Effekten av Daratumumab för att övervinna trombocyttransfusionsrefraktär hos patienter med aplastisk anemi

Inklusionskriterier:

• Diagnos av aplastisk anemi (AA)
• Beroende på blodplättstransfusioner, kännetecknad av antingen PLT<10×10^9/L eller PLT<20×10^9/L med blödningshändelser.
• Diagnostiserats med trombocyttransfusionsrefraktär, kännetecknad av Corrected Count increment (CCI) <7500/ul vid 60 min, eller CCI <4500/ul vid 24 timmar.
• Man eller kvinna ålder ≥ 12 år
• ECOG-prestandastatus ≤2
• Vill och kan uppfylla kraven för denna studie och skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

• De ärftliga benmärgssviktsyndromen
• Närvaron av hemolytisk PNH-klon
• Kombination av antingen strålbehandling eller kemoterapi för solida tumörer under de senaste 3 åren, exklusive den lokala tumören som diagnostiserades för 1 år sedan och botades genom kirurgisk resektion.
• Cytopeni orsakad av andra sjukdomar, inklusive levercirros, aktiv reumatisk bindvävssjukdom och persistens av infektionssjukdomar, etc.
• Okontrollerad infektion
• HIV, HCV eller HBV aktiv infektion

• Förekomst av någon av följande blödningshändelser:

  • Gastrointestinal blödning
  • Blödning i luftvägarna
  • Blödning i centrala nervsystemet
• Onormal leverfunktion: ALAT eller ASAT > 2 ULN, eller TBil > 2 ULN efter behandling.
• Onormal njurfunktion: Kreatininclearance < 30 ml/min
• Hjärtsvikt (NYHA klass III eller IV)
• Dåligt kontrollerad diabetes, kännetecknad av fasteblodglukos > 8,8 mmol/L eller blodsocker efter måltid > 11,1 mmol/L efter behandling med insulin eller orala hypoglykemiska medel
• Historik av kongestiv hjärtsvikt, instabil angina pectoris, hjärtinfarkt, arteriell eller venös trombos
• Gravida eller ammande patienter
• Hade en historia av någon psykiatrisk sjukdom, cerebrovaskulär sjukdom eller kognitiva följdsjukdomar av huvudskada.
• Deltagande i ytterligare en klinisk prövning inom 4 veckor före start av denna prövning
• Har du en allergi mot Daratumumab eller någon annan del av detta läkemedel.
• Tidigare behandlad med Daratumumab
• Tidigare behandlad med ATG/ALG inom 4 månader före start av denna prövning
• Tidigare behandlad med den monoklonala anti-CD20-antikroppen inom 2 månader före början av denna studie
• Behandlas för närvarande med TPO-RA med undantag för minst 4 veckor för tvättning innan denna prövning påbörjas
• Patienter som utredaren ansåg vara olämpliga för studien av andra skäl än ovan