Badanie bezpieczeństwa/tolerancji i farmakokinetyki Azstarys® u dzieci z ADHD (KP415P02)

Kryteria przyjęcia:

1. Nowi uczestnicy muszą mieć co najmniej 4 lata i mniej niż 5 lat i 10 miesięcy w momencie badania przesiewowego.
2. Uczestnicy muszą mieć masę ciała w zakresie 5. i 95. percentyla, zgodnie z wykresami percentyla masy ciała dla wieku, opracowanymi przez Centrum Kontroli i Zapobiegania Chorobom (CDC).
3. Uczestnik musi być ogólnie w dobrym stanie zdrowia, zdefiniowanym jako brak jakichkolwiek istotnych klinicznie nieprawidłowości, określonych przez Badacza na podstawie badań fizykalnych, parametrów życiowych, EKG, wywiadu medycznego i klinicznych wartości laboratoryjnych (chemicznych, hematologicznych i analizy moczu) podczas badania przesiewowego.
4. Przynajmniej jeden rodzic/opiekun prawny osoby badanej musi dobrowolnie wyrazić pisemną zgodę na udział osoby badanej w badaniu.
5. Uczestnik musi spełniać kryteria Diagnostycznego i statystycznego podręcznika zaburzeń psychicznych — wydanie piąte (DSM-5) dotyczące pierwotnego rozpoznania ADHD (objawy mieszane, nieuważne lub nadpobudliwe/impulsywne) na podstawie oceny klinicznej i potwierdzone przez Mini-International Neuropsychiatric Interview for Children i młodzieży (MINI Kid).
6. Uczestnik musi mieć objawy ADHD obecne przez co najmniej 6 miesięcy przed wizytą przesiewową.
7. Pacjent musi być zdolny i chętny do wypłukania obecnych stymulujących leków ADHD, w tym leków ziołowych, od 5 dni przed rozpoczęciem fazy optymalizacji dawki i powstrzymania się od ich przyjmowania do końca fazy leczenia (wizyta 17) lub wcześniejszego zakończenia ( ET); i wypłucz niestymulujące leki na ADHD od 14 dni przed rozpoczęciem fazy optymalizacji dawki i powstrzymaj się od ich przyjmowania do końca fazy leczenia (wizyta 17) lub ET.
8. Pacjent musi mieć wynik ≥ 4 (umiarkowanie chory) w skali CGI-S (ang. Clinical Global Impressions-Severity) podawanej przez lekarza.
9. Tester funkcjonuje na poziomie intelektualnym odpowiednim dla wieku, zgodnie z ustaleniami Badacza.
10. Uczestnik musi mieć oceny skorygowane pod względem wieku i płci na poziomie ≥ 90 percentyla Całkowitego wyniku w skali ADHD-RS-IV (wersja dla przedszkolaków) w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
11. Badany musi mieć skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi poniżej 95 centyla dla wieku i płci zgodnie z wytycznymi AAP z 2017 r. (Flynn 2017) na podstawie średniej z 3 pomiarów w odstępie 2-5 minut.
12. Rodzic/opiekun prawny i opiekun uczestnika (jeśli dotyczy) musi rozumieć i być chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badania i harmonogramu wizyt.
13. Rodzic/opiekun prawny uczestnika i opiekun (jeśli dotyczy) musi mówić i rozumieć język angielski lub hiszpański oraz być w stanie porozumiewać się w zadowalający sposób z badaczem i koordynatorem badania.

Kryteria wyłączenia

1. Uczestnik z jakimkolwiek klinicznie istotnym przewlekłym schorzeniem, które w ocenie badacza może zakłócać zdolność uczestnika do udziału w badaniu.
2. U pacjenta zdiagnozowano zaburzenie afektywne dwubiegunowe I lub II, duże zaburzenie depresyjne, zaburzenie zachowania, zaburzenie obsesyjno-kompulsyjne, psychozę w wywiadzie, zaburzenie ze spektrum autyzmu, destrukcyjne zaburzenie regulacji nastroju (DMDD), niepełnosprawność intelektualną, zespół Tourette'a, potwierdzone zaburzenie genetyczne z zaburzenia poznawcze i/lub behawioralne.
3. Pacjent cierpi na uogólnione zaburzenie lękowe lub zaburzenie paniczne, które było głównym celem leczenia w jakimkolwiek momencie w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub które wymagało farmakoterapii w dowolnym czasie w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
4. Uczestnik ma dowody na jakąkolwiek przewlekłą chorobę ośrodkowego układu nerwowego (OUN), taką jak nowotwory, stany zapalne, zaburzenia napadowe, zaburzenia naczyniowe, potencjalne zaburzenia związane z OUN, które mogą wystąpić w dzieciństwie (np. dystrofia mięśniowa Duchenne'a, myasthenia gravis lub inne neurologiczne lub poważne zaburzenia nerwowo-mięśniowe) lub utrzymujące się objawy neurologiczne w wywiadzie, które można przypisać poważnemu urazowi głowy.
5. Osoby przyjmujące leki przeciwdrgawkowe w celu kontroli napadów obecnie lub w ciągu ostatnich 2 lat przed badaniem przesiewowym nie kwalifikują się do udziału w badaniu.
6. Podmiot ma aktualne (ostatni miesiąc) rozpoznanie psychiatryczne inne niż fobia specyficzna, zaburzenia zdolności motorycznych, ODD, zaburzenia snu, zaburzenia wydalania, zaburzenia przystosowania, zaburzenia uczenia się lub zaburzenia komunikacji.
7. W opinii badacza, badany ma klinicznie istotne myśli/zachowania samobójcze, na podstawie historii prób samobójczych i oceny C-SSRS podczas badania przesiewowego.
8. Uczestnik ma jakąkolwiek klinicznie istotną niestabilną nieprawidłowość medyczną, chorobę przewlekłą (w tym astmę lub cukrzycę) lub historię klinicznie istotnej nieprawidłowości układu sercowo-naczyniowego (w tym kardiomiopatii, poważnych zaburzeń rytmu, strukturalnych zaburzeń serca lub ciężkiego nadciśnienia), żołądkowo-jelitowego, oddechowego, wątrobowego lub układu nerkowego lub zaburzenie lub stan w przeszłości (np. złe wchłanianie, operacja przewodu pokarmowego), które mogą zakłócać wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie badanego leku.
9. Podmiot ma historię lub obecność nieprawidłowych zapisów EKG, co w opinii badacza ma znaczenie kliniczne.
10. Podmiot ma historię lub obecnie ma nowotwór złośliwy.
11. Pacjent ma niekontrolowane zaburzenie czynności tarczycy, o czym świadczy poziom hormonu tyreotropowego (TSH) ≤0,8 x dolna granica normy (DGN) lub ≥1,25 x górna granica normy (GGN) dla laboratorium referencyjnego podczas badań przesiewowych.
12. Podmiot ma białkomocz większy niż śladowy w badaniu moczu podczas badania przesiewowego.
13. Aktualna lub niedawna (w ciągu ostatnich 12 miesięcy) historia nadużywania narkotyków przez osobę mieszkającą w domu badanych.
14. Podmiot ma pozytywny wynik badania moczu na obecność narkotyków podczas badania przesiewowego. Jeśli wynik badania moczu na którykolwiek z analitów podczas badania przesiewowego będzie pozytywny, uczestnik zostanie wykluczony z udziału w badaniu, z wyjątkiem następujących przypadków: W zależności od aktualnie przyjmowanych przez uczestnika leków na ADHD podczas badania przesiewowego, badanie moczu może dać wynik pozytywny na obecność MPH w celu leczenia ich ADHD.
15. Uczestnik brał udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym badanego leku/produktu w ciągu 30 dni lub co najmniej 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym, z wyjątkiem udziału w badaniu KP415.P01.
16. Uczestnik przyjmował leki ADHD z więcej niż jednej klasy w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym. Pacjenci otrzymujący stabilną dawkę jednego leku ADHD ze sporadycznym stosowaniem leków ADHD z innej klasy kwalifikują się według uznania Badacza.
17. Pacjent wykazał brak odpowiedzi lub nietolerancję na odpowiednią dawkę i czas trwania leczenia produktami zawierającymi metylofenidat.
18. Podmiot używa lub planuje używać zabronionych narkotyków podczas badania, jak określono w protokole.
19. Badany planuje rozpocząć psychoterapię w trakcie badania (osoby biorące udział w psychoterapii rozpoczynającej się co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania mogą kontynuować).
20. Podmiot ma historię ciężkich alergii lub niepożądanych reakcji na więcej niż jedną klasę leków.
21. Pacjent ma historię reakcji alergicznej lub znaną lub podejrzewaną nadwrażliwość na metylofenidat lub jakąkolwiek substancję zawartą w badanym leku.
22. Uczestnik, rodzic/opiekun prawny i opiekun (jeśli dotyczy według uznania Badacza) ma w trakcie badania zobowiązania, które kolidowałyby z uczestnictwem w wizytach studyjnych.
23. Badany lub rodzina badanego przewiduje przeniesienie się poza zasięg geograficzny ośrodka badawczego w trakcie badania lub planuje dłuższą podróż niezgodną z zalecanym odstępem między wizytami w czasie trwania badania.
24. Uczestnik ma jedno lub więcej rodzeństwa mieszkającego w tym samym gospodarstwie domowym, które bierze udział w tym lub innym badaniu klinicznym leku.
25. Podmiot wykazuje dowody obecnego fizycznego, seksualnego lub emocjonalnego znęcania się.
26. Tester w opinii Badacza nie nadaje się w żaden inny sposób do udziału w tym badaniu.