Studie bezpečnosti/snášenlivosti a farmakoterapie s Azstarys® u dětí s ADHD (KP415P02)

Kritéria pro zařazení:

1. Novým subjektům musí být při screeningu alespoň 4 roky a méně než 5 let a 10 měsíců.
2. Subjekty musí mít tělesnou hmotnost v rozmezí 5. a 95. percentilu podle genderově specifických hmotnostních a věkových percentilových tabulek z Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC).
3. Subjekt musí mít celkově dobrý zdravotní stav definovaný jako nepřítomnost jakýchkoli klinicky relevantních abnormalit, jak bylo stanoveno zkoušejícím na základě fyzikálních vyšetření, vitálních funkcí, EKG, anamnézy a klinických laboratorních hodnot (chemie, hematologie a analýza moči) při screeningu.
4. Alespoň jeden rodič/zákonný zástupce subjektu musí dobrovolně udělit písemné povolení subjektu k účasti ve studii.
5. Subjekt musí splňovat kritéria Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - Fifth Edition (DSM-5) pro primární diagnózu ADHD (kombinovaná, nepozorná nebo hyperaktivní/impulzivní prezentace) na klinické hodnocení a potvrzená Mini-International Neuropsychiatric Interview for Children a dospívající (MINI Kid).
6. Subjekt musí mít příznaky ADHD přítomné alespoň 6 měsíců před screeningovou návštěvou.
7. Subjekt musí být schopen a ochoten vymýt současné stimulační léky na ADHD, včetně rostlinných léků, 5 dní před zahájením fáze optimalizace dávky a zdržet se jejich užívání do konce fáze léčby (návštěva 17) nebo předčasného ukončení ( ET); a vymývejte nestimulační léky s ADHD 14 dní před začátkem fáze optimalizace dávky a zdržte se jejich užívání do konce fáze léčby (návštěva 17) nebo ET.
8. Subjekt musí mít skóre ≥4 (středně nemocný) na klinicky spravované škále klinických globálních dojmů-závažnosti (CGI-S).
9. Subjekt funguje intelektuálně na úrovni přiměřené věku, jak určí vyšetřovatel.
10. Subjekt musí mít hodnocení podle věku a pohlaví ≥ 90. percentil celkového skóre na ADHD-RS-IV (předškolní verze) hodnocené za posledních 6 měsíců.
11. Subjekt musí mít systolický a diastolický krevní tlak nižší než 95. percentil pro věk a pohlaví podle pokynů AAP z roku 2017 (Flynn 2017) na základě průměru 3 měření s odstupem 2–5 minut.
12. Rodič/zákonný zástupce a pečovatel subjektu (pokud je to relevantní) musí rozumět a být ochoten a schopen dodržovat všechny studijní postupy a plán návštěv.
13. Rodič/zákonný zástupce subjektu a pečovatel (pokud existuje) musí být schopni mluvit a rozumět anglicky nebo španělsky a musí být schopni uspokojivě komunikovat s vyšetřovatelem a koordinátorem studie.

Kritéria vyloučení

1. Subjekt s jakýmkoli klinicky významným chronickým zdravotním stavem, který podle úsudku zkoušejícího může narušovat schopnost účastníka účastnit se studie.
2. Subjekt má jakoukoli diagnózu bipolární poruchy I nebo II, velké depresivní poruchy, poruchy chování, obsedantně-kompulzivní poruchy, jakoukoli psychózu v anamnéze, poruchu autistického spektra, rušivou poruchu regulace nálady (DMDD), mentální postižení, Tourettův syndrom, potvrzenou genetickou poruchu s kognitivní a/nebo behaviorální poruchy.
3. Subjekt má generalizovanou úzkostnou poruchu nebo panickou poruchu, která byla primárním cílem léčby kdykoli během 12 měsíců před Screeningem, nebo která vyžadovala farmakoterapii kdykoli během 6 měsíců před Screeningem.
4. Subjekt má známky jakéhokoli chronického onemocnění centrálního nervového systému (CNS), jako jsou nádory, záněty, záchvatové poruchy, vaskulární poruchy, potenciální poruchy související s CNS, které se mohou objevit v dětství (např. Duchennova svalová dystrofie, myasthenia gravis nebo jiné neurologické nebo závažné neuromuskulární poruchy) nebo v anamnéze přetrvávající neurologické příznaky, které lze připsat vážnému poranění hlavy.
5. Subjekt užívající antikonvulziva pro kontrolu záchvatů v současnosti nebo v posledních 2 letech před screeningem není způsobilý pro účast ve studii.
6. Subjekt má aktuální (poslední měsíc) psychiatrickou diagnózu jinou než specifická fobie, poruchy motoriky, ODD, poruchy spánku, poruchy vylučování, poruchy přizpůsobení, poruchy učení nebo poruchy komunikace.
7. Podle názoru zkoušejícího má subjekt klinicky významné sebevražedné myšlenky/chování na základě anamnézy pokusu o sebevraždu a hodnocení C-SSRS při screeningu.
8. Subjekt má jakoukoli klinicky významnou nestabilní zdravotní abnormalitu, chronické onemocnění (včetně astmatu nebo diabetu) nebo v anamnéze klinicky významnou abnormalitu kardiovaskulárního systému (včetně kardiomyopatie, závažných arytmií, strukturálních srdečních poruch nebo těžké hypertenze), gastrointestinálního, respiračního, jaterního nebo renální systémy, nebo porucha nebo anamnéza stavu (např. malabsorpce, gastrointestinální operace), které mohou interferovat s absorpcí, distribucí, metabolismem nebo vylučováním studovaného léčiva.
9. Subjekt má v anamnéze nebo v přítomnosti abnormálních EKG, což je podle názoru zkoušejícího klinicky významné.
10. Subjekt má v anamnéze nebo v současné době má malignitu.
11. Subjekt má nekontrolovanou poruchu štítné žlázy, o čemž svědčí hormon stimulující štítnou žlázu (TSH) ≤ 0,8 x dolní hranice normy (LLN) nebo ≥ 1,25 x horní hranice normy (ULN) pro referenční laboratoř při Screeningu.
12. Subjekt má větší než stopovou proteinurii při analýze moči při screeningu.
13. Současná nebo nedávná (posledních 12 měsíců) historie zneužívání drog u někoho žijícího v domě subjektů.
14. Subjekt má pozitivní screening moči na zneužívání drog při screeningu. Pokud je test moči pozitivní na některý z analytů při screeningu, subjekt bude vyloučen z účasti ve studii, s výjimkou následujících: V závislosti na aktuální léčbě ADHD subjektu při screeningu může být test moči pozitivní na MPH pro léčbu jejich ADHD.
15. Subjekt se účastnil jakékoli jiné klinické studie s hodnoceným lékem/produktem během 30 dnů nebo alespoň 5 poločasů, podle toho, co je delší, před screeningem, s výjimkou účasti ve studii KP415.P01.
16. Subjekt užil léky na ADHD z více než jedné třídy během 30 dnů před screeningem. Subjekty na stabilní dávce jednoho léku na ADHD s příležitostným užíváním léků na ADHD z jiné třídy jsou způsobilé podle uvážení zkoušejícího.
17. Subjekt neprokázal žádnou odezvu nebo nesnášenlivost na adekvátní dávku a trvání léčby methylfenidátovými produkty.
18. Subjekt užívá nebo plánuje užívat zakázané drogy během studie, jak je uvedeno v protokolu.
19. Subjekt plánuje zahájit psychoterapii během studie (subjekty účastnící se psychoterapie začínající alespoň 4 týdny před zahájením studie mohou pokračovat).
20. Subjekt má v anamnéze závažné alergie nebo nežádoucí reakce na více než jednu třídu léků.
21. Subjekt má v anamnéze alergickou reakci nebo známou nebo předpokládanou citlivost na methylfenidát nebo jakoukoli látku, která je obsažena ve studovaném léku.
22. Subjekt, rodič/zákonný zástupce a pečovatel (pokud je to vhodné podle uvážení zkoušejícího) má během studie závazky, které by narušovaly účast na studijních návštěvách.
23. Subjekt nebo jeho rodina očekává během studie přesun mimo geografický rozsah vyšetřovaného místa nebo plánuje delší cestování v rozporu s doporučeným intervalem návštěv během trvání studie.
24. Subjekt má jednoho nebo více sourozenců žijících ve stejné domácnosti, kteří jsou zařazeni do této nebo jiné klinické studie léčiv.
25. Subjekt vykazuje známky současného fyzického, sexuálního nebo emocionálního zneužívání.
26. Subjekt je podle názoru výzkumníka jakýmkoliv jiným způsobem nevhodný k účasti na této studii.