Werkzaamheid van Daratumumab om ongevoeligheid voor bloedplaatjestransfusie te overwinnen bij patiënten met aplastische anemie

Inclusiecriteria:

• Diagnose van aplastische anemie (AA)
• Afhankelijk van bloedplaatjestransfusies, gekenmerkt door ofwel PLT<10×10^9/L, of PLT<20×10^9/L met bloedingen.
• Gediagnosticeerd met refractaire bloedplaatjestransfusie, gekenmerkt door Corrected count increment (CCI) <7500/ul na 60 min, of CCI <4500/ul na 24 uur.
• Leeftijd man of vrouw ≥ 12 jaar
• ECOG-prestatiestatus ≤2
• Bereid en in staat om te voldoen aan de vereisten voor deze studie en schriftelijke geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

• De erfelijke syndromen van beenmergfalen
• De aanwezigheid van hemolytische PNH-kloon
• Combinatie van radiotherapie of chemotherapie voor solide tumoren in de afgelopen 3 jaar, met uitzondering van de lokale tumor die 1 jaar geleden is gediagnosticeerd en genezen door chirurgische resectie.
• Cytopenie veroorzaakt door andere ziekten, waaronder levercirrose, actieve reumatische bindweefselziekte en persistentie van infectieziekten, enz.
• Ongecontroleerde infectie
• HIV, HCV of HBV actieve infectie

• De aanwezigheid van een van de volgende bloedingen:

  • Maagbloeding
  • Bloeding van de luchtwegen
  • Bloeding van het centrale zenuwstelsel
• Abnormale leverfunctie: ALAT of ASAT > 2 ULN, of TBil > 2 ULN na behandeling.
• Abnormale nierfunctie: creatinineklaring < 30 ml/min
• Hartfalen (NYHA klasse III of IV)
• Slecht gecontroleerde diabetes, gekenmerkt door nuchtere bloedglucose > 8,8 mmol/L of bloedglucose na de maaltijd > 11,1 mmol/L na therapie met insuline of orale bloedglucoseverlagende middelen
• Geschiedenis van congestief hartfalen, onstabiele angina pectoris, myocardinfarct, arteriële of veneuze trombose
• Zwangere patiënten of patiënten die borstvoeding geven
• Had een voorgeschiedenis van psychiatrische aandoeningen, cerebrovasculaire aandoeningen of cognitieve gevolgen van hoofdletsel.
• Deelname aan een andere klinische studie binnen 4 weken voor aanvang van deze studie
• Als u allergisch bent voor Daratumumab of een ander bestanddeel van dit geneesmiddel.
• Eerder behandeld met Daratumumab
• Eerder behandeld met ATG/ALG binnen 4 maanden voor aanvang van deze studie
• Eerder behandeld met het anti-CD20 monoklonale antilichaam binnen 2 maanden voor aanvang van deze studie
• Momenteel behandeld met TPO-RA, met uitzondering van minimaal 4 weken voor wash-out vóór aanvang van deze proef
• Patiënten die door de onderzoeker om andere dan de bovenstaande redenen niet in aanmerking komen voor het onderzoek