En sikkerhet/tolerabilitet og PK-studie med Azstarys® hos barn med ADHD (KP415P02)

Inklusjonskriterier:

1. Nye forsøkspersoner må være minst 4 år gamle og under 5 år og 10 måneder gamle ved screening.
2. Forsøkspersonene må ha en kroppsvekt innenfor 5. og 95. persentil i henhold til de kjønnsspesifikke vekt-for-alder-persentildiagrammene fra Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
3. Forsøkspersonen må ha generelt god helse definert som fravær av klinisk relevante abnormiteter som bestemt av etterforskeren basert på fysiske undersøkelser, vitale tegn, EKG, sykehistorie og kliniske laboratorieverdier (kjemi, hematologi og urinanalyse) ved screening.
4. Minst én forelder/verge for forsøkspersonen må frivillig gi skriftlig tillatelse for at forsøkspersonen skal delta i studien.
5. Forsøkspersonen må oppfylle Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - Fifth Edition (DSM-5) kriterier for en primær diagnose av ADHD (kombinert, uoppmerksom eller hyperaktiv/impulsiv presentasjon) per klinisk evaluering og bekreftet av Mini-International Neuropsychiatric Interview for Children og ungdom (MINI Kid).
6. Pasienten må ha hatt ADHD-symptomer i minst 6 måneder før screeningbesøket.
7. Forsøkspersonen må kunne og være villig til å vaske ut gjeldende stimulerende ADHD-medisiner, inkludert urtemedisiner fra 5 dager før starten av doseoptimaliseringsfasen, og avstå fra å ta disse til slutten av behandlingsfasen (besøk 17) eller tidlig avslutning ( ET); og vask ut ikke-stimulerende ADHD-medisiner fra 14 dager før starten av doseoptimeringsfasen, og avstå fra å ta disse til slutten av behandlingsfasen (besøk 17) eller ET.
8. Forsøkspersonen må ha en poengsum på ≥4 (Moderat syk) på skalaen for klinisk globale inntrykk-alvorlighetsgrad (CGI-S) som administreres av kliniker.
9. Emnet fungerer på et aldersegnet nivå intellektuelt, som bestemt av etterforskeren.
10. Forsøkspersonen må ha alders- og kjønnsjusterte rangeringer på ≥90. persentil Totalscore på ADHD-RS-IV (førskoleversjon) vurdert over de siste 6 månedene.
11. Forsøkspersonen må ha et systolisk og diastolisk blodtrykk under 95. persentilen for alder, og kjønn i henhold til 2017 AAP-retningslinjene (Flynn 2017) basert på gjennomsnittet av 3 målinger med 2-5 minutters mellomrom.
12. Emnets forelder/verge og omsorgsperson (hvis aktuelt) må forstå og være villig og i stand til å overholde alle studieprosedyrer og besøksplan.
13. Forsøkspersonens forelder/verge og omsorgsperson (hvis aktuelt) må kunne snakke og forstå engelsk eller spansk og kunne kommunisere tilfredsstillende med etterforsker og studiekoordinator.

Eksklusjonskriterier

1. Person med en klinisk signifikant kronisk medisinsk tilstand som, etter etterforskerens vurdering, kan forstyrre deltakerens evne til å delta i studien.
2. Personen har en hvilken som helst diagnose av bipolar I eller II lidelse, alvorlig depressiv lidelse, atferdsforstyrrelse, tvangslidelse, en hvilken som helst historie med psykose, autismespekterforstyrrelse, forstyrrende humør dysreguleringsforstyrrelse (DMDD), intellektuell funksjonshemming, Tourettes syndrom, bekreftet genetisk lidelse med kognitive og/eller atferdsforstyrrelser.
3. Pasienten har generalisert angstlidelse eller panikklidelse som har vært hovedfokus for behandlingen når som helst i løpet av de 12 månedene før screening, eller som har krevd farmakoterapi når som helst i løpet av de 6 månedene før screening.
4. Personen har bevis på en hvilken som helst kronisk sykdom i sentralnervesystemet (CNS) som svulster, betennelser, anfallsforstyrrelser, vaskulære lidelser, potensielle CNS-relaterte lidelser som kan oppstå i barndommen (f.eks. Duchenne muskeldystrofi, myasthenia gravis eller andre nevrologiske eller alvorlige nevromuskulære lidelser), eller historie med vedvarende nevrologiske symptomer som kan tilskrives alvorlig hodeskade.
5. Personer som tar antikonvulsiva for anfallskontroll for øyeblikket eller i løpet av de siste 2 årene før screening er ikke kvalifisert for studiedeltakelse.
6. Personen har en gjeldende (siste måned) psykiatrisk diagnose annet enn spesifikk fobi, motoriske lidelser, ODD, søvnforstyrrelser, eliminasjonsforstyrrelser, tilpasningsforstyrrelser, læringsforstyrrelser eller kommunikasjonsforstyrrelser.
7. Etter etterforskerens oppfatning har forsøkspersonen klinisk signifikante selvmordstanker/-adferd, basert på selvmordsforsøk i historien og C-SSRS-vurderingen ved screening.
8. Personen har en klinisk signifikant ustabil medisinsk abnormitet, kronisk sykdom (inkludert astma eller diabetes), eller en historie med en klinisk signifikant abnormitet i det kardiovaskulære systemet (inkludert kardiomyopati, alvorlige arytmier, strukturelle hjertesykdommer eller alvorlig hypertensjon), gastrointestinal, respiratorisk, hepatisk , eller nyresystemer, eller en lidelse eller historie med en tilstand (f.eks. malabsorpsjon, gastrointestinal kirurgi) som kan forstyrre medikamentabsorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av studiemedikament.
9. Forsøkspersonen har en historie eller tilstedeværelse av unormale EKG-er, som etter etterforskerens mening er klinisk signifikant.
10. Personen har en historie med, eller har for tiden en malignitet.
11. Forsøkspersonen har ukontrollert skjoldbruskkjertelforstyrrelse, noe som fremgår av thyreoideastimulerende hormon (TSH) ≤0,8 x nedre normalgrense (LLN) eller ≥1,25 x øvre normalgrense (ULN) for referanselaboratoriet ved screening.
12. Personen har mer enn spor av proteinuri ved urinanalyse ved screening.
13. En nåværende eller nylig (siste 12 måneder) historie med narkotikamisbruk hos noen som bor i forsøkspersonens hjem.
14. Forsøkspersonen har positiv urinscreening for misbruk av rusmidler ved Screening. Hvis urinprøven er positiv for noen av analyttene ved screening, vil forsøkspersonen bli ekskludert fra studiedeltakelse, med unntak av følgende: Avhengig av en forsøkspersons nåværende ADHD-medisin ved screening, kan urinscreeningen teste positivt for MPH for behandling av deres ADHD.
15. Forsøkspersonen har deltatt i en hvilken som helst annen klinisk studie med et forsøkslegemiddel/produkt innen 30 dager eller minst 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før screening, bortsett fra deltakelse i studie KP415.P01.
16. Personen har tatt ADHD-medisiner fra mer enn én klasse innen 30 dager før screening. Personer på en stabil dose av én ADHD-medisin med sporadisk bruk av ADHD-medisiner fra en annen klasse er kvalifisert etter etterforskerens skjønn.
17. Pasienten har vist manglende respons eller intoleranse overfor tilstrekkelig dose og behandlingsvarighet med metylfenidatprodukter.
18. Forsøkspersonen bruker eller planlegger å bruke forbudte stoffer under forsøket som spesifisert i protokollen.
19. Forsøkspersonen planlegger å starte psykoterapi i løpet av studien (personene som deltar i psykoterapi som starter minst 4 uker før studiestart får lov til å fortsette).
20. Personen har en historie med alvorlige allergier eller bivirkninger på mer enn én klasse medikamenter.
21. Personen har en historie med allergisk reaksjon eller en kjent eller mistenkt følsomhet overfor metylfenidat eller ethvert stoff som er inneholdt i studiemedikamentet.
22. Forsøksperson, forelder/verge og omsorgsperson (hvis aktuelt etter etterforskerens skjønn) har forpliktelser i løpet av studien som vil forstyrre å delta på studiebesøk.
23. Forsøkspersonens eller forsøkspersonens familie forventer en flytting utenfor det geografiske området til undersøkelsesstedet i løpet av studien eller planlegger utvidet reise i strid med det anbefalte besøksintervallet under studiens varighet.
24. Forsøkspersonen har ett eller flere søsken som bor i samme husstand som er registrert i denne eller en annen klinisk legemiddelutprøving.
25. Emnet viser bevis på aktuelle fysiske, seksuelle eller følelsesmessige overgrep.
26. Forsøkspersonen er etter etterforskerens oppfatning uegnet på noen annen måte til å delta i denne studien.