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Estudo para avaliar a segurança, farmacocinética, DP e eficácia do PRX-102 em pacientes japoneses com doença de Fabry (RISE)

16 de março de 2026 atualizado por: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Um estudo aberto multicêntrico para avaliar a segurança, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia da pegunigalsidase alfa (PRX-102) em pacientes japoneses com doença de Fabry (RISE)

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia da pegunigalsidase alfa em pacientes japoneses (adultos e adolescentes) afetados pela doença de Fabry. Prevê-se que um total de aproximadamente 18-20 pacientes com doença de Fabry, homens e mulheres, com idades entre 13 e 60 anos, façam parte do estudo. O estudo é realizado no Japão.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os investigadores estão realizando este estudo para descobrir se o tratamento com pegunigalsidase alfa prevenirá ou reduzirá o desenvolvimento de problemas de saúde causados ​​pela doença de Fabry e, assim, melhorará a saúde e a qualidade de vida dos pacientes.

pegunigalsidase alfa (PRX-102) é um medicamento produzido por técnicas de engenharia genética e fabricado a partir de células de tabaco cultivadas. É administrado por infusão intravenosa a cada 2 semanas, na dosagem de 1 miligrama por quilograma (mg/kg) de peso corporal.

O estudo consiste em um estudo principal que é dividido em duas etapas, cada uma com duração de um ano, seguidas de um estudo de extensão opcional. No estágio de extensão opcional, os participantes podem receber infusão intravenosa de PRX-102 a cada 2 semanas, na dosagem de 1 miligrama por quilograma (mg/kg) de peso corporal ou a cada 4 semanas na dosagem de 2 miligramas por quilograma (mg/kg). kg) de peso corporal.

Existem três grupos (coortes) neste estudo, com adultos inscritos na Coorte A ou B e adolescentes na Coorte C. Se um adulto é designado para a Coorte A ou Coorte B depende de sua função renal e histórico de tratamento.

Este estudo começará com uma visita de triagem de até 4 semanas. Ele será seguido por visitas de infusão a cada 2 semanas ou 4 semanas. Para indivíduos que não continuaram no estágio de extensão, uma ligação de acompanhamento deve ser feita 30 dias após a última infusão do medicamento do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

16

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Japão
      • Asahikawa, Japão
        • Recrutamento
        • Asahikawa Medical University Hospital
        • Contato:
          • Naoki Nakagawa
        • Investigador principal:
          • Naoki Nakagawa
      • Niigata, Japão, 951-8520
        • Recrutamento
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
        • Contato:
          • Hirofumi Watanabe
        • Investigador principal:
          • Hirofumi Watanabe
      • Okayama, Japão
        • Ainda não está recrutando
        • National Hospital Organization Okayama Medical Center
        • Contato:
          • Mahoko Furujo
        • Investigador principal:
          • Mahoko Furujo
    • Fukuoka
      • Chikushino-shi, Fukuoka, Japão, 818-8502
        • Retirado
        • Fukuoka University Chikushi Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japão, 980-8574
        • Recrutamento
        • Tohoku University Hospital
        • Contato:
          • Saori Yamamoto
        • Investigador principal:
          • Saori Yamamoto
    • Okinawa
      • Nishihara, Okinawa, Japão, 903-0125
        • Recrutamento
        • University of the Ryukyu Hospital
        • Contato:
          • Koichi Nakanishi
        • Investigador principal:
          • Koichi Nakanishi
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japão, 565-0871
        • Recrutamento
        • Osaka University Hospital
        • Contato:
          • Tomoko Namba
        • Investigador principal:
          • Tomoko Namba
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japão, 113-0033
        • Recrutamento
        • Juntendo University Hospital, 3-1-3 Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo
        • Contato:
          • Takao Kato
        • Investigador principal:
          • Takao Kato
      • Minato-ku, Tokyo, Japão, 105-8461
        • Recrutamento
        • Tokyo Jikei University Hospital
        • Contato:
          • Masahisa Kobayashi
        • Investigador principal:
          • Masahisa Kobayashi
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japão, 160-8582
        • Recrutamento
        • Keio University Hospital
        • Contato:
          • Hiroyuki Yamakawa
        • Investigador principal:
          • Hiroyuki Yamakawa

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 60 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão (todas as disciplinas)

  • Deve ter nascido no Japão e ter seus pais biológicos e todos os 4 avós descendentes de japoneses
  • Um diagnóstico documentado da doença de Fabry, conforme determinado pelo seguinte:
  • Sexo masculino: Atividade de alfa-galactosidase-A plasmática e/ou leucocitária (por ensaio de atividade) que é ≤ 5% dos níveis laboratoriais normais normais ou, se a atividade enzimática estiver acima do limite de 5%, mas ainda abaixo do nível normal, uma doença confirmada -causando mutação do gene GLA
  • Mulheres: resultados de testes genéticos históricos consistentes com mutações de Fabry ou, no caso de novas mutações, um parente de primeiro grau do sexo masculino com doença de Fabry
  • Todos os indivíduos: Pelo menos um dos seguintes aspectos característicos da doença de Fabry: dor neuropática, córnea verticilada e/ou angioqueratoma agrupado
  • Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) na triagem ≥40 mL/min/1,73 m2. Para adultos, isso será calculado usando a equação de creatinina da Colaboração em Epidemiologia da Doença Renal Crônica (CKD-EPI) (2009); e para adolescentes, será calculado usando a equação de Doença Renal Crônica em Crianças (CKiD) baseada em Creatinina Cistatina C.
  • Condição clínica que, na opinião do investigador, requer tratamento com ERT

Critérios de inclusão adicionais para indivíduos na Coorte A

  • Idade ≥18 a ≤60 anos
  • Tratamento com agalsidase beta pelo menos nos últimos 12 meses, com dose estável (definida como tendo recebido pelo menos 80% da dose rotulada) pelo menos nos últimos 6 meses
  • Diagnóstico de insuficiência renal, definido como uma inclinação linear da eGFR mais negativa ou igual a -2 mL/min/1,73 m2/ano. A inclinação histórica de eGFR será calculada com base em pelo menos 3 valores de creatinina sérica obtidos nos últimos 9 a 24 meses antes da triagem, usando a equação CKD-EPI Creatinina (2009). Este critério será confirmado na triagem calculando a inclinação da eGFR de triagem usando valores históricos e de triagem de creatinina sérica. As inclinações de eGFR históricas e de triagem serão usadas para o diagnóstico de insuficiência renal.

Critério de inclusão adicional para indivíduos na Coorte B

- Idade ≥18 a ≤60 anos

Critérios de inclusão adicionais para indivíduos na Coorte C

  • Idade ≥13 a <18 anos
  • Se eles receberam anteriormente ou estão recebendo tratamento de TRE, os indivíduos devem ser negativos para anticorpos antidrogas para PRX-102

Critério de exclusão:

  • Administração de TRE para doença de Fabry dentro de 14 dias antes da linha de base, ou terapia de acompanhante para doença de Fabry dentro de 3 dias antes da linha de base
  • Histórico de reações de hipersensibilidade tipo I (reação anafilática ou anafilactoide com risco de vida) a outro tratamento de TRE para doença de Fabry ou a qualquer componente do medicamento em estudo
  • Coorte A apenas: valor eGFR de >90 a ≤120 mL/min/1,73 m2 na triagem e um valor histórico de eGFR >120 mL/min/1,73 m2 nos últimos 9 a 24 meses antes da triagem, indicando ausência de insuficiência renal
  • Relação proteína/creatinina na urina (UPCR) >0,5 g/g (0,5 mg/mg ou 500 mg/g) se não for tratado com um inibidor da ECA ou BRA
  • Início do tratamento, ou alteração na dose do tratamento em andamento, com um inibidor da enzima de conversão da angiotensina (IECA) ou bloqueador do receptor da angiotensina II (BRA) nas 4 semanas anteriores à triagem.
  • Atualmente tomando outro medicamento experimental para qualquer condição
  • Mutações de Fabry não patogênicas conhecidas
  • História de diálise renal ou transplante renal
  • História de lesão renal aguda nos 12 meses anteriores à triagem, incluindo doenças renais específicas (por exemplo, nefrite intersticial aguda, vasculite glomerular e renal aguda); condições não específicas (por exemplo, isquemia, lesão tóxica); bem como patologia extrarrenal (por exemplo, azotemia pré-renal e nefropatia obstrutiva pós-renal aguda
  • História de malignidade (ou atual) que requer tratamento; a única exceção é uma história prévia de carcinoma basocelular ressecado
  • Cardiomiopatia grave ou doença cardíaca instável significativa dentro de 6 meses antes da triagem
  • Um teste positivo para Síndrome Respiratória Aguda Grave-Coronavírus 2 (SARS-CoV-2) dentro de 3 meses antes da triagem, usando um ensaio molecular validado ou ensaio de antígeno validado
  • Mulheres: Grávidas ou lactantes, ou com potencial para engravidar com um parceiro fértil e sem vontade de usar um método contraceptivo altamente confiável desde a assinatura do consentimento informado até 30 dias após o último tratamento do estudo
  • Presença de qualquer condição médica, emocional, comportamental ou psicológica que, no julgamento do Investigador, possa interferir na conformidade do sujeito com os requisitos do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PRX-102 1 mg/kg a cada 2 semanas ou PRX-102 2 mg/kg a cada 4 semanas
PRX-102 1 mg/kg a cada 2 semanas ou PRX-102 2 mg/kg a cada 4 semanas (disponível apenas na parte de extensão opcional)
Medicamento: PRX-102 1 mg/kg a cada 2 semanas
PRX-102 1 mg/kg a cada 2 semanas
Outros nomes:
  • pegunigalsidase alfa
  • Alfa galactosidase-A humana recombinante
Medicamento: PRX-102 2 mg/kg a cada 4 semanas
PRX-102 2 mg/kg a cada 4 semanas
Outros nomes:
  • pegunigalsidase alfa
  • Alfa galactosidase-A humana recombinante

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Incidência de reações relacionadas à infusão (IRRs)
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Incidência de reações no local da injeção (ISRs)
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Alteração de resultados de exames laboratoriais
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Mudança no peso corporal em quilogramas
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Mudança de altura em centímetros
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Mudança no estágio de Tanner
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
O Estadiamento do Desenvolvimento Sexual de Tanner será usado para avaliar o desenvolvimento sexual (i.e. desenvolvimento das mamas (B1 a B5) e desenvolvimento de pelos pubianos (Ph-1 a Ph-5) em mulheres e pelos pubianos e desenvolvimento genético (G1-G5) em homens.
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Alteração da linha de base dos parâmetros quantitativos de ECG de 12 derivações: frequência cardíaca média, intervalo PR, duração QRS, intervalo QT, intervalo QTc e segmento ST
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Os parâmetros quantitativos de ECG serão resumidos por coorte e geral
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Incidência de Anticorpos Antidrogas (ADAs) emergentes do tratamento
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Alteração do status da ADA desde a linha de base
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Incidência de uso de pré-medicação em cada visita e mudança de pré-medicação para infusão desde o início
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Alteração da linha de base da concentração plasmática máxima (Cmax), parâmetro farmacocinético
Prazo: As avaliações serão feitas em três períodos de duas semanas, começando na linha de base (semana 0), V7 (semana 12) e V27 (semana 52)
As avaliações serão feitas em três períodos de duas semanas, começando na linha de base (semana 0), V7 (semana 12) e V27 (semana 52)
Alteração da linha de base do tempo até a concentração plasmática máxima (tmax), parâmetro farmacocinético
Prazo: As avaliações serão feitas em três períodos de duas semanas, começando na linha de base (semana 0), V7 (semana 12) e V27 (semana 52)
As avaliações serão feitas em três períodos de duas semanas, começando na linha de base (semana 0), V7 (semana 12) e V27 (semana 52)
Alteração da linha de base da área sob a curva concentração plasmática-tempo do tempo 0 ao tempo t (AUC0 t), parâmetro farmacocinético
Prazo: As avaliações serão feitas em três períodos de duas semanas, começando na linha de base (semana 0), V7 (semana 12) e V27 (semana 52)
As avaliações serão feitas em três períodos de duas semanas, começando na linha de base (semana 0), V7 (semana 12) e V27 (semana 52)
Alteração da linha de base da área sob a curva do tempo 0 a 2 semanas (AUC0-2semana), parâmetro farmacocinético
Prazo: As avaliações serão feitas em três períodos de duas semanas, começando na linha de base (semana 0), V7 (semana 12) e V27 (semana 52)
As avaliações serão feitas em três períodos de duas semanas, começando na linha de base (semana 0), V7 (semana 12) e V27 (semana 52)
Alteração da linha de base da área sob a curva do tempo 0 ao infinito (AUC0-∞), parâmetro farmacocinético
Prazo: As avaliações serão feitas em três períodos de duas semanas, começando na linha de base (semana 0), V7 (semana 12) e V27 (semana 52)
As avaliações serão feitas em três períodos de duas semanas, começando na linha de base (semana 0), V7 (semana 12) e V27 (semana 52)
Alteração da linha de base da meia-vida terminal (t1/2), parâmetro farmacocinético
Prazo: As avaliações serão feitas em três períodos de duas semanas, começando na linha de base (semana 0), V7 (semana 12) e V27 (semana 52)
As avaliações serão feitas em três períodos de duas semanas, começando na linha de base (semana 0), V7 (semana 12) e V27 (semana 52)
Alteração da linha de base da área sob a curva ao longo de um intervalo de dosagem (AUCτ), parâmetro farmacocinético
Prazo: As avaliações serão feitas em três períodos de duas semanas, começando na linha de base (semana 0), V7 (semana 12) e V27 (semana 52)
As avaliações serão feitas em três períodos de duas semanas, começando na linha de base (semana 0), V7 (semana 12) e V27 (semana 52)
Alteração da linha de base da concentração observada do medicamento no final do intervalo de dosagem (Cτ), parâmetro farmacocinético
Prazo: As avaliações serão feitas em três períodos de duas semanas, começando na linha de base (semana 0), V7 (semana 12) e V27 (semana 52)
As avaliações serão feitas em três períodos de duas semanas, começando na linha de base (semana 0), V7 (semana 12) e V27 (semana 52)
Alteração da linha de base de depuração (Cl), parâmetro farmacocinético
Prazo: As avaliações serão feitas em três períodos de duas semanas, começando na linha de base (semana 0), V7 (semana 12) e V27 (semana 52)
As avaliações serão feitas em três períodos de duas semanas, começando na linha de base (semana 0), V7 (semana 12) e V27 (semana 52)
Alteração da linha de base do volume de distribuição (Vz), parâmetros farmacocinéticos
Prazo: As avaliações serão feitas em três períodos de duas semanas, começando na linha de base (semana 0), V7 (semana 12) e V27 (semana 52)
As avaliações serão feitas em três períodos de duas semanas, começando na linha de base (semana 0), V7 (semana 12) e V27 (semana 52)

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na eGFR
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Mudança na inclinação eGFR anualizada
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Alteração nos níveis de albumina na urina
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Alteração nos níveis de proteína na urina
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Incidência de alterações nos resultados do ecocardiograma
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
A função e estrutura cardíaca sistólica e diastólica são avaliadas por ultrassom do coração. Os parâmetros do ecocardiograma incluem índice de massa ventricular esquerda (LVMi), fração de ejeção, fração de encurtamento, massa ventricular esquerda, anormalidades valvulares e espessura.
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Incidência de alterações no Holter ECG
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Alteração de biomarcadores cardíacos
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Somente adultos: Resposta do coração ao estresse externo induzido pelo exercício medido com teste de estresse (protocolo de Bruce)
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)

A avaliação qualitativa (sim/não) dos sintomas (dor no peito, falta de ar, tontura, palpitações e outros) e a impressão geral: teste de esforço normal (sim/não) serão resumidos.

Apenas para impressão geral, será apresentada uma mudança da linha de base: teste de estresse normal (sim / não).
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Somente adultos: mudança de ressonância magnética cardíaca
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Somente adultos: mudança de ressonância magnética cerebral
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Alteração no nível plasmático da concentração de Gb3 (nM)
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Alteração no nível plasmático de liso-Gb3 (nM)
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Alteração no nível urinário de liso-Gb3 (nM)
Prazo: 12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
12 Meses, 24 Meses e até a conclusão do estudo (uma média de 4,5 anos)
Alteração da linha de base das pontuações do Índice de Gravidade de Mainz (MSSI)
Prazo: 12 meses, 24 meses e no final do estudo
Domínios (geral, neurológico, cardiovascular, disfunção renal)
12 meses, 24 meses e no final do estudo
Incidência de alteração da linha de base no número de diferentes medicamentos para dor
Prazo: 12 meses, 24 meses e no final do estudo
12 meses, 24 meses e no final do estudo
Incidência de Eventos Clínicos Fabry
Prazo: 12 meses, 24 meses e no final do estudo
As FCEs são classificadas em quatro categorias: renal, cardíaca, cerebrovascular e morte por motivos não cardíacos
12 meses, 24 meses e no final do estudo
Somente adultos: alteração nas pontuações da Escala de Avaliação de Sintomas Gastrointestinais (GSRS)
Prazo: 12 meses, 24 meses e no final do estudo
Para medir sintomas comuns de distúrbios gastrointestinais.
12 meses, 24 meses e no final do estudo
Somente adultos: alteração nas pontuações do Inventário Breve de Dor - Formulário Curto (BPI-SF)
Prazo: 12 meses, 24 meses e no final do estudo
12 meses, 24 meses e no final do estudo
Somente adultos: mudança na qualidade de vida avaliada pelo questionário EQ-5D-5L
Prazo: 12 meses, 24 meses e no final do estudo
12 meses, 24 meses e no final do estudo
Coorte C apenas: Mudança nos sintomas gastrointestinais (PedsQL-GI) Pontuações do questionário
Prazo: 12 meses, 24 meses e no final do estudo
Para medir sintomas comuns de distúrbios gastrointestinais.
12 meses, 24 meses e no final do estudo
Coorte C apenas: alteração nas pontuações do Questionário de Dor e Saúde Pediátrica Especifica Fabry (FPHPQ)
Prazo: 12 meses, 24 meses e no final do estudo
12 meses, 24 meses e no final do estudo
Coorte C apenas: alteração nas pontuações do PedsQL Pediatric Pain Questionnaire (PedsQL-PPQ)
Prazo: 12 meses, 24 meses e no final do estudo
12 meses, 24 meses e no final do estudo
Coorte C apenas: mudança na qualidade de vida avaliada usando o Questionário EQ-5D-Y
Prazo: 12 meses, 24 meses e no final do estudo
12 meses, 24 meses e no final do estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Colaboradores

ICON plc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de agosto de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de dezembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de janeiro de 2023

Primeira postagem (Real)

2 de fevereiro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CLI-06657AA2-01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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