En undersøgelse af sikkerhed/tolerabilitet og PK med Azstarys® hos børn med ADHD (KP415P02)

Inklusionskriterier:

1. Nye forsøgspersoner skal være mindst 4 år gamle og under 5 år og 10 måneder gamle ved screening.
2. Forsøgspersoner skal have en kropsvægt inden for 5. og 95. percentil i henhold til de kønsspecifikke vægt-for-alder percentildiagrammer fra Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
3. Forsøgspersonen skal have et generelt godt helbred defineret som fraværet af klinisk relevante abnormiteter som bestemt af investigator baseret på fysiske undersøgelser, vitale tegn, EKG'er, sygehistorie og kliniske laboratorieværdier (kemi, hæmatologi og urinanalyse) ved screening.
4. Mindst én forælder/værge for forsøgspersonen skal frivilligt give skriftlig tilladelse til, at forsøgspersonen kan deltage i undersøgelsen.
5. Forsøgspersonen skal opfylde kriterierne for diagnostisk og statistisk manual for mentale lidelser - Fifth Edition (DSM-5) for en primær diagnose af ADHD (kombineret, uopmærksom eller hyperaktiv/impulsiv præsentation) pr. klinisk evaluering og bekræftet af det mini-internationale neuropsykiatriske interview for børn og unge (MINI Kid).
6. Forsøgspersonen skal have haft ADHD-symptomer til stede i mindst 6 måneder før screeningsbesøget.
7. Forsøgspersonen skal være i stand til og villig til at udvaske nuværende stimulerende ADHD-medicin, inklusive naturlægemidler fra 5 dage før starten af ​​dosisoptimeringsfasen, og afholde sig fra at tage disse til slutningen af ​​behandlingsfasen (besøg 17) eller tidlig ophør ( ET); og udvask ikke-stimulerende ADHD-medicin fra 14 dage før starten af ​​dosisoptimeringsfasen, og undlad at tage disse til slutningen af ​​behandlingsfasen (besøg 17) eller ET.
8. Forsøgspersonen skal have en score på ≥4 (Moderat syg) på den kliniker-administrerede Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S) skala.
9. Emnet fungerer på et alderssvarende niveau intellektuelt, som bestemt af efterforskeren.
10. Forsøgspersonen skal have alders- og kønstilpassede vurderinger på ≥90. percentilens samlede score på ADHD-RS-IV (førskoleversionen) vurderet over de seneste 6 måneder.
11. Forsøgspersonen skal have et systolisk og diastolisk blodtryk under 95. percentilen for alder og køn i henhold til 2017 AAP-retningslinjerne (Flynn 2017) baseret på gennemsnittet af 3 målinger med 2-5 minutters mellemrum.
12. Forsøgspersonens forælder/værge og omsorgsperson (hvis relevant) skal forstå og være villig og i stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og besøgsplan.
13. Forsøgspersonens forælder/værge og omsorgsperson (hvis relevant) skal kunne tale og forstå engelsk eller spansk og være i stand til at kommunikere tilfredsstillende med efterforskeren og studiekoordinatoren.

Eksklusionskriterier

1. Forsøgsperson med enhver klinisk signifikant kronisk medicinsk tilstand, der efter investigatorens vurdering kan forstyrre deltagerens mulighed for at deltage i undersøgelsen.
2. Forsøgspersonen har en hvilken som helst diagnose af bipolar I eller II lidelse, svær depressiv lidelse, adfærdsforstyrrelse, obsessiv-kompulsiv lidelse, enhver historie med psykose, autismespektrumforstyrrelse, forstyrrende humør dysreguleringsforstyrrelse (DMDD), intellektuelt handicap, Tourettes syndrom, bekræftet genetisk lidelse med kognitive og/eller adfærdsforstyrrelser.
3. Forsøgspersonen har generaliseret angst eller panikangst, som har været det primære fokus for behandlingen på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af de 12 måneder forud for screening, eller som har krævet farmakoterapi på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af de 6 måneder før screening.
4. Forsøgspersonen har tegn på en hvilken som helst kronisk sygdom i centralnervesystemet (CNS) såsom tumorer, inflammation, krampeanfald, vaskulær lidelse, potentielle CNS-relaterede lidelser, der kan forekomme i barndommen (f.eks. Duchenne muskeldystrofi, myasthenia gravis eller andre neurologiske eller alvorlige neuromuskulære lidelser) eller historie med vedvarende neurologiske symptomer, der kan tilskrives alvorlig hovedskade.
5. Forsøgsperson, der tager antikonvulsiva til kontrol af anfald i øjeblikket eller inden for de seneste 2 år før screening, er ikke berettiget til undersøgelsesdeltagelse.
6. Forsøgspersonen har en aktuel (sidste måned) psykiatrisk diagnose ud over specifik fobi, motoriske forstyrrelser, ODD, søvnforstyrrelser, eliminationsforstyrrelser, tilpasningsforstyrrelser, indlæringsforstyrrelser eller kommunikationsforstyrrelser.
7. Efter investigators opfattelse har forsøgspersonen klinisk signifikante selvmordstanker/-adfærd, baseret på historie med selvmordsforsøg og C-SSRS-vurderingen ved screening.
8. Forsøgspersonen har enhver klinisk signifikant ustabil medicinsk abnormitet, kronisk sygdom (herunder astma eller diabetes) eller en historie med en klinisk signifikant abnormitet i det kardiovaskulære (herunder kardiomyopati, alvorlige arytmier, strukturelle hjertesygdomme eller svær hypertension), gastrointestinal, respiratorisk, hepatisk , eller nyresystemer, eller en lidelse eller historie med en tilstand (f.eks. malabsorption, gastrointestinal kirurgi), der kan interferere med lægemiddelabsorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af undersøgelseslægemidlet.
9. Forsøgspersonen har en anamnese eller tilstedeværelse af unormale EKG'er, hvilket efter investigators mening er klinisk signifikant.
10. Forsøgspersonen har en historie med eller har i øjeblikket en malignitet.
11. Forsøgspersonen har ukontrolleret skjoldbruskkirtellidelse, som det fremgår af thyreoideastimulerende hormon (TSH) ≤0,8 x den nedre normalgrænse (LLN) eller ≥1,25 x den øvre normalgrænse (ULN) for referencelaboratoriet ved screening.
12. Forsøgspersonen har mere end spor proteinuri i urinanalysen ved screening.
13. En aktuel eller nylig (seneste 12 måneder) historie med stofmisbrug hos en person, der bor i forsøgspersonernes hjem.
14. Forsøgspersonen har en positiv urinscreening for misbrug af stoffer ved screening. Hvis urintesten er positiv for nogen af ​​analytterne ved screening, vil forsøgspersonen blive udelukket fra undersøgelsesdeltagelse med undtagelse af følgende: Afhængigt af en forsøgspersons aktuelle ADHD-medicin ved screening, kan urinscreeningen teste positiv for MPH til behandling af deres ADHD.
15. Forsøgspersonen har deltaget i ethvert andet klinisk studie med et forsøgslægemiddel/-produkt inden for 30 dage eller mindst 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screening, bortset fra deltagelse i undersøgelse KP415.P01.
16. Forsøgspersonen har taget ADHD-medicin fra mere end én klasse inden for 30 dage før screening. Forsøgspersoner på en stabil dosis af én ADHD-medicin med lejlighedsvis brug af ADHD-medicin fra en anden klasse er berettiget efter efterforskerens skøn.
17. Forsøgspersonen har vist manglende respons eller intolerance over for tilstrækkelig dosis og behandlingsvarighed med methylphenidatprodukter.
18. Forsøgspersonen bruger eller planlægger at bruge forbudte lægemidler under forsøget som specificeret i protokollen.
19. Forsøgspersonen planlægger at påbegynde psykoterapi i løbet af undersøgelsen (fag, der deltager i psykoterapi, der begynder mindst 4 uger før undersøgelsens påbegyndelse, har tilladelse til at fortsætte).
20. Forsøgspersonen har en historie med alvorlige allergier eller bivirkninger over for mere end én klasse af medicin.
21. Forsøgspersonen har en historie med allergisk reaktion eller en kendt eller mistænkt følsomhed over for methylphenidat eller ethvert stof, der er indeholdt i undersøgelseslægemidlet.
22. Forsøgsperson, forælder/værge og omsorgsperson (hvis relevant efter investigatorens skøn) har forpligtelser i løbet af undersøgelsen, der ville forstyrre deltagelse i studiebesøg.
23. Forsøgspersonens eller forsøgspersonens familie forudser en flytning uden for det geografiske område af undersøgelsesstedet under undersøgelsen eller planlægger en forlænget rejse, der ikke er i overensstemmelse med det anbefalede besøgsinterval under undersøgelsens varighed.
24. Forsøgspersonen har en eller flere søskende, der bor i samme husstand, som er tilmeldt dette eller et andet klinisk lægemiddelforsøg.
25. Emnet viser tegn på aktuelle fysiske, seksuelle eller følelsesmæssige overgreb.
26. Forsøgspersonen er efter efterforskerens opfattelse uegnet på nogen anden måde til at deltage i denne undersøgelse.