Detección de drogas en AML en recaída para tratamiento dirigido (DARTT-1)

El tratamiento estándar para los pacientes jóvenes en forma con leucemia mieloide aguda (LMA) es la quimioterapia intensiva seguida de un tratamiento de consolidación con intención curativa. Habitualmente se dan dos ciclos de quimioterapia intensiva, con posterior tratamiento de consolidación dependiendo de la evaluación del riesgo genético de los pacientes así como de la respuesta al tratamiento de inducción.

Para pacientes de edad avanzada o no aptos, un enfoque tan intensivo no es factible y se debe considerar el tratamiento paliativo. El tratamiento estándar de primera línea para estos pacientes desde hace más de una década comprende ciclos repetitivos de un agente hipometilante (ya sea azacitidina o decitabina). La mediana de supervivencia libre de progresión después de estos enfoques en esta población es de entre 4 y 8 meses, con una supervivencia global de hasta 12 meses. Más recientemente, la adición del inhibidor de Bcl-2, Venetoclax, a los agentes hipometilantes ha llevado a una mejora modesta tanto de la supervivencia libre de progresión como de la supervivencia general. Sin embargo, la supervivencia global en estos pacientes no suele superar los 14-16 meses.

El laboratorio del Prof. Berend Snijder, Instituto de Biología de Sistemas Moleculares, en la ETH Zurich ha desarrollado una plataforma de detección de fármacos ex vivo basada en imágenes para pacientes con neoplasias malignas hematológicas agresivas, también llamada farmacoscopia. Usando una técnica de este tipo, las células leucémicas de un paciente en recaída pueden examinarse rápidamente para determinar la sensibilidad a compuestos únicos. Se calcula una puntuación de fármaco para cada compuesto.

A partir del segundo trimestre de 2021, el investigador del Departamento de Oncología Médica del Hospital Universitario Inselspital de Berna recopiló experiencias con este enfoque. Habiendo recibido información del laboratorio sobre la máxima sensibilidad de las células leucémicas de un paciente determinado a un fármaco específico, se inicia un proceso para intentar obtener acceso a dichos fármacos off-label.