Eficácia do daratumumabe para superar a refratariedade à transfusão de plaquetas em pacientes com anemia aplástica

Critério de inclusão:

• Diagnóstico de anemia aplástica (AA)
• Dependente de transfusões de plaquetas, caracterizado por PLT<10×10^9/L ou PLT<20×10^9/L com eventos hemorrágicos.
• Diagnosticado com refratariedade à transfusão de plaquetas, caracterizada por Incremento de contagem corrigida (CCI) <7500/ul em 60 min, ou CCI <4500/ul em 24 horas.
• Idade masculina ou feminina ≥ 12 anos
• Estado de desempenho ECOG ≤2
• Disposto e capaz de cumprir os requisitos para este estudo e consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

• As síndromes hereditárias de insuficiência da medula óssea
• A presença de clone hemolítico de HPN
• Combinação de radioterapia ou quimioterapia para tumores sólidos nos últimos 3 anos, excluindo o tumor local diagnosticado há 1 ano e curado por ressecção cirúrgica.
• Citopenia causada por outras doenças, incluindo cirrose hepática, doença reumática ativa do tecido conjuntivo e persistência de doenças infecciosas, etc.
• Infecção descontrolada
• Infecção ativa por HIV, HCV ou HBV

• A presença de qualquer um dos seguintes eventos hemorrágicos:

  • Sangramento gastrointestinal
  • Hemorragia das vias respiratórias
  • Hemorragia do sistema nervoso central
• Função hepática anormal: ALT ou AST > 2 LSN, ou TBil > 2 LSN após o tratamento.
• Função renal anormal: depuração de creatinina < 30 ml/min
• Insuficiência cardíaca (NYHA classe III ou IV)
• Diabetes mal controlado, caracterizado por glicemia de jejum > 8,8mmol/L ou glicemia pós-prandial > 11,1mmol/L após terapia com insulina ou agentes hipoglicemiantes orais
• História de insuficiência cardíaca congestiva, angina pectoris instável, infarto do miocárdio, trombose arterial ou venosa
• Pacientes grávidas ou amamentando
• Tinha histórico de qualquer doença psiquiátrica, doença cerebrovascular ou sequela cognitiva de traumatismo craniano.
• Participação em outro estudo clínico dentro de 4 semanas antes do início deste estudo
• Tem alergia a Daratumumab ou a qualquer outra parte deste medicamento.
• Anteriormente tratado com Daratumumabe
• Anteriormente tratado com ATG/ALG dentro de 4 meses antes do início deste estudo
• Previamente tratado com o anticorpo monoclonal anti-CD20 dentro de 2 meses antes do início deste estudo
• Atualmente tratado com TPO-RA, exceto por um período mínimo de 4 semanas para washout antes do início deste estudo
• Pacientes considerados inelegíveis para o estudo pelo investigador por outras razões que não as acima