靶向治疗复发时 AML 的药物筛选 (DARTT-1)

年轻健康的急性髓性白血病 (AML) 患者的标准治疗是强化化疗，然后进行以治愈为目的的巩固治疗。 通常，给予两个周期的强化化疗，随后的巩固治疗取决于患者的遗传风险评估以及对诱导治疗的反应。

对于高龄或体质不佳的患者，这样的强化治疗是不可行的，必须考虑姑息治疗。 十多年来，此类患者的标准一线治疗包括反复循环的去甲基化药物（阿扎胞苷或地西他滨）。 在该人群中采用这些方法后的中位无进展生存期为 4 至 8 个月，总生存期长达 12 个月。 最近，将 Bcl-2 抑制剂 Venetoclax 添加到去甲基化药物中，已导致无进展生存期和总生存期的适度改善。 然而，此类患者的总生存期通常不超过 14-16 个月。

苏黎世联邦理工学院分子系统生物学研究所 Berend Snijder 教授的实验室开发了一种基于图像的体外药物筛选平台，用于侵袭性血液恶性肿瘤患者，也称为药理学。 使用这种技术，可以快速筛选复发患者的白血病细胞对单一化合物的敏感性。 计算每种化合物的药物评分。

从 2021 年第二季度开始，伯尔尼大学附属医院肿瘤内科的研究人员使用这种方法收集了经验。 在从实验室收到有关给定患者的白血病细胞对特定药物的最高敏感性的信息后，将启动一个过程以尝试获得此类标签外药物。