Legemiddelscreening i AML ved tilbakefall for målrettet behandling (DARTT-1)
Dette er en ikke-randomisert klinisk studie som undersøker påfølgende pasienter med spesifikk AML-behandling startet mellom 1. januar 2022 til 31. desember 2022.
Pasienter med residiverende sykdom er planlagt analysert i denne studien
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Standardbehandlingen for unge pasienter med akutt myeloid leukemi (AML) er intensiv kjemoterapi etterfulgt av konsolideringsbehandling med kurativ hensikt. Vanligvis gis to sykluser med intensiv kjemoterapi, med påfølgende konsolideringsbehandling avhengig av den genetiske risikovurderingen av pasientene samt responsen på induksjonsbehandlingen.
For eldre eller uegnede pasienter er en slik intensiv tilnærming ikke mulig, og palliativ behandling må vurderes. Standard førstelinjebehandling for slike pasienter siden mer enn et tiår omfatter gjentatte sykluser av et hypometylerende middel (enten Azacitidin eller Decitabin). Median progresjonsfri overlevelse etter disse tilnærmingene i denne populasjonen er mellom 4 og 8 måneder, med en total overlevelse på opptil 12 måneder. Nylig har tilsetningen av Bcl-2-hemmeren Venetoclax til hypometylerende midler ført til en beskjeden forbedring både av progresjonsfri og total overlevelse. Imidlertid overstiger den totale overlevelsen hos slike pasienter vanligvis ikke 14-16 måneder.
Laboratoriet til Prof. Berend Snijder, Institute of Molecular Systems Biology, ved ETH Zürich har utviklet en bildebasert ex-vivo-legemiddelscreeningsplattform for pasienter med aggressive hematologiske maligniteter, også kalt farmakoskopi. Ved å bruke en slik teknikk kan leukemiceller fra en pasient ved tilbakefall raskt screenes for følsomhet overfor enkeltforbindelser. En medikamentpoengsum beregnes for hver forbindelse.
Fra og med Q2/2021 samlet etterforskeren ved avdeling for medisinsk onkologi, Universitetssykehuset Inselspital i Bern, erfaringer med en slik tilnærming. Etter å ha mottatt informasjon fra laboratoriet om toppsensitiviteten til leukemiceller hos en gitt pasient for et spesifikt legemiddel, settes det i gang en prosess for å prøve å få tilgang til slike off-label legemidler.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Berne, Sveits, 3010
- Departement of Medical Oncology, University Hospital Berne
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Inkludert er pasienter med AML ved tilbakefall behandlet ved avdeling for medisinsk onkologi ved Universitetssykehuset Inselspital i Bern.
- Pasienter er ikke planlagt å gjennomgå intensiv reinduksjonsbehandling med påfølgende allogen hematopoetisk transplantasjon i en kurativ hensikt.
- Pasienter har brukt alle standard terapeutiske alternativer, og de må ikke ha noen tilgjengelig lisensiert standardbehandling for residiverende AML.
- Skriftlig informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som kan gjennomgå intensiv reinduksjonsbehandling med påfølgende allogen hematopoetisk transplantasjon i en kurativ hensikt
- Pasienter har tilgjengelige standard terapeutiske alternativer
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Screening
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Farmakoskopi
Leukemiceller fra en pasient ved tilbakefall kan screenes for følsomhet overfor enkeltforbindelser
|
Leukemiceller fra en pasient ved tilbakefall kan screenes for følsomhet overfor enkeltforbindelser.
En medikamentpoengsum beregnes for hver forbindelse (definert som 1 - (% målceller i medikamentbehandlede tilstander / % målceller under kontrolltilstand)).
Hvis et medikament dreper alle målceller spesifikt, er best mulig poengsum "1".
Hvis stoffet dreper alle ikke-målceller, går poengsummen til negativ uendelig.
Hvis et medikament dreper både mål- og ikke-målcellepopulasjoner like mye, eller ikke gjør noe, er poengsummen "0".
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandling med identifisert effektivt medikament
Tidsramme: 12 måneder
|
Andel pasienter med residiverende AML der medikamentscreening identifiserer et lovende effektivt legemiddel og hvor en slik behandling effektivt startes
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Identifikasjon av effektivt medikament
Tidsramme: 12 måneder
|
Andel pasienter der et lovende medikament kan identifiseres ved bruk av legemiddelscreening
|
12 måneder
|
|
Varighet av svar
Tidsramme: 12 måneder
|
Varighet av respons hos pasienter som er effektivt behandlet med et medikament identifisert ved medikamentscreening
|
12 måneder
|
|
Total overlevelse
Tidsramme: 12 måneder
|
Total overlevelse av pasienter som effektivt behandles med et medikament identifisert ved medikamentscreening.
|
12 måneder
|
|
Responsrate for pasienter avhengig av RBF-verdien (relativ blastfraksjon).
Tidsramme: 12 måneder
|
Antall pasienter som responderer på det valgte terapiregimet i samsvar med RBF-verdien (relativ blastfraksjon)
|
12 måneder
|
|
Varighet av respons hos pasienter avhengig av RBF-verdien (relativ blastfraksjon).
Tidsramme: 12 måneder
|
Varighet av respons hos pasienter som responderer på deres valgte behandlingsregime i samsvar med RBF-verdien (relativ blastfraksjon)
|
12 måneder
|
|
Total overlevelse av pasienter avhengig av RBF-verdien (relativ blastfraksjon).
Tidsramme: 12 måneder
|
Total overlevelse av pasienter som responderer på deres valgte behandlingsregime i samsvar med RBF-verdien (relativ blastfraksjon)
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Studiestol: Thomas Pabst, Prof Dr. med, Department for Medical Oncology; University Hospital/Inselspital
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- DARTT-1
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .