Effekten av Daratumumab for å overvinne blodplatetransfusjonsmotstand hos pasienter med aplastisk anemi

Inklusjonskriterier:

• Diagnose av aplastisk anemi (AA)
• Avhengig av blodplatetransfusjoner, karakterisert ved enten PLT<10×10^9/L, eller PLT<20×10^9/L med blødningshendelser.
• Diagnostisert med blodplatetransfusjonsrefraktær, karakterisert ved Corrected count increment (CCI) <7500/ul ved 60 min, eller CCI <4500/ul ved 24 timer.
• Mann eller kvinne alder ≥ 12 år
• ECOG-ytelsesstatus ≤2
• Villig og i stand til å etterkomme kravene til denne studien og skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• De arvelige benmargssviktsyndromene
• Tilstedeværelsen av hemolytisk PNH-klon
• Kombinasjon av enten strålebehandling eller kjemoterapi for solide svulster de siste 3 årene, unntatt lokal svulst diagnostisert for 1 år siden og kurert ved kirurgisk reseksjon.
• Cytopeni forårsaket av andre sykdommer, inkludert levercirrhose, aktiv revmatisk bindevevssykdom, og vedvarende infeksjonssykdommer, etc.
• Ukontrollert infeksjon
• HIV, HCV eller HBV aktiv infeksjon

• Tilstedeværelsen av noen av følgende blødningshendelser:

  • Gastrointestinal blødning
  • Luftveisblødning
  • Blødning fra sentralnervesystemet
• Unormal leverfunksjon: ALAT eller ASAT > 2 ULN, eller TBil > 2 ULN etter behandling.
• Unormal nyrefunksjon: Kreatininclearance < 30 ml/min
• Hjertesvikt (NYHA klasse III eller IV)
• Dårlig kontrollert diabetes, karakterisert ved fastende blodsukker > 8,8 mmol/L eller blodsukker etter måltid > 11,1 mmol/L etter behandling med insulin eller orale hypoglykemiske midler
• Anamnese med kongestiv hjertesvikt, ustabil angina pectoris, hjerteinfarkt, arteriell eller venøs trombose
• Gravide eller ammende pasienter
• Hadde en historie med psykiatriske sykdommer, cerebrovaskulær sykdom eller kognitive følgetilstander etter hodeskade.
• Deltakelse i en annen klinisk studie innen 4 uker før starten av denne studien
• Har du allergi mot Daratumumab eller andre deler av dette legemidlet.
• Tidligere behandlet med Daratumumab
• Tidligere behandlet med ATG/ALG innen 4 måneder før starten av denne studien
• Tidligere behandlet med det anti-CD20 monoklonale antistoffet innen 2 måneder før starten av denne studien
• For tiden behandlet med TPO-RA bortsett fra minimum 4 uker for utvasking før starten av denne prøven
• Pasienter ansett som ikke kvalifisert for studien av etterforskeren av andre grunner enn ovenfor