavem nebo chaperonové terapie u Fabryho choroby během 3 dnů před výchozím stavem
  • Anamnéza hypersenzitivních reakcí typu I (anafylaktická nebo anafylaktoidní život ohrožující reakce) na jinou léčbu ERT pro Fabryho chorobu nebo na kteroukoli složku studovaného léku
  • Pouze kohorta A: hodnota eGFR >90 až ≤120 ml/min/1,73 m2 při screeningu a historická hodnota eGFR >120 ml/min/1,73 m2 v posledních 9 až 24 měsících před screeningem, což ukazuje na nepřítomnost poškození ledvin
  • Poměr bílkovin v moči ke kreatininu (UPCR) > 0,5 g/g (0,5 mg/mg nebo 500 mg/g), pokud není léčen ACE inhibitorem nebo ARB
  • Zahájení léčby nebo změna dávky na probíhající léčbu inhibitorem angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACEI) nebo blokátorem receptoru angiotenzinu II (ARB) během 4 týdnů před screeningem.
  • V současné době užívám jiný zkoumaný lék na jakýkoli stav
  • Známé nepatogenní Fabryho mutace
  • Anamnéza renální dialýzy nebo transplantace ledviny
  • Akutní poškození ledvin v anamnéze během 12 měsíců před screeningem, včetně specifických onemocnění ledvin (např. akutní intersticiální nefritida, akutní glomerulární a renální vaskulitida); nespecifické stavy (např. ischemie, toxické poškození); stejně jako extrarenální patologie (např. prerenální azotémie a akutní postrenální obstrukční nefropatie
  • Anamnéza (nebo současná) malignita vyžadující léčbu; jedinou výjimkou je předchozí anamnéza resekovaného bazaliomu
  • Těžká kardiomyopatie nebo významné nestabilní srdeční onemocnění během 6 měsíců před screeningem
  • Pozitivní test na těžký akutní respirační syndrom-koronavirus 2 (SARS-CoV-2) během 3 měsíců před screeningem pomocí validovaného molekulárního testu nebo validovaného antigenního testu
  • Ženy: Těhotné nebo kojící nebo ve fertilním věku s fertilním mužským partnerem a neochotné používat vysoce spolehlivou metodu antikoncepce od podpisu informovaného souhlasu do 30 dnů po poslední studijní léčbě
  • Přítomnost jakéhokoli zdravotního, emocionálního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku zkoušejícího mohl narušit soulad subjektu s požadavky studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PRX-102 1 mg/kg každé 2 týdny nebo PRX-102 2 mg/kg každé 4 týdny
PRX-102 1 mg/kg každé 2 týdny nebo PRX-102 2 mg/kg každé 4 týdny (k dispozici pouze ve volitelné rozšiřující části)
Lék: PRX-102 1 mg/kg každé 2 týdny
PRX-102 1 mg/kg každé 2 týdny
Ostatní jména:
  • pegunigalsidase alfa
  • Rekombinantní lidská alfa galaktosidáza-A
Lék: PRX-102 2 mg/kg každé 4 týdny
PRX-102 2 mg/kg každé 4 týdny
Ostatní jména:
  • pegunigalsidase alfa
  • Rekombinantní lidská alfa galaktosidáza-A

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt naléhavých nežádoucích účinků léčby (TEAE)
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Incidence reakcí souvisejících s infuzí (IRR)
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Incidence reakcí v místě vpichu (ISR)
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a dokončení studia (v průměru 4,5 roku)
12 měsíců, 24 měsíců a dokončení studia (v průměru 4,5 roku)
Změna výsledků laboratorních testů
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Změna tělesné hmotnosti v kilogramech
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Změna výšky v centimetrech
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Změna ve stádiu Tannera
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Tanner Staging of Sexual Development bude použit k posouzení sexuálního vývoje (tj. vývoj prsou (B1 až B5) a vývoj ochlupení na ohanbí (Ph-1 až Ph-5) u žen a ochlupení na ohanbí a genetický vývoj (G1-G5) u mužů.
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Změna od výchozí hodnoty 12svodových kvantitativních parametrů EKG: střední srdeční frekvence, interval PR, trvání QRS, interval QT, interval QTc a segment ST
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Kvantitativní parametry EKG budou shrnuty podle kohorty a celkově
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Výskyt protilátek proti drogám (ADA) vznikajících při léčbě
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Změna stavu ADA oproti výchozímu stavu
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Výskyt použití premedikace při každé návštěvě a změna infuzních premedikací oproti výchozímu stavu
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Změna od výchozí hodnoty maximální plazmatické koncentrace (Cmax), farmakokinetický parametr
Časové okno: Hodnocení bude probíhat ve třech dvoutýdenních obdobích, počínaje základní linií (týden 0), V7 (12. týden) a V27 (52. týden)
Hodnocení bude probíhat ve třech dvoutýdenních obdobích, počínaje základní linií (týden 0), V7 (12. týden) a V27 (52. týden)
Změna od výchozí hodnoty Času k maximální plazmatické koncentraci (tmax), farmakokinetický parametr
Časové okno: Hodnocení bude probíhat ve třech dvoutýdenních obdobích, počínaje základní linií (týden 0), V7 (12. týden) a V27 (52. týden)
Hodnocení bude probíhat ve třech dvoutýdenních obdobích, počínaje základní linií (týden 0), V7 (12. týden) a V27 (52. týden)
Změna plochy pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od výchozí hodnoty od času 0 do času t (AUC0 t), farmakokinetický parametr
Časové okno: Hodnocení bude probíhat ve třech dvoutýdenních obdobích, počínaje základní linií (týden 0), V7 (12. týden) a V27 (52. týden)
Hodnocení bude probíhat ve třech dvoutýdenních obdobích, počínaje základní linií (týden 0), V7 (12. týden) a V27 (52. týden)
Změna plochy pod křivkou od výchozí hodnoty od 0 do 2 týdnů (AUC0-2 týdny), farmakokinetický parametr
Časové okno: Hodnocení bude probíhat ve třech dvoutýdenních obdobích, počínaje základní linií (týden 0), V7 (12. týden) a V27 (52. týden)
Hodnocení bude probíhat ve třech dvoutýdenních obdobích, počínaje základní linií (týden 0), V7 (12. týden) a V27 (52. týden)
Změna od základní linie plochy pod křivkou od času 0 do nekonečna (AUC0-∞), farmakokinetický parametr
Časové okno: Hodnocení bude probíhat ve třech dvoutýdenních obdobích, počínaje základní linií (týden 0), V7 (12. týden) a V27 (52. týden)
Hodnocení bude probíhat ve třech dvoutýdenních obdobích, počínaje základní linií (týden 0), V7 (12. týden) a V27 (52. týden)
Změna od výchozí hodnoty terminálního poločasu (t1/2), farmakokinetický parametr
Časové okno: Hodnocení bude probíhat ve třech dvoutýdenních obdobích, počínaje základní linií (týden 0), V7 (12. týden) a V27 (52. týden)
Hodnocení bude probíhat ve třech dvoutýdenních obdobích, počínaje základní linií (týden 0), V7 (12. týden) a V27 (52. týden)
Změna plochy pod křivkou od výchozí hodnoty během dávkovacího intervalu (AUCτ), farmakokinetický parametr
Časové okno: Hodnocení bude probíhat ve třech dvoutýdenních obdobích, počínaje základní linií (týden 0), V7 (12. týden) a V27 (52. týden)
Hodnocení bude probíhat ve třech dvoutýdenních obdobích, počínaje základní linií (týden 0), V7 (12. týden) a V27 (52. týden)
Změna od výchozí hodnoty koncentrace léčiva pozorovaná na konci dávkovacího intervalu (Cτ), farmakokinetický parametr
Časové okno: Hodnocení bude probíhat ve třech dvoutýdenních obdobích, počínaje základní linií (týden 0), V7 (12. týden) a V27 (52. týden)
Hodnocení bude probíhat ve třech dvoutýdenních obdobích, počínaje základní linií (týden 0), V7 (12. týden) a V27 (52. týden)
Změna od výchozí hodnoty clearance (Cl), farmakokinetický parametr
Časové okno: Hodnocení bude probíhat ve třech dvoutýdenních obdobích, počínaje základní linií (týden 0), V7 (12. týden) a V27 (52. týden)
Hodnocení bude probíhat ve třech dvoutýdenních obdobích, počínaje základní linií (týden 0), V7 (12. týden) a V27 (52. týden)
Změna od výchozí hodnoty distribučního objemu (Vz), farmakokinetické parametry
Časové okno: Hodnocení bude probíhat ve třech dvoutýdenních obdobích, počínaje základní linií (týden 0), V7 (12. týden) a V27 (52. týden)
Hodnocení bude probíhat ve třech dvoutýdenních obdobích, počínaje základní linií (týden 0), V7 (12. týden) a V27 (52. týden)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna eGFR
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Změna anualizovaného sklonu eGFR
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Změna hladiny albuminu v moči
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Změna hladiny bílkovin v moči
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Výskyt změn ve výsledcích echokardiogramu
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Systolická a diastolická funkce a struktura srdce se hodnotí ultrazvukem srdce. Parametry echokardiogramu zahrnují index hmoty levé komory (LVMi), ejekční frakci, frakční zkrácení, hmotu levé komory, abnormality a tloušťku chlopně.
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Výskyt změn na Holterově EKG
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Změna srdečních biomarkerů
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Pouze dospělí: Odezva srdce na vnější stres vyvolaný cvičením měřená zátěžovým testem (Bruce protokol)
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)

Shrne se kvalitativní hodnocení (ano/ne) symptomů (bolest na hrudi, dušnost, závratě, bušení srdce a další) a celkový dojem: normální zátěžový test (ano/ne).

Pouze pro celkový dojem bude uveden posun od základní linie: normální zátěžový test (ano / ne).
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Pouze dospělí: změna MRI srdce
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Pouze dospělí: změna MRI mozku
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Změna plazmatické hladiny koncentrace Gb3 (nM)
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Změna plazmatické hladiny lyso-Gb3 (nM)
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Změna hladiny lyso-Gb3 v moči (nM)
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
12 měsíců, 24 měsíců a po ukončení studia (v průměru 4,5 roku)
Změna od výchozího skóre Mainz Severity Score Index (MSSI).
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a na konci studia
Domény (obecná, neurologická, kardiovaskulární, renální dysfunkce)
12 měsíců, 24 měsíců a na konci studia
Výskyt změny od výchozí hodnoty v počtu různých léků proti bolesti
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a na konci studia
12 měsíců, 24 měsíců a na konci studia
Výskyt Fabryho klinických příhod
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a na konci studia
FCE jsou klasifikovány do čtyř kategorií: ledvinové, srdeční, cerebrovaskulární a úmrtí z nekardiálních důvodů
12 měsíců, 24 měsíců a na konci studia
Pouze dospělí: změna ve skóre Gastrointestinal Symptom Rating Scale (GSRS).
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a na konci studia
Měření běžných příznaků gastrointestinálních poruch.
12 měsíců, 24 měsíců a na konci studia
Pouze dospělí: změna skóre Brief Pain Inventory - Short Form (BPI-SF).
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a na konci studia
12 měsíců, 24 měsíců a na konci studia
Pouze dospělí: změna kvality života hodnocená pomocí dotazníku EQ-5D-5L
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a na konci studia
12 měsíců, 24 měsíců a na konci studia
Pouze kohorta C: Změna skóre v dotazníku gastrointestinálních příznaků (PedsQL-GI)
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a na konci studia
Měření běžných příznaků gastrointestinálních poruch.
12 měsíců, 24 měsíců a na konci studia
Pouze kohorta C: změna skóre Fabry-Specific Pediatric Health and Pain Questionnaire (FPHPQ)
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a na konci studia
12 měsíců, 24 měsíců a na konci studia
Pouze kohorta C: změna skóre PedsQL Pediatric Pain Questionnaire (PedsQL-PPQ)
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a na konci studia
12 měsíců, 24 měsíců a na konci studia
Pouze kohorta C: změna kvality života hodnocená pomocí dotazníku EQ-5D-Y
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a na konci studia
12 měsíců, 24 měsíců a na konci studia

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Spolupracovníci

ICON plc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

2. února 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLI-06657AA2-01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PRX-102 1 mg/kg každé 2 týdny

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cameroon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit