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Studie zur Bewertung der Sicherheit, PK, PD und Wirksamkeit von PRX-102 bei japanischen Patienten mit Morbus Fabry (RISE)

16. März 2026 aktualisiert von: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Eine multizentrische Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) bei japanischen Patienten mit Morbus Fabry (RISE)

Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Pegnigalsidase alfa bei japanischen Patienten (Erwachsene und Jugendliche), die von Morbus Fabry betroffen sind. Es ist geplant, dass insgesamt etwa 18–20 männliche und weibliche Morbus-Fabry-Patienten im Alter zwischen 13 und 60 Jahren an der Studie teilnehmen. Die Studie wird in Japan durchgeführt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Forscher führen diese Studie durch, um herauszufinden, ob die Behandlung mit Pegnigalsidase alfa die Entwicklung von Gesundheitsproblemen, die durch die Fabry-Krankheit verursacht werden, verhindern oder verringern und dadurch die Gesundheit und Lebensqualität der Patienten verbessern wird.

Pegunigalsidase alfa (PRX-102) ist ein Medikament, das mit gentechnischen Verfahren hergestellt und unter Verwendung von kultivierten Tabakzellen hergestellt wird. Es wird alle 2 Wochen als intravenöse Infusion in einer Dosierung von 1 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) Körpergewicht verabreicht.

Das Studium besteht aus einem Hauptstudium, das in zwei Abschnitte gegliedert ist, die jeweils ein Jahr dauern, gefolgt von einem optionalen Erweiterungsstudium. In der optionalen Verlängerungsphase können die Teilnehmer alle 2 Wochen eine intravenöse Infusion von PRX-102 in einer Dosierung von 1 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) Körpergewicht oder alle 4 Wochen in einer Dosierung von 2 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) erhalten. kg) Körpergewicht.

Es gibt drei Gruppen (Kohorten) in dieser Studie, wobei Erwachsene entweder in Kohorte A oder B und Jugendliche in Kohorte C eingeschrieben sind. Ob ein Erwachsener Kohorte A oder Kohorte B zugeordnet wird, hängt von seiner Nierenfunktion und seiner Behandlungsgeschichte ab.

Diese Studie beginnt mit einem Screening-Besuch von bis zu 4 Wochen. Es werden alle 2 Wochen oder 4 Wochen Infusionsbesuche durchgeführt. Für Probanden, die nicht in der Verlängerungsphase bleiben, muss 30 Tage nach der letzten Infusion des Studienmedikaments ein Folgegespräch erfolgen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

16

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Japan
      • Asahikawa, Japan
        • Rekrutierung
        • Asahikawa Medical University Hospital
        • Kontakt:
          • Naoki Nakagawa
        • Hauptermittler:
          • Naoki Nakagawa
      • Niigata, Japan, 951-8520
        • Rekrutierung
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
        • Kontakt:
          • Hirofumi Watanabe
        • Hauptermittler:
          • Hirofumi Watanabe
      • Okayama, Japan
        • Noch keine Rekrutierung
        • National Hospital Organization Okayama Medical Center
        • Kontakt:
          • Mahoko Furujo
        • Hauptermittler:
          • Mahoko Furujo
    • Fukuoka
      • Chikushino-shi, Fukuoka, Japan, 818-8502
        • Zurückgezogen
        • Fukuoka University Chikushi Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Rekrutierung
        • Tohoku University Hospital
        • Kontakt:
          • Saori Yamamoto
        • Hauptermittler:
          • Saori Yamamoto
    • Okinawa
      • Nishihara, Okinawa, Japan, 903-0125
        • Rekrutierung
        • University of the Ryukyu Hospital
        • Kontakt:
          • Koichi Nakanishi
        • Hauptermittler:
          • Koichi Nakanishi
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Rekrutierung
        • Osaka University Hospital
        • Kontakt:
          • Tomoko Namba
        • Hauptermittler:
          • Tomoko Namba
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-0033
        • Rekrutierung
        • Juntendo University Hospital, 3-1-3 Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo
        • Kontakt:
          • Takao Kato
        • Hauptermittler:
          • Takao Kato
      • Minato-ku, Tokyo, Japan, 105-8461
        • Rekrutierung
        • Tokyo Jikei University Hospital
        • Kontakt:
          • Masahisa Kobayashi
        • Hauptermittler:
          • Masahisa Kobayashi
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160-8582
        • Rekrutierung
        • Keio University Hospital
        • Kontakt:
          • Hiroyuki Yamakawa
        • Hauptermittler:
          • Hiroyuki Yamakawa

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien (alle Fächer)

  • Muss in Japan geboren worden sein und ihre leiblichen Eltern und alle 4 Großeltern japanischer Abstammung haben
  • Eine dokumentierte Diagnose von Morbus Fabry, bestimmt durch Folgendes:
  • Männer: Plasma- und/oder Leukozyten-Alpha-Galactosidase-A-Aktivität (durch Aktivitätsassay) von ≤ 5 % der mittleren normalen Laborwerte oder, wenn die enzymatische Aktivität über der 5 %-Grenze, aber immer noch unter dem normalen Wert liegt, eine bestätigte Krankheit -verursachende Mutation des GLA-Gens
  • Frauen: Historische Gentestergebnisse, die mit Fabry-Mutationen übereinstimmen, oder im Fall von neuartigen Mutationen ein männlicher Verwandter ersten Grades mit Morbus Fabry
  • Alle Probanden: Mindestens eines der folgenden charakteristischen Merkmale von Morbus Fabry: neuropathischer Schmerz, Cornea verticillata und/oder geclustertes Angiokeratom
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) beim Screening ≥40 ml/min/1,73 m2. Für Erwachsene wird dies anhand der Creatinine-Gleichung der Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) (2009) berechnet; und für Jugendliche wird er anhand der Kreatinin-Cystatin-C-basierten Gleichung für chronische Nierenerkrankungen bei Kindern (CKiD) berechnet.
  • Klinischer Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes eine Behandlung mit ERT erfordert

Zusätzliche Einschlusskriterien für Fächer in Kohorte A

  • Alter ≥18 bis ≤60 Jahre
  • Behandlung mit Agalsidase Beta für mindestens die letzten 12 Monate, wobei die Dosis mindestens für die letzten 6 Monate stabil war (definiert als Erhalt von mindestens 80 % der angegebenen Dosis).
  • Diagnose einer Nierenfunktionsstörung, definiert als linearer Anstieg der eGFR negativer oder gleich -2 ml/min/1,73 m2/Jahr. Die historische eGFR-Steigung wird basierend auf mindestens 3 Serumkreatininwerten berechnet, die in den letzten 9 bis 24 Monaten vor dem Screening unter Verwendung der CKD-EPI-Kreatiningleichung (2009) erhalten wurden. Dieses Kriterium wird beim Screening bestätigt, indem die Screening-eGFR-Steigung unter Verwendung historischer und Screening-Serum-Kreatininwerte berechnet wird. Sowohl historische als auch Screening-eGFR-Steigungen werden für die Diagnose einer Nierenfunktionsstörung verwendet.

Zusätzliches Einschlusskriterium für Fächer in Kohorte B

- Alter ≥18 bis ≤60 Jahre

Zusätzliche Einschlusskriterien für Fächer in Kohorte C

  • Alter ≥13 bis <18 Jahre
  • Wenn sie zuvor eine ERT-Behandlung erhalten haben oder derzeit erhalten, müssen die Probanden negativ auf Anti-Drogen-Antikörper für PRX-102 sein

Ausschlusskriterien:

  • Verabreichung von ERT bei Morbus Fabry innerhalb von 14 Tagen vor Studienbeginn oder Chaperontherapie bei Morbus Fabry innerhalb von 3 Tagen vor Studienbeginn
  • Vorgeschichte von Überempfindlichkeitsreaktionen vom Typ I (anaphylaktische oder anaphylaktoide lebensbedrohliche Reaktion) auf andere ERT-Behandlungen für Morbus Fabry oder auf einen Bestandteil des Studienmedikaments
  • Nur Kohorte A: eGFR-Wert von >90 bis ≤120 ml/min/1,73 m2 beim Screening und einem historischen eGFR-Wert >120 ml/min/1,73 m2 in den letzten 9 bis 24 Monaten vor dem Screening, was darauf hinweist, dass keine Nierenfunktionsstörung vorliegt
  • Protein-Kreatinin-Verhältnis im Urin (UPCR) > 0,5 g/g (0,5 mg/mg oder 500 mg/g), wenn nicht mit einem ACE-Hemmer oder ARB behandelt
  • Beginn der Behandlung oder Dosisänderung zur laufenden Behandlung mit einem Angiotensin-Converting-Enzym-Hemmer (ACEI) oder Angiotensin-II-Rezeptorblocker (ARB) in den 4 Wochen vor dem Screening.
  • Derzeit Einnahme eines anderen Prüfmedikaments für irgendeinen Zustand
  • Bekannte nicht-pathogene Fabry-Mutationen
  • Geschichte der Nierendialyse oder Nierentransplantation
  • Vorgeschichte einer akuten Nierenschädigung in den 12 Monaten vor dem Screening, einschließlich spezifischer Nierenerkrankungen (z. B. akute interstitielle Nephritis, akute glomeruläre und renale Vaskulitis); unspezifische Zustände (z. B. Ischämie, toxische Verletzung); sowie extrarenale Pathologie (z. B. prärenale Azotämie und akute postrenale obstruktive Nephropathie).
  • Geschichte von (oder aktuellen) Malignomen, die eine Behandlung erfordern; Die einzige Ausnahme ist eine Vorgeschichte eines resezierten Basalzellkarzinoms
  • Schwere Kardiomyopathie oder signifikante instabile Herzerkrankung innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
  • Ein positiver Test auf schweres akutes respiratorisches Syndrom-Coronavirus 2 (SARS-CoV-2) innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening unter Verwendung eines validierten molekularen Assays oder eines validierten Antigen-Assays
  • Frauen: Schwanger oder stillend oder im gebärfähigen Alter mit einem fruchtbaren männlichen Partner und nicht bereit, eine hochzuverlässige Verhütungsmethode von der Unterschrift der Einverständniserklärung bis 30 Tage nach der letzten Studienbehandlung anzuwenden
  • Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Ermittlers die Einhaltung der Anforderungen der Studie durch den Probanden beeinträchtigen könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PRX-102 1 mg/kg alle 2 Wochen oder PRX-102 2 mg/kg alle 4 Wochen
PRX-102 1 mg/kg alle 2 Wochen oder PRX-102 2 mg/kg alle 4 Wochen (nur im optionalen Erweiterungsteil verfügbar)
Arzneimittel: PRX-102 1 mg/kg alle 2 Wochen
PRX-102 1 mg/kg alle 2 Wochen
Andere Namen:
  • Pegunigalsidase alfa
  • Rekombinante humane alpha-Galactosidase-A
Arzneimittel: PRX-102 2 mg/kg alle 4 Wochen
PRX-102 2 mg/kg alle 4 Wochen
Andere Namen:
  • Pegunigalsidase alfa
  • Rekombinante humane alpha-Galactosidase-A

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Inzidenz von infusionsbedingten Reaktionen (IRRs)
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Häufigkeit von Reaktionen an der Injektionsstelle (ISRs)
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Änderung der Ergebnisse der Labortests
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Veränderung des Körpergewichts in Kilogramm
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Höhenänderung in Zentimetern
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Wechsel in der Tanner-Phase
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Tanner Staging of Sexual Development wird verwendet, um die sexuelle Entwicklung zu beurteilen (d.h. Brustentwicklung (B1 bis B5) und Schambehaarung (Ph-1 bis Ph-5) bei Frauen und Schambehaarung und genetische Entwicklung (G1-G5) bei Männern.
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Änderung der quantitativen Parameter des 12-Kanal-EKG gegenüber dem Ausgangswert: Mittlere Herzfrequenz, PR-Intervall, QRS-Dauer, QT-Intervall, QTc-Intervall und ST-Segment
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Quantitative EKG-Parameter werden pro Kohorte und insgesamt zusammengefasst
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Inzidenz behandlungsbedingter Anti-Drug-Antikörper (ADAs)
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Änderung des ADA-Status gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Häufigkeit der Prämedikation bei jedem Besuch und Änderung der Infusionsprämedikation gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Änderung der maximalen Plasmakonzentration (Cmax), des pharmakokinetischen Parameters, gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Die Bewertungen werden über drei zweiwöchige Zeiträume durchgeführt, beginnend bei Baseline (Woche 0), V7 (Woche 12) und V27 (Woche 52).
Die Bewertungen werden über drei zweiwöchige Zeiträume durchgeführt, beginnend bei Baseline (Woche 0), V7 (Woche 12) und V27 (Woche 52).
Änderung des pharmakokinetischen Parameters vom Ausgangswert zur maximalen Plasmakonzentration (tmax).
Zeitfenster: Die Bewertungen werden über drei zweiwöchige Zeiträume durchgeführt, beginnend bei Baseline (Woche 0), V7 (Woche 12) und V27 (Woche 52).
Die Bewertungen werden über drei zweiwöchige Zeiträume durchgeführt, beginnend bei Baseline (Woche 0), V7 (Woche 12) und V27 (Woche 52).
Änderung der Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Zeitpunkt t (AUC0 t), pharmakokinetischer Parameter, gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Die Bewertungen werden über drei zweiwöchige Zeiträume durchgeführt, beginnend bei Baseline (Woche 0), V7 (Woche 12) und V27 (Woche 52).
Die Bewertungen werden über drei zweiwöchige Zeiträume durchgeführt, beginnend bei Baseline (Woche 0), V7 (Woche 12) und V27 (Woche 52).
Änderung der Fläche unter der Kurve vom Ausgangswert vom Zeitpunkt 0 bis 2 Wochen (AUC0-2wk), pharmakokinetischer Parameter
Zeitfenster: Die Bewertungen werden über drei zweiwöchige Zeiträume durchgeführt, beginnend bei Baseline (Woche 0), V7 (Woche 12) und V27 (Woche 52).
Die Bewertungen werden über drei zweiwöchige Zeiträume durchgeführt, beginnend bei Baseline (Woche 0), V7 (Woche 12) und V27 (Woche 52).
Änderung der Fläche unter der Kurve vom Zeitpunkt 0 bis unendlich (AUC0-∞), pharmakokinetischer Parameter, vom Ausgangswert
Zeitfenster: Die Bewertungen werden über drei zweiwöchige Zeiträume durchgeführt, beginnend bei Baseline (Woche 0), V7 (Woche 12) und V27 (Woche 52).
Die Bewertungen werden über drei zweiwöchige Zeiträume durchgeführt, beginnend bei Baseline (Woche 0), V7 (Woche 12) und V27 (Woche 52).
Änderung der terminalen Halbwertszeit (t1/2), pharmakokinetischer Parameter, gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Die Bewertungen werden über drei zweiwöchige Zeiträume durchgeführt, beginnend bei Baseline (Woche 0), V7 (Woche 12) und V27 (Woche 52).
Die Bewertungen werden über drei zweiwöchige Zeiträume durchgeführt, beginnend bei Baseline (Woche 0), V7 (Woche 12) und V27 (Woche 52).
Änderung der Fläche unter der Kurve über ein Dosierungsintervall (AUCτ), pharmakokinetischer Parameter, gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Die Bewertungen werden über drei zweiwöchige Zeiträume durchgeführt, beginnend bei Baseline (Woche 0), V7 (Woche 12) und V27 (Woche 52).
Die Bewertungen werden über drei zweiwöchige Zeiträume durchgeführt, beginnend bei Baseline (Woche 0), V7 (Woche 12) und V27 (Woche 52).
Änderung der beobachteten Arzneimittelkonzentration am Ende des Dosierungsintervalls (Cτ), pharmakokinetischer Parameter, gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Die Bewertungen werden über drei zweiwöchige Zeiträume durchgeführt, beginnend bei Baseline (Woche 0), V7 (Woche 12) und V27 (Woche 52).
Die Bewertungen werden über drei zweiwöchige Zeiträume durchgeführt, beginnend bei Baseline (Woche 0), V7 (Woche 12) und V27 (Woche 52).
Änderung der Clearance (Cl), des pharmakokinetischen Parameters, gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Die Bewertungen werden über drei zweiwöchige Zeiträume durchgeführt, beginnend bei Baseline (Woche 0), V7 (Woche 12) und V27 (Woche 52).
Die Bewertungen werden über drei zweiwöchige Zeiträume durchgeführt, beginnend bei Baseline (Woche 0), V7 (Woche 12) und V27 (Woche 52).
Änderung des Verteilungsvolumens (Vz) und der pharmakokinetischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Die Bewertungen werden über drei zweiwöchige Zeiträume durchgeführt, beginnend bei Baseline (Woche 0), V7 (Woche 12) und V27 (Woche 52).
Die Bewertungen werden über drei zweiwöchige Zeiträume durchgeführt, beginnend bei Baseline (Woche 0), V7 (Woche 12) und V27 (Woche 52).

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der eGFR
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Änderung der annualisierten eGFR-Steigung
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Veränderung des Albuminspiegels im Urin
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Veränderung des Proteinspiegels im Urin
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Häufigkeit von Veränderungen der Echokardiogramm-Ergebnisse
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Die systolische und diastolische Herzfunktion und -struktur wird durch Ultraschall des Herzens beurteilt. Zu den Echokardiogrammparametern gehören der linksventrikuläre Massenindex (LVMi), die Ejektionsfraktion, die fraktionelle Verkürzung, die linksventrikuläre Masse, Klappenanomalien und -dicke.
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Häufigkeit von Veränderungen im Holter-EKG
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Veränderung kardialer Biomarker
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Nur für Erwachsene: Reaktion des Herzens auf externen Stress, der durch körperliche Betätigung verursacht wird, gemessen mit Stresstest (Bruce-Protokoll)
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)

Qualitative Bewertung (ja/nein) der Symptome (Brustschmerzen, Atemnot, Schwindel, Herzrasen ua) und Gesamteindruck: normaler Belastungstest (ja/nein) werden zusammengefasst.

Nur für den Gesamteindruck wird eine Abweichung vom Ausgangswert angezeigt: normaler Belastungstest (ja/nein).
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Nur Erwachsene: Änderung der Herz-MRT
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Nur für Erwachsene: Änderung des MRT des Gehirns
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Veränderung des Plasmaspiegels der Gb3-Konzentration (nM)
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Veränderung des Plasmaspiegels von Lyso-Gb3 (nM)
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Änderung des Urinspiegels von Lyso-Gb3 (nM)
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
12 Monate, 24 Monate und bis zum Studienabschluss (durchschnittlich 4,5 Jahre)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert des Mainz Severity Score Index (MSSI).
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und am Ende des Studiums
Domänen (allgemein, neurologisch, kardiovaskulär, Nierenfunktionsstörungen)
12 Monate, 24 Monate und am Ende des Studiums
Häufigkeit von Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei der Anzahl verschiedener Schmerzmittel
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und am Ende des Studiums
12 Monate, 24 Monate und am Ende des Studiums
Häufigkeit klinischer Fabry-Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und am Ende des Studiums
FCEs werden in vier Kategorien eingeteilt: renale, kardiale, zerebrovaskuläre und Tod aus nicht kardialen Gründen
12 Monate, 24 Monate und am Ende des Studiums
Nur für Erwachsene: Änderung der Werte der Gastrointestinal Symptom Rating Scale (GSRS).
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und am Ende des Studiums
Um häufige Symptome von Magen-Darm-Erkrankungen zu messen.
12 Monate, 24 Monate und am Ende des Studiums
Nur für Erwachsene: Änderung der Werte des Brief Pain Inventory – Short Form (BPI-SF).
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und am Ende des Studiums
12 Monate, 24 Monate und am Ende des Studiums
Nur Erwachsene: Veränderung der Lebensqualität, bewertet mit EQ-5D-5L-Fragebogen
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und am Ende des Studiums
12 Monate, 24 Monate und am Ende des Studiums
Nur Kohorte C: Punktzahlen im Fragebogen „Veränderung der gastrointestinalen Symptome“ (PedsQL-GI).
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und am Ende des Studiums
Um häufige Symptome von Magen-Darm-Erkrankungen zu messen.
12 Monate, 24 Monate und am Ende des Studiums
Nur Kohorte C: Änderung der Ergebnisse des Fabry-spezifischen pädiatrischen Gesundheits- und Schmerzfragebogens (FPHPQ).
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und am Ende des Studiums
12 Monate, 24 Monate und am Ende des Studiums
Nur Kohorte C: Änderung der Punktzahlen im PedsQL Pediatric Pain Questionnaire (PedsQL-PPQ).
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und am Ende des Studiums
12 Monate, 24 Monate und am Ende des Studiums
Nur Kohorte C: Veränderung der Lebensqualität bewertet anhand des EQ-5D-Y-Fragebogens
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und am Ende des Studiums
12 Monate, 24 Monate und am Ende des Studiums

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Mitarbeiter

ICON plc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. August 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Dezember 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Januar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Februar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLI-06657AA2-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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