Effekten af ​​Daratumumab til at overvinde trombocyttransfusionsrefraktær hos patienter med aplastisk anæmi

Inklusionskriterier:

• Diagnose af aplastisk anæmi (AA)
• Afhængig af blodpladetransfusioner, karakteriseret ved enten PLT<10×10^9/L eller PLT<20×10^9/L med blødningshændelser.
• Diagnosticeret med trombocyttransfusionsrefraktær, karakteriseret ved Corrected count increment (CCI) <7500/ul ved 60 min, eller CCI <4500/ul efter 24 timer.
• Mand eller kvinde alder ≥ 12 år
• ECOG ydeevnestatus ≤2
• Villig og i stand til at overholde kravene til denne undersøgelse og skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• De arvelige knoglemarvssvigtsyndromer
• Tilstedeværelsen af ​​hæmolytisk PNH-klon
• Kombination af enten strålebehandling eller kemoterapi for solide tumorer i de seneste 3 år, eksklusive den lokale tumor diagnosticeret for 1 år siden og helbredt ved kirurgisk resektion.
• Cytopeni forårsaget af andre sygdomme, herunder levercirrhose, aktiv reumatisk bindevævssygdom og persistens af infektionssygdomme mv.
• Ukontrolleret infektion
• HIV, HCV eller HBV aktiv infektion

• Tilstedeværelsen af ​​en af ​​følgende blødningshændelser:

  • Gastrointestinal blødning
  • Luftvejsblødning
  • Blødning fra centralnervesystemet
• Unormal leverfunktion: ALAT eller ASAT > 2 ULN eller TBil > 2 ULN efter behandling.
• Unormal nyrefunktion: Kreatininclearance < 30 ml/min
• Hjertesvigt (NYHA klasse III eller IV)
• Dårligt kontrolleret diabetes, karakteriseret ved fastende blodsukker > 8,8 mmol/L eller blodsukker efter måltid > 11,1 mmol/L efter behandling med insulin eller orale hypoglykæmiske midler
• Anamnese med kongestiv hjertesvigt, ustabil angina pectoris, myokardieinfarkt, arteriel eller venøs trombose
• Gravide eller ammende patienter
• Havde en historie med psykiatriske sygdomme, cerebrovaskulær sygdom eller kognitive følger efter hovedskade.
• Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 4 uger før starten af ​​dette forsøg
• Har du en allergi over for Daratumumab eller enhver anden del af denne medicin.
• Tidligere behandlet med Daratumumab
• Tidligere behandlet med ATG/ALG inden for 4 måneder før starten af ​​dette forsøg
• Tidligere behandlet med det anti-CD20 monoklonale antistof inden for 2 måneder før starten af ​​dette forsøg
• I øjeblikket behandlet med TPO-RA bortset fra minimum 4 uger til udvaskning før starten af ​​dette forsøg
• Patienter, der af investigator anses for ikke at være kvalificerede til undersøgelsen af ​​andre årsager end ovenstående