Účinnost daratumumabu k překonání refrakternosti transfuze krevních destiček u pacientů s aplastickou anémií

Kritéria pro zařazení:

• Diagnóza aplastické anémie (AA)
• Závislá na transfuzích krevních destiček, charakterizovaná buď PLT<10×10^9/l, nebo PLT<20×10^9/l s krvácivými příhodami.
• Diagnostikována refrakternost na transfuzi krevních destiček, charakterizovaná korigovaným přírůstkem počtu (CCI) <7500/ul za 60 minut nebo CCI <4500/ul za 24 hodin.
• Věk muže nebo ženy ≥ 12 let
• Stav výkonu ECOG ≤2
• Ochota a schopnost splnit požadavky této studie a písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

• Dědičné syndromy selhání kostní dřeně
• Přítomnost hemolytického PNH klonu
• Kombinace buď radioterapie nebo chemoterapie u solidních nádorů v posledních 3 letech, s výjimkou lokálního nádoru diagnostikovaného před 1 rokem a vyléčeného chirurgickou resekcí.
• Cytopenie způsobená jinými nemocemi, včetně cirhózy jater, aktivního revmatického onemocnění pojivové tkáně a přetrvávání infekčních onemocnění atd.
• Nekontrolovaná infekce
• Aktivní infekce HIV, HCV nebo HBV

• Přítomnost některé z následujících krvácivých příhod:

  • Gastrointestinální krvácení
  • Krvácení z dýchacích cest
  • Krvácení centrálního nervového systému
• Abnormální funkce jater: ALT nebo AST > 2 ULN nebo TBil > 2 ULN po léčbě.
• Abnormální funkce ledvin: Clearance kreatininu < 30 ml/min
• Srdeční selhání (NYHA třída III nebo IV)
• Špatně kontrolovaný diabetes, charakterizovaný glykémií nalačno > 8,8 mmol/l nebo glykémií po jídle > 11,1 mmol/l po léčbě inzulínem nebo perorálními hypoglykemiky
• Městnavé srdeční selhání v anamnéze, nestabilní angina pectoris, infarkt myokardu, arteriální nebo žilní trombóza
• Těhotné nebo kojící pacientky
• Měl v anamnéze nějaké psychiatrické onemocnění, cerebrovaskulární onemocnění nebo kognitivní následky poranění hlavy.
• Účast v další klinické studii během 4 týdnů před zahájením této studie
• Máte alergii na daratumumab nebo kteroukoli jinou složku tohoto přípravku.
• Dříve léčena daratumumabem
• Dříve léčeni ATG/ALG během 4 měsíců před zahájením této studie
• Dříve léčeni monoklonální protilátkou anti-CD20 během 2 měsíců před začátkem této studie
• V současné době léčeni TPO-RA s výjimkou minimálně 4 týdnů pro vymytí před začátkem této studie
• Pacienti, kteří byli zkoušejícím považováni za nezpůsobilé pro studii z jiných než výše uvedených důvodů