Une étude d'innocuité/tolérance et PK avec Azstarys® chez les enfants atteints de TDAH (KP415P02)

Critère d'intégration:

1. Les nouveaux sujets doivent être âgés d'au moins 4 ans et de moins de 5 ans et 10 mois lors de la sélection.
2. Les sujets doivent avoir un poids corporel compris entre les 5e et 95e centiles selon les tableaux de centiles de poids pour l'âge spécifiques au sexe des Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
3. Le sujet doit être en bonne santé générale définie comme l'absence de toute anomalie cliniquement pertinente déterminée par l'investigateur sur la base d'examens physiques, de signes vitaux, d'ECG, d'antécédents médicaux et de valeurs de laboratoire clinique (chimie, hématologie et analyse d'urine) lors du dépistage.
4. Au moins un parent/tuteur légal du sujet doit donner volontairement une autorisation écrite pour que le sujet participe à l'étude.
5. Le sujet doit répondre aux critères du Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux - Cinquième édition (DSM-5) pour un diagnostic principal de TDAH (présentation combinée, inattentive ou hyperactive / impulsive) par évaluation clinique et confirmé par le Mini-International Neuropsychiatric Interview for Children et adolescents (MINI Kid).
6. Le sujet doit avoir eu des symptômes de TDAH présents pendant au moins 6 mois avant la visite de dépistage.
7. Le sujet doit être capable et disposé à laver les médicaments stimulants actuels pour le TDAH, y compris les médicaments à base de plantes à partir de 5 jours avant le début de la phase d'optimisation de la dose, et s'abstenir de les prendre jusqu'à la fin de la phase de traitement (visite 17) ou à l'arrêt précoce ( ET); et laver les médicaments non stimulants pour le TDAH à partir de 14 jours avant le début de la phase d'optimisation de la dose, et s'abstenir de les prendre jusqu'à la fin de la phase de traitement (visite 17) ou ET.
8. Le sujet doit avoir un score ≥ 4 (modérément malade) sur l'échelle CGI-S (Clinical Global Impressions-Severity) administrée par le clinicien.
9. Le sujet fonctionne intellectuellement à un niveau approprié à son âge, tel que déterminé par l'enquêteur.
10. Le sujet doit avoir des notes ajustées en fonction de l'âge et du sexe de ≥ 90e centile du score total sur le TDAH-RS-IV (version préscolaire) au cours des 6 derniers mois.
11. Le sujet doit avoir une tension artérielle systolique et diastolique inférieure au 95e centile pour l'âge et le sexe selon les directives AAP 2017 (Flynn 2017) basées sur la moyenne de 3 mesures à 2-5 minutes d'intervalle.
12. Le parent / tuteur légal et le soignant du sujet (le cas échéant) doivent comprendre et être disposés et capables de se conformer à toutes les procédures d'étude et au calendrier des visites.
13. Le parent / tuteur légal du sujet et le soignant (le cas échéant) doivent être capables de parler et de comprendre l'anglais ou l'espagnol et être capables de communiquer de manière satisfaisante avec l'investigateur et le coordinateur de l'étude.

Critère d'exclusion

1. Sujet présentant une condition médicale chronique cliniquement significative qui, de l'avis de l'investigateur, peut interférer avec la capacité du participant à participer à l'étude.
2. Le sujet a un diagnostic de trouble bipolaire I ou II, de trouble dépressif majeur, de trouble des conduites, de trouble obsessionnel-compulsif, d'antécédents de psychose, de trouble du spectre autistique, de trouble de dérégulation de l'humeur perturbatrice (DMDD), de déficience intellectuelle, de syndrome de Tourette, de trouble génétique confirmé avec troubles cognitifs et/ou comportementaux.
3. Le sujet a un trouble anxieux généralisé ou un trouble panique qui a été le principal objectif du traitement à tout moment au cours des 12 mois précédant le dépistage, ou qui a nécessité une pharmacothérapie à tout moment au cours des 6 mois précédant le dépistage.
4. Le sujet présente des signes de toute maladie chronique du système nerveux central (SNC) telle que des tumeurs, une inflammation, des troubles épileptiques, des troubles vasculaires, des troubles potentiels liés au SNC qui pourraient survenir dans l'enfance (par exemple, la dystrophie musculaire de Duchenne, la myasthénie grave ou d'autres troubles neurologiques ou troubles neuromusculaires graves), ou antécédents de symptômes neurologiques persistants attribuables à un traumatisme crânien grave.
5. Les sujets prenant des anticonvulsivants pour le contrôle des crises actuellement ou au cours des 2 dernières années avant le dépistage ne sont pas éligibles pour participer à l'étude.
6. Le sujet a un diagnostic psychiatrique actuel (le mois dernier) autre que la phobie spécifique, les troubles de la motricité, le TOP, les troubles du sommeil, les troubles d'élimination, les troubles d'adaptation, les troubles d'apprentissage ou les troubles de la communication.
7. De l'avis de l'investigateur, le sujet a des idées/comportements suicidaires cliniquement significatifs, sur la base des antécédents de tentative de suicide et de l'évaluation C-SSRS lors du dépistage.
8. - Le sujet présente une anomalie médicale instable cliniquement significative, une maladie chronique (y compris l'asthme ou le diabète), ou des antécédents d'anomalie cliniquement significative du système cardiovasculaire (y compris une cardiomyopathie, des arythmies graves, des troubles cardiaques structurels ou une hypertension sévère), gastro-intestinal, respiratoire, hépatique , ou du système rénal, ou un trouble ou des antécédents d'une affection (par exemple, malabsorption, chirurgie gastro-intestinale) pouvant interférer avec l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion du médicament à l'étude.
9. Le sujet a des antécédents ou la présence d'ECG anormaux, ce qui, de l'avis de l'investigateur, est cliniquement significatif.
10. Le sujet a des antécédents ou a actuellement une malignité.
11. Le sujet a un trouble thyroïdien incontrôlé, comme en témoigne l'hormone stimulant la thyroïde (TSH) ≤0,8 x la limite inférieure de la normale (LLN) ou ≥1,25 x la limite supérieure de la normale (ULN) pour le laboratoire de référence lors du dépistage.
12. Le sujet a une protéinurie supérieure à l'état de traces lors de l'analyse d'urine lors du dépistage.
13. Antécédents actuels ou récents (12 derniers mois) de toxicomanie chez une personne vivant au domicile des sujets.
14. Le sujet a un dépistage urinaire positif pour les drogues d'abus lors du dépistage. Si le test d'urine est positif pour l'un des analytes lors du dépistage, le sujet sera exclu de la participation à l'étude, à l'exception de ce qui suit : en fonction des médicaments actuels pour le TDAH d'un sujet lors du dépistage, le test d'urine peut être positif pour le MPH pour le traitement. de leur TDAH.
15. Le sujet a participé à toute autre étude clinique avec un médicament/produit expérimental dans les 30 jours ou au moins 5 demi-vies, selon la plus longue des deux, avant le dépistage, à l'exception de la participation à l'étude KP415.P01.
16. Le sujet a pris des médicaments pour le TDAH de plus d'une classe dans les 30 jours précédant le dépistage. Les sujets recevant une dose stable d'un médicament pour le TDAH avec utilisation occasionnelle de médicaments pour le TDAH d'une autre classe sont éligibles à la discrétion de l'investigateur.
17. Le sujet a démontré une absence de réponse ou une intolérance à une dose et une durée de traitement adéquates avec des produits à base de méthylphénidate.
18. Le sujet utilise ou prévoit d'utiliser des drogues interdites pendant l'essai, comme spécifié dans le protocole.
19. Le sujet envisage de commencer une psychothérapie pendant l'étude (les sujets participant à une psychothérapie commençant au moins 4 semaines avant le début de l'étude sont autorisés à continuer).
20. Le sujet a des antécédents d'allergies graves ou de réactions indésirables à plus d'une classe de médicaments.
21. Le sujet a des antécédents de réaction allergique ou une sensibilité connue ou suspectée au méthylphénidate ou à toute substance contenue dans le médicament à l'étude.
22. Le sujet, le parent / tuteur légal et le soignant (le cas échéant à la discrétion de l'investigateur) ont des engagements pendant l'étude qui interféreraient avec la participation aux visites d'étude.
23. Le sujet ou la famille du sujet anticipe un déménagement en dehors de la zone géographique du site d'investigation pendant l'étude ou prévoit un voyage prolongé incompatible avec l'intervalle de visite recommandé pendant la durée de l'étude.
24. Le sujet a un ou plusieurs frères et sœurs vivant dans le même foyer qui sont inscrits à cet essai clinique de médicament ou à un autre.
25. Le sujet présente des preuves d'abus physiques, sexuels ou émotionnels actuels.
26. Le sujet est, de l'avis de l'enquêteur, inapte de toute autre manière à participer à cette étude.