En studie av säkerhet/tolerabilitet och PK med Azstarys® hos barn med ADHD (KP415P02)

Inklusionskriterier:

1. Nya försökspersoner måste vara minst 4 år och yngre än 5 år och 10 månader vid screening.
2. Försökspersonerna måste ha en kroppsvikt inom den 5:e och 95:e percentilen enligt de könsspecifika vikt-för-ålders-percentildiagrammen från Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
3. Försökspersonen måste vara allmänt god hälsa definierad som frånvaron av några kliniskt relevanta avvikelser som fastställts av utredaren baserat på fysiska undersökningar, vitala tecken, EKG, sjukdomshistoria och kliniska laboratorievärden (kemi, hematologi och urinanalys) vid screening.
4. Minst en förälder/vårdnadshavare till försökspersonen måste frivilligt ge skriftligt tillstånd för försökspersonen att delta i studien.
5. Försökspersonen måste uppfylla kriterierna för Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - Femte upplagan (DSM-5) för en primär diagnos av ADHD (kombinerad, ouppmärksam eller hyperaktiv/impulsiv presentation) per klinisk utvärdering och bekräftad av Mini-International Neuropsychiatric Interview for Children och tonåringar (MINI Kid).
6. Försökspersonen måste ha haft ADHD-symtom i minst 6 månader före screeningbesöket.
7. Försökspersonen måste kunna och vilja tvätta bort nuvarande stimulerande ADHD-läkemedel, inklusive växtbaserade läkemedel från 5 dagar före starten av dosoptimeringsfasen, och avstå från att ta dessa till slutet av behandlingsfasen (besök 17) eller tidig avslutning ( ET); och tvätta bort icke-stimulerande ADHD-läkemedel från 14 dagar före början av dosoptimeringsfasen, och avstå från att ta dessa till slutet av behandlingsfasen (besök 17) eller ET.
8. Försökspersonen måste ha ett poängvärde på ≥4 (måttligt sjuk) på den klinikeradministrerade skalan Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S).
9. Ämnet fungerar intellektuellt på en åldersanpassad nivå, som bestäms av utredaren.
10. Försökspersonen måste ha ålders- och könsjusterade betyg på ≥90:e percentilens totalpoäng på ADHD-RS-IV (förskoleversionen) betygsatt under de senaste 6 månaderna.
11. Försökspersonen måste ha ett systoliskt och diastoliskt blodtryck under 95:e percentilen för ålder och kön enligt 2017 AAP-riktlinjer (Flynn 2017) baserat på genomsnittet av 3 mätningar med 2-5 minuters mellanrum.
12. Försökspersonens förälder/vårdnadshavare och vårdgivare (om tillämpligt) måste förstå och vara villiga och kunna följa alla studieprocedurer och besöksschema.
13. Försökspersonens förälder/vårdnadshavare och vårdgivare (om tillämpligt) måste kunna tala och förstå engelska eller spanska och kunna kommunicera på ett tillfredsställande sätt med utredaren och studiesamordnaren.

Exklusions kriterier

1. Försöksperson med något kliniskt signifikant kroniskt medicinskt tillstånd som, enligt utredarens bedömning, kan störa deltagarens förmåga att delta i studien.
2. Försökspersonen har någon diagnos av bipolär störning I eller II, egentlig depression, beteendestörning, tvångssyndrom, någon historia av psykos, autismspektrumstörning, störande humörstörning (DMDD), intellektuell funktionsnedsättning, Tourettes syndrom, bekräftad genetisk störning med kognitiva och/eller beteendestörningar.
3. Patienten har generaliserat ångestsyndrom eller panikstörning som har varit det primära fokus för behandlingen när som helst under de 12 månaderna före screening, eller som har krävt farmakoterapi någon gång under de 6 månaderna före screening.
4. Försökspersonen har bevis för någon kronisk sjukdom i det centrala nervsystemet (CNS) såsom tumörer, inflammation, krampanfall, vaskulär störning, potentiella CNS-relaterade störningar som kan uppstå i barndomen (t.ex. Duchenne muskeldystrofi, myasthenia gravis eller andra neurologiska eller allvarliga neuromuskulära störningar), eller historia med ihållande neurologiska symtom som kan tillskrivas allvarliga huvudskador.
5. Försöksperson som tar antikonvulsiva medel för kontroll av anfall för närvarande eller under de senaste 2 åren före screening är inte berättigade till studiedeltagande.
6. Personen har en aktuell (förra månaden) psykiatrisk diagnos annan än specifik fobi, motoriska störningar, ODD, sömnstörningar, elimineringsstörningar, anpassningsstörningar, inlärningsstörningar eller kommunikationsstörningar.
7. Enligt utredarens uppfattning har försökspersonen kliniskt signifikanta suicidtankar/-beteende, baserat på självmordsförsök och C-SSRS-bedömningen vid screening.
8. Försökspersonen har någon kliniskt signifikant instabil medicinsk abnormitet, kronisk sjukdom (inklusive astma eller diabetes) eller en historia av en kliniskt signifikant avvikelse i kardiovaskulära blodkroppar (inklusive kardiomyopati, allvarliga arytmier, strukturella hjärtsjukdomar eller svår hypertoni), gastrointestinala, respiratoriska, hepatiska , eller njursystem, eller en störning eller historia av ett tillstånd (t.ex. malabsorption, gastrointestinal kirurgi) som kan störa läkemedelsabsorption, distribution, metabolism eller utsöndring av studieläkemedlet.
9. Försökspersonen har en historia eller förekomst av onormala EKG, vilket enligt utredarens uppfattning är kliniskt signifikant.
10. Försökspersonen har en historia av, eller har för närvarande en malignitet.
11. Försökspersonen har okontrollerad sköldkörtelstörning, vilket framgår av sköldkörtelstimulerande hormon (TSH) ≤0,8 x den nedre normalgränsen (LLN) eller ≥1,25 x den övre normalgränsen (ULN) för referenslaboratoriet vid screening.
12. Försökspersonen har mer än spårproteinuri vid urinanalys vid screening.
13. En aktuell eller nyligen (senaste 12 månaderna) historia av drogmissbruk hos någon som bor i försökspersonernas hem.
14. Försökspersonen har en positiv urinscreening för missbruk av droger vid screening. Om urintestet är positivt för någon av analyterna vid screening, kommer försökspersonen att uteslutas från studiedeltagande, med undantag av följande: Beroende på en patients aktuella ADHD-medicin vid screening, kan urinscreeningen testa positivt för MPH för behandling av sin ADHD.
15. Försökspersonen har deltagit i någon annan klinisk studie med ett prövningsläkemedel/produkt inom 30 dagar eller minst 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före screening, förutom deltagande i studie KP415.P01.
16. Försökspersonen har tagit ADHD-mediciner från mer än en klass inom 30 dagar före screening. Försökspersoner på en stabil dos av ett ADHD-läkemedel med tillfällig användning av ADHD-läkemedel från en annan klass är berättigade efter utredarens gottfinnande.
17. Patient har visat bristande svar eller intolerans för adekvat dos och behandlingslängd med metylfenidatprodukter.
18. Försökspersonen använder eller planerar att använda förbjudna droger under prövningen enligt protokollet.
19. Försökspersonen planerar att påbörja psykoterapi under studien (försökspersoner som deltar i psykoterapi med början minst 4 veckor innan studiestart får fortsätta).
20. Personen har en historia av allvarliga allergier eller biverkningar av läkemedel mot mer än en klass av läkemedel.
21. Försökspersonen har en historia av allergisk reaktion eller en känd eller misstänkt känslighet för metylfenidat eller någon substans som ingår i studieläkemedlet.
22. Försöksperson, förälder/vårdnadshavare och vårdnadshavare (om tillämpligt enligt utredarens gottfinnande) har åtaganden under studien som skulle störa att närvara vid studiebesök.
23. Försökspersonens eller försökspersonens familj förutser en flytt utanför det geografiska området för undersökningsplatsen under studien eller planerar förlängda resor som inte överensstämmer med det rekommenderade besöksintervallet under studietiden.
24. Försökspersonen har ett eller flera syskon som bor i samma hushåll som är inskrivna i denna eller en annan klinisk läkemedelsprövning.
25. Ämnet visar bevis på aktuella fysiska, sexuella eller känslomässiga övergrepp.
26. Försökspersonen är, enligt utredarens uppfattning, olämplig på något annat sätt att delta i denna studie.