Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Vancomycin ved primær skleroserende kolangitt i Italia (VanC-IT)

24. juli 2025 oppdatert av: University of Milano Bicocca

En prospektiv, randomisert, placebokontrollert klinisk studie av oral vancomycin hos voksne og unge voksne (15-17 år) påvirket av primær skleroserende kolangitt med eller uten inflammatorisk tarmsykdom

Primær skleroserende kolangitt (PSC) er kronisk fibroinflammatorisk sykdom i leveren. Det er fortsatt ingen medisinsk behandling som har vist seg å stoppe utviklingen av PSC eller forhindre alvorlige komplikasjoner.

Dette er en fase 2 randomisert, dobbeltbinding, placebokontrollert, monosentrisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av to doser oralt vankomycin (dvs. 750 mg og 1500 mg/dag) hos personer mellom 15 og 70 år med PSC.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Primær skleroserende kolangitt (PSC) er kronisk fibroinflammatorisk leversykdom karakterisert ved kronisk betennelse og sklerose i de intrahepatiske og/eller ekstrahepatiske gallegangene, og en risiko for progresjon til leversvikt og utvikling av kolorektal og hepatobiliær kreft. Både barn og voksne er rammet. Pasienter med PSC har redusert forventet levealder med en median overlevelse på 17 år etter diagnose. Til tross for den høye dødeligheten forbundet med PSC og anstrengelsene for å optimalisere behandlingen, er det ingen medisinsk behandling som har vist seg å stoppe utviklingen av PSC eller forhindre alvorlige komplikasjoner. Det er et sterkt, men dårlig forstått forhold mellom PSC og inflammatorisk tarmsykdom (IBD); nesten 70%-80% av PSC-pasienter har IBD, hovedsakelig ulcerøs kolitt (UC). Økende bevis peker på rollen til tarmmikrobiota i patogenesen til PSC. Teorien om "lekk tarm" innebærer at enten bakterier eller deres giftige metabolitter translokerer fra den betente tarmslimhinnen inn i portalsirkulasjonen og inn i leveren og forårsaker lever- og galleskade. Tarmmikrobiotaen til PSC-pasienter, sammenlignet med IBD-pasienter og friske kontroller, viste redusert mikrobielt mangfold og overrepresenterte tarmpatobionter (dvs. organismer som under normale omstendigheter lever som en ikke-skadelig symbiont). Flere antibiotika, inkludert vankomycin og metronidazol, har blitt undersøkt i PSC. Bruk av oral vancomycin (OV), et glykopeptidantibiotikum, har blitt rapportert å være assosiert med forbedring av kliniske symptomer og laboratorieavvik hos pasienter med PSC; Imidlertid mangler prospektive studier på voksne og unge voksne pasienter i Europa.

Vårt vitenskapelige fellesskap søker derfor å undersøke sikkerheten og effekten av OV hos pasienter med PSC i en randomisert placebokontrollert klinisk studie.

Dette er en fase 2 randomisert, dobbeltbinding, placebokontrollert, monosentrisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av to doser oralt vankomycin (dvs. 750 mg og 1500 mg/dag) hos personer mellom 15 og 70 år med PSC med eller uten IBD. Studien vil bestå av 10 ukers screeningperiode (inkludert en innkjøringsfase), 24 ukers behandling og oppfølgingsbesøk 4 og 12 uker etter avsluttet behandling for å evaluere hva som skjer etter behandlingsstopp. Forsøkspersonene vil randomiseres til placebo eller behandling og stratifiseres etter baseline-tilstedeværelse av fibrose etter fibroscan-verdi ved baseline (< eller ≥14,4 kPa tilsvarende F4-fibrose), da denne parameteren kan påvirke sannsynligheten for å nå det primære sammensatte utfallsmålet.

Kunnskapen vi har fått fra vår foreslåtte kliniske studie vil hjelpe oss med å avgjøre om OV bør vurderes som et behandlingsalternativ hos pasienter med PSC. Videre vil bruken av toppmoderne teknologi brukt i denne studien kaste lys over forholdet mellom tarmmikrobiomet, gallesyrer, immunformidlere, inkludert cytokiner, og PSC.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

84

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

    • Monza E Brianza
      • Monza, Monza E Brianza, Italia, 20900
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Villig og i stand til å gi informert samtykke før en studiespesifikk prosedyre utføres;
  2. Mannlige og ikke-gravide, ikke-ammende kvinnelige forsøkspersoner, inkludert kvinner i fertil alder (WOCBP), mellom 15-70 år på tidspunktet for informert samtykke;
  3. Diagnose av PSC med stor kanal basert på kolangiogram (ved MRCP, ERCP, PTC) i henhold til de siste publiserte retningslinjene (EASL);
  4. Baseline ALP ≥1,5 ganger øvre grense normal ved screening;
  5. Fravær av biliær obstruksjon og/eller malignitet innen 6-12 måneder etter inntreden i studien;
  6. Hvis en pasient bruker ursodeoksykolsyre (UDCA) eller 5-aminosalisylsyre, forventes han eller hun å forbli på samme daglige dose i løpet av studieperioden;
  7. Pasienter som mottok antibiotika eller probiotika kan delta hvis de hadde en utvaskingsperiode på minst 3 måneder før studiestart;
  8. Hvis en pasient har vært på obetikolsyre eller andre eksperimentelle terapier (f. cilofexor og norUDCA) for PSC må de fullføre en 3-måneders utvaskingsperiode før studiestart;
  9. PSC med eller uten IBD. IBD-diagnose bør dokumenteres og med en minimum sykdomsvarighet på 6 måneder, bestemt ved endoskopisk og histopatologisk vurdering. IBD bør være i klinisk remisjon eller mildt aktiv i henhold til CDAI og delvis Mayo-score for henholdsvis CD og UC (dvs. pasienter med CDAI score < 220 og pMayo score <5). Pasienter uten dokumentert IBD trenger koloskopi med segmentbiopsier innen 12 måneder før baseline-besøket;
  10. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må teste negativt for graviditet ved screening, baseline og oppfølgingsbesøk, og dersom de deltar i samleie må de godta å bruke spesifikke prevensjonsmetoder.
  11. Mannlige forsøkspersoner med kvinnelige partnere i fertil alder må bruke kondom under behandlingen og til slutten av relevant systemisk eksponering.

Ekskluderingskriterier:

  1. Motta et antibiotikum eller probiotika innen 3 måneder før studien;
  2. Forventes å motta antibiotika i løpet av ukene frem til innmelding (som pasienter med tilbakevendende kolangitt, pågående infeksjonssykdommer osv.);
  3. Allergi mot vankomycin eller teikoplanin;
  4. Biliær intervensjon innen 3 måneder før studieregistrering eller planlagt;
  5. Alkoholmisbruk (definert som mer enn 14 standard drikkeenheter per uke hos menn; mer enn 7 standard drikkeenheter per uke);
  6. Graviditet og amming;
  7. Avansert nyresykdom (GFR<70);
  8. Aktiv hepatitt B og/eller C infeksjon;
  9. Andre kroniske eller kolestatiske leversykdommer som PBC, autoimmun hepatitt, ikke-alkoholisk steatohepatitt, alkoholisk leversykdom, Wilsons sykdom, hemokromatose, α-1 antitrypsin-mangel, IgG4-relatert skleroserende kolangitt og leverkreft;
  10. Historien om CCA;
  11. Avansert leversykdom (historie med variceal blødning, ascites, hepatisk encefalopati og/eller bilirubin >4 mg/dL);
  12. På aktiv transplantasjonsliste;
  13. IBD med ukontrollert moderat til alvorlig aktivitet;
  14. Aktiv behandling eller i løpet av de foregående fire ukene (utvaskingsperioden) med en hvilken som helst immunsuppressiv medisin for å kontrollere IBD (dvs. azatioprin, 6-merkaptopurin, takrolimus, metotreksat, infliksimab, adalimumab, golimumab, vedolizumab, ustekinumab, tofacitinib, ozanimod). Behandling med kortikosteroider (inkludert budesonid, budesonid MMX og beklometason) de siste fire ukene
  15. Aktiv behandling med rifampicin eller innen de foregående tre månedene (utvaskingsperiode);
  16. Doseendring innen de siste 3 månedene før baseline av samtidig behandling med vitamin D eller fibrater;
  17. Behandling med et hvilket som helst eksperimentelt medikament innen de foregående tre månedene;
  18. Enhver kjent relevant infeksjonssykdom (f.eks. aktiv tuberkulose, AIDS-definerende sykdom);
  19. Historie eller aktive hørselsproblemer;
  20. Enhver aktiv ondartet sykdom;
  21. Godt funnet tvil om pasientens samarbeid, f.eks. avhengighet av alkohol eller narkotika;
  22. Fengslet person, person innlagt på sykehjem, personer under vergemål, og personer som ikke kan uttrykke sitt samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Oral Vancomycin 750
28 personer med PSC vil bli randomisert til denne armen. De vil ta 2 tabletter (1 vancomycin 250 mg og 1 placebo), tre ganger daglig administrert oralt (total dose 750 mg/daglig).
Etterforskeren vil identifisere potensielle deltakere og bekrefte diagnosen PSC. Forsøkspersonene vil bli screenet innen 10 uker før randomisering for å avgjøre om de er kvalifisert. Studiedeltakere vil fortløpende randomiseres til oral vancomycin eller placebo og utlevert undersøkelsesmedisin og placebo.
Andre navn:
  • OV
Eksperimentell: Oral Vancomycin 1500
28 personer med PSC vil bli randomisert til denne armen. De vil ta 2 tabletter på 250 mg vancomycin tre ganger daglig administrert oralt (total dose 1500 mg/daglig)
Etterforskeren vil identifisere potensielle deltakere og bekrefte diagnosen PSC. Forsøkspersonene vil bli screenet innen 10 uker før randomisering for å avgjøre om de er kvalifisert. Studiedeltakere vil fortløpende randomiseres til oral vancomycin eller placebo og utlevert undersøkelsesmedisin og placebo.
Andre navn:
  • OV
Placebo komparator: Placebo
28 personer med PSC vil bli randomisert til denne armen. De vil ta 2 tabletter (placebo-to-match oral vancomycin) administrert oralt tre ganger daglig.
Etterforskeren vil identifisere potensielle deltakere og bekrefte diagnosen PSC. Forsøkspersonene vil bli screenet innen 10 uker før randomisering for å avgjøre om de er kvalifisert. Studiedeltakere vil fortløpende randomiseres til oral vancomycin eller placebo og utlevert undersøkelsesmedisin og placebo.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i nivåer av alkalisk fosfatase (ALP).
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
ALP-nivåer ved 6 måneder
Fra baseline til 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse for OV i hver behandlingsarm
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Uønskede hendelser
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk hematologi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Hvite blodlegemer (10^3/uL)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk hematologi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Hemoglobin (g/dl)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk hematologi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Hematokrit (%)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk hematologi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
MCV (Mean Corpuscular Volume) (fL)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk hematologi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Blodplater (10^3/uL)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk hematologi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Absolutte nøytrofiler (10^3/uL)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk hematologi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Absolutte lymfocytter (10^3/uL)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk hematologi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
PT (protrombintid, forhold)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk hematologi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
INR
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Totalt antall proteiner (g/dl)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Albumin (g/dl)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Gamma (g/dl)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Natrium (mmol/l)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Kreatinin (mg/dl)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Kalium (mmol/l)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Urea (mg/dl)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Glukose (mg/dl)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Total bilirubin (mg/dl)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Direkte bilirubin (mg/dl)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
GGT (U/l)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
AST (U/l)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
ALT (U/l)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Triglyserider (mg/dl)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Kolesterol (totalt) (mg/dl)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
High Density Lipoprotein (HDL-kolesterol) (mg/dl)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
PCR (C Reactive Protein) (mg/dl)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
IgG (mg/dl)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
IgA (mg/dl)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
IgM (mg/dl)
Fra baseline til 6 måneder
Klinisk kjemi
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Ferritin (ng/ml)
Fra baseline til 6 måneder
Enkelt elektrokardiogram med 12 avledninger
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Sinus rytme
Fra baseline til 6 måneder
Enkelt elektrokardiogram med 12 avledninger
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
QTc (msec)
Fra baseline til 6 måneder
Urinprøve
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
pH
Fra baseline til 6 måneder
Urinprøve
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Egenvekt
Fra baseline til 6 måneder
Urinprøve
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Hemoglobin
Fra baseline til 6 måneder
Urinprøve
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
ACR (mg/g)
Fra baseline til 6 måneder
Urinprøve
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
PCR (mg/g)
Fra baseline til 6 måneder
Vitale tegn målinger
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Kroppsvekt (kg)
Fra baseline til 6 måneder
Vitale tegn målinger
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Systolisk blodtrykk (mmHg)
Fra baseline til 6 måneder
Vitale tegn målinger
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Diastolisk blodtrykk (mmHg)
Fra baseline til 6 måneder
Vitale tegn målinger
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Hjertefrekvens (bpm)
Fra baseline til 6 måneder
Vitale tegn målinger
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Temperatur (°C)
Fra baseline til 6 måneder
Endringer i PSC-poengsummen
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Revidert Mayo Risk Score (Beregningsformel = 0,03 (alder [y]) + 0,54 loge (bilirubin [mg/dL]) + 0,54 loge (aspartataminotransferase [U/L]) + 1,24 (variceal blødning [0/1]) - 0,84 (albumin [g/dL]) (høyere poengsum indikerer større sykdomsgrad)
Fra baseline til 6 måneder
Endringer i IBD-score
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Klinisk Mayo Score (Delvis Mayo Score) -(0-1=Remisjon; 2-4 = Mild aktivitet; 5-7 = Moderat aktivitet; 7-9 = Alvorlig aktivitet)
Fra baseline til 6 måneder
Målinger av leverstivhet
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Stivhet (kPa/s)
Fra baseline til 6 måneder
Målinger av leverstivhet
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Stivhet IQR/median (%)
Fra baseline til 6 måneder
Målinger av leverstivhet
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
CAP (dB/m)
Fra baseline til 6 måneder
Målinger av leverstivhet
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
CAP IQR/median (%)
Fra baseline til 6 måneder
MRCP (magnetisk resonans kolangiopankreatografi)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Sykdomslokalisering
Fra baseline til 6 måneder
MRCP (magnetisk resonans kolangiopankreatografi)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Tilstedeværelse av dominant stenose
Fra baseline til 6 måneder
MRCP (magnetisk resonans kolangiopankreatografi)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Radiologiske tegn på skrumplever
Fra baseline til 6 måneder
Cytokiner endres
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
TGF-β nivåer
Fra baseline til 6 måneder
Cytokiner endres
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
IL-4 nivåer
Fra baseline til 6 måneder
Cytokiner endres
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
IL-13 nivåer
Fra baseline til 6 måneder
Cytokiner endres
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
IL-10 nivåer
Fra baseline til 6 måneder
Endringer i mononukleære celler i perifert blod
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Th1 og Th17 undergrupper isolasjon og analyser
Fra baseline til 6 måneder
Pasienters livskvalitet
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Visuell analog skala (VAS) score for kløe
Fra baseline til 6 måneder
Pasienters livskvalitet
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Kronisk leversykdom spørreskjema (CLDQ)
Fra baseline til 6 måneder
Pasienters livskvalitet
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
EQ-5D-5L spørreskjema
Fra baseline til 6 måneder
Pasienters livskvalitet
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
PSC pasientrapportert utfall (PSC-PRO) spørreskjema
Fra baseline til 6 måneder
Pasienters livskvalitet
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Spørreskjema for inflammatorisk tarmsykdom (IBDQ)
Fra baseline til 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Samarbeidspartnere

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. mars 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. mai 2023

Først lagt ut (Faktiske)

25. mai 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere