Eficacia de daratumumab para superar la refractariedad a la transfusión de plaquetas en pacientes con anemia aplásica

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico de anemia aplásica (AA)
• Dependiente de las transfusiones de plaquetas, caracterizado por PLT<10×10^9/L, o PLT<20×10^9/L con eventos hemorrágicos.
• Diagnosticado con refractariedad a la transfusión de plaquetas, caracterizado por un incremento de conteo corregido (CCI) <7500/ul a los 60 min, o CCI <4500/ul a las 24 h.
• Hombre o mujer edad ≥ 12 años
• Estado funcional ECOG ≤2
• Dispuesto y capaz de cumplir con los requisitos para este estudio y consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

• Los síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea
• La presencia del clon hemolítico de la PNH
• Combinación de radioterapia o quimioterapia para tumores sólidos en los últimos 3 años, excluyendo el tumor local diagnosticado hace 1 año y curado mediante resección quirúrgica.
• Citopenia causada por otras enfermedades, incluyendo cirrosis hepática, enfermedad reumática activa del tejido conjuntivo y persistencia de enfermedades infecciosas, etc.
• Infección descontrolada
• Infección activa por VIH, VHC o VHB

• La presencia de cualquiera de los siguientes eventos hemorrágicos:

  • Hemorragia gastrointestinal
  • Hemorragia del tracto respiratorio
  • Sangrado del sistema nervioso central
• Función hepática anormal: ALT o AST > 2 ULN, o TBil > 2 ULN después del tratamiento.
• Función renal anormal: Aclaramiento de creatinina < 30 ml/min
• Insuficiencia cardíaca (NYHA clase III o IV)
• Diabetes mal controlada, caracterizada por glucosa en sangre en ayunas > 8,8 mmol/L o glucosa en sangre después de las comidas > 11,1 mmol/L después de la terapia con insulina o agentes hipoglucemiantes orales
• Antecedentes de insuficiencia cardíaca congestiva, angina de pecho inestable, infarto de miocardio, trombosis arterial o venosa
• Pacientes embarazadas o en período de lactancia
• Tenía antecedentes de cualquier enfermedad psiquiátrica, enfermedad cerebrovascular o secuelas cognitivas de traumatismo craneoencefálico.
• Participación en otro ensayo clínico dentro de las 4 semanas anteriores al inicio de este ensayo
• Si es alérgico al daratumumab o cualquier otro componente de este medicamento.
• Previamente tratado con Daratumumab
• Previamente tratado con ATG/ALG dentro de los 4 meses antes del comienzo de este ensayo
• Previamente tratado con el anticuerpo monoclonal anti-CD20 dentro de los 2 meses antes del inicio de este ensayo
• Actualmente tratado con TPO-RA excepto por un mínimo de 4 semanas para el lavado antes del comienzo de este ensayo
• Pacientes considerados no elegibles para el estudio por el investigador por razones distintas a las anteriores