Drugsscreening bij AML bij terugval voor gerichte behandeling (DARTT-1)
Dit is een niet-gerandomiseerde klinische studie waarin volgende patiënten met een specifieke AML-behandeling worden onderzocht die tussen 1 januari 2022 en 31 december 2022 zijn gestart.
Het is de bedoeling dat patiënten met recidiverende ziekte in deze studie worden geanalyseerd
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De standaardbehandeling voor jonge fitte patiënten met acute myeloïde leukemie (AML) is intensieve chemotherapie gevolgd door consolidatiebehandeling met curatieve intentie. Gewoonlijk worden twee cycli van intensieve chemotherapie gegeven, met daaropvolgende consolidatiebehandeling, afhankelijk van de genetische risicobeoordeling van de patiënten en van de respons op de inductiebehandeling.
Voor oudere of minder fitte patiënten is een dergelijke intensieve aanpak niet haalbaar en moet palliatieve behandeling worden overwogen. De standaard eerstelijnsbehandeling voor dergelijke patiënten sinds meer dan een decennium bestaat uit herhaalde cycli van een hypomethyleringsmiddel (Azacitidine of Decitabine). De mediane progressievrije overleving na deze benaderingen in deze populatie ligt tussen 4 en 8 maanden, met een totale overleving van maximaal 12 maanden. Meer recentelijk heeft de toevoeging van de Bcl-2-remmer Venetoclax aan hypomethylerende middelen geleid tot een bescheiden verbetering van zowel de progressievrije als de algehele overleving. De algehele overleving bij dergelijke patiënten is echter meestal niet langer dan 14-16 maanden.
Het laboratorium van prof. Berend Snijder, Instituut voor Moleculaire Systeembiologie, aan de ETH Zürich heeft een beeldgebaseerd ex-vivo medicijnscreeningsplatform ontwikkeld voor patiënten met agressieve hematologische maligniteiten, ook wel farmacoscopie genoemd. Met behulp van een dergelijke techniek kunnen leukemische cellen van een patiënt met terugval snel worden gescreend op gevoeligheid voor afzonderlijke verbindingen. Voor elke verbinding wordt een medicijnscore berekend.
Vanaf het tweede kwartaal van 2021 verzamelde de onderzoeker van de afdeling Medische Oncologie van het Universitair Ziekenhuis Inselspital in Bern ervaringen met een dergelijke aanpak. Na informatie van het laboratorium te hebben ontvangen over de hoogste gevoeligheid van leukemische cellen van een bepaalde patiënt voor een specifiek medicijn, wordt een proces gestart om te proberen toegang te krijgen tot dergelijke off-label medicijnen.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Berne, Zwitserland, 3010
- Departement of Medical Oncology, University Hospital Berne
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Inbegrepen zijn patiënten met AML bij terugval die worden behandeld op de afdeling Medische Oncologie van het Universitair Ziekenhuis Inselspital in Bern.
- Het is niet de bedoeling dat patiënten een intensieve herinductiebehandeling ondergaan met daaropvolgende allogene hematopoëtische transplantatie met curatieve bedoelingen.
- Patiënten hebben alle standaard therapeutische opties uitgeput en ze mogen geen beschikbare gelicentieerde standaardbehandeling hebben voor recidiverende AML.
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die een intensieve herinductiebehandeling kunnen ondergaan met daaropvolgende allogene hematopoëtische transplantatie in een curatieve opzet
- Patiënten hebben beschikbare standaard therapeutische opties
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Screening
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Farmacoscopie
Leukemische cellen van een patiënt met terugval kunnen worden gescreend op gevoeligheid voor afzonderlijke verbindingen
|
Leukemische cellen van een patiënt met terugval kunnen worden gescreend op gevoeligheid voor afzonderlijke verbindingen.
Voor elke verbinding wordt een geneesmiddelscore berekend (gedefinieerd als 1 - (% doelcellen in met geneesmiddel behandelde omstandigheden/% doelcellen onder controleconditie)).
Als een medicijn specifiek alle doelcellen doodt, is de best mogelijke score "1".
Als het medicijn alle niet-doelcellen doodt, gaat de score naar negatief oneindig.
Als een medicijn zowel doel- als niet-doelcelpopulaties in gelijke mate doodt, of niets doet, is de score "0".
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Behandeling met geïdentificeerd effectief medicijn
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Percentage patiënten met relapsing AML waarbij drugscreening een veelbelovend effectief medicijn identificeert en waarbij een dergelijke behandeling effectief wordt gestart
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Identificatie van effectief medicijn
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Percentage patiënten bij wie een veelbelovend medicijn kan worden geïdentificeerd met behulp van drugsscreening
|
12 maanden
|
|
Duur van de reactie
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Duur van de respons van patiënten die effectief zijn behandeld met een geneesmiddel dat is geïdentificeerd door middel van geneesmiddelenonderzoek
|
12 maanden
|
|
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Algehele overleving van patiënten die effectief worden behandeld met een medicijn dat is geïdentificeerd door middel van drugsscreening.
|
12 maanden
|
|
Responspercentage van patiënten afhankelijk van de RBF-waarde (relative blast fraction).
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Aantal patiënten dat reageert op het door hen gekozen therapieregime in relatie tot de RBF-waarde (relative blast fraction).
|
12 maanden
|
|
Responsduur van patiënten afhankelijk van de RBF-waarde (relative blast fraction).
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Duur van respons bij patiënten die reageren op hun gekozen therapieregime in correlatie met de RBF-waarde (relative blast fraction)
|
12 maanden
|
|
Algehele overleving van patiënten afhankelijk van de RBF-waarde (relative blast fraction).
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Totale overleving van patiënten die reageren op hun gekozen therapieregime in correlatie met de RBF-waarde (relative blast fraction).
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Studie stoel: Thomas Pabst, Prof Dr. med, Department for Medical Oncology; University Hospital/Inselspital
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- DARTT-1
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .