Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere sikkerheden, PK, PD og effektiviteten af ​​PRX-102 hos japanske patienter med Fabrys sygdom (RISE)

16. marts 2026 opdateret af: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

En multicenter åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerhed, farmakokinetik, farmakodynamik og effektivitet af Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) hos japanske patienter med Fabrys sygdom (RISE)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​pegunigalsidase alfa hos japanske patienter (voksne og unge) ramt af Fabrys sygdom. Det er planlagt, at i alt cirka 18-20 mandlige og kvindelige Fabry-patienter mellem 13 og 60 år skal være en del af undersøgelsen. Undersøgelsen er udført i Japan.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efterforskere laver denne undersøgelse for at finde ud af, om behandling med pegunigalsidase alfa vil forhindre eller reducere udviklingen af ​​sundhedsproblemer forårsaget af Fabrys sygdom og derved forbedre patienternes sundhed og livskvalitet.

pegunigalsidase alfa (PRX-102) er et lægemiddel fremstillet ved hjælp af genteknologiske teknikker og fremstillet ved hjælp af dyrkede tobaksceller. Det gives som intravenøs infusion hver anden uge i en dosis på 1 milligram pr. kg (mg/kg) kropsvægt.

Studiet består af et hovedstudie, der er opdelt i to trin, der hver vil vare et år, efterfulgt af et valgfrit forlængelsesstudie. I det valgfrie forlængelsesstadium kan deltagerne modtage PRX-102 intravenøs infusion hver 2. uge i en dosis på 1 milligram pr. kg (mg/kg) kropsvægt eller hver 4. uge i en dosis på 2 mg pr. kg (mg/ kg) kropsvægt.

Der er tre grupper (kohorter) i denne undersøgelse, med voksne indskrevet i enten kohorte A eller B og unge i kohorte C. Hvorvidt en voksen tildeles kohorte A eller kohorte B afhænger af deres nyrefunktion og behandlingshistorie.

Denne undersøgelse starter med et screeningsbesøg på op til 4 uger. Det vil blive fulgt op med infusionsbesøg hver 2. uge eller 4. uge. For forsøgspersoner, der ikke fortsætter i forlængelsesstadiet, skal der foretages en opfølgning 30 dage efter den sidste infusion af lægemiddel.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Japan
      • Asahikawa, Japan
        • Rekruttering
        • Asahikawa Medical University Hospital
        • Kontakt:
          • Naoki Nakagawa
        • Ledende efterforsker:
          • Naoki Nakagawa
      • Niigata, Japan, 951-8520
        • Rekruttering
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
        • Kontakt:
          • Hirofumi Watanabe
        • Ledende efterforsker:
          • Hirofumi Watanabe
      • Okayama, Japan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • National Hospital Organization Okayama Medical Center
        • Kontakt:
          • Mahoko Furujo
        • Ledende efterforsker:
          • Mahoko Furujo
    • Fukuoka
      • Chikushino-shi, Fukuoka, Japan, 818-8502
        • Trukket tilbage
        • Fukuoka University Chikushi Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Rekruttering
        • Tohoku University Hospital
        • Kontakt:
          • Saori Yamamoto
        • Ledende efterforsker:
          • Saori Yamamoto
    • Okinawa
      • Nishihara, Okinawa, Japan, 903-0125
        • Rekruttering
        • University of the Ryukyu Hospital
        • Kontakt:
          • Koichi Nakanishi
        • Ledende efterforsker:
          • Koichi Nakanishi
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Rekruttering
        • Osaka University Hospital
        • Kontakt:
          • Tomoko Namba
        • Ledende efterforsker:
          • Tomoko Namba
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-0033
        • Rekruttering
        • Juntendo University Hospital, 3-1-3 Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo
        • Kontakt:
          • Takao Kato
        • Ledende efterforsker:
          • Takao Kato
      • Minato-ku, Tokyo, Japan, 105-8461
        • Rekruttering
        • Tokyo Jikei University Hospital
        • Kontakt:
          • Masahisa Kobayashi
        • Ledende efterforsker:
          • Masahisa Kobayashi
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160-8582
        • Rekruttering
        • Keio University Hospital
        • Kontakt:
          • Hiroyuki Yamakawa
        • Ledende efterforsker:
          • Hiroyuki Yamakawa

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier (alle fag)

  • Skal være født i Japan og have deres biologiske forældre og alle 4 bedsteforældre af japansk afstamning
  • En dokumenteret diagnose af Fabrys sygdom, bestemt af følgende:
  • Mænd: Plasma- og/eller leukocyt-alfa-galactosidase-A-aktivitet (ved aktivitetsassay), der er ≤ 5 % af gennemsnitlige normale laboratorieniveauer eller, hvis den enzymatiske aktivitet er over 5 %-grænsen, men stadig under det normale niveau, en bekræftet sygdom -forårsager mutation af GLA-genet
  • Kvinder: Historiske genetiske testresultater i overensstemmelse med Fabry-mutationer eller, i tilfælde af nye mutationer, en førstegradsmandlig slægtning med Fabrys sygdom
  • Alle forsøgspersoner: Mindst et af følgende karakteristiske træk ved Fabrys sygdom: neuropatisk smerte, cornea verticillata og/eller clustered angiokeratoma
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ved screening ≥40 ml/min/1,73 m2. For voksne vil dette blive beregnet ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) kreatinin-ligningen (2009); og for unge, vil det blive beregnet ved hjælp af den kreatinincystatin C-baserede kronisk nyresygdom hos børn (CKiD) ligningen.
  • Klinisk tilstand, der efter Investigators vurdering kræver behandling med ERT

Yderligere inklusionskriterier for emner i kohorte A

  • I alderen ≥18 til ≤60 år
  • Behandling med agalsidase beta i mindst de sidste 12 måneder, med dosis stabil (defineret som at have modtaget mindst 80 % af den mærkede dosis) i mindst de sidste 6 måneder
  • Diagnose af nedsat nyrefunktion, defineret som en lineær hældning af eGFR mere negativ eller lig med -2 ​​ml/min/1,73 m2/år. Den historiske eGFR-hældning vil blive beregnet ud fra mindst 3 serumkreatininværdier opnået i løbet af de sidste 9 til 24 måneder før screening ved hjælp af CKD-EPI kreatininligningen (2009). Dette kriterium vil blive bekræftet ved screening ved at beregne screenings eGFR hældningen ved hjælp af historiske og screening serum kreatinin værdier. Både historiske og screenende eGFR-hældninger vil blive brugt til diagnosticering af nedsat nyrefunktion.

Yderligere inklusionskriterium for emner i kohorte B

- I alderen ≥18 til ≤60 år

Yderligere inklusionskriterier for emner i kohorte C

  • I alderen ≥13 til <18 år
  • Hvis de tidligere har modtaget eller i øjeblikket modtager ERT-behandling, skal forsøgspersonerne være negative for anti-lægemiddelantistoffer mod PRX-102

Ekskluderingskriterier:

  • Administration af ERT for Fabrys sygdom inden for 14 dage før baseline, eller chaperonbehandling for Fabrys sygdom inden for 3 dage før baseline
  • Anamnese med type I overfølsomhedsreaktioner (anafylaktisk eller anafylaktoid livstruende reaktion) over for anden ERT-behandling for Fabrys sygdom eller over for en hvilken som helst komponent i undersøgelseslægemidlet
  • Kun kohorte A: eGFR-værdi på >90 til ≤120 ml/min/1,73 m2 ved screening og en historisk eGFR-værdi >120 mL/min/1,73 m2 inden for de seneste 9 til 24 måneder før screening, hvilket indikerer fravær af nedsat nyrefunktion
  • Urinprotein til kreatinin-forhold (UPCR) >0,5 g/g (0,5 mg/mg eller 500 mg/g), hvis ikke behandlet med en ACE-hæmmer eller ARB
  • Påbegyndelse af behandling eller ændring af dosis til igangværende behandling med en angiotensin-konverterende-enzymhæmmer (ACEI) eller angiotensin II-receptorblokker (ARB) i de 4 uger før screening.
  • Tager i øjeblikket et andet forsøgslægemiddel til enhver tilstand
  • Kendte ikke-patogene Fabry-mutationer
  • Anamnese med nyredialyse eller nyretransplantation
  • Anamnese med akut nyreskade i de 12 måneder forud for screening, herunder specifikke nyresygdomme (f.eks. akut interstitiel nefritis, akut glomerulær og renal vaskulitis); ikke-specifikke tilstande (f.eks. iskæmi, toksisk skade); samt ekstrarenal patologi (f.eks. prærenal azotæmi og akut postrenal obstruktiv nefropati
  • Anamnese med (eller nuværende) malignitet, der kræver behandling; den ene undtagelse er en tidligere historie med resekeret basalcellecarcinom
  • Alvorlig kardiomyopati eller signifikant ustabil hjertesygdom inden for 6 måneder før screening
  • En positiv test for alvorligt akut respiratorisk syndrom-Coronavirus 2 (SARS-CoV-2) inden for 3 måneder før screening ved brug af et valideret molekylært assay eller et valideret antigenassay
  • Kvinder: Gravide eller ammende eller i den fødedygtige alder med en fertil mandlig partner og uvillige til at bruge en yderst pålidelig præventionsmetode fra underskriften på informeret samtykke indtil 30 dage efter den sidste undersøgelsesbehandling
  • Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, som efter efterforskerens vurdering kunne forstyrre forsøgspersonens overholdelse af undersøgelsens krav

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PRX-102 1 mg/kg hver 2. uge eller PRX-102 2 mg/kg hver 4. uge
PRX-102 1 mg/kg hver 2. uge eller PRX-102 2 mg/kg hver 4. uge (kun tilgængelig i den valgfrie forlængelsesdel)
Medicin: PRX-102 1 mg/kg hver 2. uge
PRX-102 1 mg/kg hver 2. uge
Andre navne:
  • pegunigalsidase alfa
  • Rekombinant human alfa-galactosidase-A
Medicin: PRX-102 2 mg/kg hver 4. uge
PRX-102 2 mg/kg hver 4. uge
Andre navne:
  • pegunigalsidase alfa
  • Rekombinant human alfa-galactosidase-A

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Forekomst af infusionsrelaterede reaktioner (IRR)
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Forekomst af reaktioner på injektionsstedet (ISR'er)
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Ændring af laboratorietests resultater
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Ændring i kropsvægt i kilogram
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Ændring i højden i centimeter
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Ændring i Tanner-stadiet
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Tanner Staging af seksuel udvikling vil blive brugt til at vurdere seksuel udvikling (dvs. brystudvikling (B1 til B5) og kønsbehåring (Ph-1 til Ph-5) hos kvinder og kønsbehåring og genetisk udvikling (G1-G5) hos mænd.
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Ændring fra baseline af kvantitative 12-aflednings-EKG-parametre: gennemsnitlig hjertefrekvens, PR-interval, QRS-varighed, QT-interval, QTc-interval og ST-segment
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Kvantitative EKG-parametre vil blive opsummeret efter kohorte og overordnet
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Forekomst af behandlingsfremkaldte antistofantistoffer (ADA'er)
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
ADA-statusændring fra baseline
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Forekomst af præmedicineringsbrug ved hvert besøg og ændring af infusionspræmedicinering fra baseline
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Ændring fra baseline af maksimal plasmakoncentration (Cmax), farmakokinetisk parameter
Tidsramme: Evalueringer vil blive udført over tre to-ugers perioder, startende ved baseline (uge 0), V7 (uge 12) og V27 (uge 52)
Evalueringer vil blive udført over tre to-ugers perioder, startende ved baseline (uge 0), V7 (uge 12) og V27 (uge 52)
Ændring fra baseline af Time til maksimal plasmakoncentration (tmax), farmakokinetisk parameter
Tidsramme: Evalueringer vil blive udført over tre to-ugers perioder, startende ved baseline (uge 0), V7 (uge 12) og V27 (uge 52)
Evalueringer vil blive udført over tre to-ugers perioder, startende ved baseline (uge 0), V7 (uge 12) og V27 (uge 52)
Ændring fra baseline for areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tid 0 til tidspunkt t (AUC0 t), farmakokinetisk parameter
Tidsramme: Evalueringer vil blive udført over tre to-ugers perioder, startende ved baseline (uge 0), V7 (uge 12) og V27 (uge 52)
Evalueringer vil blive udført over tre to-ugers perioder, startende ved baseline (uge 0), V7 (uge 12) og V27 (uge 52)
Ændring fra baseline for areal under kurven fra tid 0 til 2 uger (AUC0-2wk), farmakokinetisk parameter
Tidsramme: Evalueringer vil blive udført over tre to-ugers perioder, startende ved baseline (uge 0), V7 (uge 12) og V27 (uge 52)
Evalueringer vil blive udført over tre to-ugers perioder, startende ved baseline (uge 0), V7 (uge 12) og V27 (uge 52)
Ændring fra baseline for areal under kurven fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞), farmakokinetisk parameter
Tidsramme: Evalueringer vil blive udført over tre to-ugers perioder, startende ved baseline (uge 0), V7 (uge 12) og V27 (uge 52)
Evalueringer vil blive udført over tre to-ugers perioder, startende ved baseline (uge 0), V7 (uge 12) og V27 (uge 52)
Ændring fra baseline af terminal halveringstid (t1/2), farmakokinetisk parameter
Tidsramme: Evalueringer vil blive udført over tre to-ugers perioder, startende ved baseline (uge 0), V7 (uge 12) og V27 (uge 52)
Evalueringer vil blive udført over tre to-ugers perioder, startende ved baseline (uge 0), V7 (uge 12) og V27 (uge 52)
Ændring fra baseline for areal under kurven over et doseringsinterval (AUCτ), farmakokinetisk parameter
Tidsramme: Evalueringer vil blive udført over tre to-ugers perioder, startende ved baseline (uge 0), V7 (uge 12) og V27 (uge 52)
Evalueringer vil blive udført over tre to-ugers perioder, startende ved baseline (uge 0), V7 (uge 12) og V27 (uge 52)
Ændring fra baseline for observeret lægemiddelkoncentration ved slutningen af ​​doseringsintervallet (Cτ), farmakokinetisk parameter
Tidsramme: Evalueringer vil blive udført over tre to-ugers perioder, startende ved baseline (uge 0), V7 (uge 12) og V27 (uge 52)
Evalueringer vil blive udført over tre to-ugers perioder, startende ved baseline (uge 0), V7 (uge 12) og V27 (uge 52)
Ændring fra baseline af clearance (Cl), farmakokinetisk parameter
Tidsramme: Evalueringer vil blive udført over tre to-ugers perioder, startende ved baseline (uge 0), V7 (uge 12) og V27 (uge 52)
Evalueringer vil blive udført over tre to-ugers perioder, startende ved baseline (uge 0), V7 (uge 12) og V27 (uge 52)
Ændring fra baseline af distributionsvolumen (Vz), farmakokinetiske parametre
Tidsramme: Evalueringer vil blive udført over tre to-ugers perioder, startende ved baseline (uge 0), V7 (uge 12) og V27 (uge 52)
Evalueringer vil blive udført over tre to-ugers perioder, startende ved baseline (uge 0), V7 (uge 12) og V27 (uge 52)

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i eGFR
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Ændring i annualiseret eGFR-hældning
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Ændring i urin albumin niveauer
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Ændring i urinproteinniveauer
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Forekomst af ændringer i ekkokardiogramresultater
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Systolisk og diastolisk hjertefunktion og struktur vurderes ved ultralyd af hjertet. Ekkokardiogramparametre inkluderer venstre ventrikulær masseindeks (LVMi), ejektionsfraktion, fraktioneret forkortelse, venstre ventrikelmasse, ventilabnormaliteter og tykkelse.
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Forekomst af ændringer i Holter EKG
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Ændring af hjertebiomarkører
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Kun voksne: Hjertets reaktion på ekstern stress forårsaget af træning målt med stresstest (Bruce-protokol)
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)

Kvalitativ vurdering (ja/nej) af symptomer (brystsmerter, åndenød, svimmelhed, hjertebanken og andet) og helhedsindtrykket: normal stresstest (ja/nej) vil blive opsummeret.

Kun for helhedsindtrykket vil et skift fra baseline blive præsenteret: normal stresstest (ja/nej).
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Kun voksne: ændring af hjerte-MR
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Kun voksne: ændring af hjerne-MR
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Ændring i plasmaniveau af Gb3-koncentration (nM)
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Ændring i plasmaniveau af lyso-Gb3 (nM)
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Ændring i urinniveau af lyso-Gb3 (nM)
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
12 måneder, 24 måneder og gennem studieafslutning (gennemsnitligt 4,5 år)
Ændring fra baseline for Mainz Severity Score Index (MSSI)-score
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og ved studiets afslutning
Domæner (generel, neurologisk, kardiovaskulær, nyre dysfunktion)
12 måneder, 24 måneder og ved studiets afslutning
Forekomst af ændring fra baseline i antallet af forskellige smertestillende medicin
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og ved studiets afslutning
12 måneder, 24 måneder og ved studiets afslutning
Forekomst af Fabry-kliniske hændelser
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og ved studiets afslutning
FCE'er er klassificeret i fire kategorier: nyre, hjerte, cerebrovaskulær og død på grund af ikke-kardiale årsager
12 måneder, 24 måneder og ved studiets afslutning
Kun voksne: ændring i Gastrointestinal Symptom Rating Scale (GSRS)-score
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og ved studiets afslutning
At måle almindelige symptomer på mave-tarmsygdomme.
12 måneder, 24 måneder og ved studiets afslutning
Kun voksne: ændring i kort smerteopgørelse - kort form (BPI-SF) score
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og ved studiets afslutning
12 måneder, 24 måneder og ved studiets afslutning
Kun voksne: ændring af livskvalitet vurderet ved hjælp af EQ-5D-5L spørgeskema
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og ved studiets afslutning
12 måneder, 24 måneder og ved studiets afslutning
Kun kohorte C: Ændring i gastrointestinale symptomer (PedsQL-GI) spørgeskemaresultater
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og ved studiets afslutning
At måle almindelige symptomer på mave-tarmsygdomme.
12 måneder, 24 måneder og ved studiets afslutning
Kun kohorte C: ændring i Fabry-Specific Pediatric Health and Pain Questionnaire (FPHPQ) score
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og ved studiets afslutning
12 måneder, 24 måneder og ved studiets afslutning
Kun kohorte C: ændring i PedsQL Pediatric Pain Questionnaire (PedsQL-PPQ)-score
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og ved studiets afslutning
12 måneder, 24 måneder og ved studiets afslutning
Kun kohorte C: ændring af livskvalitet vurderet ved hjælp af EQ-5D-Y spørgeskema
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og ved studiets afslutning
12 måneder, 24 måneder og ved studiets afslutning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Samarbejdspartnere

ICON plc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

2. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLI-06657AA2-01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med PRX-102 1 mg/kg hver 2. uge

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner