Efficacia di Daratumumab nel superare la refrattarietà alla trasfusione piastrinica nei pazienti con anemia aplastica

Criterio di inclusione:

• Diagnosi di anemia aplastica (AA)
• Dipendente da trasfusioni di piastrine, caratterizzato da PLT<10×10^9/L o PLT<20×10^9/L con eventi di sanguinamento.
• Diagnosi di refrattarietà alla trasfusione piastrinica, caratterizzata da incremento della conta corretta (CCI) <7500/ul a 60 min, o CCI <4500/ul a 24 ore.
• Età maschile o femminile ≥ 12 anni
• Performance status ECOG ≤2
• - Disponibilità e capacità di soddisfare i requisiti per questo studio e consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

• Le sindromi ereditarie da insufficienza midollare
• La presenza di clone PNH emolitico
• Combinazione di radioterapia o chemioterapia per tumori solidi negli ultimi 3 anni, escluso il tumore locale diagnosticato 1 anno fa e curato mediante resezione chirurgica.
• Citopenia causata da altre malattie, tra cui cirrosi epatica, malattia reumatica attiva del tessuto connettivo e persistenza di malattie infettive, ecc.
• Infezione incontrollata
• Infezione attiva da HIV, HCV o HBV

• La presenza di uno qualsiasi dei seguenti eventi emorragici:

  • Sanguinamento gastrointestinale
  • Emorragia delle vie respiratorie
  • Sanguinamento del sistema nervoso centrale
• Funzionalità epatica anormale: ALT o AST > 2 ULN o TBil > 2 ULN dopo il trattamento.
• Funzionalità renale anormale: clearance della creatinina < 30 ml/min
• Insufficienza cardiaca (classe NYHA III o IV)
• Diabete scarsamente controllato, caratterizzato da glicemia a digiuno > 8,8 mmol/L o glicemia postprandiale > 11,1 mmol/L dopo terapia con insulina o ipoglicemizzanti orali
• Storia di insufficienza cardiaca congestizia, angina pectoris instabile, infarto del miocardio, trombosi arteriosa o venosa
• Pazienti in gravidanza o in allattamento
• Aveva una storia di malattie psichiatriche, malattie cerebrovascolari o sequele cognitive di trauma cranico.
• Partecipazione a un altro studio clinico entro 4 settimane prima dell'inizio di questo studio
• Avere un'allergia a Daratumumab o qualsiasi altra parte di questo medicinale.
• Precedentemente trattato con Daratumumab
• Precedentemente trattato con ATG/ALG entro 4 mesi prima dell'inizio di questo studio
• Precedentemente trattato con l'anticorpo monoclonale anti-CD20 entro 2 mesi prima dell'inizio di questo studio
• Attualmente trattato con TPO-RA ad eccezione di un minimo di 4 settimane per il washout prima dell'inizio di questo studio
• Pazienti considerati non idonei per lo studio dallo sperimentatore per motivi diversi da quelli sopra indicati